Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Riociguat hos barn med pulmonell arteriell hypertoni (PAH) (PATENT-CHILD)

30 juni 2026 uppdaterad av: Bayer

Öppen, individuell dostitreringsstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för Riociguat hos barn från 6 till yngre än 18 år med pulmonell arteriell hypertension (PAH)

Denna studie utformades för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamik och farmakokinetik för riociguat vid ålders-, köns- och kroppsviktsjusterade doser på 0,5 mg, 1,0 mg, 1,5 mg, 2,0 mg och 2,5 mg tre gånger dagligen hos barn från ≥6 till mindre än 18 år med pulmonell arteriell hypertension (PAH) grupp 1. Studiedesignen bestod av en huvudstudiedel följt av en valfri långsiktig förlängningsdel. Den huvudsakliga behandlingsperioden bestod av två faser: titreringsfas upp till 8 veckor och en underhållsfas upp till 16 veckor.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Colombia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760042
        • Clinica IMBANACO S.A.S
  • Italien
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale-Università di Padova - UOC Cardiologia Pediatrica
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Ōbu, Aichi-ken, Japan, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-8565
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • The University of Osaka Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Mexiko
      • Huixquilucan, Mexiko, 52763
        • Operadora de Hospitales Angeles S. A. de C. V.
    • Mexico City
      • México D.F., Mexico City, Mexiko, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiología "Ignacio Chávez"
  • Polen
      • Wroclaw, Polen, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny - Wroclaw
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 813414
        • Veterans General Hospital
  • Turkiet (Türkiye)
      • Ankara, Turkiet (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Deutsches Herzzentrum der Charite (DHZC)
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69115
        • Universitatsklinikum Heidelberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiovaszkuláris Intézet
    • Csongrád-Csanád
      • Szeged, Csongrád-Csanád, Ungern, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Barn från 6 år till yngre än 18 år med pulmonell arteriell hypertension (PAH)

  • Diagnostiserats med PAH:

    • Idiopatisk (IPAH)
    • Ärftlig (HPAH)

    • PAH associerad med (APAH)

      • Bindvävssjukdom
      • Medfödd hjärtsjukdom med shuntstängning för mer än 6 månader sedan (inga öppna shuntar, bekräftad av RHC inte mindre än 4 månader efter operationen)

Oavsett vilken typ av PAH är följande resultat inte uteslutande:

--- Patent foramen ovale (PFO) och asymtomatisk, isolerad, ostium secundum förmaksseptumdefekt (OS-ASD) ≤ 1 cm (båda bekräftade med ekokardiogram) och inte associerade med hemodynamiska förändringar som tyder på signifikant shunt, t.ex. Qp/Qs-förhållande mindre

  • PAH diagnostiserats med höger hjärtkateterisering (RHC) när som helst före inskrivningen (för patienter med slutna shuntar - RHC inte mindre än 4 månader efter operationen)
  • PAH bekräftad av en RHC när som helst före studiestart, med medeltryck i lungartären (PAPmean) ≥25 mmHg i vila, pulmonärt kapillärt kiltryck (PCWP) eller vänsterkammars slutdiastoliska tryck (LVEDP) ≤15 mmHg, och pulmonellt vaskulärt motstånd (PVR) >240 dyn•sek•cm^-5 (dvs ≥3,0 träenheter•m^2)
  • Patienterna måste ha PAH-läkemedel av standardvård, som tillåter endotelinreceptorantagonister (ERA) och/eller prostacyklinanaloger (PCA), i minst 12 veckor före baslinjebesöket.

Två grupper av patienter kommer att inkluderas:

  • Vanligt förekommande: Patienter som för närvarande tar PAH-medicin (som tillåter ERA och/eller PCA) som behöver ytterligare behandling (utredarens bedömning)

  • Incident: Behandlingsnaiva patienter inleds med PAH-medicin (som tillåter ERA och/eller PCA) och sedan riociguat läggs till när patienterna är stabila på standardvård

    • WHO funktionsklass I-III
    • Fertila ungdomar kan endast inkluderas i studien om ett graviditetstest är negativt. Unga kvinnor i fertil ålder måste gå med på att få sexuell rådgivning och använda effektiva preventivmedel i tillämpliga fall. "Effektiv preventivmedel" definieras som hormonell preventivmetod som endast innehåller gestagen i samband med hämning av ägglossning (implantat), intrauterin enhet (IUD), intrauterint hormonfrisättande system (IUS) eller någon kombination av adekvata metoder för preventivmedel (t.ex. kondomer med hormonellt preventivmedel). Samtycke om att använda preventivmedel krävs från undertecknandet av formuläret för informerat samtycke fram till 4 veckor efter den senaste administreringen av studieläkemedlet.
    • Unga män måste gå med på att använda adekvat preventivmedel när de är sexuellt aktiva.
    • Skriftligt informerat samtycke lämnats och om tillämpligt barnsamtycke lämnats

Exklusions kriterier:

  • Samtidig användning av följande mediciner: fosfodiesteras (PDE) 5-hämmare (som sildenafil, tadalafil, vardenafil) och icke-specifika fosfodiesterashämmare (PDE) (teofyllin, dipyridamol), nitrater eller NO-donatorer (som i valfri form av amylnitrit)

    -- Förbehandling med NO-donatorer (t.ex. nitrater) inom de senaste 2 veckorna före besök 1. Användning av något läkemedel inklusive NO akut för testning under kateterisering är inte ett uteslutningskriterium.

  • Aktivt tillstånd av hemoptys eller lungblödning, inklusive de händelser som hanteras av bronkialartärembolisering eller någon historia av bronkialartärembolisering eller massiv hemoptys inom 3 månader före screening
  • Systoliskt blodtryck (SBP) mer än 5 mmHg lägre än den ålders-, köns- och höjdanpassade nivån för den 50:e SBP-percentilen (NHBPEP, 2004)
  • Historik av vänstersidig hjärtsjukdom, inklusive klaffsjukdom eller hjärtsvikt
  • Pulmonell hypertoni relaterad till andra tillstånd än vad som anges i inklusionskriterierna
  • WHO funktionsklass IV
  • Pulmonell veno-ocklusiv sjukdom
  • Screening av aspartattransaminas (AST) och/eller alanintransaminas (ALAT) mer än 3 gånger den övre normalgränsen (ULN)
  • Allvarlig restriktiv lungsjukdom
  • Allvarliga medfödda avvikelser i lungan, bröstkorgen och diafragman
  • Kliniskt relevant leverdysfunktion (särskilt Child Pugh C)
  • Njurinsufficiens (uppskattad glomerulär filtrationshastighet
  • PH associerad med idiopatisk interstitiell pneumoni (PH-IIP)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Riociguat
Deltagare med ålder ≥6 till
Läkemedel: Riociguat (Adempas, BAY63-2521)
För barn med kroppsvikt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med eventuella behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Från start av studieläkemedlet upp till 2 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet i huvudstudiedelen, upp till 24 veckor plus/minus 5 dagar.
En biverkning (AE), inklusive AE i relation till en medicinteknisk produkt (dvs. Raumedisk doseringspipett), är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administreras med en farmaceutisk produkt och behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med denna behandling. En allvarlig AE (SAE) är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst leder till dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga. Biverkningar som inträffade mellan start av studieläkemedlet och upp till 2 dagar efter den sista dosen definierades som behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE).
Från start av studieläkemedlet upp till 2 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet i huvudstudiedelen, upp till 24 veckor plus/minus 5 dagar.
Förändring i hjärtfrekvens från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Genomsnittlig förändring i hjärtfrekvens från baslinjen rapporteras.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i blodtrycket från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Medelförändringar i systoliskt blodtryck (SBP) och diastoliskt blodtryck (DBP) från baslinjen rapporteras.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i andningsfrekvens från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Genomsnittlig förändring i andningsfrekvens från baslinjen rapporteras.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Antal försökspersoner med övergångar från baslinje i benålder jämfört med kronologisk ålder
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Röntgen av vänster hand gjordes för varje deltagare och benåldern bestämdes centralt av en specialist. För varje deltagare jämfördes benåldern med den kronologiska åldern och tilldelades en av kategorierna - "fördröjd", "i enlighet" eller "avancerad", vilket indikerar framsteg eller fördröjning i tillväxten av benet. Antalet deltagare som övergick till en annan kategori som skiljer sig från baslinjen beräknades och rapporteras.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Ändring av hematologiska parametrar (trombocyter) från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Hematologiska parametrar samlades in. Parametrar med en minskning eller ökning av medelvärdet jämfört med baslinjen rapporteras i denna datamängd.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i hematologiska parametrar (lymfocyter/leukocyter) från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Hematologiska parametrar samlades in. Parametrar med en minskning eller ökning av medelvärdet jämfört med baslinjen rapporteras i denna datamängd.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Ändring i hematologiparameter (förhållandet neutrofiler/leukocyter) från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Hematologiska parametrar samlades in. Parametrar med en minskning eller ökning av medelvärdet jämfört med baslinjen rapporteras i denna datamängd.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i klinisk kemi (alaninaminotransferas) från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Kliniska kemiska parametrar samlades in och analyserades. Parametrar med en trend till lägre eller högre medelvärden från baslinjen rapporteras i denna datauppsättning.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i klinisk kemi (aspartataminotransferas) från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Kliniska kemiska parametrar samlades in och analyserades. Parametrar med en trend till lägre eller högre medelvärden från baslinjen rapporteras i denna datauppsättning.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i klinisk kemi (natrium) från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Kliniska kemiska parametrar samlades in och analyserades. Parametrar med en trend till lägre eller högre medelvärden från baslinjen rapporteras i denna datauppsättning.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i klinisk kemi (blodureakväve) från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Kliniska kemiska parametrar samlades in och analyserades. Parametrar med en trend till lägre eller högre medelvärden från baslinjen rapporteras i denna datauppsättning.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i klinisk kemi (eGFR) från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Kliniska kemiska parametrar samlades in och analyserades. Parametrar med en trend till lägre eller högre medelvärden från baslinjen rapporteras i denna datauppsättning. eGFR = uppskattad glomerulär filtrationshastighet
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i klinisk kemi (urea) från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Kliniska kemiska parametrar samlades in och analyserades. Parametrar med en trend till lägre eller högre medelvärden från baslinjen rapporteras i denna datauppsättning.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i klinisk kemi (gamma glutamyltransferas) från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Kliniska kemiska parametrar samlades in och analyserades. Parametrar med en trend till lägre eller högre medelvärden från baslinjen rapporteras i denna datauppsättning.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Plasmakoncentration av Riociguat vid vecka 0
Tidsram: Vecka 0 (30-90 minuter efter dosering; 2,5-4 timmar efter dosering)
För varje deltagare togs ett blodprov vid en given tidpunkt. Värden under den nedre kvantifieringsgränsen (LLOQ) ersattes med 1/2 LLOQ för beräkningen i statistik. Medelvärden vid något tillfälle beräknades endast om minst 2/3 av de individuella data mättes och låg över kvantifieringsgränsen (LOQ). Geometriskt medelvärde och procentuell geometrisk variationskoefficient (%CV) rapporteras. W = vecka.
Vecka 0 (30-90 minuter efter dosering; 2,5-4 timmar efter dosering)
Plasmakoncentration av Riociguat vid vecka 4
Tidsram: Vecka 4 (fördos)
För varje deltagare togs ett blodprov vid en given tidpunkt. Värden under den nedre kvantifieringsgränsen (LLOQ) ersattes med 1/2 LLOQ för beräkningen i statistik. Medelvärden vid något tillfälle beräknades endast om minst 2/3 av de individuella data mättes och låg över kvantifieringsgränsen (LOQ). Geometriskt medelvärde och procentuell geometrisk variationskoefficient (%CV) rapporteras.
Vecka 4 (fördos)
Plasmakoncentration av Riociguat vid vecka 8
Tidsram: Vecka 8 (fördos)
För varje deltagare togs ett blodprov vid en given tidpunkt. Värden under den nedre kvantifieringsgränsen (LLOQ) ersattes med 1/2 LLOQ för beräkningen i statistik. Medelvärden vid något tillfälle beräknades endast om minst 2/3 av de individuella data mättes och låg över kvantifieringsgränsen (LOQ). Geometriskt medelvärde och procentuell geometrisk variationskoefficient (%CV) rapporteras.
Vecka 8 (fördos)
Plasmakoncentration av BAY60-4552 vid vecka 0
Tidsram: Vecka 0 (30-90 minuter efter dosering; 2,5-4 timmar efter dosering)
BAY60-4552 är riociguats aktiva metabolit. För varje deltagare togs ett blodprov vid en given tidpunkt och i det provet mättes både riociguat och BAY60-4552. Värden under den nedre kvantifieringsgränsen (LLOQ) ersattes med 1/2 LLOQ för beräkningen i statistik. Medelvärden vid något tillfälle beräknades endast om minst 2/3 av de individuella data mättes och låg över kvantifieringsgränsen (LOQ). Geometriskt medelvärde och procentuell geometrisk variationskoefficient (%CV) rapporteras. W = vecka
Vecka 0 (30-90 minuter efter dosering; 2,5-4 timmar efter dosering)
Plasmakoncentration av BAY60-4552 vid vecka 4
Tidsram: Vecka 4 (fördos)
BAY60-4552 är riociguats aktiva metabolit. För varje deltagare togs ett blodprov vid en given tidpunkt och i det provet mättes både riociguat och BAY60-4552. Värden under den nedre kvantifieringsgränsen (LLOQ) ersattes med 1/2 LLOQ för beräkningen i statistik. Medelvärden vid något tillfälle beräknades endast om minst 2/3 av de individuella data mättes och låg över kvantifieringsgränsen (LOQ). Geometriskt medelvärde och procentuell geometrisk variationskoefficient (%CV) rapporteras.
Vecka 4 (fördos)
Plasmakoncentration av BAY60-4552 vid vecka 8
Tidsram: Vecka 8 (fördos)
BAY60-4552 är riociguats aktiva metabolit. För varje deltagare togs ett blodprov vid en given tidpunkt och i det provet mättes både riociguat och BAY60-4552. Värden under den nedre kvantifieringsgränsen (LLOQ) ersattes med 1/2 LLOQ för beräkningen i statistik. Medelvärden vid något tillfälle beräknades endast om minst 2/3 av de individuella data mättes och låg över kvantifieringsgränsen (LOQ). Geometriskt medelvärde och procentuell geometrisk variationskoefficient (%CV) rapporteras.
Vecka 8 (fördos)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra på 6 minuters gångavstånd från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
6-minuters gångavstånd (6MWD) är ett träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Avståndet tillryggalagt under en tid av 6 minuter används som resultat för att jämföra förändringar i prestationskapacitet. En ökning av den promenerade sträckan indikerar förbättring av grundläggande rörlighet.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Antal försökspersoner med förändring i WHO:s funktionsklass från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Världshälsoorganisationens (WHO) funktionsklass beskriver hur allvarliga en patients symtom på pulmonell hypertoni (PH) är. Det finns fyra olika klasser - I är den mildaste och IV den allvarligaste formen av PH. Antal deltagare per förändring av antal klasser redovisas.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Ändring i NT-proBNP från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Laboratoriebiomarkörer N-terminal prohormon natriuretisk peptid av hjärntyp (NT-proBNP) eller natriuretisk peptid av hjärntyp (BNP) testades för deltagarna. När båda testerna var tillgängliga valdes NT-proBNP framför BNP och samma test utfördes vid varje krävt besök.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i BNP från Baseline
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Laboratoriebiomarkörer N-terminal prohormon natriuretisk peptid av hjärntyp (NT-proBNP) eller natriuretisk peptid av hjärntyp (BNP) testades för deltagarna. När båda testerna var tillgängliga valdes NT-proBNP framför BNP och samma test utfördes vid varje krävt besök.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i livskvalitet utvärderad av SF-10 frågeformulär från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
SF-10 är en föräldrafylld hälsoundersökning för barn som innehåller 10 frågor anpassade från Barnhälsoenkäten. Den poängsätts med hjälp av nom-baserad poängsättning för att producera fysiska och psykosociala hälsosammanfattningar. Det möjliga intervallet för det fysiska måttet är -10,9 till 57,2 poäng och det möjliga intervallet för det psykosociala måttet är 8,8 till 62,3 poäng. Högre poäng indikerar mer gynnsam funktion.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i livskvalitet utvärderad av PedsQL Scale
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
PedsQL Generic Core Scales designades för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar. Den har fyra dimensioner: fysisk funktion, emotionell funktion, social funktion och skolfunktion. 3 Sammanfattning Poäng för PedsQL beräknades från skalorna inklusive totala skalan poäng (23 frågor), fysisk hälsa sammanfattande poäng (fysisk funktion, 8 frågor) och psykosocial hälsa sammanfattande poäng (emotionell, social och skola funktion, 15 frågor). Svaren på frågorna omvandlas till en skala 0-100. Högre poäng tyder på bättre livskvalitet.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Antal försökspersoner med klinisk försämring
Tidsram: Upp till vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Klinisk försämring definierades som: sjukhusvistelse för höger hjärtsvikt, död, lungtransplantation, Potts anastomos och atrioseptostomi, försämring av symtom på pulmonell arteriell hypertension (PAH), som måste inkludera antingen en ökning av Världshälsoorganisationens (WHO) funktionsklass eller utseende/ förvärrade symtom på höger hjärtsvikt och behov av ytterligare PAH-behandling.
Upp till vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i uppskattat högerförmakstryck från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Uppskattat höger förmakstryck mättes med ekokardiografi.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i vänsterkammarexcentricitetsindex från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Vänster kammare (LV) excentricitetsindex (EI) mättes med ekokardiografi och definierades som förhållandet mellan LV anteroposterior dimensionen till den septolaterala dimensionen i det parasternala kortaxelfönstret med ekokardiografi. Värdet på EI större än 1,0 är onormalt och tyder på höger kammare (RV) överbelastning.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i perikardiell effusion från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Perikardiell effusion mättes med ekokardiografi.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i lungartäraccelerationstid från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Lungartärens accelerationstid mättes med ekokardiografi.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i höger ventrikulärt hjärtindex från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Höger ventrikel (RV) hjärtindex (CI) mättes med ekokardiografi och beräknades genom att dividera hjärtminutvolymen (slagvolym × hjärtfrekvens) med kroppsytan. Ändringen i RV CI ska inte förstås enbart utan associeras med andra förhållanden hos deltagarna.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i höger ventrikulärt utflöde från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Höger ventrikulär hjärtminutvolym mättes med ekokardiografi.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i höger förmaks diastoliska area från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Höger förmaks diastoliska area mättes med ekokardiografi.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i höger förmaksdiastoliska areaindex från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Höger förmaks (RA) diastoliskt areaindex mättes med ekokardiografi och beräknades genom att dividera RA-arean vid slutdiastolen med kroppsytan. RA-areaindexet är en reflektion av RA-volymen vid slutdiastolen. Förändringen i indexet ska inte förstås enbart utan associeras med andra förhållanden hos deltagarna.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i höger förmakssystoliskt område från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Höger förmaks systoliska area mättes med ekokardiografi.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i höger förmakssystoliskt areaindex från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Höger förmaks (RA) systoliskt areaindex mättes med ekokardiografi och beräknades genom att dividera RA-arean vid ändsystolen med kroppsytan. RA-areaindexet är en reflektion av RA-volymen vid ändsystolen. Förändringen i indexet ska inte förstås enbart utan associeras med andra förhållanden hos deltagarna.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i höger kammars fraktionsarea Förändring från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring av fraktionerad fraktion av höger kammare mättes med ekokardiografi.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i höger kammars diastoliska area från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Höger ventrikulärt diastoliskt område mättes med ekokardiografi.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i höger ventrikulärt diastoliskt områdesindex från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Höger ventrikulärt (RV) diastoliskt areaindex mättes med ekokardiografi och beräknades genom att dividera RV-arean vid slutdiastolen med kroppsytan. RV-areaindexet är en reflektion av RV-volymen vid slutdiastolen. Förändringen i indexet ska inte förstås enbart utan associeras med andra förhållanden hos deltagarna.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i höger kammare systoliskt område från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Höger ventrikulärt systoliskt område mättes med ekokardiografi.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i höger ventrikulärt systoliskt områdesindex från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Höger ventrikulärt (RV) systoliskt areaindex mättes med ekokardiografi och beräknades genom att dividera RV-arean vid ändsystolen med kroppsytan. RV-areaindexet är en reflektion av RV-volymen vid ändsystolen. Förändringen i indexet ska inte förstås enbart utan associeras med andra förhållanden hos deltagarna.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i systoliskt lungartärtryck från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Systoliskt lungartärtryck mättes med ekokardiografi.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i trikuspidal ringformad systolisk avvikelse från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Trikuspidal ringformigt plan systolisk exkursion (TAPSE) mättes med ekokardiografi.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Förändring i Tricuspid Regurgitations topphastighet från baslinjen
Tidsram: Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Topphastighet för trikuspidaluppstötningar mättes med ekokardiografi.
Baslinje och vecka 24 (plus/minus 5 dagar)

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Smak och konsistens (frågor 1 till 4) av den orala suspensionen av Riociguat vid vecka 0
Tidsram: I början av behandlingen (vecka 0)
För att bedöma smaken och konsistensen av oral suspension av Riociguat användes ett frågeformulär med 7 frågor. Svaren på frågorna 1 till 4 redovisas i denna endpoint. Frågorna 1 och 2 ställdes innan deltagarna fick avstängningen; medan frågorna 3 och 4 ställdes omedelbart efter administreringen av upphävandet. Deltagarna ombads svara på de 4 frågorna som "ja" (= positivt svar), "Jag vet inte/osäker" (= likgiltigt svar) eller "Nej" (= negativt svar).
I början av behandlingen (vecka 0)
Smak och konsistens (frågor 1 till 4) den orala suspensionen av Riociguat vid vecka 24
Tidsram: Vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
För att bedöma smaken och konsistensen av oral suspension av Riociguat användes ett frågeformulär med 7 frågor. Svaren på frågorna 1 till 4 redovisas i denna endpoint. Frågorna 1 och 2 ställdes innan deltagarna fick avstängningen; medan frågorna 3 och 4 ställdes omedelbart efter administreringen av upphävandet. Deltagarna ombads svara på de 4 frågorna som "ja" (= positivt svar), "Jag vet inte/osäker" (= likgiltigt svar) eller "Nej" (= negativt svar).
Vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Smak och konsistens (fråga 5) av den orala suspensionen av Riociguat vid vecka 0
Tidsram: I början av behandlingen (vecka 0)
För att bedöma smaken och konsistensen av oral suspension av Riociguat användes ett frågeformulär med 7 frågor. Antal deltagare per svar på fråga 5 "Taste of the drink" rapporteras i denna endpoint. Fråga 5 ställdes endast till deltagare som svarade "Nej" på fråga 3 "Tyckte du om drinken" eller fråga 4 "Vill du dricka den här igen". Deltagarna ombads svara "ja", "Jag vet inte/osäker" eller "Nej" till varje smak inklusive "sött, surt, bittert, salt, äckligt och fruktigt".
I början av behandlingen (vecka 0)
Smak och konsistens (fråga 5) av den orala suspensionen av Riociguat vid vecka 24
Tidsram: Vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
För att bedöma smaken och konsistensen av oral suspension av Riociguat användes ett frågeformulär med 7 frågor. Antal deltagare per svar på fråga 5 "Taste of the drink" rapporteras i denna endpoint. Fråga 5 ställdes endast till deltagare som svarade "Nej" på fråga 3 "Tyckte du om drinken" eller fråga 4 "Vill du dricka den här igen". Deltagarna ombads svara "ja", "Jag vet inte/osäker" eller "Nej" till varje smak inklusive "sött, surt, bittert, salt, äckligt och fruktigt".
Vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Smak och konsistens (fråga 6) av den orala suspensionen av Riociguat vid vecka 0
Tidsram: I början av behandlingen (vecka 0)
För att bedöma smaken och konsistensen av oral suspension av Riociguat användes ett frågeformulär med 7 frågor. Antal deltagare per svar på fråga 6 "Drick känns i munnen" redovisas i denna effektpunkt. Fråga 6 ställdes endast till deltagare som svarade "Nej" på fråga 3 "Tyckte du om drinken" eller fråga 4 "Vill du dricka den här igen". Deltagarna ombads svara "ja", "Jag vet inte/osäker" eller "Nej" på varje känsla inklusive "som sand, klibbig, sliskig, slemmig, krämig".
I början av behandlingen (vecka 0)
Smak och konsistens (fråga 6) av den orala suspensionen av Riociguat i munnen vecka 24
Tidsram: Vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
För att bedöma smaken och konsistensen av oral suspension av Riociguat användes ett frågeformulär med 7 frågor. Antal deltagare per svar på fråga 6 "Drick känns i munnen" redovisas i denna effektpunkt. Fråga 6 ställdes endast till deltagare som svarade "Nej" på fråga 3 "Tyckte du om drinken" eller fråga 4 "Vill du dricka den här igen". Deltagarna ombads svara "ja", "Jag vet inte/osäker" eller "Nej" på varje känsla inklusive "som sand, klibbig, sliskig, slemmig, krämig".
Vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Smak och konsistens (fråga 7) av den orala suspensionen av Riociguat i munnen vecka 0
Tidsram: I början av behandlingen (vecka 0)
För att bedöma smaken och konsistensen av oral suspension av Riociguat användes ett frågeformulär med 7 frågor. Antal deltagare per svar på fråga 7 "Tyckte du om smaken efter att ha svalt" rapporteras i denna effektpunkt. Fråga 7 ställdes endast till deltagare som svarade "Nej" på fråga 3 "Tyckte du om drinken" eller fråga 4 "Vill du dricka den här igen". Deltagarna ombads svara som "ja" (= positivt svar), "Jag vet inte/osäker" (= likgiltigt svar) eller "Nej" (= negativt svar).
I början av behandlingen (vecka 0)
Smak och konsistens (fråga 7) av den orala suspensionen av Riociguat i munnen vecka 24
Tidsram: Vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
För att bedöma smaken och konsistensen av oral suspension av Riociguat användes ett frågeformulär med 7 frågor. Antal deltagare per svar på fråga 7 "Tyckte du om smaken efter att ha svalt" rapporteras i denna effektpunkt. Fråga 7 ställdes endast till deltagare som svarade "Nej" på fråga 3 "Tyckte du om drinken" eller fråga 4 "Vill du dricka den här igen". Deltagarna ombads svara som "ja" (= positivt svar), "Jag vet inte/osäker" (= likgiltigt svar) eller "Nej" (= negativt svar).
Vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Uttrycksbedömning av smaken och konsistensen av oral suspension av Riociguat - Vecka 0
Tidsram: I början av behandlingen (vecka 0)
Försökspersonernas ansiktsuttryck angående utseende, lukt och smak av suspensionen av Riociguat fångades av utredarna som "bekvämt", "likgiltigt" och "missnöjt".
I början av behandlingen (vecka 0)
Uttrycksbedömning av smaken och konsistensen av oral suspension av Riociguat - Vecka 24
Tidsram: Vecka 24 (plus/minus 5 dagar)
Försökspersonernas ansiktsuttryck angående utseende, lukt och smak av suspensionen av Riociguat fångades av utredarna som "bekvämt", "likgiltigt" och "missnöjt".
Vecka 24 (plus/minus 5 dagar)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bayer

Samarbetspartners

Merck Sharp & Dohme LLC

Utredare

  • Studierektor: Bayer Study Director, Bayer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 oktober 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

7 mars 2020

Avslutad studie (Beräknad)

3 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 september 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 september 2015

Första postat (Beräknad)

29 september 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 15681
  • 2014-003952-29 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Tillgängligheten av denna studies data kommer senare att bestämmas enligt Bayers engagemang för EFPIA/PhRMA "Principer för ansvarsfull delning av kliniska prövningar". Detta gäller omfattning, tidpunkt och process för dataåtkomst. Som sådan förbinder sig Bayer att på begäran från kvalificerade forskare dela data från kliniska prövningar på patientnivå, kliniska prövningar på studienivå och protokoll från kliniska prövningar på patienter för läkemedel och indikationer som godkänts i USA och EU som är nödvändiga för att bedriva legitim forskning. Detta gäller data om nya läkemedel och indikationer som har godkänts av EU:s och amerikanska tillsynsmyndigheter den 1 januari 2014 eller senare.

Intresserade forskare kan använda www.vivli.org för att begära tillgång till anonymiserade data på patientnivå och stödjande dokument från kliniska studier för att bedriva forskning. Information om Bayers kriterier för listning av studier och annan relevant information finns i medlemssektionen på portalen.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera