Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

LR769 u pacjentów z wrodzoną hemofilią z inhibitorami poddawanych planowym zabiegom chirurgicznym lub zabiegom inwazyjnym (PerSept3)

24 lutego 2022 zaktualizowane przez: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Badanie III fazy bezpieczeństwa i skuteczności czynnika krzepnięcia VIIa (rekombinowanego) w zapobieganiu nadmiernemu krwawieniu u pacjentów z wrodzoną hemofilią A/B z inhibitorami czynnika VIII/IX poddawanych planowym zabiegom chirurgicznym/innym zabiegom inwazyjnym

Celem tego badania, PerSept 3, jest ocena LR769 pod kątem zapobiegania nadmiernemu krwawieniu i uzyskiwania hemostazy u pacjentów z wrodzoną hemofilią A lub B, którzy mają inhibitory czynnika VIII lub czynnika IX, w wieku od 6 miesięcy do 75 lat włącznie; i którzy przechodzą planowe zabiegi chirurgiczne lub inne inwazyjne procedury. Podawanie LR769 będzie przeprowadzane tuż przed operacją/zabiegiem i będzie powtarzane w trakcie i po zabiegu/zabiegu w celu uzyskania i utrzymania odpowiedniej hemostazy, zgodnie z oceną badacza.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest międzynarodowym, wieloośrodkowym, jednoramiennym badaniem fazy 3. Pacjenci w wieku od 6 miesięcy do 75 lat włącznie, z wrodzoną hemofilią typu A lub B z inhibitorami czynnika VIII lub czynnika IX i którzy mają zaplanowany planowy zabieg chirurgiczny lub inny zabieg inwazyjny, zostaną włączeni do badania. W badaniu dozwolone są zarówno duże, jak i drobne zabiegi chirurgiczne lub inne zabiegi inwazyjne.

Leczenie wstępne: Niezależnie od procedury, pacjenci spełniający wszystkie kryteria kwalifikacji otrzymają początkową dawkę dożylną (IV) LR769 w bolusie w ciągu ≤2 minut przed nacięciem chirurgicznym lub rozpoczęciem procedury inwazyjnej. W przypadku drobnej planowej operacji lub innej mało inwazyjnej procedury jako dawkę początkową stosuje się dawkę 75 μg/kg; w przypadku dużej planowanej operacji lub innej poważnej procedury inwazyjnej dawka 200 μg/kg LR769 zostanie zastosowana jako dawka początkowa. Zarówno w przypadku mniejszych, jak i większych zabiegów podawanie będzie powtarzane nie częściej niż co 2 godziny (±5 minut) w dawce 75 μg/kg mc. w trakcie i po zabiegu chirurgicznym lub inwazyjnym.

Leczenie dużych zabiegów chirurgicznych: Po początkowej dawce LR769 będzie powtarzane podawanie 75 µg/kg LR769 co 2 godziny (±5 minut) przez pierwsze 48 godzin po zakończeniu procedury. Minimalny czas leczenia LR769 przy dużych zabiegach wyniesie 5 dni, a częstotliwość dawkowania będzie przestrzegana zgodnie z wytycznymi określonymi w protokole.

Leczenie drobnych zabiegów chirurgicznych lub innych zabiegów inwazyjnych: Po początkowej dawce LR769 będzie powtarzane podawanie 75 µg/kg LR769 co 2 godziny (±5 minut) przez pierwsze 48 godzin. Minimalny czas trwania wlewu LR769 w przypadku drobnych zabiegów wynosi 2 dni, z wyjątkiem niektórych zabiegów, które mogą nie wymagać takiego czasu trwania leczenia w celu uzyskania hemostazy, zgodnie z protokołem. Częstotliwość dawkowania będzie zgodna z wytycznymi określonymi w protokole dla drobnych zabiegów chirurgicznych lub innych zabiegów inwazyjnych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Benoni, Afryka Południowa
        • Worthwhile Clinical Trials, Lakeview Hospital
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Afryka Południowa, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
        • Hematology Research Center of the Russian Academy of Medical Sciences
  • Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • University and Polytechnic Hospital La Fe, Hemostasis and Thrombosis Unit
  • Meksyk
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Meksyk, 64460
        • Dr. Jose Eleuterio Gonzalez Monterrey University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • UT Southwestern Medical Center
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina
        • City Scientific-Practical center for diagnosics
      • Kyiv, Ukraina
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

Każdy pacjent musi spełniać następujące kryteria, aby zostać włączonym do tego badania:

  1. być mężczyzną z rozpoznaniem wrodzonej hemofilii A lub B o dowolnym nasileniu

  2. mieć jedno z następujących:

    1. pozytywny test inhibitora Bethesda Unit (BU) ≥5 (potwierdzony podczas badania przesiewowego przez laboratorium instytucjonalne), LUB
    2. BU <5, ale oczekuje się, że uzyska silną anamnestyczną odpowiedź na FVIII lub FIX, jak wykazano na podstawie historii medycznej pacjenta, co wyklucza stosowanie produktów FVIII lub FIX do leczenia lub zapobiegania krwawieniom, LUB
    3. BU <5, ale oczekuje się, że będzie oporny na zwiększone dawki FVIII lub FIX, jak wykazano na podstawie historii medycznej pacjenta, co wyklucza stosowanie produktów FVIII lub FIX w leczeniu lub zapobieganiu epizodom krwawień
  3. być w wieku od ≥6 miesięcy do ≤75 lat; mogą obowiązywać różne ograniczenia wiekowe zgodnie z lokalnymi przepisami i względami etycznymi (zapis dzieci w wieku <12 lat rozpocznie się dopiero po dokonaniu przeglądu danych z badania PERSEPT 2 przez DMC)
  4. zostać zaplanowana na planowy zabieg chirurgiczny lub inny zabieg inwazyjny
  5. być w stanie zrozumieć i chcieć przestrzegać warunków protokołu LUB w przypadku pacjenta <18 lat, rodzice/opiekunowie prawni muszą być w stanie zrozumieć i chcieć przestrzegać warunków protokołu protokół
  6. przeczytać, zrozumieć i przedstawić pisemną świadomą zgodę (pacjent i/lub rodzic/opiekun prawny, jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat) lub zgodę, jeśli dotyczy

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci, którzy spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów, zostaną wykluczeni z badania:

  1. u pacjenta występuje jakiekolwiek zaburzenie krzepnięcia inne niż hemofilia A lub B
  2. być w stanie immunosupresji (tzn. pacjent nie powinien otrzymywać ogólnoustrojowych leków immunosupresyjnych; liczba klasterów różnicowania 4 (CD4) podczas badania przesiewowego powinna wynosić >200/µl)
  3. znana nietolerancja LR769 lub którejkolwiek z jego substancji pomocniczych
  4. obecnie otrzymujących terapię indukującą tolerancję immunologiczną (ITI).
  5. mają znaną alergię lub nadwrażliwość na króliki
  6. mieć liczbę płytek krwi <100 000/µl
  7. otrzymali badany lek w ciągu 30 dni od planowanego pierwszego podania LR769 lub mają otrzymać taki lek podczas udziału w tym badaniu (z wyjątkiem pacjentów, którzy uczestniczą lub uczestniczyli w innym badaniu LR769, np. badaniu oceniającym leczenie epizodów krwawienia z LR769)
  8. u pacjenta występują klinicznie istotne zaburzenia czynności wątroby (aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i (lub) aminotransferaza alaninowa (AlAT) >3 razy większa niż górna granica normy (GGN)) i (lub) nerek (kreatynina >2 razy GGN)
  9. w wywiadzie wystąpiły tętnicze i/lub żylne incydenty zakrzepowo-zatorowe (takie jak zawał mięśnia sercowego, udary niedokrwienne, przemijające napady niedokrwienne, zakrzepica żył głębokich (DVT) lub zatorowość płucna (PE)) w ciągu 2 lat przed planowaną pierwszą dawką LR769, niekontrolowane arytmia lub aktualna klasyfikacja czynnościowa według New York Heart Association (NYHA) etapów II - IV
  10. mają aktywny nowotwór złośliwy (dozwolone są osoby z nieczerniakowym rakiem skóry)
  11. cierpią na jakąkolwiek chorobę zagrażającą życiu lub inną chorobę lub stan, który według oceny badacza może stanowić potencjalne zagrożenie dla pacjenta lub zakłócać udział w badaniu lub wynik badania (np. historia braku reakcji na produkty omijające)
  12. stosować aspirynę, NLPZ, zioła, naturalne leki lub inne leki o właściwościach hamujących płytki krwi w ciągu tygodnia przed operacją i przez cały czas leczenia LR769
  13. u pacjenta występuje czynna choroba wrzodowa żołądka lub dwunastnicy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Czynnik krzepnięcia VIIa (rekombinowany)
Dawka 75 μg/kg (drobny zabieg chirurgiczny lub zabieg inwazyjny) lub 200 μg/kg (poważny zabieg chirurgiczny lub duży zabieg inwazyjny) LR769 zostanie podana jako początkowa dawka dożylna (IV) LR769 w bolusie w ciągu ≤2 minut przed zabiegiem chirurgicznym nacięcie lub początek zabiegu inwazyjnego. Zarówno w przypadku mniejszych, jak i większych zabiegów, po dawce początkowej nastąpi wielokrotne podanie 75 µg/kg LR769 co 2 godziny (±5 minut) przez pierwsze 48 godzin po zakończeniu zabiegu, a następnie zgodnie ze schematami dawkowania w protokół dla dużych lub mniejszych operacji lub procedur inwazyjnych. Minimalny czas trwania leczenia LR769 w przypadku dużych zabiegów wynosi 5 dni, a w przypadku mniejszych zabiegów 2 dni, z wyjątkiem niektórych zabiegów, które mogą nie wymagać takiego czasu trwania leczenia.
Biologiczny: Czynnik krzepnięcia VIIa (rekombinowany)
LR769

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek zabiegów chirurgicznych lub innych procedur inwazyjnych określonych jako „dobra” lub „doskonała” odpowiedź na leczenie LR769, oceniony przez badacza na podstawie wszystkich ocen przeprowadzonych na pacjencie
Ramy czasowe: 48 (±4) godzin po ostatnim podaniu LR769
Ostateczna ocena została przeprowadzona przez badacza w ośrodku badawczym 48 godzin po ostatniej dawce LR769 i była oparta na całości ocen przeprowadzonych na pacjencie w każdym punkcie czasowym. Doskonała: pooperacyjna utrata krwi podobna lub mniejsza niż spodziewana po tego typu zabiegach u pacjenta, który nie ma skazy krwotocznej i który przechodzi ten sam zabieg chirurgiczny lub inny zabieg inwazyjny; nie jest wymagana transfuzja składników krwi. Dobra: pooperacyjna utrata krwi większa, ale nie znacznie większa niż oczekiwano, po tego typu zabiegach u pacjenta, który nie ma skazy krwotocznej i przechodzi ten sam zabieg chirurgiczny lub inny zabieg inwazyjny, niewyjaśniony problemem chirurgicznym/medycznym inny niż hemofilia; brak nieoczekiwanej potrzeby transfuzji składników krwi.
48 (±4) godzin po ostatnim podaniu LR769

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent sukcesu zdefiniowany jako kombinacja „dobrych” i „doskonałych” odpowiedzi badacza lub osoby wyznaczonej
Ramy czasowe: 24 godziny po zakończeniu zabiegu
Dobra: pooperacyjna utrata krwi większa niż oczekiwana po tego typu zabiegach u pacjenta, który nie ma skazy krwotocznej i który przechodzi ten sam zabieg chirurgiczny lub inny zabieg inwazyjny, niewyjaśniony problemem chirurgicznym/medycznym innym niż hemofilia; brak nieoczekiwanej potrzeby transfuzji składników krwi Doskonałe: pooperacyjna utrata krwi podobna lub mniejsza od spodziewanej po tego typu zabiegach u pacjenta, który nie ma skazy krwotocznej i przechodzi ten sam zabieg chirurgiczny lub inny zabieg inwazyjny; nie jest wymagana transfuzja składników krwi
24 godziny po zakończeniu zabiegu
Procent sukcesu zdefiniowany jako kombinacja „dobrych” i „doskonałych” odpowiedzi badacza lub osoby wyznaczonej
Ramy czasowe: 72 godziny po zakończeniu zabiegu
Dobra: pooperacyjna utrata krwi większa niż oczekiwana po tego typu zabiegach u pacjenta, który nie ma skazy krwotocznej i który przechodzi ten sam zabieg chirurgiczny lub inny zabieg inwazyjny, niewyjaśniony problemem chirurgicznym/medycznym innym niż hemofilia; brak nieoczekiwanej potrzeby transfuzji składników krwi Doskonałe: pooperacyjna utrata krwi podobna lub mniejsza od spodziewanej po tego typu zabiegach u pacjenta, który nie ma skazy krwotocznej i przechodzi ten sam zabieg chirurgiczny lub inny zabieg inwazyjny; nie jest wymagana transfuzja składników krwi
72 godziny po zakończeniu zabiegu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Współpracownicy

LFB USA, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Miguel Escobar, MD, Memorial Hermann Texas Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

25 sierpnia 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

6 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

31 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 września 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

14 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

25 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LFB-FVIIa-008-14

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj