肺動脈性肺高血圧症（PAH）の小児におけるリオシグアト (PATENT-CHILD)
2026年6月30日 更新者：Bayer
肺動脈性肺高血圧症（PAH）の 6 歳から 18 歳未満の小児におけるリオシグアトの安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための非盲検個別用量調整試験
この試験は、6 歳以上の小児を対象に、年齢、性別、体重で調整した 0.5 mg、1.0 mg、1.5 mg、2.0 mg、および 2.5 mg のリオシグアトの TID での安全性、忍容性、薬力学、および薬物動態を評価するために設計されました。肺動脈性肺高血圧症（PAH）グループ1で18歳未満。
研究デザインは、主要な研究部分とそれに続くオプションの長期延長部分で構成されていました。
主な治療期間は、8 週間までの漸増期と 16 週間までの維持期の 2 段階で構成されていました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Veneto
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Padova、Veneto、イタリア、35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova - UOC Cardiologia Pediatrica
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Valle del Cauca Department
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Cali、Valle del Cauca Department、コロンビア、760042
- Clinica IMBANACO S.A.S
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
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Berlin、ドイツ、13353
- Deutsches Herzzentrum der Charite (DHZC)
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg、Baden-Wurttemberg、ドイツ、69115
- Universitätsklinikum Heidelberg
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Ulm、Baden-Wurttemberg、ドイツ、89075
- Universitätsklinikum Ulm
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Budapest、ハンガリー、1096
- Gottsegen György Országos Kardiovaszkuláris Intézet
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Csongrád-Csanád
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Szeged、Csongrád-Csanád、ハンガリー、6720
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ
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Wroclaw、ポーランド、51-124
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny - Wroclaw
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Huixquilucan、メキシコ、52763
- Operadora de Hospitales Angeles S. A. de C. V.
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Mexico City
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México D.F.、Mexico City、メキシコ、14080
- Instituto Nacional de Cardiología "Ignacio Chávez"
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Kaohsiung City、台湾、813414
- Veterans General Hospital
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Aichi-ken
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Ōbu、Aichi-ken、日本、474-8710
- Aichi Children's Health and Medical Center
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Osaka
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Suita、Osaka、日本、565-8565
- National Cerebral and Cardiovascular Center
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Suita、Osaka、日本、565-0871
- The University of Osaka Hospital
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Tokyo
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Shinjuku-ku、Tokyo、日本、160-8582
- Keio University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 肺動脈性肺高血圧症（PAH）の6歳から18歳未満の子供
PAHと診断された :
- 特発性（IPAH）
- 遺伝性 (HPAH)
(APAH)に関連するPAH
- 結合組織病
- -6か月以上前にシャント閉鎖を伴う先天性心疾患（手術後4か月以上RHCによって確認されたオープンシャントなし）
PAH の種類に関係なく、以下の所見は例外ではありません。
--- 卵円孔開存 (PFO) および無症候性で孤立した二次口心房中隔欠損症 (OS-ASD) ≤ 1 cm (両方とも心エコー図で確認) であり、重大なシャントを示す血行動態の変化を伴わない。 Qp/Qs 比が少ない
- -登録前の任意の時点で右心カテーテル検査（RHC）によって診断されたPAH（シャントが閉じている患者の場合-手術後4か月以上のRHC）
- -研究開始前の任意の時点でRHCによって確認されたPAH、安静時の平均肺動脈圧（PAPmean）≥25 mmHg、肺毛細血管楔入圧（PCWP）または左心室拡張終期圧（LVEDP）≤15 mmHg、および肺血管抵抗 (PVR) >240 dyn•sec•cm^-5 (つまり、≥3.0 ウッド ユニット•m^2)
- -患者は、ベースライン訪問の少なくとも12週間前に、エンドセリン受容体拮抗薬（ERA）および/またはプロスタサイクリン類似体（PCA）を許可する、標準治療のPAH薬を服用している必要があります。
患者の 2 つのグループが含まれます。
- 有病率：現在PAH薬を服用している患者（ERAおよび/またはPCAを許可）で、追加の治療が必要（治験責任医師の裁量）
インシデント: 未治療の患者が PAH 投薬 (ERA および/または PCA を許可) を開始し、患者が標準治療で安定したらリオシグアトを追加
- WHO機能クラスI～III
- 妊娠検査が陰性の場合、出産の可能性のある思春期の女性のみを研究に含めることができます。 出産の可能性のある思春期の女性は、性的カウンセリングを受け、必要に応じて効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。 「効果的な避妊」とは、排卵の抑制（インプラント）、子宮内避妊器具（IUD）、子宮内ホルモン放出システム（IUS）、または適切な避妊方法の組み合わせ（例： ホルモン避妊を伴うコンドーム）。 -インフォームドコンセントフォームの署名から最後の治験薬投与後4週間まで、避妊を使用することに同意する必要があります。
- 若い男性は、性的に活発な場合は適切な避妊法を使用することに同意する必要があります。
- 書面によるインフォームドコンセントが提供され、該当する場合は子供の同意が提供されます
除外基準:
次の薬剤の併用: ホスホジエステラーゼ (PDE) 5 阻害剤 (シルデナフィル、タダラフィル、バルデナフィルなど) および非特異的ホスホジエステラーゼ (PDE) 阻害剤 (テオフィリン、ジピリダモール)、硝酸塩または NO 供与体 (亜硝酸アミルなど)。
-- NO ドナーによる前処理 (例: 訪問1の前の最後の2週間以内に硝酸塩）。 カテーテル挿入中の検査のための急性 NO を含む任意の薬物の使用は、除外基準ではありません。
- -気管支動脈塞栓術によって管理されるイベントを含む喀血または肺出血の活動状態、またはスクリーニング前の3か月以内の気管支動脈塞栓術または大量喀血の履歴
- 収縮期血圧 (SBP) が、年齢、性別、および身長に適応した 50 番目の SBP パーセンタイル値より 5 mmHg 以上低い (NHBPEP、2004)
- -弁膜症または心不全を含む左心疾患の病歴
- -選択基準で指定された以外の状態に関連する肺高血圧症
- WHO機能クラスIV
- 肺静脈閉塞症
- -アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）および/またはアラニントランスアミナーゼ（ALT）が正常上限の3倍を超えるスクリーニング（ULN）
- 重度の拘束性肺疾患
- 肺、胸部、および横隔膜の重度の先天異常
- 臨床的に重要な肝機能障害（特にChild Pugh C）
- 腎不全（推定糸球体濾過率
- 特発性間質性肺炎に関連するPH（PH-IIP）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：リオシグアト
6～6歳以上の参加者
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体重のある子供の場合
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象が発生した参加者の数
時間枠：治験薬の開始から、主治験パートにおける治験薬の最終投与の2日後まで、最大24週間±5日。
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医療機器に関連する AE を含む有害事象 (AE) (例:
Raumedic ドージング ピペット) は、医薬品を投与された参加者における不都合な医学的出来事であり、必ずしもこの治療と因果関係がある必要はありません。
重篤な AE (SAE) は、いずれかの用量で死に至る、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な障害/無能力をもたらす不都合な医学的出来事です。
治験薬の開始時から最終投与後 2 日以内に発生した AE は、治療に起因する AE (TEAE) と定義されました。
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治験薬の開始から、主治験パートにおける治験薬の最終投与の2日後まで、最大24週間±5日。
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ベースラインからの心拍数の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの心拍数の平均変化が報告されます。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの血圧の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの収縮期血圧（SBP）および拡張期血圧（DBP）の平均変化が報告されています。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの呼吸数の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの呼吸数の平均変化が報告されます。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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実年齢と比較した骨年齢のベースラインからの移行を伴う被験者の数
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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各参加者の左手のX線撮影が行われ、骨年齢が専門医によって一元的に決定されました。
各参加者について、骨年齢を実年齢と比較し、骨の成長の進行または遅延を示す「遅延」、「一致」または「進行」のいずれかのカテゴリに割り当てました。
ベースラインとは異なる別のカテゴリに移行した参加者の数が計算され、報告されます。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの血液学パラメーター (血小板) の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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血液学パラメーターが収集されました。
ベースラインと比較して平均値が減少または増加したパラメーターは、このデータセットで報告されます。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの血液学的パラメーター (リンパ球/白血球比) の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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血液学パラメーターが収集されました。
ベースラインと比較して平均値が減少または増加したパラメーターは、このデータセットで報告されます。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの血液学的パラメーター (好中球/白血球比) の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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血液学パラメーターが収集されました。
ベースラインと比較して平均値が減少または増加したパラメーターは、このデータセットで報告されます。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの臨床化学（アラニンアミノトランスフェラーゼ）の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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臨床化学パラメーターが収集され、分析されました。
このデータセットでは、ベースラインからの平均値が低いまたは高い傾向にあるパラメータが報告されています。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの臨床化学（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ）の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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臨床化学パラメーターが収集され、分析されました。
このデータセットでは、ベースラインからの平均値が低いまたは高い傾向にあるパラメータが報告されています。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの臨床化学（ナトリウム）の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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臨床化学パラメーターが収集され、分析されました。
このデータセットでは、ベースラインからの平均値が低いまたは高い傾向にあるパラメータが報告されています。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの臨床化学（血中尿素窒素）の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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臨床化学パラメーターが収集され、分析されました。
このデータセットでは、ベースラインからの平均値が低いまたは高い傾向にあるパラメータが報告されています。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの臨床化学（eGFR）の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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臨床化学パラメーターが収集され、分析されました。
このデータセットでは、ベースラインからの平均値が低いまたは高い傾向にあるパラメータが報告されています。
eGFR = 推定糸球体濾過率
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの臨床化学（尿素）の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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臨床化学パラメーターが収集され、分析されました。
このデータセットでは、ベースラインからの平均値が低いまたは高い傾向にあるパラメータが報告されています。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの臨床化学（ガンマグルタミルトランスフェラーゼ）の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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臨床化学パラメーターが収集され、分析されました。
このデータセットでは、ベースラインからの平均値が低いまたは高い傾向にあるパラメータが報告されています。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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0 週目のリオシグアトの血漿中濃度
時間枠：0週目（投与後30～90分、投与後2.5～4時間）
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参加者ごとに、ある時点で 1 つの血液サンプルが採取されました。
定量下限 (LLOQ) 未満の値は、統計の計算のために 1/2 LLOQ に置き換えられました。
平均値は、個々のデータの少なくとも 2/3 が測定され、定量限界 (LOQ) を超えている場合にのみ計算されました。
幾何平均およびパーセンテージ幾何変動係数 (%CV) が報告されます。
W = 週。
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0週目（投与後30～90分、投与後2.5～4時間）
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4 週目のリオシグアトの血漿中濃度
時間枠：4週目（投与前）
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参加者ごとに、ある時点で 1 つの血液サンプルが採取されました。
定量下限 (LLOQ) 未満の値は、統計の計算のために 1/2 LLOQ に置き換えられました。
平均値は、個々のデータの少なくとも 2/3 が測定され、定量限界 (LOQ) を超えている場合にのみ計算されました。
幾何平均およびパーセンテージ幾何変動係数 (%CV) が報告されます。
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4週目（投与前）
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8週目のリオシグアトの血漿中濃度
時間枠：8週目（投与前）
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参加者ごとに、ある時点で 1 つの血液サンプルが採取されました。
定量下限 (LLOQ) 未満の値は、統計の計算のために 1/2 LLOQ に置き換えられました。
平均値は、個々のデータの少なくとも 2/3 が測定され、定量限界 (LOQ) を超えている場合にのみ計算されました。
幾何平均およびパーセンテージ幾何変動係数 (%CV) が報告されます。
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8週目（投与前）
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0週でのBAY60-4552の血漿濃度
時間枠：0週目（投与後30～90分、投与後2.5～4時間）
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BAY60-4552 はリオシグアトの活性代謝物です。
参加者ごとに、ある時点で 1 つの血液サンプルが採取され、そのサンプルでリオシグアトと BAY60-4552 の両方が測定されました。
定量下限 (LLOQ) 未満の値は、統計の計算のために 1/2 LLOQ に置き換えられました。
平均値は、個々のデータの少なくとも 2/3 が測定され、定量限界 (LOQ) を超えている場合にのみ計算されました。
幾何平均およびパーセンテージ幾何変動係数 (%CV) が報告されます。
W = 週
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0週目（投与後30～90分、投与後2.5～4時間）
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4週目のBAY60-4552の血漿濃度
時間枠：4週目（投与前）
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BAY60-4552 はリオシグアトの活性代謝物です。
参加者ごとに、ある時点で 1 つの血液サンプルが採取され、そのサンプルでリオシグアトと BAY60-4552 の両方が測定されました。
定量下限 (LLOQ) 未満の値は、統計の計算のために 1/2 LLOQ に置き換えられました。
平均値は、個々のデータの少なくとも 2/3 が測定され、定量限界 (LOQ) を超えている場合にのみ計算されました。
幾何平均およびパーセンテージ幾何変動係数 (%CV) が報告されます。
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4週目（投与前）
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8週目のBAY60-4552の血漿濃度
時間枠：8週目（投与前）
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BAY60-4552 はリオシグアトの活性代謝物です。
参加者ごとに、ある時点で 1 つの血液サンプルが採取され、そのサンプルでリオシグアトと BAY60-4552 の両方が測定されました。
定量下限 (LLOQ) 未満の値は、統計の計算のために 1/2 LLOQ に置き換えられました。
平均値は、個々のデータの少なくとも 2/3 が測定され、定量限界 (LOQ) を超えている場合にのみ計算されました。
幾何平均およびパーセンテージ幾何変動係数 (%CV) が報告されます。
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8週目（投与前）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインからの6分間の歩行距離の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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6 分歩行距離 (6MWD) は、有酸素能力と持久力を評価するために使用される運動テストです。
6 分間の走行距離を結果として使用し、パフォーマンス容量の変化を比較します。
歩行距離の増加は、基本的な移動能力の向上を示します。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからのWHO機能クラスの変化を伴う被験者の数
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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世界保健機関 (WHO) の機能クラスは、患者の肺高血圧症 (PH) の症状がどの程度深刻かを表しています。
4 つの異なるクラスがあります。I は最も軽度の PH で、IV は最も重度の PH です。
クラス数の変更ごとの参加者数が報告されます。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからのNT-proBNPの変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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実験室バイオマーカー N 末端プロホルモン脳型ナトリウム利尿ペプチド (NT-proBNP) または脳型ナトリウム利尿ペプチド (BNP) が参加者に対してテストされました。
両方の検査が利用可能であった場合、BNP よりも NT-proBNP が選択され、必要な訪問ごとに同じ検査が行われました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの BNP の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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実験室バイオマーカー N 末端プロホルモン脳型ナトリウム利尿ペプチド (NT-proBNP) または脳型ナトリウム利尿ペプチド (BNP) が参加者に対してテストされました。
両方の検査が利用可能であった場合、BNP よりも NT-proBNP が選択され、必要な訪問ごとに同じ検査が行われました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからのSF-10アンケートによって評価された生活の質の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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SF-10 は、子供の健康アンケートに基づく 10 の質問を含む、親が記入する子供の健康調査です。
ノムベースのスコアリングを使用してスコアリングされ、身体的および心理社会的健康の要約測定値が生成されます。
物理的測定の可能な範囲は -10.9 から 57.2 スコアであり、心理社会的測定の可能な範囲は 8.8 から 62.3 スコアです。
スコアが高いほど、機能が良好であることを示します。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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PedsQL スケールによって評価される生活の質の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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PedsQL ジェネリック コア スケールは、子供と青年の健康関連の生活の質を測定するために設計されました。
それには、身体機能、感情機能、社会機能、学校機能の 4 つの側面があります。
3 PedsQL の要約スコアは、合計スケール スコア (23 質問)、身体的健康要約スコア (身体機能、8 質問)、および心理社会的健康要約スコア (感情的、社会的および学校的機能、15 質問) を含むスケールから計算されました。
質問の回答は 0 ～ 100 のスケールに変換されます。
スコアが高いほど、生活の質が高いことを示します。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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臨床的に悪化した被験者の数
時間枠：24週目まで（プラスマイナス5日）
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臨床的悪化は、右心不全による入院、死亡、肺移植、ポット吻合および心房中隔切開術、肺動脈高血圧症 (PAH) 症状の悪化として定義されました。右心不全の症状が悪化し、追加の PAH 治療が必要になります。
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24週目まで（プラスマイナス5日）
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ベースラインからの推定右房圧の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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推定右心房圧は、心エコー検査によって測定されました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの左心室離心率指数の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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左心室 (LV) 偏心指数 (EI) は、心エコー検査によって測定され、心エコー検査による傍胸骨短軸窓における中隔寸法に対する LV 前後寸法の比率として定義されました。
1.0 を超える EI の値は異常であり、右心室 (RV) の過負荷を示唆しています。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの心嚢液貯留の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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心嚢液貯留は、心エコー検査によって測定されました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの肺動脈加速時間の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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肺動脈加速時間は、心エコー検査によって測定されました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの右心室心係数の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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右心室 (RV) 心係数 (CI) は、心エコー検査によって測定され、心拍出量 (1 回拍出量 × 心拍数) を体表面積で割ることによって計算されました。
RV CI の変化は、単独で理解されるべきではなく、参加者の他の状態と関連付けられるべきです。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの右心室心拍出量の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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右心室の心拍出量は、心エコー検査によって測定されました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの右心房拡張領域の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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右心房の拡張期面積は、心エコー検査によって測定されました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの右心房拡張期面積指数の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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右心房 (RA) 拡張期面積指数は、心エコー検査によって測定され、拡張末期の RA 面積を体表面積で割ることによって計算されました。
RA 面積指数は、拡張末期の RA 体積を反映したものです。
指数の変化は、単独で理解されるべきではなく、参加者の他の状態と関連付けられるべきです。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの右心房収縮期領域の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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右心房の収縮期面積は、心エコー検査によって測定されました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの右心房収縮期面積指数の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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右心房 (RA) 収縮期面積指数は、心エコー検査によって測定され、収縮末期の RA 面積を体表面積で割ることによって計算されました。
RA 面積指数は、収縮末期の RA 容積を反映したものです。
指数の変化は、単独で理解されるべきではなく、参加者の他の状態と関連付けられるべきです。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの右心室分画面積の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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右心室部分面積変化は、心エコー検査によって測定されました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの右心室拡張領域の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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右心室拡張期面積は、心エコー検査によって測定されました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの右室拡張期面積指数の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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右心室 (RV) 拡張期面積指数は、心エコー検査によって測定され、拡張末期の RV 面積を体表面積で割ることによって計算されました。
RV エリア インデックスは、拡張末期の RV ボリュームを反映したものです。
指数の変化は、単独で理解されるべきではなく、参加者の他の状態と関連付けられるべきです。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの右心室収縮期領域の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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右心室収縮期面積は、心エコー検査によって測定されました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの右室収縮期面積指数の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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右心室 (RV) 収縮期面積指数は、心エコー検査によって測定され、収縮末期の RV 面積を体表面積で割ることによって計算されました。
RV エリア インデックスは、収縮末期の RV ボリュームを反映したものです。
指数の変化は、単独で理解されるべきではなく、参加者の他の状態と関連付けられるべきです。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの収縮期肺動脈圧の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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収縮期肺動脈圧は、心エコー検査によって測定されました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの三尖弁輪面収縮期エクスカーションの変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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三尖弁輪平面収縮期可動域 (TAPSE) は、心エコー検査によって測定されました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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ベースラインからの三尖弁逆流ピーク速度の変化
時間枠：ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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三尖弁逆流のピーク速度は、心エコー検査によって測定されました。
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ベースラインと 24 週目 (プラス/マイナス 5 日)
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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0週目のリオシグアト経口懸濁液の味と食感（質問1～4）
時間枠：治療開始時（0週目）
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リオシグアトの経口懸濁液の味とテクスチャーを評価するために、7 つの質問を含むアンケートが使用されました。
質問 1 から 4 への回答は、このエンドポイントで報告されます。
質問 1 と 2 は、参加者が停止を受ける前に行われました。一方、質問 3 と 4 は、懸濁液の投与直後に尋ねられました。
参加者は、「はい」(= 肯定的な回答)、「わからない/わからない」(= どちらでもない回答)、または「いいえ」(= 否定的な回答) の 4 つの質問に回答するよう求められました。
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治療開始時（0週目）
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24 週目のリオシグアトの経口懸濁液の味と食感 (質問 1 ～ 4)
時間枠：第 24 週 (プラス/マイナス 5 日)
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リオシグアトの経口懸濁液の味とテクスチャーを評価するために、7 つの質問を含むアンケートが使用されました。
質問 1 から 4 への回答は、このエンドポイントで報告されます。
質問 1 と 2 は、参加者が停止を受ける前に行われました。一方、質問 3 と 4 は、懸濁液の投与直後に尋ねられました。
参加者は、「はい」(= 肯定的な回答)、「わからない/わからない」(= どちらでもない回答)、または「いいえ」(= 否定的な回答) の 4 つの質問に回答するよう求められました。
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第 24 週 (プラス/マイナス 5 日)
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0週目におけるリオシグアトの経口懸濁液の味と食感（質問5）
時間枠：治療開始時（0週目）
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リオシグアトの経口懸濁液の味とテクスチャーを評価するために、7 つの質問を含むアンケートが使用されました。
質問 5「飲み物の味」への回答ごとの参加者数は、このエンドポイントで報告されます。
質問 5 は、質問 3「飲み物は好きでしたか」または質問 4「これをもう一度飲みますか」で「いいえ」と答えた参加者にのみ質問されました。
参加者は、「甘い、酸っぱい、苦い、しょっぱい、嫌な、フルーティー」の各味について、「はい」「わからない/わからない」「いいえ」で答えてもらいました。
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治療開始時（0週目）
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24 週目のリオシグアト経口懸濁液の味と食感 (質問 5)
時間枠：第 24 週 (プラス/マイナス 5 日)
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リオシグアトの経口懸濁液の味とテクスチャーを評価するために、7 つの質問を含むアンケートが使用されました。
質問 5「飲み物の味」への回答ごとの参加者数は、このエンドポイントで報告されます。
質問 5 は、質問 3「飲み物は好きでしたか」または質問 4「これをもう一度飲みますか」で「いいえ」と答えた参加者にのみ質問されました。
参加者は、「甘い、酸っぱい、苦い、しょっぱい、嫌な、フルーティー」の各味について、「はい」「わからない/わからない」「いいえ」で答えてもらいました。
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第 24 週 (プラス/マイナス 5 日)
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0週目におけるリオシグアトの経口懸濁液の味と食感（質問6）
時間枠：治療開始時（0週目）
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リオシグアトの経口懸濁液の味とテクスチャーを評価するために、7 つの質問を含むアンケートが使用されました。
質問 6 への回答ごとの参加者数 「飲み物が口の中で感じる」は、このエンドポイントで報告されます。
質問 6 は、質問 3「飲み物は好きでしたか」または質問 4「これをもう一度飲みますか」で「いいえ」と答えた参加者にのみ質問されました。
参加者は、「砂っぽい、べたつく、ねばねばする、ぬるぬるする、クリーミー」の各感覚について、「はい」「わからない・わからない」「いいえ」で答えてもらいました。
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治療開始時（0週目）
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24 週目のリオシグアトの口内懸濁液の味と食感（質問 6）
時間枠：第 24 週 (プラス/マイナス 5 日)
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リオシグアトの経口懸濁液の味とテクスチャーを評価するために、7 つの質問を含むアンケートが使用されました。
質問 6 への回答ごとの参加者数 「飲み物が口の中で感じる」は、このエンドポイントで報告されます。
質問 6 は、質問 3「飲み物は好きでしたか」または質問 4「これをもう一度飲みますか」で「いいえ」と答えた参加者にのみ質問されました。
参加者は、「砂っぽい、べたつく、ねばねばする、ぬるぬるする、クリーミー」の各感覚について、「はい」「わからない・わからない」「いいえ」で答えてもらいました。
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第 24 週 (プラス/マイナス 5 日)
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0週目の口内リオシグアト経口懸濁液の味と食感（質問7）
時間枠：治療開始時（0週目）
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リオシグアトの経口懸濁液の味とテクスチャーを評価するために、7 つの質問を含むアンケートが使用されました。
質問 7「飲み込んだ後の味は気に入りましたか」に対する回答ごとの参加者数は、このエンドポイントで報告されます。
質問 7 は、質問 3「飲み物は好きでしたか」または質問 4「これをもう一度飲みますか」で「いいえ」と答えた参加者にのみ質問されました。
参加者は、「はい」(= 肯定的な回答)、「わからない/わからない」(= どちらでもない回答)、または「いいえ」(= 否定的な回答) で回答するよう求められました。
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治療開始時（0週目）
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24 週目のリオシグアトの口内懸濁液の味と食感 (質問 7)
時間枠：第 24 週 (プラス/マイナス 5 日)
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リオシグアトの経口懸濁液の味とテクスチャーを評価するために、7 つの質問を含むアンケートが使用されました。
質問 7「飲み込んだ後の味は気に入りましたか」に対する回答ごとの参加者数は、このエンドポイントで報告されます。
質問 7 は、質問 3「飲み物は好きでしたか」または質問 4「これをもう一度飲みますか」で「いいえ」と答えた参加者にのみ質問されました。
参加者は、「はい」(= 肯定的な回答)、「わからない/わからない」(= どちらでもない回答)、または「いいえ」(= 否定的な回答) で回答するよう求められました。
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第 24 週 (プラス/マイナス 5 日)
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リオシグアトの経口懸濁液の味と食感に関する発現評価 - 0週
時間枠：治療開始時（0週目）
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リオシグアトの懸濁液の外観、匂い、味に関する被験者の表情は、研究者によって「快適」、「無関心」、「不快」として捉えられました。
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治療開始時（0週目）
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リオシグアトの経口懸濁液の味と食感に関する発現評価 - 第 24 週
時間枠：第 24 週 (プラス/マイナス 5 日)
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リオシグアトの懸濁液の外観、匂い、味に関する被験者の表情は、研究者によって「快適」、「無関心」、「不快」として捉えられました。
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第 24 週 (プラス/マイナス 5 日)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年10月29日
一次修了 (実際)
2020年3月7日
研究の完了 (推定)
2027年8月3日
試験登録日
最初に提出
2015年9月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年9月28日
最初の投稿 (推定)
2015年9月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月30日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 15681
- 2014-003952-29 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
この研究のデータの利用可能性は、EFPIA/PhRMA の「責任ある臨床試験データ共有の原則」に対するバイエルの取り組みに従って、後で決定されます。 これは、データ アクセスの範囲、時点、およびプロセスに関係します。 そのため、バイエルは、資格のある研究者からの要請に応じて、患者レベルの臨床試験データ、研究レベルの臨床試験データ、および合法的な研究を実施するために必要な米国および EU で承認された医薬品および適応症に関する患者の臨床試験のプロトコルを共有することを約束します。 これは、2014 年 1 月 1 日以降に EU および米国の規制当局によって承認された新薬および適応症に関するデータに適用されます。
関心のある研究者は、www.vivli.org を使用して、匿名化された患者レベルのデータへのアクセスを要求し、研究を実施するための臨床研究からの関連文書を入手できます。 研究をリストするためのバイエルの基準に関する情報およびその他の関連情報は、ポータルのメンバー セクションで提供されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。