LR769 bij congenitale hemofiliepatiënten met remmers die electieve chirurgie of invasieve procedures ondergaan (PerSept3)
24 februari 2022 bijgewerkt door: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies
Fase 3-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van stollingsfactor VIIa (recombinant) ter preventie van overmatig bloeden bij congenitale hemofilie A/B-patiënten met remmers van factor VIII/IX die electieve chirurgie/andere invasieve procedures ondergaan
Het doel van deze studie, PerSept 3, is om LR769 te evalueren voor de preventie van overmatig bloeden en het bereiken van hemostase bij congenitale hemofilie A- of B-patiënten die remmers hebben voor factor VIII of factor IX, in de leeftijd van 6 maanden tot en met 75 jaar; en die electieve chirurgische of andere invasieve procedures ondergaan.
Toediening van LR769 zal worden uitgevoerd vlak voor de operatie/procedure en zal worden herhaald tijdens en na de operatie/procedure om adequate hemostase te bereiken en te behouden zoals bepaald door het oordeel van de onderzoeker.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is een internationale, multicenter, eenarmige, fase 3-studie. Patiënten van 6 maanden tot en met 75 jaar die congenitale hemofilie A of B hebben met remmers van factor VIII of factor IX en die gepland staan voor een electieve chirurgische of andere invasieve ingreep zullen worden ingeschreven. Zowel grote als kleine chirurgische of andere invasieve procedures zijn toegestaan in de studie.
Initiële behandeling: Ongeacht de procedure zullen patiënten die aan alle geschiktheidscriteria voldoen een initiële intraveneuze (IV) bolusdosis van LR769 ontvangen binnen ≤2 minuten vóór de chirurgische incisie of het begin van de invasieve procedure. Voor een kleine electieve operatie of andere kleine invasieve ingreep wordt een dosis van 75 μg/kg gebruikt als startdosis; voor een grote electieve operatie of andere ingrijpende ingreep zal een dosis van 200 μg/kg LR769 worden gebruikt als startdosis. Voor zowel kleine als grote ingrepen zal de toediening niet vaker dan om de 2 uur (±5 minuten) worden herhaald in een dosis van 75 μg/kg tijdens en na een operatieve of invasieve ingreep.
Behandeling van grote chirurgische ingrepen: De aanvangsdosis LR769 wordt gevolgd door herhaalde toediening van 75 µg/kg LR769 om de 2 uur (± 5 minuten) gedurende de eerste 48 uur na voltooiing van de procedure. De minimale duur van de behandeling met LR769 voor grote ingrepen is 5 dagen en de doseringsfrequentie zal worden gevolgd volgens de richtlijnen die in het protocol zijn gespecificeerd.
Behandeling van kleine chirurgische of andere invasieve ingrepen: De aanvangsdosis van LR769 wordt gevolgd door herhaalde toediening van 75 µg/kg LR769 om de 2 uur (± 5 minuten) gedurende de eerste 48 uur. De minimale duur van de LR769-infusie voor kleine procedures is 2 dagen, behalve voor bepaalde procedures waarvoor deze behandelingsduur mogelijk niet nodig is om hemostase te bereiken, zoals vermeld in het protocol. De doseringsfrequentie zal zijn volgens de richtlijnen gespecificeerd in het protocol voor kleine chirurgische of andere invasieve procedures.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64460
- Dr. Jose Eleuterio Gonzalez Monterrey University Hospital
-
-
-
-
-
Kiev, Oekraïne
- City Scientific-Practical center for diagnosics
-
Kyiv, Oekraïne
- National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology
-
Lviv, Oekraïne
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Moscow, Russische Federatie, 125167
- Hematology Research Center of the Russian Academy of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Valencia, Spanje, 46026
- University and Polytechnic Hospital La Fe, Hemostasis and Thrombosis Unit
-
-
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- UT Southwestern Medical Center
-
-
-
-
-
Benoni, Zuid-Afrika
- Worthwhile Clinical Trials, Lakeview Hospital
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Zuid-Afrika, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 maanden tot 75 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Elke patiënt moet aan de volgende criteria voldoen om in deze studie te worden opgenomen:
- een man zijn met een diagnose van congenitale hemofilie A of B van welke ernst dan ook
een van de volgende hebben:
- een positieve remmertest Bethesda Unit (BU) ≥5 (zoals bevestigd bij screening door het institutionele laboratorium), OF
- een BU <5 maar verwacht een hoge anamnestische respons op FVIII of FIX te hebben, zoals blijkt uit de medische geschiedenis van de patiënt, waardoor het gebruik van FVIII- of FIX-producten om bloedingen te behandelen of te voorkomen wordt uitgesloten, OF
- een BU <5 maar naar verwachting ongevoelig voor verhoogde dosering van FVIII of FIX, zoals blijkt uit de medische geschiedenis van de patiënt, waardoor het gebruik van FVIII- of FIX-producten om bloedingen te behandelen of te voorkomen wordt uitgesloten
- ≥6 maanden tot ≤75 jaar oud zijn; er kunnen verschillende leeftijdsbeperkingen van toepassing zijn op grond van lokale regelgeving en ethische overwegingen (inschrijving van kinderen <12 jaar begint pas na beoordeling van de gegevens van het PERSEPT 2-onderzoek door de DMC)
- worden ingepland voor een electieve chirurgische of andere invasieve ingreep
- in staat zijn om de voorwaarden van het protocol te begrijpen en eraan te voldoen OF in het geval van een patiënt <18 jaar, ouder(s)/wettelijke voogd(en) moeten in staat zijn om de voorwaarden van het protocol te begrijpen en eraan willen voldoen het protocol
- schriftelijke geïnformeerde toestemming (patiënt en/of ouder(s)/wettelijke voogd(en) als de patiënt <18 jaar is) of instemming, indien van toepassing, hebben gelezen, begrepen en verstrekt
Uitsluitingscriteria:
Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, worden uitgesloten van het onderzoek:
- een andere stollingsstoornis heeft dan hemofilie A of B
- immunosuppressief zijn (dwz de patiënt mag geen systemische immunosuppressieve medicatie krijgen; cluster van differentiatie 4 (CD4)-tellingen bij screening moeten > 200/µL zijn)
- bekende intolerantie voor LR769 of een van de hulpstoffen
- momenteel immuuntolerantie-inductietherapie (ITI) krijgt
- een bekende allergie of overgevoeligheid voor konijnen hebben
- een aantal bloedplaatjes hebben <100.000/µL
- binnen 30 dagen na de geplande eerste toediening van LR769 een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen, of naar verwachting een dergelijk geneesmiddel zullen krijgen tijdens deelname aan deze studie (met uitzondering van patiënten die deelnemen of deelnamen aan een andere LR769-studie, bijv. een studie ter beoordeling van de behandeling van bloedingsepisoden met LR769)
- een klinisch relevante leverfunctiestoornis (aspartaataminotransferase (AST) en/of alanineaminotransferase (ALAT) > 3 maal de bovengrens van normaal (ULN)) en/of nierfunctiestoornis (creatinine > 2 maal de ULN) hebben
- een voorgeschiedenis hebben van arteriële en/of veneuze trombo-embolische voorvallen (zoals myocardinfarct, ischemische beroertes, voorbijgaande ischemische aanvallen, diepe veneuze trombose (DVT) of longembolie (PE)) binnen 2 jaar voorafgaand aan de geplande eerste dosis LR769, ongecontroleerd aritmie, of de huidige functionele classificatiescore van de New York Heart Association (NYHA) van stadia II - IV
- een actieve maligniteit hebben (mensen met niet-melanome huidkanker zijn toegestaan)
- een levensbedreigende ziekte of andere ziekte of aandoening heeft die, volgens het oordeel van de onderzoeker, een potentieel gevaar voor de patiënt kan inhouden, of de deelname aan het onderzoek of het resultaat van het onderzoek kan verstoren (bijv. een voorgeschiedenis van niet-reageren op bypassing-producten)
- aspirine, NSAID's, kruiden, natuurlijke medicijnen of andere geneesmiddelen met bloedplaatjesremmende eigenschappen gebruikt binnen een week voorafgaand aan de operatie en voor de duur van de behandeling met LR769
- een actieve maag- of darmzweer heeft
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Stollingsfactor VIIa (recombinant)
Een dosis van 75 μg/kg (kleine operatie of invasieve ingreep) of 200 μg/kg (grote operatie of grote invasieve ingreep) LR769 zal worden toegediend als een initiële intraveneuze (IV) bolusdosis van LR769 binnen ≤2 minuten vóór de chirurgische ingreep. incisie of start van de invasieve procedure.
Voor zowel kleine als grote ingrepen wordt de aanvangsdosis gevolgd door herhaalde toediening van 75 µg/kg LR769 om de 2 uur (±5 minuten) gedurende de eerste 48 uur na voltooiing van de ingreep en daarna volgens de doseringsschema's in de bijsluiter. protocol voor grote of kleine operaties of invasieve procedures.
De minimale duur van de behandeling met LR769 voor grote ingrepen is 5 dagen en voor kleine ingrepen 2 dagen, behalve voor bepaalde ingrepen waarvoor deze behandelingsduur mogelijk niet nodig is.
|
LR769
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage chirurgische of andere invasieve procedures gedefinieerd als "goed" of "uitstekend" respons op LR769-behandeling zoals beoordeeld door de onderzoeker, gebaseerd op het geheel van de beoordelingen die bij de patiënt zijn uitgevoerd
Tijdsspanne: 48 (±4) uur na de laatste toediening van LR769
|
De uiteindelijke beoordeling werd uitgevoerd door de onderzoeker in het studiecentrum 48 uur na de laatste dosis LR769 en was gebaseerd op het totaal van de beoordelingen die op elk tijdstip bij de patiënt werden uitgevoerd.
Uitstekend: postoperatief bloedverlies vergelijkbaar met of minder dan verwacht na dit type procedure bij een patiënt die geen bloedingsstoornis heeft en die dezelfde chirurgische of andere invasieve procedure ondergaat; er is geen transfusie van bloedproducten nodig.
Goed: postoperatief bloedverlies groter, maar niet substantieel groter dan verwacht, na dit type procedure bij een patiënt die geen bloedingsstoornis heeft en die dezelfde chirurgische of andere invasieve procedure ondergaat, niet verklaard door een chirurgisch/medisch probleem anders dan hemofilie; geen onverwachte noodzaak voor transfusie van bloedproducten.
|
48 (±4) uur na de laatste toediening van LR769
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Succespercentages zoals gedefinieerd als de combinatie van "goede" en "uitstekende" antwoorden door de onderzoeker of aangewezen persoon
Tijdsspanne: 24 uur na voltooiing van de procedure
|
Goed: postoperatief bloedverlies groter dan verwacht na dit type procedure bij een patiënt die geen bloedingsstoornis heeft en die dezelfde chirurgische of andere invasieve procedure ondergaat, niet verklaard door een ander chirurgisch/medisch probleem dan hemofilie; geen onverwachte noodzaak voor transfusie van bloedbestanddelen Uitstekend: postoperatief bloedverlies vergelijkbaar met of minder dan verwacht na dit type ingreep bij een patiënt die geen bloedingsstoornis heeft en die dezelfde chirurgische of andere invasieve ingreep ondergaat; er is geen transfusie van bloedproducten nodig
|
24 uur na voltooiing van de procedure
|
|
Succespercentages zoals gedefinieerd als de combinatie van "goede" en "uitstekende" antwoorden door de onderzoeker of aangewezen persoon
Tijdsspanne: 72 uur na voltooiing van de procedure
|
Goed: postoperatief bloedverlies groter dan verwacht na dit type procedure bij een patiënt die geen bloedingsstoornis heeft en die dezelfde chirurgische of andere invasieve procedure ondergaat, niet verklaard door een ander chirurgisch/medisch probleem dan hemofilie; geen onverwachte noodzaak voor transfusie van bloedbestanddelen Uitstekend: postoperatief bloedverlies vergelijkbaar met of minder dan verwacht na dit type ingreep bij een patiënt die geen bloedingsstoornis heeft en die dezelfde chirurgische of andere invasieve ingreep ondergaat; er is geen transfusie van bloedproducten nodig
|
72 uur na voltooiing van de procedure
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Miguel Escobar, MD, Memorial Hermann Texas Medical Center
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
25 augustus 2016
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
6 augustus 2017
Studie voltooiing (WERKELIJK)
31 augustus 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 september 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 september 2015
Eerst geplaatst (SCHATTING)
14 september 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
25 februari 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 februari 2022
Laatst geverifieerd
1 februari 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LFB-FVIIa-008-14
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .