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LR769 bei Patienten mit angeborener Hämophilie mit Inhibitoren, die sich einer elektiven Operation oder einem invasiven Eingriff unterziehen (PerSept3)

24. Februar 2022 aktualisiert von: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Phase-3-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Gerinnungsfaktor VIIa (rekombinant) zur Vorbeugung übermäßiger Blutungen bei Patienten mit angeborener Hämophilie A/B mit Faktor-VIII/IX-Inhibitoren, die sich einer elektiven Operation/anderen invasiven Eingriffen unterziehen

Der Zweck dieser Studie, PerSept 3, ist die Bewertung von LR769 zur Vorbeugung übermäßiger Blutungen und zum Erreichen einer Hämostase bei Patienten mit kongenitaler Hämophilie A oder B, die Inhibitoren gegen Faktor VIII oder Faktor IX haben und im Alter von 6 Monaten bis einschließlich 75 Jahren sind; und die sich elektiven chirurgischen oder anderen invasiven Eingriffen unterziehen. Die Verabreichung von LR769 erfolgt unmittelbar vor der Operation/dem Eingriff und wird während und nach der Operation/dem Eingriff wiederholt, um eine angemessene Hämostase zu erreichen und aufrechtzuerhalten, wie nach Einschätzung des Prüfarztes festgelegt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine internationale, multizentrische, einarmige Phase-3-Studie. Patienten im Alter von 6 Monaten bis einschließlich 75 Jahren mit angeborener Hämophilie A oder B mit Inhibitoren gegen Faktor VIII oder Faktor IX und bei denen ein elektiver chirurgischer oder anderer invasiver Eingriff geplant ist, werden aufgenommen. Sowohl größere als auch kleinere chirurgische oder andere invasive Eingriffe sind in der Studie erlaubt.

Erstbehandlung: Ungeachtet des Verfahrens erhalten Patienten, die alle Zulassungskriterien erfüllen, eine anfängliche intravenöse (IV) Bolusdosis von LR769 innerhalb von ≤2 Minuten vor dem chirurgischen Einschnitt oder Beginn des invasiven Verfahrens. Bei einem kleineren elektiven Eingriff oder einem anderen geringfügigen invasiven Eingriff wird eine Dosis von 75 μg/kg als Anfangsdosis verwendet; Bei einer größeren elektiven Operation oder einem anderen größeren invasiven Eingriff wird eine Dosis von 200 μg/kg LR769 als Anfangsdosis verwendet. Sowohl bei kleineren als auch bei größeren Eingriffen wird die Verabreichung in einer Dosis von 75 μg/kg während und nach einer Operation oder einem invasiven Eingriff nicht öfter als alle 2 Stunden (±5 Minuten) wiederholt.

Behandlung größerer chirurgischer Eingriffe: Auf die Anfangsdosis von LR769 folgt eine wiederholte Verabreichung von 75 µg/kg LR769 alle 2 Stunden (±5 Minuten) für die ersten 48 Stunden nach Abschluss des Eingriffs. Die Mindestdauer der LR769-Behandlung für größere Eingriffe beträgt 5 Tage, und die Dosierungshäufigkeit wird gemäß den im Protokoll angegebenen Richtlinien eingehalten.

Behandlung kleinerer chirurgischer oder anderer invasiver Eingriffe: Auf die Anfangsdosis von LR769 folgt eine wiederholte Verabreichung von 75 µg/kg LR769 alle 2 Stunden (±5 Minuten) für die ersten 48 Stunden. Die Mindestdauer der LR769-Infusion für kleinere Eingriffe beträgt 2 Tage, mit Ausnahme bestimmter Eingriffe, bei denen diese Behandlungsdauer möglicherweise nicht erforderlich ist, um eine Hämostase zu erreichen, wie im Protokoll angegeben. Die Dosierungshäufigkeit entspricht den Richtlinien, die im Protokoll für kleinere chirurgische oder andere invasive Eingriffe angegeben sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Mexiko
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko, 64460
        • Dr. Jose Eleuterio Gonzalez Monterrey University Hospital
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Hematology Research Center of the Russian Academy of Medical Sciences
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • University and Polytechnic Hospital La Fe, Hemostasis and Thrombosis Unit
  • Südafrika
      • Benoni, Südafrika
        • Worthwhile Clinical Trials, Lakeview Hospital
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Südafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine
        • City Scientific-Practical center for diagnosics
      • Kyiv, Ukraine
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • UT Southwestern Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 75 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Jeder Patient muss die folgenden Kriterien erfüllen, um in diese Studie aufgenommen zu werden:

  1. männlich sein mit der Diagnose angeborene Hämophilie A oder B jeglichen Schweregrades

  2. habe eines der folgenden:

    1. ein positiver Inhibitortest Bethesda Unit (BU) ≥5 (wie beim Screening durch das institutionelle Labor bestätigt), ODER
    2. ein BU <5, aber erwartetes hohes anamnestisches Ansprechen auf FVIII oder FIX, wie aus der Krankengeschichte des Patienten hervorgeht, was die Verwendung von FVIII- oder FIX-Produkten zur Behandlung oder Vorbeugung von Blutungen ausschließt, ODER
    3. a BU <5, aber voraussichtlich refraktär gegenüber einer erhöhten Dosierung von FVIII oder FIX, wie aus der Krankengeschichte des Patienten hervorgeht, was die Verwendung von FVIII- oder FIX-Produkten zur Behandlung oder Vorbeugung von Blutungsepisoden ausschließt
  3. ≥6 Monate bis ≤75 Jahre alt sein; unterschiedliche Altersbeschränkungen können je nach lokalen Vorschriften und ethischen Erwägungen gelten (die Aufnahme von Kindern unter 12 Jahren beginnt erst nach Überprüfung der Daten aus der PERSEPT 2-Studie durch das DMC)
  4. für einen elektiven chirurgischen oder anderen invasiven Eingriff eingeplant werden
  5. in der Lage sein, die Bedingungen des Protokolls zu verstehen und bereit zu sein, ODER im Falle eines Patienten unter 18 Jahren müssen die Eltern/Erziehungsberechtigten in der Lage sein, die Bedingungen des Protokolls zu verstehen und zu erfüllen das Protokoll
  6. die schriftliche Einverständniserklärung (Patient und/oder Elternteil/Erziehungsberechtigte, wenn der Patient <18 Jahre alt ist) gelesen, verstanden und gegeben oder ggf. seine Zustimmung gegeben hat

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden von der Studie ausgeschlossen:

  1. eine andere Gerinnungsstörung als Hämophilie A oder B haben
  2. immunsupprimiert sein (d. h. der Patient sollte keine systemische immunsuppressive Medikation erhalten; Differenzierungscluster 4 (CD4)-Zählungen beim Screening sollten > 200/µl sein)
  3. bekannte Unverträglichkeit gegenüber LR769 oder einem seiner Hilfsstoffe
  4. derzeit eine Immuntoleranzinduktionstherapie (ITI) erhalten
  5. eine bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Kaninchen haben
  6. eine Thrombozytenzahl <100.000/µL haben
  7. innerhalb von 30 Tagen nach der geplanten ersten Verabreichung von LR769 ein Prüfpräparat erhalten haben oder voraussichtlich während der Teilnahme an dieser Studie erhalten werden (mit Ausnahme von Patienten, die an einer anderen LR769-Studie teilnehmen oder teilgenommen haben, z. B. einer Studie zur Bewertung der Behandlung von Blutungsepisoden mit LR769)
  8. eine klinisch relevante Leberfunktionsstörung (Aspartat-Aminotransferase (AST) und/oder Alanin-Aminotransferase (ALT) > das Dreifache der oberen Normgrenze (ULN)) und/oder Nierenfunktionsstörung (Kreatinin > das Zweifache der ULN) haben
  9. eine Vorgeschichte von arteriellen und/oder venösen thromboembolischen Ereignissen (wie Myokardinfarkt, ischämische Schlaganfälle, transitorische ischämische Attacken, tiefe Venenthrombose (TVT) oder Lungenembolie (LE)) innerhalb von 2 Jahren vor der geplanten ersten Dosis von LR769 haben, unkontrolliert Arrhythmie oder aktueller funktioneller Klassifikationswert der New York Heart Association (NYHA) der Stadien II - IV
  10. eine aktive bösartige Erkrankung haben (Personen mit nicht-melanozytärem Hautkrebs sind erlaubt)
  11. eine lebensbedrohliche Krankheit oder eine andere Krankheit oder einen Zustand haben, die nach Einschätzung des Prüfarztes eine potenzielle Gefahr für den Patienten bedeuten oder die Studienteilnahme oder das Studienergebnis beeinträchtigen könnten (z. B. eine Vorgeschichte von Nichtansprechen auf Bypass-Produkte)
  12. innerhalb einer Woche vor der Operation und für die Dauer der Behandlung mit LR769 Aspirin, NSAIDs, Kräuter, natürliche Medikamente oder andere Medikamente mit blutplättchenhemmenden Eigenschaften verwenden
  13. ein aktives Magen- oder Zwölffingerdarmgeschwür haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Gerinnungsfaktor VIIa (rekombinant)
Eine Dosis von 75 μg/kg (kleiner chirurgischer oder invasiver Eingriff) oder 200 μg/kg (größerer chirurgischer oder größerer invasiver Eingriff) von LR769 wird als anfängliche intravenöse (IV) Bolusdosis von LR769 innerhalb von ≤2 Minuten vor dem chirurgischen Eingriff verabreicht Hautschnitt oder Beginn des invasiven Eingriffs. Sowohl für kleinere als auch für größere Eingriffe folgt auf die Anfangsdosis eine wiederholte Verabreichung von 75 µg/kg LR769 alle 2 Stunden (±5 Minuten) für die ersten 48 Stunden nach Abschluss des Eingriffs und dann gemäß den Dosierungsplänen in der Protokoll für größere oder kleinere Operationen oder invasive Eingriffe. Die Mindestdauer der Behandlung mit LR769 für größere Eingriffe beträgt 5 Tage und für kleinere Eingriffe 2 Tage, mit Ausnahme bestimmter Eingriffe, die diese Behandlungsdauer möglicherweise nicht erfordern.
Biologisch: Gerinnungsfaktor VIIa (rekombinant)
LR769

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der chirurgischen oder anderen invasiven Verfahren, die als „gutes“ oder „ausgezeichnetes“ Ansprechen auf die LR769-Behandlung definiert wurden, wie vom Prüfarzt bewertet, basierend auf der Gesamtheit der am Patienten durchgeführten Bewertungen
Zeitfenster: 48 (±4) Stunden nach der letzten Verabreichung von LR769
Die endgültige Bewertung wurde vom Prüfarzt im Studienzentrum 48 Stunden nach der letzten Dosis von LR769 durchgeführt und basierte auf der Gesamtheit der Bewertungen, die an dem Patienten zu jedem Zeitpunkt durchgeführt wurden. Ausgezeichnet: postoperativer Blutverlust ähnlich oder geringer als erwartet nach dieser Art von Eingriff bei einem Patienten, der keine Blutgerinnungsstörung hat und sich demselben chirurgischen oder anderen invasiven Eingriff unterzieht; es ist keine Transfusion von Blutkomponenten erforderlich. Gut: postoperativer Blutverlust größer, aber nicht wesentlich größer als erwartet, nach dieser Art von Eingriff bei einem Patienten, der keine Blutgerinnungsstörung hat und sich demselben chirurgischen oder anderen invasiven Eingriff unterzieht, der nicht durch ein chirurgisches/medizinisches Problem erklärt wird als Hämophilie; keine unerwartete Notwendigkeit einer Blutkomponententransfusion.
48 (±4) Stunden nach der letzten Verabreichung von LR769

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsätze des Erfolgs, definiert als die Kombination aus „guten“ und „ausgezeichneten“ Antworten des Prüfarztes oder Bevollmächtigten
Zeitfenster: 24 Stunden nach Abschluss des Verfahrens
Gut: postoperativer Blutverlust größer als erwartet nach dieser Art von Eingriff bei einem Patienten, der keine Blutgerinnungsstörung hat und sich demselben chirurgischen oder anderen invasiven Eingriff unterzieht, der nicht durch ein anderes chirurgisches/medizinisches Problem als Hämophilie erklärt wird; keine unerwartete Notwendigkeit einer Blutkomponententransfusion Ausgezeichnet: postoperativer Blutverlust ähnlich oder geringer als erwartet nach dieser Art von Verfahren bei einem Patienten, der keine Blutgerinnungsstörung hat und sich demselben chirurgischen oder anderen invasiven Verfahren unterzieht; es ist keine Transfusion von Blutkomponenten erforderlich
24 Stunden nach Abschluss des Verfahrens
Prozentsätze des Erfolgs, definiert als die Kombination aus „guten“ und „ausgezeichneten“ Antworten des Prüfarztes oder Bevollmächtigten
Zeitfenster: 72 Stunden nach Abschluss des Verfahrens
Gut: postoperativer Blutverlust größer als erwartet nach dieser Art von Eingriff bei einem Patienten, der keine Blutgerinnungsstörung hat und sich demselben chirurgischen oder anderen invasiven Eingriff unterzieht, der nicht durch ein anderes chirurgisches/medizinisches Problem als Hämophilie erklärt wird; keine unerwartete Notwendigkeit einer Blutkomponententransfusion Ausgezeichnet: postoperativer Blutverlust ähnlich oder geringer als erwartet nach dieser Art von Verfahren bei einem Patienten, der keine Blutgerinnungsstörung hat und sich demselben chirurgischen oder anderen invasiven Verfahren unterzieht; es ist keine Transfusion von Blutkomponenten erforderlich
72 Stunden nach Abschluss des Verfahrens

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Mitarbeiter

LFB USA, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Miguel Escobar, MD, Memorial Hermann Texas Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

25. August 2016

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

6. August 2017

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

31. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. September 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. September 2015

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

14. September 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

25. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Februar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LFB-FVIIa-008-14

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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