Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Riociguat bij kinderen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) (PATENT-CHILD)

30 juni 2026 bijgewerkt door: Bayer

Open-label, individuele dosistitratiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van Riociguat te evalueren bij kinderen van 6 tot jonger dan 18 jaar met pulmonale arteriële hypertensie (PAH)

Deze studie was opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van riociguat te evalueren bij voor leeftijd, geslacht en lichaamsgewicht aangepaste doses van 0,5 mg, 1,0 mg, 1,5 mg, 2,0 mg en 2,5 mg driemaal daags bij kinderen vanaf ≥6 tot jonger dan 18 jaar met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) groep 1. De studieopzet bestond uit een hoofdstudiedeel gevolgd door een optioneel langdurig verlengingsdeel. De hoofdbehandelingsperiode bestond uit twee fasen: een titratiefase tot 8 weken en een onderhoudsfase tot 16 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Colombia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760042
        • Clinica IMBANACO S.A.S
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Deutsches Herzzentrum der Charite (DHZC)
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 69115
        • Universitatsklinikum Heidelberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiovaszkuláris Intézet
    • Csongrád-Csanád
      • Szeged, Csongrád-Csanád, Hongarije, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Italië
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italië, 35128
        • Azienda Ospedale-Università di Padova - UOC Cardiologia Pediatrica
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Ōbu, Aichi-ken, Japan, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-8565
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • The University of Osaka Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Mexico
      • Huixquilucan, Mexico, 52763
        • Operadora de Hospitales Angeles S. A. de C. V.
    • Mexico City
      • México D.F., Mexico City, Mexico, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiología "Ignacio Chávez"
  • Polen
      • Wroclaw, Polen, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny - Wroclaw
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 813414
        • Veterans General Hospital
  • Turkije (Türkiye)
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Kinderen van 6 jaar tot jonger dan 18 jaar met pulmonale arteriële hypertensie (PAH)

  • Gediagnosticeerd met PAH:

    • Idiopathisch (IPAH)
    • Erfelijk (HPAH)

    • PAK geassocieerd met (APAH)

      • Bindweefselziekte
      • Aangeboren hartaandoening met shuntsluiting meer dan 6 maanden geleden (geen open shunts, bevestigd door RHC niet minder dan 4 maanden na operatie)

Ongeacht het type PAK zijn de volgende bevindingen niet exclusief:

--- Patent foramen ovale (PFO) en asymptomatisch, geïsoleerd, ostium secundum atriaal septumdefect (OS-ASD) ≤ 1 cm (beide bevestigd door echocardiogram) en niet geassocieerd met hemodynamische veranderingen die wijzen op significante shunt, b.v. Qp/Qs-ratio minder

  • PAH gediagnosticeerd door rechterhartkatheterisatie (RHC) op enig moment voorafgaand aan inschrijving (voor patiënten met gesloten shunts - RHC niet minder dan 4 maanden na de operatie)
  • PAH bevestigd door een RHC op enig moment voorafgaand aan de start van het onderzoek, met gemiddelde pulmonale arteriële druk (PAPgemiddelde) ≥25 mmHg in rust, pulmonale capillaire wigdruk (PCWP) of linkerventrikel einddiastolische druk (LVEDP) ≤15 mmHg, en pulmonale vasculaire weerstand (PVR) >240 dyn•sec•cm^-5 (d.w.z. ≥3,0 houteenheden•m^2)
  • Patiënten moeten gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan het baselinebezoek standaard PAH-medicatie krijgen, waarbij Endotheline Receptor Antagonisten (ERA) en/of Prostacycline-analogen (PCA) zijn toegestaan.

Er zullen twee groepen patiënten worden opgenomen:

  • Prevalent: Patiënten die momenteel PAH-medicatie gebruiken (waardoor ERA en/of PCA mogelijk is) die aanvullende behandeling nodig hebben (goeddunken van de onderzoeker)

  • Incident: niet eerder behandelde patiënten begonnen met PAH-medicatie (waardoor ERA en/of PCA mogelijk is) en vervolgens werd riociguat toegevoegd zodra patiënten stabiel zijn op de zorgstandaard

    • WHO functionele klasse I-III
    • Adolescente vrouwen in de vruchtbare leeftijd kunnen alleen in het onderzoek worden opgenomen als een zwangerschapstest negatief is. Adolescente vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen seksuele voorlichting te krijgen en effectieve anticonceptie te gebruiken, indien van toepassing. 'Effectieve anticonceptie' wordt gedefinieerd als hormonale anticonceptie met alleen progestageen geassocieerd met remming van de ovulatie (implantaat), intra-uterien apparaat (IUD), intra-uterien hormoonafgevend systeem (IUS) of een combinatie van adequate anticonceptiemethoden (bijv. condooms met hormonale anticonceptie). Instemming met het gebruik van anticonceptie is vereist vanaf de ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming tot 4 weken na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
    • Jonge mannen moeten ermee instemmen om adequate anticonceptie te gebruiken wanneer ze seksueel actief zijn.
    • Schriftelijke geïnformeerde toestemming verstrekt en indien van toepassing toestemming van het kind verstrekt

Uitsluitingscriteria:

  • Gelijktijdig gebruik van de volgende geneesmiddelen: fosfodiësterase (PDE) 5-remmers (zoals sildenafil, tadalafil, vardenafil) en niet-specifieke fosfodiësterase (PDE)-remmers (theofylline, dipyridamol), nitraten of NO-donoren (zoals amylnitriet) in welke vorm dan ook

    -- Voorbehandeling zonder donoren (bijv. nitraten) in de laatste 2 weken voor bezoek 1. Het gebruik van een geneesmiddel, waaronder NO, acuut voor testen tijdens katheterisatie is geen uitsluitingscriterium.

  • Actieve staat van bloedspuwing of longbloeding, inclusief gebeurtenissen die worden beheerst door bronchiale arterie-embolisatie of een voorgeschiedenis van bronchiale arterie-embolisatie of massale hemoptoë binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening
  • Systolische bloeddruk (SBP) meer dan 5 mmHg lager dan het voor leeftijd, geslacht en lengte aangepaste niveau van het 50e SBP-percentiel (NHBPEP, 2004)
  • Geschiedenis van linkszijdige hartaandoeningen, waaronder klepaandoeningen of hartfalen
  • Pulmonale hypertensie gerelateerd aan andere aandoeningen dan gespecificeerd in de opnamecriteria
  • WHO functionele klasse IV
  • Pulmonale veno-occlusieve ziekte
  • Screening van aspartaattransaminase (AST) en/of alaninetransaminase (ALT) meer dan 3 keer de bovengrens van normaal (ULN)
  • Ernstige restrictieve longziekte
  • Ernstige aangeboren afwijkingen van de longen, borstkas en middenrif
  • Klinisch relevante leverdisfunctie (vooral Child-Pugh C)
  • Nierinsufficiëntie (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
  • PH geassocieerd met idiopathische interstitiële pneumonie (PH-IIP)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Riociguat
Deelnemers met een leeftijd van ≥6 tot
Geneesmiddel: Riociguat (Adempas, BAY63-2521)
Voor kinderen met lichaamsgewicht

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen die tijdens de behandeling optreden
Tijdsspanne: Vanaf de start van het onderzoeksgeneesmiddel tot 2 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in het hoofdonderzoeksgedeelte, tot 24 weken plus/minus 5 dagen.
Een ongewenst voorval (AE), inclusief AE met betrekking tot een medisch hulpmiddel (d.w.z. Raumedic doseerpipet) is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die een farmaceutisch product krijgt toegediend en hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te hebben met deze behandeling. Een ernstige AE (SAE) is elke ongewenste medische gebeurtenis die bij elke dosis de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid. AE's die optraden tussen het begin van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 2 dagen na de laatste dosis werden gedefinieerd als tijdens de behandeling optredende AE's (TEAE's).
Vanaf de start van het onderzoeksgeneesmiddel tot 2 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in het hoofdonderzoeksgedeelte, tot 24 weken plus/minus 5 dagen.
Verandering in hartslag vanaf basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Gemiddelde verandering in hartslag ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in bloeddruk vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Gemiddelde veranderingen in systolische bloeddruk (SBP) en diastolische bloeddruk (DBP) ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in ademhalingsfrequentie vanaf basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Gemiddelde verandering in ademhalingsfrequentie ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Aantal proefpersonen met overgangen vanaf baseline in botleeftijd in vergelijking met chronologische leeftijd
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Van elke deelnemer werd een röntgenfoto van de linkerhand gemaakt en de botleeftijd werd centraal bepaald door een specialist. Voor elke deelnemer werd de botleeftijd vergeleken met de chronologische leeftijd en toegewezen aan een van de categorieën - "vertraagd", "in overeenstemming" of "geavanceerd", wat de voortgang of vertraging in de groei van het bot aangeeft. Het aantal deelnemers dat overstapte naar een andere categorie dan de uitgangswaarde werd berekend en gerapporteerd.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in hematologische parameters (bloedplaatjes) vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Hematologische parameters werden verzameld. Parameters met een afname of toename van de gemiddelde waarde ten opzichte van de uitgangswaarde worden in deze dataset gerapporteerd.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in hematologische parameters (Lymfocyten/Leucocyten-ratio) vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Hematologische parameters werden verzameld. Parameters met een afname of toename van de gemiddelde waarde ten opzichte van de uitgangswaarde worden in deze dataset gerapporteerd.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in hematologieparameter (verhouding neutrofielen/leukocyten) vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Hematologische parameters werden verzameld. Parameters met een afname of toename van de gemiddelde waarde ten opzichte van de uitgangswaarde worden in deze dataset gerapporteerd.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in klinische chemie (Alanine Aminotransferase) vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Klinische chemieparameters werden verzameld en geanalyseerd. Parameters met een trend naar lagere of hogere gemiddelde waarden vanaf de uitgangswaarde worden gerapporteerd in deze dataset.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in klinische chemie (aspartaataminotransferase) vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Klinische chemieparameters werden verzameld en geanalyseerd. Parameters met een trend naar lagere of hogere gemiddelde waarden vanaf de uitgangswaarde worden gerapporteerd in deze dataset.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in klinische chemie (natrium) vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Klinische chemieparameters werden verzameld en geanalyseerd. Parameters met een trend naar lagere of hogere gemiddelde waarden vanaf de uitgangswaarde worden gerapporteerd in deze dataset.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in klinische chemie (bloedureumstikstof) vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Klinische chemieparameters werden verzameld en geanalyseerd. Parameters met een trend naar lagere of hogere gemiddelde waarden vanaf de uitgangswaarde worden gerapporteerd in deze dataset.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in klinische chemie (eGFR) vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Klinische chemieparameters werden verzameld en geanalyseerd. Parameters met een trend naar lagere of hogere gemiddelde waarden vanaf de uitgangswaarde worden gerapporteerd in deze dataset. eGFR = geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in klinische chemie (ureum) vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Klinische chemieparameters werden verzameld en geanalyseerd. Parameters met een trend naar lagere of hogere gemiddelde waarden vanaf de uitgangswaarde worden gerapporteerd in deze dataset.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in klinische chemie (gammaglutamyltransferase) vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Klinische chemieparameters werden verzameld en geanalyseerd. Parameters met een trend naar lagere of hogere gemiddelde waarden vanaf de uitgangswaarde worden gerapporteerd in deze dataset.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Plasmaconcentratie van Riociguat in week 0
Tijdsspanne: Week 0 (30-90 minuten na de dosis; 2,5-4 uur na de dosis)
Voor elke deelnemer werd op een bepaald tijdstip één bloedmonster afgenomen. Waarden onder de ondergrens van kwantificering (LLOQ) werden vervangen door 1/2 LLOQ voor de berekening in statistieken. Gemiddelden op elk moment werden alleen berekend als ten minste 2/3 van de individuele gegevens werd gemeten en boven de bepaalbaarheidsgrens (LOQ) lag. Geometrisch gemiddelde en procentuele geometrische variatiecoëfficiënt (%CV) worden gerapporteerd. W = Week.
Week 0 (30-90 minuten na de dosis; 2,5-4 uur na de dosis)
Plasmaconcentratie van Riociguat in week 4
Tijdsspanne: Week 4 (pre-dosis)
Voor elke deelnemer werd op een bepaald tijdstip één bloedmonster afgenomen. Waarden onder de ondergrens van kwantificering (LLOQ) werden vervangen door 1/2 LLOQ voor de berekening in statistieken. Gemiddelden op elk moment werden alleen berekend als ten minste 2/3 van de individuele gegevens werd gemeten en boven de bepaalbaarheidsgrens (LOQ) lag. Geometrisch gemiddelde en procentuele geometrische variatiecoëfficiënt (%CV) worden gerapporteerd.
Week 4 (pre-dosis)
Plasmaconcentratie van Riociguat in week 8
Tijdsspanne: Week 8 (pre-dosis)
Voor elke deelnemer werd op een bepaald tijdstip één bloedmonster afgenomen. Waarden onder de ondergrens van kwantificering (LLOQ) werden vervangen door 1/2 LLOQ voor de berekening in statistieken. Gemiddelden op elk moment werden alleen berekend als ten minste 2/3 van de individuele gegevens werd gemeten en boven de bepaalbaarheidsgrens (LOQ) lag. Geometrisch gemiddelde en procentuele geometrische variatiecoëfficiënt (%CV) worden gerapporteerd.
Week 8 (pre-dosis)
Plasmaconcentratie van BAY60-4552 in week 0
Tijdsspanne: Week 0 (30-90 minuten na de dosis; 2,5-4 uur na de dosis)
BAY60-4552 is de actieve metaboliet van riociguat. Voor elke deelnemer werd op een bepaald tijdstip één bloedmonster afgenomen en in dat monster werden zowel riociguat als BAY60-4552 gemeten. Waarden onder de ondergrens van kwantificering (LLOQ) werden vervangen door 1/2 LLOQ voor de berekening in statistieken. Gemiddelden op elk moment werden alleen berekend als ten minste 2/3 van de individuele gegevens werd gemeten en boven de bepaalbaarheidsgrens (LOQ) lag. Geometrisch gemiddelde en procentuele geometrische variatiecoëfficiënt (%CV) worden gerapporteerd. W = Week
Week 0 (30-90 minuten na de dosis; 2,5-4 uur na de dosis)
Plasmaconcentratie van BAY60-4552 in week 4
Tijdsspanne: Week 4 (pre-dosis)
BAY60-4552 is de actieve metaboliet van riociguat. Voor elke deelnemer werd op een bepaald tijdstip één bloedmonster afgenomen en in dat monster werden zowel riociguat als BAY60-4552 gemeten. Waarden onder de ondergrens van kwantificering (LLOQ) werden vervangen door 1/2 LLOQ voor de berekening in statistieken. Gemiddelden op elk moment werden alleen berekend als ten minste 2/3 van de individuele gegevens werd gemeten en boven de bepaalbaarheidsgrens (LOQ) lag. Geometrisch gemiddelde en procentuele geometrische variatiecoëfficiënt (%CV) worden gerapporteerd.
Week 4 (pre-dosis)
Plasmaconcentratie van BAY60-4552 in week 8
Tijdsspanne: Week 8 (pre-dosis)
BAY60-4552 is de actieve metaboliet van riociguat. Voor elke deelnemer werd op een bepaald tijdstip één bloedmonster afgenomen en in dat monster werden zowel riociguat als BAY60-4552 gemeten. Waarden onder de ondergrens van kwantificering (LLOQ) werden vervangen door 1/2 LLOQ voor de berekening in statistieken. Gemiddelden op elk moment werden alleen berekend als ten minste 2/3 van de individuele gegevens werd gemeten en boven de bepaalbaarheidsgrens (LOQ) lag. Geometrisch gemiddelde en procentuele geometrische variatiecoëfficiënt (%CV) worden gerapporteerd.
Week 8 (pre-dosis)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in 6 minuten loopafstand vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
6 minuten loopafstand (6MWD) is een inspanningstest die wordt gebruikt om de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen te beoordelen. De afgelegde afstand over een tijd van 6 minuten wordt gebruikt als resultaat om veranderingen in prestatievermogen te vergelijken. Een toename van de afgelegde afstand wijst op een verbetering van de basismobiliteit.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Aantal proefpersonen met verandering in functionele WHO-klasse vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
De functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) beschrijft hoe ernstig de symptomen van pulmonale hypertensie (PH) van een patiënt zijn. Er zijn vier verschillende klassen - I is de mildste en IV de meest ernstige vorm van PH. Aantal deelnemers per wijziging in aantal klassen wordt gerapporteerd.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in NT-proBNP vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Laboratoriumbiomarkers N-terminaal prohormoon hersentype natriuretisch peptide (NT-proBNP) of hersentype natriuretisch peptide (BNP) werden getest voor de deelnemers. Toen beide tests beschikbaar waren, werd NT-proBNP verkozen boven BNP en werd dezelfde test uitgevoerd bij elk vereist bezoek.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in BNP vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Laboratoriumbiomarkers N-terminaal prohormoon hersentype natriuretisch peptide (NT-proBNP) of hersentype natriuretisch peptide (BNP) werden getest voor de deelnemers. Toen beide tests beschikbaar waren, werd NT-proBNP verkozen boven BNP en werd dezelfde test uitgevoerd bij elk vereist bezoek.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in kwaliteit van leven geëvalueerd door SF-10-vragenlijst vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
SF-10 is een door ouders ingevulde gezondheidsenquête voor kinderen die 10 vragen bevat die zijn overgenomen van de Child Health Questionnaire. Het wordt gescoord met behulp van op nom gebaseerde scores om samenvattende metingen van fysieke en psychosociale gezondheid te produceren. Het mogelijke bereik voor de fysieke maat is -10,9 tot 57,2 scores en het mogelijke bereik voor de psychosociale maat is 8,8 tot 62,3 scores. Hogere scores duiden op een gunstiger functioneren.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in kwaliteit van leven geëvalueerd door PedsQL-schaal
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
De generieke kernschalen van PedsQL zijn ontworpen om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij kinderen en adolescenten te meten. Het heeft 4 dimensies: fysiek functioneren, emotioneel functioneren, sociaal functioneren en schoolfunctioneren. 3 Samenvattingsscores van PedsQL werden berekend op basis van de schalen, waaronder totale schaalscore (23 vragen), samenvattingsscore fysieke gezondheid (fysiek functioneren, 8 vragen) en samenvattingsscore psychosociale gezondheid (emotioneel, sociaal en schoolfunctioneren, 15 vragen). Antwoorden op de vragen worden getransformeerd naar een schaal van 0-100. Hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Aantal proefpersonen met klinische verslechtering
Tijdsspanne: Tot week 24 (plus/minus 5 dagen)
Klinische verslechtering werd gedefinieerd als: ziekenhuisopname wegens rechter hartfalen, overlijden, longtransplantatie, Pott's anastomose en atrioseptostomie, verergering van symptomen van pulmonale arteriële hypertensie (PAH), waaronder ofwel een toename van de functionele klasse of het uiterlijk van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO). verergering van de symptomen van rechterhartfalen en behoefte aan aanvullende PAH-therapie.
Tot week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in geschatte rechteratriumdruk ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Geschatte rechter atriale druk werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in linksventriculaire excentriciteitsindex vanaf basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Linkerventrikel (LV) excentriciteitsindex (EI) werd gemeten door echocardiografie en gedefinieerd als de verhouding van de LV anteroposterieure dimensie tot de septolaterale dimensie in het parasternale korte-asvenster door echocardiografie. De waarde van EI groter dan 1,0 is abnormaal en duidt op overbelasting van het rechterventrikel (RV).
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in pericardiale effusie vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Pericardiale effusie werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in acceleratietijd van de longslagader vanaf de basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
De acceleratietijd van de longslagader werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in rechterventrikelhartindex vanaf basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Cardiale index (CI) van rechterventrikel (RV) werd gemeten door middel van echocardiografie en berekend door het hartminuutvolume (slagvolume x hartslag) te delen door het lichaamsoppervlak. De verandering in RV CI moet niet alleen worden begrepen, maar moet worden geassocieerd met andere aandoeningen van de deelnemers.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in rechtsventriculaire cardiale output vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Rechter ventriculaire cardiale output werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in diastolische rechteratriumgebied ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Het diastolische gebied van het rechter atrium werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in rechter atriale diastolische gebiedsindex vanaf basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Rechter atrium (RA) diastolische gebiedsindex werd gemeten door echocardiografie en berekend door het RA-gebied aan het einde van de diastole te delen door het lichaamsoppervlak. De RA-gebiedsindex is een weerspiegeling van het RA-volume aan het einde van de diastole. De verandering in de index moet niet alleen worden begrepen, maar moet worden geassocieerd met andere voorwaarden van de deelnemers.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in rechter atrium systolisch gebied vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Het systolische gebied van het rechter atrium werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in rechter atriale systolische gebiedsindex vanaf basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
De systolische gebiedsindex van het rechter atrium (RA) werd gemeten door middel van echocardiografie en berekend door het RA-gebied aan het einde van de systole te delen door het lichaamsoppervlak. De RA-gebiedsindex is een weerspiegeling van het RA-volume aan het einde van de systole. De verandering in de index moet niet alleen worden begrepen, maar moet worden geassocieerd met andere voorwaarden van de deelnemers.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in rechtsventriculair fractioneel gebied Verandering ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Rechterventrikel fractionele gebiedsverandering werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in rechterventrikeldiastolisch gebied vanaf basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Het diastolische gebied van de rechterventrikel werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in rechtsventriculaire diastolische gebiedsindex vanaf basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Rechterventrikel (RV) diastolische gebiedsindex werd gemeten door middel van echocardiografie en berekend door het RV-gebied aan het einde van de diastole te delen door het lichaamsoppervlak. De RV-gebiedsindex is een weerspiegeling van het RV-volume aan het einde van de diastole. De verandering in de index moet niet alleen worden begrepen, maar moet worden geassocieerd met andere voorwaarden van de deelnemers.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in rechtsventriculair systolisch gebied vanaf basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Het systolische gebied van de rechterventrikel werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in rechtsventriculaire systolische gebiedsindex vanaf basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Rechterventrikel (RV) systolische gebiedsindex werd gemeten door middel van echocardiografie en berekend door het RV-gebied aan het einde van de systole te delen door het lichaamsoppervlak. De RV-gebiedsindex is een weerspiegeling van het RV-volume aan het einde van de systole. De verandering in de index moet niet alleen worden begrepen, maar moet worden geassocieerd met andere voorwaarden van de deelnemers.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in systolische pulmonale arteriedruk ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
De systolische pulmonale arteriële druk werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in systolische excursie in tricuspidalis ringvormig vlak vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Tricuspidalis ringvormige systolische excursie (TAPSE) werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
Verandering in pieksnelheid van tricuspidalisregurgitatie vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)
De pieksnelheid van de tricuspidalisregurgitatie werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn en week 24 (plus/minus 5 dagen)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Smaak en textuur (vragen 1 tot 4) van de orale suspensie van Riociguat in week 0
Tijdsspanne: Aan het begin van de behandeling (week 0)
Om de smaak en textuur van de orale suspensie van Riociguat te beoordelen, werd een vragenlijst met 7 vragen gebruikt. Antwoorden op vragen 1 tot en met 4 worden in dit eindpunt gerapporteerd. Vraag 1 en 2 zijn gesteld voordat de deelnemers de schorsing kregen; terwijl de vragen 3 en 4 direct na toediening van de schorsing werden gesteld. De deelnemers werd gevraagd om de 4 vragen te beantwoorden met "ja" (= positief antwoord), "ik weet het niet/niet zeker" (= onverschillig antwoord) of "nee" (= negatief antwoord).
Aan het begin van de behandeling (week 0)
Smaak en textuur (vragen 1 t/m 4) van de orale suspensie van Riociguat in week 24
Tijdsspanne: Week 24 (plus/min 5 dagen)
Om de smaak en textuur van de orale suspensie van Riociguat te beoordelen, werd een vragenlijst met 7 vragen gebruikt. Antwoorden op vragen 1 tot en met 4 worden in dit eindpunt gerapporteerd. Vraag 1 en 2 zijn gesteld voordat de deelnemers de schorsing kregen; terwijl de vragen 3 en 4 direct na toediening van de schorsing werden gesteld. De deelnemers werd gevraagd om de 4 vragen te beantwoorden met "ja" (= positief antwoord), "ik weet het niet/niet zeker" (= onverschillig antwoord) of "nee" (= negatief antwoord).
Week 24 (plus/min 5 dagen)
Smaak en textuur (vraag 5) van de orale suspensie van Riociguat in week 0
Tijdsspanne: Aan het begin van de behandeling (week 0)
Om de smaak en textuur van de orale suspensie van Riociguat te beoordelen, werd een vragenlijst met 7 vragen gebruikt. In dit eindpunt wordt het aantal deelnemers per antwoord op vraag 5 "Smaak van de drank" vermeld. Vraag 5 is alleen gesteld aan deelnemers die "Nee" hebben geantwoord op vraag 3 "Vond je het drankje lekker" of vraag 4 "Zou je dit nog een keer willen drinken". Deelnemers werd gevraagd om "ja", "ik weet het niet/niet zeker" of "nee" te antwoorden op elke smaak, inclusief "zoet, zuur, bitter, zout, walgelijk en fruitig".
Aan het begin van de behandeling (week 0)
Smaak en textuur (vraag 5) van de orale suspensie van Riociguat in week 24
Tijdsspanne: Week 24 (plus/min 5 dagen)
Om de smaak en textuur van de orale suspensie van Riociguat te beoordelen, werd een vragenlijst met 7 vragen gebruikt. In dit eindpunt wordt het aantal deelnemers per antwoord op vraag 5 "Smaak van de drank" vermeld. Vraag 5 is alleen gesteld aan deelnemers die "Nee" hebben geantwoord op vraag 3 "Vond je het drankje lekker" of vraag 4 "Zou je dit nog een keer willen drinken". Deelnemers werd gevraagd om "ja", "ik weet het niet/niet zeker" of "nee" te antwoorden op elke smaak, inclusief "zoet, zuur, bitter, zout, walgelijk en fruitig".
Week 24 (plus/min 5 dagen)
Smaak en textuur (vraag 6) van de orale suspensie van Riociguat in week 0
Tijdsspanne: Aan het begin van de behandeling (week 0)
Om de smaak en textuur van de orale suspensie van Riociguat te beoordelen, werd een vragenlijst met 7 vragen gebruikt. In dit eindpunt wordt het aantal deelnemers per antwoord op vraag 6 "Drink voelt in de mond" vermeld. Vraag 6 is alleen gesteld aan deelnemers die "Nee" hebben geantwoord op vraag 3 "Vond je het drankje lekker" of vraag 4 "Zou je dit nog een keer willen drinken". Deelnemers werd gevraagd om "ja", "ik weet het niet/niet zeker" of "nee" te antwoorden op elk gevoel, inclusief "zoals zand, plakkerig, kleverig, slijmerig, romig".
Aan het begin van de behandeling (week 0)
Smaak en textuur (vraag 6) van de orale suspensie van Riociguat in de mond in week 24
Tijdsspanne: Week 24 (plus/min 5 dagen)
Om de smaak en textuur van de orale suspensie van Riociguat te beoordelen, werd een vragenlijst met 7 vragen gebruikt. In dit eindpunt wordt het aantal deelnemers per antwoord op vraag 6 "Drink voelt in de mond" vermeld. Vraag 6 is alleen gesteld aan deelnemers die "Nee" hebben geantwoord op vraag 3 "Vond je het drankje lekker" of vraag 4 "Zou je dit nog een keer willen drinken". Deelnemers werd gevraagd om "ja", "ik weet het niet/niet zeker" of "nee" te antwoorden op elk gevoel, inclusief "zoals zand, plakkerig, kleverig, slijmerig, romig".
Week 24 (plus/min 5 dagen)
Smaak en textuur (vraag 7) van de orale suspensie van Riociguat in de mond in week 0
Tijdsspanne: Aan het begin van de behandeling (week 0)
Om de smaak en textuur van de orale suspensie van Riociguat te beoordelen, werd een vragenlijst met 7 vragen gebruikt. Aantal deelnemers per antwoord op vraag 7 "Vond u de smaak na het doorslikken lekker" wordt in dit eindpunt gerapporteerd. Vraag 7 is alleen gesteld aan deelnemers die "Nee" hebben geantwoord op vraag 3 "Vond je het drankje lekker" of vraag 4 "Zou je dit nog een keer willen drinken". Deelnemers werd gevraagd om te antwoorden met "ja" (= positief antwoord), "Ik weet het niet/onzeker" (= onverschillig antwoord) of "Nee" (= negatief antwoord).
Aan het begin van de behandeling (week 0)
Smaak en textuur (vraag 7) van de orale suspensie van Riociguat in de mond in week 24
Tijdsspanne: Week 24 (plus/min 5 dagen)
Om de smaak en textuur van de orale suspensie van Riociguat te beoordelen, werd een vragenlijst met 7 vragen gebruikt. Aantal deelnemers per antwoord op vraag 7 "Vond u de smaak na het doorslikken lekker" wordt in dit eindpunt gerapporteerd. Vraag 7 is alleen gesteld aan deelnemers die "Nee" hebben geantwoord op vraag 3 "Vond je het drankje lekker" of vraag 4 "Zou je dit nog een keer willen drinken". Deelnemers werd gevraagd om te antwoorden met "ja" (= positief antwoord), "Ik weet het niet/onzeker" (= onverschillig antwoord) of "Nee" (= negatief antwoord).
Week 24 (plus/min 5 dagen)
Beoordeling van de uitdrukking op de smaak en textuur van orale suspensie van Riociguat - Week 0
Tijdsspanne: Aan het begin van de behandeling (week 0)
De gezichtsuitdrukking van de proefpersonen met betrekking tot uiterlijk, geur en smaak van de suspensie van Riociguat werd door de onderzoekers opgevat als "comfortabel", "onverschillig" en "ontevreden".
Aan het begin van de behandeling (week 0)
Beoordeling van de uitdrukking op de smaak en textuur van orale suspensie van Riociguat - week 24
Tijdsspanne: Week 24 (plus/min 5 dagen)
De gezichtsuitdrukking van de proefpersonen met betrekking tot uiterlijk, geur en smaak van de suspensie van Riociguat werd door de onderzoekers opgevat als "comfortabel", "onverschillig" en "ontevreden".
Week 24 (plus/min 5 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bayer

Medewerkers

Merck Sharp & Dohme LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Bayer Study Director, Bayer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 oktober 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 maart 2020

Studie voltooiing (Geschat)

3 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 september 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 september 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

29 september 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 15681
  • 2014-003952-29 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De beschikbaarheid van de gegevens van deze studie zal later worden bepaald in overeenstemming met Bayer's toewijding aan de EFPIA/PhRMA "Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing". Dit heeft betrekking op de reikwijdte, het tijdstip en het proces van gegevenstoegang. Als zodanig verbindt Bayer zich ertoe op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers gegevens van klinische onderzoeken op patiëntniveau, gegevens van klinische onderzoeken op studieniveau en protocollen van klinische onderzoeken bij patiënten te delen voor geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd in de VS en de EU, voor zover nodig voor het uitvoeren van legitiem onderzoek. Dit geldt voor gegevens over nieuwe geneesmiddelen en indicaties die op of na 1 januari 2014 zijn goedgekeurd door de regelgevende instanties van de EU en de VS.

Geïnteresseerde onderzoekers kunnen www.vivli.org gebruiken om toegang te vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau en ondersteunende documenten van klinische studies om onderzoek te doen. Informatie over de Bayer-criteria voor het opnemen van onderzoeken en andere relevante informatie vindt u in het ledengedeelte van het portaal.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren