Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Riocyguat u dzieci z tętniczym nadciśnieniem płucnym (TNP) (PATENT-CHILD)

11 maja 2026 zaktualizowane przez: Bayer

Otwarte badanie indywidualnego dostosowywania dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki riocyguatu u dzieci w wieku od 6 do mniej niż 18 lat z tętniczym nadciśnieniem płucnym (TNP)

Badanie to zaprojektowano w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki riocyguatu w dawkach dostosowanych do wieku, płci i masy ciała wynoszących 0,5 mg, 1,0 mg, 1,5 mg, 2,0 mg i 2,5 mg trzy razy na dobę u dzieci w wieku ≥6 lat do mniej niż 18 lat z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PAH) grupa 1. Projekt badania składał się z głównej części badawczej, po której następowała opcjonalna długoterminowa część przedłużająca. Główny okres leczenia składał się z dwóch faz: fazy zwiększania dawki do 8 tygodni i fazy podtrzymującej do 16 tygodni.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Aichi-ken
      • Ōbu, Aichi-ken, Japonia, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 565-8565
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Suita, Osaka, Japonia, 565-0871
        • The University of Osaka Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Kolumbia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760042
        • Clinica IMBANACO S.A.S
  • Meksyk
      • Huixquilucan, Meksyk, 52763
        • Operadora de Hospitales Angeles S. A. de C. V.
    • Mexico City
      • México D.F., Mexico City, Meksyk, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiología "Ignacio Chávez"
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Deutsches Herzzentrum der Charité (DHZC)
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 69115
        • Universitätsklinikum Heidelberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Polska
      • Wroclaw, Polska, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny - Wroclaw
  • Tajwan
      • Kaohsiung City, Tajwan, 813414
        • Veterans General Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiovaszkuláris Intézet
      • Szeged, Węgry, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ
  • Włochy
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedale-Università di Padova - UOC Cardiologia Pediatrica

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci w wieku od 6 do mniej niż 18 lat z tętniczym nadciśnieniem płucnym (TNP)

  • Zdiagnozowano PAH:

    • Idiopatyczny (IPAH)
    • dziedziczne (HPAH)

    • WWA związane z (APAH)

      • Choroba tkanki łącznej
      • Wrodzona wada serca z zamknięciem przecieku ponad 6 miesięcy temu (brak otwartych przecieków, potwierdzone RHC nie mniej niż 4 miesiące po operacji)

Niezależnie od rodzaju TNP, poniższe wyniki nie wykluczają:

--- Przetrwały otwór owalny (PFO) i bezobjawowy, izolowany ubytek przegrody międzyprzedsionkowej typu ostium secundum (OS-ASD) ≤ 1 cm (oba potwierdzone badaniem echokardiograficznym) i niezwiązany ze zmianami hemodynamicznymi wskazującymi na istotny przeciek, np. Stosunek Qp/Qs mniejszy

  • PAH rozpoznane przez cewnikowanie prawego serca (RHC) w dowolnym momencie przed włączeniem (dla pacjentów z zamkniętymi przeciekami - RHC nie mniej niż 4 miesiące po operacji)
  • PAH potwierdzone przez RHC w dowolnym momencie przed rozpoczęciem badania, ze średnim ciśnieniem w tętnicy płucnej (PAPmean) ≥25 mmHg w spoczynku, ciśnieniem zaklinowania w kapilarach płucnych (PCWP) lub ciśnieniem końcoworozkurczowym lewej komory (LVEDP) ≤15 mmHg oraz płucny opór naczyniowy (PVR) >240 dyn•sek•cm^-5 (tj. ≥3,0 jednostki drewna•m^2)
  • Pacjenci muszą przyjmować standardowe leki PAH, w tym antagonistów receptora endoteliny (ERA) i/lub analogi prostacykliny (PCA), przez co najmniej 12 tygodni przed wizytą wyjściową.

Obejmą one dwie grupy pacjentów:

  • Rozpowszechnienie: pacjenci aktualnie przyjmujący leki na PAH (pozwalające na ERA i/lub PCA), którzy wymagają dodatkowego leczenia (według uznania badacza)

  • Incydent: Pacjenci nieleczeni wcześniej rozpoczęto leczenie PAH (pozwalając na ERA i/lub PCA), a następnie dodano riocyguat, gdy stan pacjenta ustabilizował się zgodnie ze standardową opieką

    • Klasa funkcjonalna WHO I-III
    • Młode kobiety w wieku rozrodczym można włączyć do badania tylko wtedy, gdy wynik testu ciążowego jest ujemny. Dorastające kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na poradę seksualną i stosować skuteczną antykoncepcję, jeśli ma to zastosowanie. „Skuteczna antykoncepcja” jest zdefiniowana jako hormonalna antykoncepcja zawierająca wyłącznie progestagen, związana z hamowaniem owulacji (implant), wkładka wewnątrzmaciczna (IUD), wewnątrzmaciczny system uwalniający hormony (IUS) lub jakakolwiek kombinacja odpowiednich metod kontroli urodzeń (np. prezerwatywy z antykoncepcją hormonalną). Zgoda na stosowanie antykoncepcji jest wymagana od podpisania formularza świadomej zgody do 4 tygodni po ostatnim podaniu badanego leku.
    • Młodzi mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji podczas aktywności seksualnej.
    • Dostarczona pisemna zgoda i, jeśli dotyczy, dostarczona zgoda dziecka

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesne stosowanie następujących leków: inhibitory fosfodiesterazy (PDE) 5 (takie jak sildenafil, tadalafil, wardenafil) i niespecyficzne inhibitory fosfodiesterazy (PDE) (teofilina, dipirydamol), azotany lub donory NO (takie jak azotyn amylu) w dowolnej postaci

    -- Wstępne leczenie dawcami NO (np. azotany) w ciągu ostatnich 2 tygodni przed wizytą 1. Stosowanie jakiegokolwiek leku, w tym NO, do badań podczas cewnikowania, nie jest kryterium wykluczenia.

  • Aktywny stan krwioplucia lub krwotoku płucnego, w tym zdarzenia leczone przez embolizację tętnicy oskrzelowej lub jakakolwiek historia zatorowości tętnicy oskrzelowej lub masywnego krwioplucia w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Skurczowe ciśnienie krwi (SBP) o ponad 5 mmHg niższe niż dostosowany do wieku, płci i wzrostu poziom 50 percentyla SBP (NHBPEP, 2004)
  • Historia choroby lewej strony serca, w tym choroby zastawek lub niewydolności serca
  • Nadciśnienie płucne związane ze stanami innymi niż określone w kryteriach włączenia
  • Klasa funkcjonalna WHO IV
  • Choroba zarostowa żył płucnych
  • Badanie przesiewowe transaminazy asparaginianowej (AST) i/lub transaminazy alaninowej (ALT) ponad 3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN)
  • Ciężka restrykcyjna choroba płuc
  • Ciężkie wady wrodzone płuc, klatki piersiowej i przepony
  • Klinicznie istotne zaburzenia czynności wątroby (zwłaszcza C wg skali Child-Pugh)
  • Niewydolność nerek (szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego
  • PH związane z idiopatycznym śródmiąższowym zapaleniem płuc (PH-IIP)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Riocyguat
Uczestnicy w wieku od ≥6 do
Lek: Riociguat (Adempas, BAY63-2521)
Dla dzieci o masie ciała

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z jakimikolwiek zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku do 2 dni po ostatniej dawce badanego leku w głównej części badania, do 24 tygodni plus/minus 5 dni.
Zdarzenie niepożądane (AE), w tym AE związane z wyrobem medycznym (tj. pipetą dozującą Raumedic), jest każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny i niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. Poważne AE (SAE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niesprawnością. Zdarzenia niepożądane występujące między rozpoczęciem podawania badanego leku a do 2 dni po ostatniej dawce zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE).
Od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku do 2 dni po ostatniej dawce badanego leku w głównej części badania, do 24 tygodni plus/minus 5 dni.
Zmiana tętna od linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Podano średnią zmianę częstości akcji serca w stosunku do wartości wyjściowej.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana ciśnienia krwi od linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zgłaszane są średnie zmiany skurczowego ciśnienia krwi (SBP) i rozkurczowego ciśnienia krwi (DBP) w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana częstości oddechów od linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Podano średnią zmianę częstości oddechów w stosunku do wartości wyjściowej.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Liczba pacjentów z przejściami od wartości wyjściowych w wieku kostnym w porównaniu z wiekiem chronologicznym
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Każdemu uczestnikowi wykonano zdjęcie rentgenowskie lewej ręki, a wiek kostny określono centralnie przez specjalistę. Dla każdego uczestnika wiek kostny porównano z wiekiem chronologicznym i przypisano do jednej z kategorii – „opóźniony”, „zgodny” lub „zaawansowany”, wskazujących na zaawansowanie lub opóźnienie wzrostu kości. Obliczono i zgłoszono liczbę uczestników, którzy przeszli do innej kategorii niż wyjściowa.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana parametrów hematologicznych (płytek krwi) od linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zebrano parametry hematologiczne. W tym zbiorze danych podano parametry ze spadkiem lub wzrostem wartości średniej w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana parametrów hematologicznych (stosunek limfocytów/leukocytów) w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zebrano parametry hematologiczne. W tym zbiorze danych podano parametry ze spadkiem lub wzrostem wartości średniej w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana parametru hematologicznego (stosunek neutrofili do leukocytów) od linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zebrano parametry hematologiczne. W tym zbiorze danych podano parametry ze spadkiem lub wzrostem wartości średniej w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana chemii klinicznej (aminotransferaza alaninowa) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zebrano i przeanalizowano kliniczne parametry chemiczne. W tym zbiorze danych przedstawiono parametry z tendencją do niższych lub wyższych wartości średnich od linii bazowej.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana w chemii klinicznej (aminotransferaza asparaginianowa) od linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zebrano i przeanalizowano kliniczne parametry chemiczne. W tym zbiorze danych przedstawiono parametry z tendencją do niższych lub wyższych wartości średnich od linii bazowej.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana chemii klinicznej (sód) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zebrano i przeanalizowano kliniczne parametry chemiczne. W tym zbiorze danych przedstawiono parametry z tendencją do niższych lub wyższych wartości średnich od linii bazowej.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana chemii klinicznej (azot mocznikowy we krwi) od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zebrano i przeanalizowano kliniczne parametry chemiczne. W tym zbiorze danych przedstawiono parametry z tendencją do niższych lub wyższych wartości średnich od linii bazowej.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana chemii klinicznej (eGFR) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zebrano i przeanalizowano kliniczne parametry chemiczne. W tym zbiorze danych przedstawiono parametry z tendencją do niższych lub wyższych wartości średnich od linii bazowej. eGFR = szacunkowa szybkość przesączania kłębuszkowego
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana chemii klinicznej (mocznik) od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zebrano i przeanalizowano kliniczne parametry chemiczne. W tym zbiorze danych przedstawiono parametry z tendencją do niższych lub wyższych wartości średnich od linii bazowej.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana chemii klinicznej (gamma-glutamylotransferaza) od linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zebrano i przeanalizowano kliniczne parametry chemiczne. W tym zbiorze danych przedstawiono parametry z tendencją do niższych lub wyższych wartości średnich od linii bazowej.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Stężenie riocyguatu w osoczu w tygodniu 0
Ramy czasowe: Tydzień 0 (30-90 minut po podaniu; 2,5-4 godziny po podaniu)
Dla każdego uczestnika pobrano jedną próbkę krwi w określonym punkcie czasowym. Wartości poniżej dolnej granicy oznaczalności (LLOQ) zostały zastąpione przez 1/2 LLOQ do obliczeń w statystyce. Średnie w dowolnym momencie obliczano tylko wtedy, gdy zmierzono co najmniej 2/3 poszczególnych danych i były one powyżej granicy oznaczalności (LOQ). Podaje się średnią geometryczną i procentowy geometryczny współczynnik zmienności (%CV). W = Tydzień.
Tydzień 0 (30-90 minut po podaniu; 2,5-4 godziny po podaniu)
Stężenie riocyguatu w osoczu w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 4 (przed podaniem dawki)
Dla każdego uczestnika pobrano jedną próbkę krwi w określonym punkcie czasowym. Wartości poniżej dolnej granicy oznaczalności (LLOQ) zostały zastąpione przez 1/2 LLOQ do obliczeń w statystyce. Średnie w dowolnym momencie obliczano tylko wtedy, gdy zmierzono co najmniej 2/3 poszczególnych danych i były one powyżej granicy oznaczalności (LOQ). Podaje się średnią geometryczną i procentowy geometryczny współczynnik zmienności (%CV).
Tydzień 4 (przed podaniem dawki)
Stężenie riocyguatu w osoczu w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 8 (przed podaniem dawki)
Dla każdego uczestnika pobrano jedną próbkę krwi w określonym punkcie czasowym. Wartości poniżej dolnej granicy oznaczalności (LLOQ) zostały zastąpione przez 1/2 LLOQ do obliczeń w statystyce. Średnie w dowolnym momencie obliczano tylko wtedy, gdy zmierzono co najmniej 2/3 poszczególnych danych i były one powyżej granicy oznaczalności (LOQ). Podaje się średnią geometryczną i procentowy geometryczny współczynnik zmienności (%CV).
Tydzień 8 (przed podaniem dawki)
Stężenie BAY60-4552 w osoczu w tygodniu 0
Ramy czasowe: Tydzień 0 (30-90 minut po podaniu; 2,5-4 godziny po podaniu)
BAY60-4552 jest aktywnym metabolitem riocyguatu. Dla każdego uczestnika pobrano jedną próbkę krwi w danym punkcie czasowym iw tej próbce zmierzono zarówno riocyguat, jak i BAY60-4552. Wartości poniżej dolnej granicy oznaczalności (LLOQ) zostały zastąpione przez 1/2 LLOQ do obliczeń w statystyce. Średnie w dowolnym momencie obliczano tylko wtedy, gdy zmierzono co najmniej 2/3 poszczególnych danych i były one powyżej granicy oznaczalności (LOQ). Podaje się średnią geometryczną i procentowy geometryczny współczynnik zmienności (%CV). W = Tydzień
Tydzień 0 (30-90 minut po podaniu; 2,5-4 godziny po podaniu)
Stężenie BAY60-4552 w osoczu w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 4 (przed podaniem dawki)
BAY60-4552 jest aktywnym metabolitem riocyguatu. Dla każdego uczestnika pobrano jedną próbkę krwi w danym punkcie czasowym iw tej próbce zmierzono zarówno riocyguat, jak i BAY60-4552. Wartości poniżej dolnej granicy oznaczalności (LLOQ) zostały zastąpione przez 1/2 LLOQ do obliczeń w statystyce. Średnie w dowolnym momencie obliczano tylko wtedy, gdy zmierzono co najmniej 2/3 poszczególnych danych i były one powyżej granicy oznaczalności (LOQ). Podaje się średnią geometryczną i procentowy geometryczny współczynnik zmienności (%CV).
Tydzień 4 (przed podaniem dawki)
Stężenie BAY60-4552 w osoczu w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 8 (przed podaniem dawki)
BAY60-4552 jest aktywnym metabolitem riocyguatu. Dla każdego uczestnika pobrano jedną próbkę krwi w danym punkcie czasowym iw tej próbce zmierzono zarówno riocyguat, jak i BAY60-4552. Wartości poniżej dolnej granicy oznaczalności (LLOQ) zostały zastąpione przez 1/2 LLOQ do obliczeń w statystyce. Średnie w dowolnym momencie obliczano tylko wtedy, gdy zmierzono co najmniej 2/3 poszczególnych danych i były one powyżej granicy oznaczalności (LOQ). Podaje się średnią geometryczną i procentowy geometryczny współczynnik zmienności (%CV).
Tydzień 8 (przed podaniem dawki)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w 6-minutowym dystansie marszu od linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
6-minutowy dystans marszu (6MWD) to test wysiłkowy służący do oceny wydolności tlenowej i wytrzymałości. Dystans przebyty w czasie 6 minut służy jako wynik do porównania zmian wydajności. Zwiększenie przebytej odległości wskazuje na poprawę podstawowej sprawności ruchowej.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Liczba pacjentów ze zmianą klasy funkcjonalnej WHO od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Klasa funkcjonalna Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) opisuje, jak poważne są objawy nadciśnienia płucnego (PH) pacjenta. Istnieją cztery różne klasy – I jest najłagodniejszą, a IV najcięższą postacią PH. Podawana jest liczba uczestników na zmianę liczby zajęć.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana NT-proBNP od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
U uczestników przebadano laboratoryjne biomarkery N-końcowy prohormon mózgowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP) lub mózgowy peptyd natriuretyczny (BNP). Kiedy oba testy były dostępne, wybrano NT-proBNP zamiast BNP i ten sam test wykonywano podczas każdej wymaganej wizyty.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana BNP od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
U uczestników przebadano laboratoryjne biomarkery N-końcowy prohormon mózgowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP) lub mózgowy peptyd natriuretyczny (BNP). Kiedy oba testy były dostępne, wybrano NT-proBNP zamiast BNP i ten sam test wykonywano podczas każdej wymaganej wizyty.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana jakości życia oceniana za pomocą kwestionariusza SF-10 od punktu początkowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
SF-10 to wypełniona przez rodziców ankieta zdrowotna dla dzieci, która zawiera 10 pytań zaadaptowanych z Kwestionariusza Zdrowia Dziecka. Jest oceniany za pomocą punktacji opartej na nomach w celu uzyskania podsumowujących miar zdrowia fizycznego i psychospołecznego. Możliwy zakres dla miary fizycznej wynosi od -10,9 do 57,2 punktów, a możliwy zakres dla miary psychospołecznej to od 8,8 do 62,3 punktów. Wyższe wyniki wskazują na korzystniejsze funkcjonowanie.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana jakości życia oceniana skalą PedsQL
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Ogólne skale rdzeniowe PedsQL zostały zaprojektowane do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży. Ma 4 wymiary: funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie emocjonalne, funkcjonowanie społeczne i funkcjonowanie szkoły. 3 Podsumowanie wyników PedsQL zostało obliczone na podstawie skal obejmujących całkowity wynik skali (23 pytania), ogólny wynik zdrowia fizycznego (funkcjonowanie fizyczne, 8 pytań) oraz ogólny wynik zdrowia psychospołecznego (funkcjonowanie emocjonalne, społeczne i szkolne, 15 pytań). Odpowiedzi na pytania są przekształcane na skalę 0-100. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Liczba pacjentów z pogorszeniem klinicznym
Ramy czasowe: Do tygodnia 24 (plus/minus 5 dni)
Pogorszenie kliniczne zdefiniowano jako: hospitalizację z powodu niewydolności prawej komory, zgon, przeszczep płuca, zespolenie Potta i atrioseptostomię, pogorszenie objawów tętniczego nadciśnienia płucnego (PAH), które musi obejmować albo podwyższenie klasy czynnościowej Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) albo wygląd/ nasilenie objawów prawokomorowej niewydolności serca i konieczność dodatkowej terapii PAH.
Do tygodnia 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana szacowanego ciśnienia w prawym przedsionku od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Oszacowane ciśnienie w prawym przedsionku mierzono za pomocą echokardiografii.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana wskaźnika ekscentryczności lewej komory od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Wskaźnik ekscentryczności lewej komory (LV) (EI) mierzono za pomocą echokardiografii i definiowano jako stosunek wymiaru przednio-tylnego LV do wymiaru przegrodowo-bocznego w oknie przymostkowym w osi krótkiej za pomocą echokardiografii. Wartość EI większa niż 1,0 jest nieprawidłowa i sugeruje przeciążenie prawej komory (RV).
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana wysięku osierdziowego od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Wysięk osierdziowy mierzono za pomocą echokardiografii.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana czasu przyspieszenia tętnicy płucnej od linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Czas akceleracji tętnicy płucnej mierzono za pomocą echokardiografii.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana wskaźnika sercowego prawej komory od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Wskaźnik sercowy (CI) prawej komory (RV) mierzono za pomocą echokardiografii i obliczano, dzieląc pojemność minutową serca (objętość wyrzutowa × częstość akcji serca) przez powierzchnię ciała. Zmianę RV CI nie należy rozumieć wyłącznie, ale w powiązaniu z innymi stanami uczestników.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana pojemności minutowej prawej komory serca od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Rzut serca prawej komory mierzono za pomocą echokardiografii.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana w obszarze rozkurczowym prawego przedsionka od linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Pole rozkurczowe prawego przedsionka mierzono za pomocą echokardiografii.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana wskaźnika pola rozkurczowego prawego przedsionka od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Wskaźnik pola rozkurczowego prawego przedsionka (RA) mierzono za pomocą echokardiografii i obliczano dzieląc obszar RA w końcowym rozkurczu przez pole powierzchni ciała. Wskaźnik obszaru RA jest odzwierciedleniem objętości RA w końcowym rozkurczu. Zmiany indeksu nie należy rozumieć wyłącznie, ale w powiązaniu z innymi warunkami uczestników.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana w obszarze skurczowym prawego przedsionka od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Powierzchnię skurczową prawego przedsionka mierzono za pomocą echokardiografii.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana wskaźnika pola skurczowego prawego przedsionka od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Wskaźnik pola skurczowego prawego przedsionka (RA) mierzono za pomocą echokardiografii i obliczano dzieląc obszar RA w końcowym skurczu przez pole powierzchni ciała. Wskaźnik obszaru RA jest odzwierciedleniem objętości RA w końcowym skurczu. Zmiany indeksu nie należy rozumieć wyłącznie, ale w powiązaniu z innymi warunkami uczestników.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana we frakcyjnym obszarze prawej komory Zmiana od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmianę frakcyjnej powierzchni prawej komory mierzono za pomocą echokardiografii.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana w obszarze rozkurczowym prawej komory od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Pole rozkurczowe prawej komory mierzono za pomocą echokardiografii.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana wskaźnika pola rozkurczowego prawej komory od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Wskaźnik pola rozkurczowego prawej komory (RV) mierzono za pomocą echokardiografii i obliczano, dzieląc pole powierzchni RV w końcowym rozkurczu przez pole powierzchni ciała. Wskaźnik powierzchni RV jest odzwierciedleniem objętości RV w końcowym rozkurczu. Zmiany indeksu nie należy rozumieć wyłącznie, ale w powiązaniu z innymi warunkami uczestników.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana w obszarze skurczowym prawej komory od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Powierzchnię skurczową prawej komory mierzono za pomocą echokardiografii.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana wskaźnika obszaru skurczowego prawej komory od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Wskaźnik pola skurczowego prawej komory (RV) mierzono za pomocą echokardiografii i obliczano, dzieląc pole powierzchni RV w końcowym skurczu przez pole powierzchni ciała. Wskaźnik powierzchni RV jest odzwierciedleniem objętości RV w końcowym skurczu. Zmiany indeksu nie należy rozumieć wyłącznie, ale w powiązaniu z innymi warunkami uczestników.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana skurczowego ciśnienia w tętnicy płucnej od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Skurczowe ciśnienie w tętnicy płucnej mierzono za pomocą echokardiografii.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana odchylenia skurczowego płaszczyzny pierścienia trójdzielnego od linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Wychylenie skurczowe płaszczyzny pierścienia trójdzielnego (TAPSE) mierzono za pomocą echokardiografii.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Zmiana szczytowej prędkości niedomykalności zastawki trójdzielnej od linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Szczytową prędkość niedomykalności zastawki trójdzielnej mierzono za pomocą echokardiografii.
Wartość wyjściowa i tydzień 24 (plus/minus 5 dni)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Smak i konsystencja (pytania od 1 do 4) zawiesiny doustnej riocyguatu w tygodniu 0
Ramy czasowe: Na początku leczenia (tydzień 0)
Do oceny smaku i konsystencji zawiesiny doustnej Riociguatu zastosowano kwestionariusz zawierający 7 pytań. W tym punkcie końcowym podano odpowiedzi na pytania od 1 do 4. Pytania 1 i 2 zostały zadane przed zawieszeniem uczestników; natomiast pytania 3 i 4 zostały zadane bezpośrednio po zastosowaniu zawieszenia. Uczestnicy zostali poproszeni o udzielenie odpowiedzi na 4 pytania jako „tak” (= odpowiedź pozytywna), „nie wiem/nie jestem pewien” (= odpowiedź obojętna) lub „nie” (= odpowiedź negatywna).
Na początku leczenia (tydzień 0)
Smak i konsystencja (pytania od 1 do 4) zawiesiny doustnej riocyguatu w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Do oceny smaku i konsystencji zawiesiny doustnej Riociguatu zastosowano kwestionariusz zawierający 7 pytań. W tym punkcie końcowym podano odpowiedzi na pytania od 1 do 4. Pytania 1 i 2 zostały zadane przed zawieszeniem uczestników; natomiast pytania 3 i 4 zostały zadane bezpośrednio po zastosowaniu zawieszenia. Uczestnicy zostali poproszeni o udzielenie odpowiedzi na 4 pytania jako „tak” (= odpowiedź pozytywna), „nie wiem/nie jestem pewien” (= odpowiedź obojętna) lub „nie” (= odpowiedź negatywna).
Tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Smak i konsystencja (pytanie 5) zawiesiny doustnej riociguatu w tygodniu 0
Ramy czasowe: Na początku leczenia (tydzień 0)
Do oceny smaku i konsystencji zawiesiny doustnej Riociguatu zastosowano kwestionariusz zawierający 7 pytań. W tym punkcie końcowym podano liczbę uczestników na odpowiedzi na pytanie 5 „Smak napoju”. Pytanie 5 zostało zadane tylko uczestnikom, którzy odpowiedzieli „Nie” na pytanie 3 „Czy smakował ci napój” lub na pytanie 4 „Czy chciałbyś to wypić ponownie”. Uczestnicy zostali poproszeni o odpowiedź „tak”, „nie wiem/nie jestem pewien” lub „nie” na każdy smak, w tym „słodki, kwaśny, gorzki, słony, obrzydliwy i owocowy”.
Na początku leczenia (tydzień 0)
Smak i konsystencja (pytanie 5) zawiesiny doustnej riociguatu w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Do oceny smaku i konsystencji zawiesiny doustnej Riociguatu zastosowano kwestionariusz zawierający 7 pytań. W tym punkcie końcowym podano liczbę uczestników na odpowiedzi na pytanie 5 „Smak napoju”. Pytanie 5 zostało zadane tylko uczestnikom, którzy odpowiedzieli „Nie” na pytanie 3 „Czy smakował ci napój” lub na pytanie 4 „Czy chciałbyś to wypić ponownie”. Uczestnicy zostali poproszeni o odpowiedź „tak”, „nie wiem/nie jestem pewien” lub „nie” na każdy smak, w tym „słodki, kwaśny, gorzki, słony, obrzydliwy i owocowy”.
Tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Smak i konsystencja (pytanie 6) zawiesiny doustnej riocyguatu w tygodniu 0
Ramy czasowe: Na początku leczenia (tydzień 0)
Do oceny smaku i konsystencji zawiesiny doustnej Riociguatu zastosowano kwestionariusz zawierający 7 pytań. W tym punkcie końcowym podano liczbę uczestników przypadających na odpowiedzi na pytanie 6 „Odczucie napoju w ustach”. Pytanie 6 zostało zadane tylko tym uczestnikom, którzy odpowiedzieli „Nie” na pytanie 3 „Czy smakował ci napój” lub na pytanie 4 „Czy chciałbyś to jeszcze raz wypić”. Uczestnicy zostali poproszeni o odpowiedź „tak”, „nie wiem/nie jestem pewien” lub „nie” na każde odczucie, w tym „jak piasek, lepki, lepki, śluzowaty, kremowy”.
Na początku leczenia (tydzień 0)
Smak i konsystencja (pytanie 6) zawiesiny doustnej riocyguatu w ustach w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Do oceny smaku i konsystencji zawiesiny doustnej Riociguatu zastosowano kwestionariusz zawierający 7 pytań. W tym punkcie końcowym podano liczbę uczestników przypadających na odpowiedzi na pytanie 6 „Odczucie napoju w ustach”. Pytanie 6 zostało zadane tylko tym uczestnikom, którzy odpowiedzieli „Nie” na pytanie 3 „Czy smakował ci napój” lub na pytanie 4 „Czy chciałbyś to jeszcze raz wypić”. Uczestnicy zostali poproszeni o odpowiedź „tak”, „nie wiem/nie jestem pewien” lub „nie” na każde odczucie, w tym „jak piasek, lepki, lepki, śluzowaty, kremowy”.
Tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Smak i konsystencja (pytanie 7) zawiesiny doustnej riocyguatu w ustach w tygodniu 0
Ramy czasowe: Na początku leczenia (tydzień 0)
Do oceny smaku i konsystencji zawiesiny doustnej Riociguatu zastosowano kwestionariusz zawierający 7 pytań. Liczba uczestników przypadająca na odpowiedzi na pytanie 7 „Czy podobał ci się smak po przełknięciu” jest podana w tym punkcie końcowym. Pytanie 7 zostało zadane tylko tym uczestnikom, którzy odpowiedzieli „Nie” na pytanie 3 „Czy smakował ci napój” lub na pytanie 4 „Czy chciałbyś wypić to jeszcze raz”. Uczestnicy zostali poproszeni o udzielenie odpowiedzi „tak” (= odpowiedź pozytywna), „nie wiem/nie jestem pewien” (= odpowiedź obojętna) lub „nie” (= odpowiedź negatywna).
Na początku leczenia (tydzień 0)
Smak i konsystencja (pytanie 7) zawiesiny doustnej riocyguatu w ustach w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Do oceny smaku i konsystencji zawiesiny doustnej Riociguatu zastosowano kwestionariusz zawierający 7 pytań. Liczba uczestników przypadająca na odpowiedzi na pytanie 7 „Czy podobał ci się smak po przełknięciu” jest podana w tym punkcie końcowym. Pytanie 7 zostało zadane tylko tym uczestnikom, którzy odpowiedzieli „Nie” na pytanie 3 „Czy smakował ci napój” lub na pytanie 4 „Czy chciałbyś wypić to jeszcze raz”. Uczestnicy zostali poproszeni o udzielenie odpowiedzi „tak” (= odpowiedź pozytywna), „nie wiem/nie jestem pewien” (= odpowiedź obojętna) lub „nie” (= odpowiedź negatywna).
Tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Ocena ekspresji smaku i konsystencji zawiesiny doustnej riociguatu - tydzień 0
Ramy czasowe: Na początku leczenia (tydzień 0)
Wyraz twarzy badanych dotyczący wyglądu, zapachu i smaku zawiesiny Riociguatu został określony przez badaczy jako „wygodny”, „obojętny” i „niezadowolony”.
Na początku leczenia (tydzień 0)
Ocena ekspresji na temat smaku i konsystencji zawiesiny doustnej riocyguatu - tydzień 24
Ramy czasowe: Tydzień 24 (plus/minus 5 dni)
Wyraz twarzy badanych dotyczący wyglądu, zapachu i smaku zawiesiny Riociguatu został określony przez badaczy jako „wygodny”, „obojętny” i „niezadowolony”.
Tydzień 24 (plus/minus 5 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bayer

Współpracownicy

Merck Sharp & Dohme LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Bayer Study Director, Bayer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 marca 2020

Ukończenie studiów (Szacowany)

3 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 września 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

29 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15681
  • 2014-003952-29 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dostępność danych z tego badania zostanie później określona zgodnie z zobowiązaniem firmy Bayer do przestrzegania zasad EFPIA/PhRMA „Zasady odpowiedzialnego udostępniania danych z badań klinicznych”. Dotyczy to zakresu, czasu i procesu dostępu do danych. W związku z tym firma Bayer zobowiązuje się do udostępniania na żądanie wykwalifikowanych badaczy danych z badań klinicznych na poziomie pacjentów, danych z badań klinicznych na poziomie badań oraz protokołów z badań klinicznych na pacjentach dotyczących leków i wskazań zatwierdzonych w USA i UE jako niezbędnych do prowadzenia legalnych badań. Dotyczy to danych dotyczących nowych leków i wskazań, które zostały zatwierdzone przez agencje regulacyjne UE i USA w dniu 1 stycznia 2014 r. lub później.

Zainteresowani naukowcy mogą skorzystać z witryny www.vivli.org, aby poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta i dokumentów potwierdzających z badań klinicznych w celu prowadzenia badań. Informacje na temat kryteriów firmy Bayer dotyczących umieszczania badań na liście oraz inne istotne informacje znajdują się w sekcji portalu przeznaczonej dla członków.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nadciśnienie, Płuc

Badania kliniczne na Riociguat (Adempas, BAY63-2521)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj