Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

LR769 hos medfødt hemofilipasienter med inhibitorer som gjennomgår elektiv kirurgi eller invasive prosedyrer (PerSept3)

24. februar 2022 oppdatert av: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Fase 3-studie av sikkerhet og effekt av koagulasjonsfaktor VIIa (rekombinant) for forebygging av overdreven blødning hos medfødt hemofili A/B-pasienter med inhibitorer mot faktor VIII/IX som gjennomgår elektiv kirurgi/andre invasive prosedyrer

Hensikten med denne studien, PerSept 3, er å evaluere LR769 for forebygging av overdreven blødning og oppnåelse av hemostase hos medfødt hemofili A- eller B-pasienter som har hemmere av faktor VIII eller faktor IX, er i alderen 6 måneder til og med 75 år; og som gjennomgår elektive kirurgiske eller andre invasive prosedyrer. Administrering av LR769 vil bli utført like før operasjonen/prosedyren og vil bli gjentatt under og etter operasjonen/prosedyren for å oppnå og opprettholde adekvat hemostase som bestemt av etterforskerens vurdering.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en internasjonal, multisenter, enarms, fase 3-studie. Pasienter i alderen 6 måneder til 75 år inklusive, som har medfødt hemofili A eller B med hemmere mot faktor VIII eller faktor IX og som er planlagt for en elektiv kirurgisk eller annen invasiv prosedyre, vil bli registrert. Både større og mindre kirurgiske eller andre invasive prosedyrer er tillatt i studien.

Innledende behandling: Uavhengig av prosedyre vil pasienter som oppfyller alle kvalifikasjonskriterier motta en initial intravenøs (IV) bolusdose av LR769 innen ≤2 minutter før det kirurgiske snittet eller starten av den invasive prosedyren. For en mindre elektiv kirurgi eller annen mindre invasiv prosedyre vil en dose på 75 μg/kg brukes som startdose; for en større elektiv kirurgi eller annen større invasiv prosedyre vil en dose på 200 μg/kg LR769 brukes som startdose. For både mindre og større prosedyrer vil administrering ikke gjentas oftere enn hver 2. time (±5 minutter) med en dose på 75 μg/kg under og etter operasjon eller invasiv prosedyre.

Behandling for større kirurgiske inngrep: Startdosen av LR769 vil bli fulgt av gjentatt administrering av 75 µg/kg LR769 hver 2. time (±5 minutter) de første 48 timene etter fullført prosedyre. Minimumsvarigheten av LR769-behandling for større prosedyrer vil være 5 dager, og doseringsfrekvensen vil bli fulgt i henhold til retningslinjene spesifisert i protokollen.

Behandling for mindre kirurgiske eller andre invasive prosedyrer: Startdosen av LR769 vil bli fulgt av gjentatt administrering av 75 µg/kg LR769 hver 2. time (±5 minutter) de første 48 timene. Minimumsvarigheten av LR769-infusjon for mindre prosedyrer vil være 2 dager, bortsett fra enkelte prosedyrer som kanskje ikke krever denne behandlingsvarigheten for å oppnå hemostase som angitt i protokollen. Doseringsfrekvensen vil være i henhold til retningslinjene spesifisert i protokollen for mindre kirurgiske eller andre invasive prosedyrer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
        • Hematology Research Center of the Russian Academy of Medical Sciences
  • Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • UT Southwestern Medical Center
  • Mexico
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64460
        • Dr. Jose Eleuterio Gonzalez Monterrey University Hospital
  • Spania
      • Valencia, Spania, 46026
        • University and Polytechnic Hospital La Fe, Hemostasis and Thrombosis Unit
  • Sør-Afrika
      • Benoni, Sør-Afrika
        • Worthwhile Clinical Trials, Lakeview Hospital
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina
        • City Scientific-Practical center for diagnosics
      • Kyiv, Ukraina
        • National Specialized Children's Hospital OKHMATDYT, Centre for Hemostatic Pathology
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Hver pasient må oppfylle følgende kriterier for å bli registrert i denne studien:

  1. være mann med diagnosen medfødt hemofili A eller B uansett alvorlighetsgrad

  2. har en av følgende:

    1. en positiv inhibitortest Bethesda Unit (BU) ≥5 (som bekreftet ved screening av institusjonslaboratoriet), ELLER
    2. en BU <5, men forventet å ha en høy anamnestisk respons på FVIII eller FIX, som vist fra pasientens sykehistorie, som utelukker bruk av FVIII- eller FIX-produkter for å behandle eller forhindre blødning, ELLER
    3. en BU <5, men forventet å være motstandsdyktig mot økt dosering av FVIII eller FIX, som vist fra pasientens sykehistorie, utelukker bruk av FVIII- eller FIX-produkter for å behandle eller forebygge blødningsepisoder
  3. være ≥6 måneder til ≤75 år gammel; ulike aldersbegrensninger kan gjelde i henhold til lokal forskrift og etiske hensyn (registrering av barn <12 år vil ikke begynne før etter gjennomgang av data fra PERSEPT 2-studien av DMC)
  4. planlegges for en elektiv kirurgisk eller annen invasiv prosedyre
  5. være i stand til å forstå og være villig til å overholde vilkårene i protokollen ELLER når det gjelder en pasient <18 år, må foreldre/verge(r) være i stand til å forstå og være villig til å overholde vilkårene i protokollen
  6. har lest, forstått og gitt skriftlig informert samtykke (pasient og/eller foreldre/verge hvis pasienten er <18 år) eller samtykke, hvis aktuelt

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra studien:

  1. har andre koagulasjonsforstyrrelser enn hemofili A eller B
  2. være immunsupprimert (dvs. at pasienten ikke skal få systemisk immunsuppressiv medisin; cluster of differentiation 4 (CD4) teller ved screening bør være >200/µL)
  3. kjent intoleranse overfor LR769 eller noen av dets hjelpestoffer
  4. mottar for tiden immuntoleranse induksjon (ITI) behandling
  5. har en kjent allergi eller overfølsomhet overfor kaniner
  6. har et blodplateantall <100 000/µL
  7. har mottatt et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager etter den planlagte første LR769-administrasjonen, eller forventes å motta et slikt legemiddel under deltakelse i denne studien (med unntak av pasienter som er eller deltok i en annen LR769-studie, f.eks. en studie som vurderer behandlingen av blødningsepisoder med LR769)
  8. har en klinisk relevant lever- (aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) >3 ganger øvre normalgrense (ULN)) og/eller nedsatt nyrefunksjon (kreatinin >2 ganger ULN)
  9. har en historie med arterielle og/eller venøse tromboemboliske hendelser (som hjerteinfarkt, iskemisk slag, forbigående iskemiske angrep, dyp venetrombose (DVT) eller lungeemboli (PE)) innen 2 år før den planlagte første dosen av LR769, ukontrollert arytmi, eller nåværende New York Heart Association (NYHA) funksjonell klassifiseringsscore av stadier II - IV
  10. har en aktiv malignitet (de med ikke-melanom hudkreft er tillatt)
  11. har en livstruende sykdom eller annen sykdom eller tilstand som, i henhold til etterforskerens vurdering, kan innebære en potensiell fare for pasienten, eller forstyrre prøvedeltakelsen eller prøveresultatet (f.eks. en historie med manglende respons på omgåelsesprodukter)
  12. bruke aspirin, NSAIDS, urter, naturlige medisiner eller andre medikamenter med blodplatehemmende egenskaper innen en uke før operasjonen og i løpet av behandlingen med LR769
  13. har aktiv mage- eller tolvfingertarmsårsykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Koagulasjonsfaktor VIIa (rekombinant)
En dose på 75 μg/kg (mindre kirurgi eller invasiv prosedyre) eller 200 μg/kg (større kirurgi eller større invasiv prosedyre) av LR769 vil bli administrert som en initial intravenøs (IV) bolusdose av LR769 innen ≤2 minutter før operasjonen snitt eller start av den invasive prosedyren. For både mindre og større prosedyrer vil startdosen bli fulgt av gjentatt administrering av 75 µg/kg LR769 hver 2. time (±5 minutter) de første 48 timene etter fullført prosedyre og deretter i henhold til doseringsskjemaene i protokoll for større eller mindre operasjoner eller invasive prosedyrer. Minimumsvarigheten av LR769-behandling for større prosedyrer vil være 5 dager, og for mindre prosedyrer 2 dager, bortsett fra enkelte prosedyrer som kanskje ikke krever denne behandlingsvarigheten.
Biologisk: Koagulasjonsfaktor VIIa (rekombinant)
LR769

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av kirurgiske eller andre invasive prosedyrer definert som "god" eller "utmerket" respons på LR769-behandling som vurdert av etterforskeren, basert på totaliteten av vurderingene utført på pasienten
Tidsramme: 48 (±4) timer etter siste administrering av LR769
Den endelige vurderingen ble utført av etterforskeren ved studiesenteret 48 timer etter siste dose av LR769 og var basert på totalen av vurderingene utført på pasienten på hvert tidspunkt. Utmerket: postoperativt blodtap tilsvarende eller mindre enn forventet etter denne typen prosedyre hos en pasient som ikke har en blødningsforstyrrelse og som gjennomgår samme kirurgiske eller andre invasive prosedyre; ingen blodkomponenttransfusjon er nødvendig. Bra: postoperativt blodtap større, men ikke vesentlig større enn forventet, etter denne typen prosedyre hos en pasient som ikke har en blødningsforstyrrelse og som gjennomgår samme kirurgiske eller annen invasiv prosedyre, ikke forklart av et kirurgisk/medisinsk problem annet enn hemofili; ikke noe uventet behov for blodkomponenttransfusjon.
48 (±4) timer etter siste administrering av LR769

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandeler av suksess som definert som kombinasjonen av "gode" og "utmerket" svar fra etterforskeren eller utpekeren
Tidsramme: 24 timer etter fullført prosedyre
Bra: postoperativt blodtap større enn forventet etter denne typen prosedyre hos en pasient som ikke har en blødningsforstyrrelse og som gjennomgår samme kirurgiske eller annen invasiv prosedyre, ikke forklart av et annet kirurgisk/medisinsk problem enn hemofili; ikke noe uventet behov for blodkomponenttransfusjon Utmerket: postoperativt blodtap tilsvarende eller mindre enn forventet etter denne typen prosedyre hos en pasient som ikke har en blødningsforstyrrelse og som gjennomgår samme kirurgiske eller andre invasive prosedyre; ingen blodkomponenttransfusjon er nødvendig
24 timer etter fullført prosedyre
Prosentandeler av suksess som definert som kombinasjonen av "gode" og "utmerket" svar fra etterforskeren eller utpekeren
Tidsramme: 72 timer etter fullført prosedyre
Bra: postoperativt blodtap større enn forventet etter denne typen prosedyre hos en pasient som ikke har en blødningsforstyrrelse og som gjennomgår samme kirurgiske eller annen invasiv prosedyre, ikke forklart av et annet kirurgisk/medisinsk problem enn hemofili; ikke noe uventet behov for blodkomponenttransfusjon Utmerket: postoperativt blodtap tilsvarende eller mindre enn forventet etter denne typen prosedyre hos en pasient som ikke har en blødningsforstyrrelse og som gjennomgår samme kirurgiske eller andre invasive prosedyre; ingen blodkomponenttransfusjon er nødvendig
72 timer etter fullført prosedyre

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Samarbeidspartnere

LFB USA, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Miguel Escobar, MD, Memorial Hermann Texas Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

25. august 2016

Primær fullføring (FAKTISKE)

6. august 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

31. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. september 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2015

Først lagt ut (ANSLAG)

14. september 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

25. februar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2022

Sist bekreftet

1. februar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LFB-FVIIa-008-14

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere