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Riociguat chez les enfants atteints d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) (PATENT-CHILD)

30 juin 2026 mis à jour par: Bayer

Étude ouverte de titration de dose individuelle pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du riociguat chez les enfants de 6 à moins de 18 ans atteints d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP)

Cette étude a été conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacodynamie et la pharmacocinétique du riociguat à des doses ajustées en fonction de l'âge, du sexe et du poids corporel de 0,5 mg, 1,0 mg, 1,5 mg, 2,0 mg et 2,5 mg TID chez les enfants de ≥6 à moins de 18 ans avec hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) groupe 1. La conception de l'étude consistait en une partie d'étude principale suivie d'une partie optionnelle d'extension à long terme. La période de traitement principale consistait en deux phases : une phase de titration jusqu'à 8 semaines et une phase d'entretien jusqu'à 16 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Deutsches Herzzentrum der Charite (DHZC)
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 69115
        • Universitatsklinikum Heidelberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Colombie
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombie, 760042
        • Clinica IMBANACO S.A.S
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiovaszkuláris Intézet
    • Csongrád-Csanád
      • Szeged, Csongrád-Csanád, Hongrie, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Italie
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italie, 35128
        • Azienda Ospedale-Università di Padova - UOC Cardiologia Pediatrica
  • Japon
    • Aichi-ken
      • Ōbu, Aichi-ken, Japon, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japon, 565-8565
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Suita, Osaka, Japon, 565-0871
        • The University of Osaka Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japon, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Mexique
      • Huixquilucan, Mexique, 52763
        • Operadora de Hospitales Angeles S. A. de C. V.
    • Mexico City
      • México D.F., Mexico City, Mexique, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiología "Ignacio Chávez"
  • Pologne
      • Wroclaw, Pologne, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny - Wroclaw
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan, 813414
        • Veterans General Hospital
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Enfants de 6 ans à moins de 18 ans souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP)

  • Diagnostiqué HAP :

    • Idiopathique (IPAH)
    • Hérédable (HPAH)

    • HAP associé à (APAH)

      • Maladie du tissu conjonctif
      • Cardiopathie congénitale avec fermeture de shunt il y a plus de 6 mois (pas de shunt ouvert, confirmé par RHC pas moins de 4 mois après la chirurgie)

Quel que soit le type d'HAP, les résultats suivants ne sont pas exclusifs :

--- Foramen ovale perméable (PFO) et défaut septal auriculaire asymptomatique, isolé, ostium secundum (OS-ASD) ≤ 1 cm (tous deux confirmés par échocardiogramme) et non associés à des altérations hémodynamiques indiquant un shunt important, par ex. Rapport Qp/Qs moins

  • HTAP diagnostiquée par cathétérisme cardiaque droit (RHC) à tout moment avant l'inscription (pour les patients présentant des shunts fermés - RHC pas moins de 4 mois après la chirurgie)
  • HTAP confirmée par une RHC à tout moment avant le début de l'étude, avec une pression artérielle pulmonaire moyenne (PAPmoyenne) ≥ 25 mmHg au repos, une pression capillaire pulmonaire (PCWP) ou une pression télédiastolique ventriculaire gauche (LVEDP) ≤ 15 mmHg, et résistance vasculaire pulmonaire (RVP) > 240 dyn•sec•cm^-5 (c'est-à-dire ≥3,0 unités de bois•m^2)
  • Les patients doivent prendre des médicaments anti-HAP standard, autorisant les antagonistes des récepteurs de l'endothéline (ERA) et/ou les analogues de la prostacycline (PCA), pendant au moins 12 semaines avant la visite initiale.

Deux groupes de patients seront inclus :

  • Prévalent : Patients actuellement sous traitement contre l'HTAP (permettant l'ERA et/ou l'ACP) qui ont besoin d'un traitement supplémentaire (à la discrétion de l'investigateur)

  • Incident : patients naïfs de traitement initiés sous médication pour l'HTAP (permettant l'ERA et/ou l'ACP), puis riociguat ajouté une fois que les patients sont stables selon les normes de soins

    • Classe fonctionnelle I-III de l'OMS
    • Les adolescentes en âge de procréer ne peuvent être incluses dans l'étude que si un test de grossesse est négatif. Les adolescentes en âge de procréer doivent accepter de recevoir des conseils sexuels et d'utiliser une contraception efficace, le cas échéant. La « contraception efficace » est définie comme une contraception hormonale progestative seule associée à une inhibition de l'ovulation (implant), un dispositif intra-utérin (DIU), un système intra-utérin de libération d'hormones (SIU) ou toute combinaison de méthodes adéquates de contrôle des naissances (par ex. préservatifs avec contraception hormonale). L'accord d'utilisation de la contraception est requis à partir de la signature du formulaire de consentement éclairé jusqu'à 4 semaines après la dernière administration du médicament à l'étude.
    • Les jeunes hommes doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate lorsqu'ils sont sexuellement actifs.
    • Consentement éclairé écrit fourni et, le cas échéant, consentement de l'enfant fourni

Critère d'exclusion:

  • Utilisation concomitante des médicaments suivants : inhibiteurs de la phosphodiestérase (PDE) 5 (tels que sildénafil, tadalafil, vardénafil) et inhibiteurs non spécifiques de la phosphodiestérase (PDE) (théophylline, dipyridamole), nitrates ou donneurs de NO (tels que le nitrite d'amyle) sous quelque forme que ce soit

    -- Prétraitement avec AUCUN donneur (par ex. nitrates) dans les 2 dernières semaines avant la visite 1. L'utilisation de tout médicament, y compris le NO de manière aiguë, pour les tests pendant le cathétérisme n'est pas un critère d'exclusion.

  • État actif d'hémoptysie ou d'hémorragie pulmonaire, y compris les événements gérés par embolisation de l'artère bronchique ou tout antécédent d'embolisation de l'artère bronchique ou d'hémoptysie massive dans les 3 mois précédant le dépistage
  • Pression artérielle systolique (PAS) inférieure de plus de 5 mmHg au niveau adapté à l'âge, au sexe et à la taille du 50e centile de la PAS (NHBPEP, 2004)
  • Antécédents de maladie cardiaque du côté gauche, y compris maladie valvulaire ou insuffisance cardiaque
  • Hypertension pulmonaire liée à des affections autres que celles précisées dans les critères d'inclusion
  • Classe fonctionnelle IV de l'OMS
  • Maladie veino-occlusive pulmonaire
  • Dépistage de l'aspartate transaminase (AST) et/ou de l'alanine transaminase (ALT) à plus de 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN)
  • Maladie pulmonaire restrictive sévère
  • Anomalies congénitales graves du poumon, du thorax et du diaphragme
  • Dysfonctionnement hépatique cliniquement pertinent (en particulier Child Pugh C)
  • Insuffisance rénale (taux de filtration glomérulaire estimé
  • PH associée à la pneumonie interstitielle idiopathique (PH-IIP)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Riociguat
Participants âgés de ≥6 à
Médicament: Riociguat (Adempas, BAY63-2521)
Pour les enfants ayant un poids corporel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement
Délai: Du début du médicament à l'étude jusqu'à 2 jours après la dernière dose du médicament à l'étude dans la partie principale de l'étude, jusqu'à 24 semaines plus/moins 5 jours.
Un événement indésirable (EI), y compris un EI lié à un dispositif médical (c. pipette doseuse Raumedic), est tout événement médical fâcheux chez un participant administré avec un produit pharmaceutique et ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement. Un EI grave (EIG) est tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose, entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité ou une incapacité persistante ou importante. Les EI survenus entre le début du traitement à l'étude et jusqu'à 2 jours après la dernière dose ont été définis comme des EI apparus sous traitement (TEAE).
Du début du médicament à l'étude jusqu'à 2 jours après la dernière dose du médicament à l'étude dans la partie principale de l'étude, jusqu'à 24 semaines plus/moins 5 jours.
Modification de la fréquence cardiaque par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
La variation moyenne de la fréquence cardiaque par rapport à la ligne de base est rapportée.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Changement de la pression artérielle par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Les changements moyens de la pression artérielle systolique (PAS) et de la pression artérielle diastolique (PAD) par rapport au départ sont rapportés.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la fréquence respiratoire par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
La variation moyenne de la fréquence respiratoire par rapport au départ est rapportée.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Nombre de sujets avec des transitions par rapport à la ligne de base dans l'âge osseux par rapport à l'âge chronologique
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Une radiographie de la main gauche a été réalisée pour chaque participant et l'âge osseux a été déterminé de manière centralisée par un spécialiste. Pour chaque participant, l'âge osseux a été comparé à l'âge chronologique et attribué à l'une des catégories - "retardé", "conforme" ou "avancé", indiquant l'avancement ou le retard dans la croissance de l'os. Le nombre de participants qui sont passés à une autre catégorie différente de la ligne de base a été calculé et est rapporté.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification des paramètres hématologiques (plaquettes) par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Les paramètres hématologiques ont été recueillis. Les paramètres avec une diminution ou une augmentation de la valeur moyenne par rapport à la ligne de base sont rapportés dans cet ensemble de données.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification des paramètres hématologiques (rapport lymphocytes/leucocytes) par rapport au départ
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Les paramètres hématologiques ont été recueillis. Les paramètres avec une diminution ou une augmentation de la valeur moyenne par rapport à la ligne de base sont rapportés dans cet ensemble de données.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification du paramètre hématologique (rapport neutrophiles/leucocytes) par rapport au départ
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Les paramètres hématologiques ont été recueillis. Les paramètres avec une diminution ou une augmentation de la valeur moyenne par rapport à la ligne de base sont rapportés dans cet ensemble de données.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la chimie clinique (alanine aminotransférase) par rapport au départ
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Les paramètres de chimie clinique ont été recueillis et analysés. Les paramètres avec une tendance à des valeurs moyennes inférieures ou supérieures par rapport à la ligne de base sont rapportés dans cet ensemble de données.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la chimie clinique (aspartate aminotransférase) par rapport au départ
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Les paramètres de chimie clinique ont été recueillis et analysés. Les paramètres avec une tendance à des valeurs moyennes inférieures ou supérieures par rapport à la ligne de base sont rapportés dans cet ensemble de données.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la chimie clinique (sodium) par rapport au départ
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Les paramètres de chimie clinique ont été recueillis et analysés. Les paramètres avec une tendance à des valeurs moyennes inférieures ou supérieures par rapport à la ligne de base sont rapportés dans cet ensemble de données.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la chimie clinique (azote uréique du sang) par rapport au départ
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Les paramètres de chimie clinique ont été recueillis et analysés. Les paramètres avec une tendance à des valeurs moyennes inférieures ou supérieures par rapport à la ligne de base sont rapportés dans cet ensemble de données.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la chimie clinique (DFGe) par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Les paramètres de chimie clinique ont été recueillis et analysés. Les paramètres avec une tendance à des valeurs moyennes inférieures ou supérieures par rapport à la ligne de base sont rapportés dans cet ensemble de données. DFGe = débit de filtration glomérulaire estimé
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la chimie clinique (urée) par rapport au départ
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Les paramètres de chimie clinique ont été recueillis et analysés. Les paramètres avec une tendance à des valeurs moyennes inférieures ou supérieures par rapport à la ligne de base sont rapportés dans cet ensemble de données.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la chimie clinique (gamma glutamyl transférase) par rapport au départ
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Les paramètres de chimie clinique ont été recueillis et analysés. Les paramètres avec une tendance à des valeurs moyennes inférieures ou supérieures par rapport à la ligne de base sont rapportés dans cet ensemble de données.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Concentration plasmatique de Riociguat à la semaine 0
Délai: Semaine 0 (30 à 90 minutes après la dose ; 2,5 à 4 heures après la dose)
Pour chaque participant, un échantillon de sang a été prélevé à un moment donné. Les valeurs inférieures à la limite inférieure de quantification (LLOQ) ont été remplacées par 1/2 LLOQ pour le calcul dans les statistiques. Les moyennes à tout moment n'ont été calculées que si au moins 2/3 des données individuelles étaient mesurées et étaient supérieures à la limite de quantification (LOQ). La moyenne géométrique et le coefficient de variation géométrique en pourcentage (% CV) sont rapportés. W = Semaine.
Semaine 0 (30 à 90 minutes après la dose ; 2,5 à 4 heures après la dose)
Concentration plasmatique de Riociguat à la semaine 4
Délai: Semaine 4 (pré-dose)
Pour chaque participant, un échantillon de sang a été prélevé à un moment donné. Les valeurs inférieures à la limite inférieure de quantification (LLOQ) ont été remplacées par 1/2 LLOQ pour le calcul dans les statistiques. Les moyennes à tout moment n'ont été calculées que si au moins 2/3 des données individuelles étaient mesurées et étaient supérieures à la limite de quantification (LOQ). La moyenne géométrique et le coefficient de variation géométrique en pourcentage (% CV) sont rapportés.
Semaine 4 (pré-dose)
Concentration plasmatique de Riociguat à la semaine 8
Délai: Semaine 8 (pré-dose)
Pour chaque participant, un échantillon de sang a été prélevé à un moment donné. Les valeurs inférieures à la limite inférieure de quantification (LLOQ) ont été remplacées par 1/2 LLOQ pour le calcul dans les statistiques. Les moyennes à tout moment n'ont été calculées que si au moins 2/3 des données individuelles étaient mesurées et étaient supérieures à la limite de quantification (LOQ). La moyenne géométrique et le coefficient de variation géométrique en pourcentage (% CV) sont rapportés.
Semaine 8 (pré-dose)
Concentration plasmatique de BAY60-4552 à la semaine 0
Délai: Semaine 0 (30 à 90 minutes après la dose ; 2,5 à 4 heures après la dose)
BAY60-4552 est le métabolite actif du riociguat. Pour chaque participant, un échantillon de sang a été prélevé à un moment donné et dans cet échantillon, le riociguat et le BAY60-4552 ont été mesurés. Les valeurs inférieures à la limite inférieure de quantification (LLOQ) ont été remplacées par 1/2 LLOQ pour le calcul dans les statistiques. Les moyennes à tout moment n'ont été calculées que si au moins 2/3 des données individuelles étaient mesurées et étaient supérieures à la limite de quantification (LOQ). La moyenne géométrique et le coefficient de variation géométrique en pourcentage (% CV) sont rapportés. W = semaine
Semaine 0 (30 à 90 minutes après la dose ; 2,5 à 4 heures après la dose)
Concentration plasmatique de BAY60-4552 à la semaine 4
Délai: Semaine 4 (pré-dose)
BAY60-4552 est le métabolite actif du riociguat. Pour chaque participant, un échantillon de sang a été prélevé à un moment donné et dans cet échantillon, le riociguat et le BAY60-4552 ont été mesurés. Les valeurs inférieures à la limite inférieure de quantification (LLOQ) ont été remplacées par 1/2 LLOQ pour le calcul dans les statistiques. Les moyennes à tout moment n'ont été calculées que si au moins 2/3 des données individuelles étaient mesurées et étaient supérieures à la limite de quantification (LOQ). La moyenne géométrique et le coefficient de variation géométrique en pourcentage (% CV) sont rapportés.
Semaine 4 (pré-dose)
Concentration plasmatique de BAY60-4552 à la semaine 8
Délai: Semaine 8 (pré-dose)
BAY60-4552 est le métabolite actif du riociguat. Pour chaque participant, un échantillon de sang a été prélevé à un moment donné et dans cet échantillon, le riociguat et le BAY60-4552 ont été mesurés. Les valeurs inférieures à la limite inférieure de quantification (LLOQ) ont été remplacées par 1/2 LLOQ pour le calcul dans les statistiques. Les moyennes à tout moment n'ont été calculées que si au moins 2/3 des données individuelles étaient mesurées et étaient supérieures à la limite de quantification (LOQ). La moyenne géométrique et le coefficient de variation géométrique en pourcentage (% CV) sont rapportés.
Semaine 8 (pré-dose)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la distance de marche de 6 minutes depuis la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
La distance de marche de 6 minutes (6MWD) est un test d'effort utilisé pour évaluer la capacité aérobie et l'endurance. La distance parcourue sur une durée de 6 minutes est utilisée comme résultat permettant de comparer les changements de capacité de performance. Une augmentation de la distance parcourue indique une amélioration de la mobilité de base.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Nombre de sujets avec changement dans la classe fonctionnelle de l'OMS par rapport au départ
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
La classe fonctionnelle de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) décrit la gravité des symptômes d'hypertension pulmonaire (HTP) d'un patient. Il existe quatre classes différentes - I est la forme la plus bénigne et IV la forme la plus sévère d'HTP. Le nombre de participants par changement du nombre de classes est indiqué.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification du NT-proBNP par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Des biomarqueurs de laboratoire N-terminal prohormone brain-type natriuretic peptide (NT-proBNP) ou brain-type natriuretic peptide (BNP) ont été testés pour les participants. Lorsque les deux tests étaient disponibles, le NT-proBNP a été préféré au BNP et le même test a été effectué à chaque visite requise.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Variation du BNP par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Des biomarqueurs de laboratoire N-terminal prohormone brain-type natriuretic peptide (NT-proBNP) ou brain-type natriuretic peptide (BNP) ont été testés pour les participants. Lorsque les deux tests étaient disponibles, le NT-proBNP a été préféré au BNP et le même test a été effectué à chaque visite requise.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Changement de la qualité de vie évalué par le questionnaire SF-10 à partir de la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
SF-10 est une enquête sur la santé des enfants remplie par les parents qui contient 10 questions adaptées du questionnaire sur la santé de l'enfant. Il est noté à l'aide d'une notation basée sur le nom pour produire des mesures récapitulatives de la santé physique et psychosociale. La plage possible pour la mesure physique est de -10,9 à 57,2 scores et la plage possible pour la mesure psychosociale est de 8,8 à 62,3 scores. Des scores plus élevés indiquent un fonctionnement plus favorable.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Changement de qualité de vie évalué par l'échelle PedsQL
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Les échelles de base génériques PedsQL ont été conçues pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents. Il comporte 4 dimensions : fonctionnement physique, fonctionnement émotionnel, fonctionnement social et fonctionnement scolaire. 3 Les scores récapitulatifs de PedsQL ont été calculés à partir des échelles comprenant le score total de l'échelle (23 questions), le score récapitulatif de santé physique (fonctionnement physique, 8 questions) et le score récapitulatif de santé psychosociale (fonctionnement émotionnel, social et scolaire, 15 questions). Les réponses aux questions sont transformées sur une échelle de 0 à 100. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Nombre de sujets présentant une aggravation clinique
Délai: Jusqu'à la semaine 24 (plus/moins 5 jours)
L'aggravation clinique a été définie comme suit : hospitalisation pour insuffisance cardiaque droite, décès, transplantation pulmonaire, anastomose de Pott et atrioseptostomie, aggravation des symptômes d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), qui doit inclure soit une augmentation de la classe fonctionnelle ou de l'apparence de l'Organisation mondiale de la santé (OMS). aggravation des symptômes d'insuffisance cardiaque droite et nécessité d'un traitement supplémentaire contre l'HTAP.
Jusqu'à la semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Changement de la pression auriculaire droite estimée par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
La pression auriculaire droite estimée a été mesurée par échocardiographie.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de l'indice d'excentricité ventriculaire gauche par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
L'indice d'excentricité (EI) du ventricule gauche (VG) a été mesuré par échocardiographie et défini comme le rapport de la dimension antéropostérieure du VG à la dimension septolatérale dans la fenêtre parasternale à petit axe par échocardiographie. La valeur de l'IE supérieure à 1,0 est anormale et suggère une surcharge du ventricule droit (RV).
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de l'épanchement péricardique par rapport au départ
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
L'épanchement péricardique a été mesuré par échocardiographie.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification du temps d'accélération de l'artère pulmonaire par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Le temps d'accélération de l'artère pulmonaire a été mesuré par échocardiographie.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de l'indice cardiaque ventriculaire droit par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
L'indice cardiaque (IC) du ventricule droit (RV) a été mesuré par échocardiographie et calculé en divisant le débit cardiaque (volume systolique × fréquence cardiaque) par la surface corporelle. Le changement de RV CI ne doit pas être compris uniquement mais associé à d'autres conditions des participants.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification du débit cardiaque ventriculaire droit par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Le débit cardiaque ventriculaire droit a été mesuré par échocardiographie.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la zone diastolique de l'oreillette droite par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
La zone diastolique auriculaire droite a été mesurée par échocardiographie.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de l'indice de la zone diastolique de l'oreillette droite par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
L'indice de surface diastolique de l'oreillette droite (RA) a été mesuré par échocardiographie et calculé en divisant la surface RA en fin de diastole par la surface corporelle. L'indice de surface RA est le reflet du volume RA en fin de diastole. Le changement de l'indice ne doit pas être compris uniquement mais associé à d'autres conditions des participants.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la zone systolique auriculaire droite par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
L'aire systolique auriculaire droite a été mesurée par échocardiographie.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de l'indice de l'aire systolique de l'oreillette droite par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
L'indice de surface systolique de l'oreillette droite (RA) a été mesuré par échocardiographie et calculé en divisant la surface RA en fin de systole par la surface corporelle. L'indice de surface RA est le reflet du volume RA en fin de systole. Le changement de l'indice ne doit pas être compris uniquement mais associé à d'autres conditions des participants.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la zone fractionnaire ventriculaire droite par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Le changement de surface fractionnaire du ventricule droit a été mesuré par échocardiographie.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la zone diastolique du ventricule droit par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
L'aire diastolique ventriculaire droite a été mesurée par échocardiographie.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de l'indice de zone diastolique ventriculaire droite par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
L'indice diastolique ventriculaire droit (RV) a été mesuré par échocardiographie et calculé en divisant la surface RV en fin de diastole par la surface corporelle. L'indice de surface VD reflète le volume VD en fin de diastole. Le changement de l'indice ne doit pas être compris uniquement mais associé à d'autres conditions des participants.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la zone systolique ventriculaire droite par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
L'aire systolique ventriculaire droite a été mesurée par échocardiographie.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de l'indice d'aire systolique ventriculaire droite par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
L'indice de surface systolique ventriculaire droite (RV) a été mesuré par échocardiographie et calculé en divisant la surface RV en fin de systole par la surface corporelle. L'indice de surface VD reflète le volume VD en fin de systole. Le changement de l'indice ne doit pas être compris uniquement mais associé à d'autres conditions des participants.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Changement de la pression systolique de l'artère pulmonaire par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
La pression artérielle pulmonaire systolique a été mesurée par échocardiographie.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de l'excursion systolique du plan annulaire tricuspide par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
L'excursion systolique du plan annulaire tricuspide (TAPSE) a été mesurée par échocardiographie.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Modification de la vitesse de pointe de la régurgitation tricuspide par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
La vitesse maximale de régurgitation tricuspide a été mesurée par échocardiographie.
Ligne de base et Semaine 24 (plus/moins 5 jours)

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Goût et Texture (Questions 1 à 4) de la Suspension Buvable de Riociguat à la Semaine 0
Délai: Au début du traitement (semaine 0)
Pour évaluer le goût et la texture de la suspension buvable de Riociguat, un questionnaire comprenant 7 questions a été utilisé. Les réponses aux questions 1 à 4 sont rapportées dans ce paramètre. Les questions 1 et 2 ont été posées avant que les participants ne reçoivent la suspension ; tandis que les questions 3 et 4 ont été posées juste après l'administration de la suspension. Les participants devaient répondre aux 4 questions par « oui » (= réponse positive), « je ne sais pas/incertain » (= réponse indifférente) ou « non » (= réponse négative).
Au début du traitement (semaine 0)
Goût et texture (Questions 1 à 4) de la suspension orale de Riociguat à la semaine 24
Délai: Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Pour évaluer le goût et la texture de la suspension buvable de Riociguat, un questionnaire comprenant 7 questions a été utilisé. Les réponses aux questions 1 à 4 sont rapportées dans ce paramètre. Les questions 1 et 2 ont été posées avant que les participants ne reçoivent la suspension ; tandis que les questions 3 et 4 ont été posées juste après l'administration de la suspension. Les participants devaient répondre aux 4 questions par « oui » (= réponse positive), « je ne sais pas/incertain » (= réponse indifférente) ou « non » (= réponse négative).
Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Goût et texture (question 5) de la suspension orale de Riociguat à la semaine 0
Délai: Au début du traitement (semaine 0)
Pour évaluer le goût et la texture de la suspension buvable de Riociguat, un questionnaire comprenant 7 questions a été utilisé. Le nombre de participants par réponse à la question 5 "Goût de la boisson" est rapporté dans ce paramètre. La question 5 n'a été posée qu'aux participants ayant répondu "Non" à la question 3 "Avez-vous aimé la boisson" ou à la question 4 "Voudriez-vous en boire à nouveau". Les participants devaient répondre "oui", "je ne sais pas/incertain" ou "non" à chaque goût, y compris "sucré, acide, amer, salé, dégoûtant et fruité".
Au début du traitement (semaine 0)
Goût et texture (question 5) de la suspension orale de Riociguat à la semaine 24
Délai: Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Pour évaluer le goût et la texture de la suspension buvable de Riociguat, un questionnaire comprenant 7 questions a été utilisé. Le nombre de participants par réponse à la question 5 "Goût de la boisson" est rapporté dans ce paramètre. La question 5 n'a été posée qu'aux participants ayant répondu "Non" à la question 3 "Avez-vous aimé la boisson" ou à la question 4 "Voudriez-vous en boire à nouveau". Les participants devaient répondre "oui", "je ne sais pas/incertain" ou "non" à chaque goût, y compris "sucré, acide, amer, salé, dégoûtant et fruité".
Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Goût et texture (question 6) de la suspension orale de Riociguat à la semaine 0
Délai: Au début du traitement (semaine 0)
Pour évaluer le goût et la texture de la suspension buvable de Riociguat, un questionnaire comprenant 7 questions a été utilisé. Le nombre de participants par réponse à la question 6 « La boisson se sent dans la bouche » est rapporté dans ce paramètre. La question 6 n'a été posée qu'aux participants ayant répondu "Non" à la question 3 "Avez-vous aimé la boisson" ou à la question 4 "Voudriez-vous en boire à nouveau". Les participants devaient répondre « oui », « Je ne sais pas/incertain » ou « Non » à chaque sentiment, y compris « comme du sable, collant, gluant, visqueux, crémeux ».
Au début du traitement (semaine 0)
Goût et texture (question 6) de la suspension orale de riociguat en bouche à la semaine 24
Délai: Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Pour évaluer le goût et la texture de la suspension buvable de Riociguat, un questionnaire comprenant 7 questions a été utilisé. Le nombre de participants par réponse à la question 6 « La boisson se sent dans la bouche » est rapporté dans ce paramètre. La question 6 n'a été posée qu'aux participants ayant répondu "Non" à la question 3 "Avez-vous aimé la boisson" ou à la question 4 "Voudriez-vous en boire à nouveau". Les participants devaient répondre « oui », « Je ne sais pas/incertain » ou « Non » à chaque sentiment, y compris « comme du sable, collant, gluant, visqueux, crémeux ».
Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Goût et texture (question 7) de la suspension orale de riociguat en bouche à la semaine 0
Délai: Au début du traitement (semaine 0)
Pour évaluer le goût et la texture de la suspension buvable de Riociguat, un questionnaire comprenant 7 questions a été utilisé. Le nombre de participants par réponse à la question 7 "Avez-vous aimé le goût après avoir avalé" est rapporté dans ce paramètre. La question 7 n'a été posée qu'aux participants ayant répondu "Non" à la question 3 "Avez-vous aimé la boisson" ou à la question 4 "Voudriez-vous en boire à nouveau". Les participants devaient répondre par « oui » (= réponse positive), « Je ne sais pas/incertain » (= réponse indifférente) ou « Non » (= réponse négative).
Au début du traitement (semaine 0)
Goût et texture (question 7) de la suspension orale de riociguat en bouche à la semaine 24
Délai: Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Pour évaluer le goût et la texture de la suspension buvable de Riociguat, un questionnaire comprenant 7 questions a été utilisé. Le nombre de participants par réponse à la question 7 "Avez-vous aimé le goût après avoir avalé" est rapporté dans ce paramètre. La question 7 n'a été posée qu'aux participants ayant répondu "Non" à la question 3 "Avez-vous aimé la boisson" ou à la question 4 "Voudriez-vous en boire à nouveau". Les participants devaient répondre par « oui » (= réponse positive), « Je ne sais pas/incertain » (= réponse indifférente) ou « Non » (= réponse négative).
Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
Évaluation de l'expression sur le goût et la texture de la suspension buvable de Riociguat - Semaine 0
Délai: Au début du traitement (semaine 0)
L'expression faciale des sujets concernant l'apparence, l'odeur et le goût de la suspension de Riociguat a été capturée par les enquêteurs comme "confortable", "indifférente" et "mécontente".
Au début du traitement (semaine 0)
Bilan d'expression sur le goût et la texture de la suspension buvable de Riociguat - Semaine 24
Délai: Semaine 24 (plus/moins 5 jours)
L'expression faciale des sujets concernant l'apparence, l'odeur et le goût de la suspension de Riociguat a été capturée par les enquêteurs comme "confortable", "indifférente" et "mécontente".
Semaine 24 (plus/moins 5 jours)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bayer

Collaborateurs

Merck Sharp & Dohme LLC

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Bayer Study Director, Bayer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 octobre 2015

Achèvement primaire (Réel)

7 mars 2020

Achèvement de l'étude (Estimé)

3 août 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 septembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 septembre 2015

Première publication (Estimé)

29 septembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 15681
  • 2014-003952-29 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

La disponibilité des données de cette étude sera déterminée ultérieurement en fonction de l'engagement de Bayer envers les "Principes pour un partage responsable des données d'essais cliniques" de l'EFPIA/PhRMA. Cela concerne la portée, le moment et le processus d'accès aux données. En tant que tel, Bayer s'engage à partager, à la demande de chercheurs qualifiés, des données d'essais cliniques au niveau des patients, des données d'essais cliniques au niveau des études et des protocoles d'essais cliniques chez des patients pour des médicaments et des indications approuvés aux États-Unis et dans l'UE, si nécessaire pour mener des recherches légitimes. Cela s'applique aux données sur les nouveaux médicaments et indications qui ont été approuvés par les agences de réglementation de l'UE et des États-Unis à compter du 1er janvier 2014.

Les chercheurs intéressés peuvent utiliser www.vivli.org pour demander l'accès aux données anonymisées au niveau des patients et aux documents justificatifs des études cliniques afin de mener des recherches. Des informations sur les critères de Bayer pour l'inscription des études et d'autres informations pertinentes sont fournies dans la section des membres du portail.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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