回答 ALS: ALS 発見のための個別イニシアチブ (AnswerALS)
2020年1月9日 更新者：Johns Hopkins University
Answer ALS - iPS細胞、細胞株、生体液サンプルの大規模なバイオレポジトリの作成と臨床情報を組み合わせて、ALSを治療できる治療法を急速に進歩させます
人工多能性幹細胞 (iPSC)、生体液サンプル (血液および脊髄液 (オプション))、および ALS 遺伝子同定のための細胞株の大規模なレポジトリの作成。
これは、ALS 患者の症状のパターンの収集された測定値と、これらが時間とともにどのように変化するかを慎重に組み合わせます。
他の運動ニューロン疾患および健康なコントロールを持つ人々は、比較として含まれます
調査の概要
詳細な説明
患者は5回の研究訪問を受けます。スクリーニング、3、6、9、および12か月。
参加後 1 年間のフォローアップ期間があり、その間、3 か月に 1 回メールまたは電話でインタビューを受けます。
最初の 1 年の間に、サンプルが収集され、呼吸、筋力、痙縮、一般的な機能、および認知行動が評価されます。
健康なコントロールには、血液サンプルが収集され、アンケートが与えられる間に2回の研究訪問があります。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
1049
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- Ohio State University Wexner Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75214
- Texas Neurology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～96年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
ALS 患者、原発性側索硬化症 フレイルアーム ALS 進行性筋萎縮症 単量体性筋萎縮症 運動ニューロン疾患 無症候性 ALS 遺伝子キャリア
説明
包含基準:
- -世界神経学連合（WFN）エル・エスコリアル基準に従って、可能性があると診断された家族性または散発性ALSの参加者、実験室でサポートされている可能性が高い、可能性が高い、または明確である、原発性側索硬化症フレイルアームALS、進行性筋萎縮症、単量体筋萎縮症、運動ニューロン疾患、無症候性 ALS 遺伝子キャリア
- 18 歳から 100 歳までの参加者。
除外基準:
- -球脊髄性筋萎縮症の参加者
- -HIV / AIDS、B型肝炎、またはC型肝炎の既知の診断。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALS 機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R)
時間枠：3ヶ月に1回、1年間
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日常生活の特定の活動における患者の機能に関する 12 の質問。
各質問は 4 点満点で、4 点は正常、0 点は完全に障害があります。
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3ヶ月に1回、1年間
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ALS 認知行動尺度 (ALS-CBS)
時間枠：3ヶ月に1回、1年間
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ALS患者の認知と行動の簡単な尺度。
認知的部分は 8 つのタスクで構成され、満点は 20 点です。
行動部分は、ALS 症状の発症以降の性格と行動の変化、気分、疑似球情動、疲労を測定し、家族または介護者によって完成されます。
通常のスコアは 45 です。
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3ヶ月に1回、1年間
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遅い肺活量 (SVC)
時間枠：3ヶ月に1回、1年間
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深呼吸後に吐き出すことができる空気の最大量の測定。
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3ヶ月に1回、1年間
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ハンドヘルド動力計（HHD）による強度試験
時間枠：3ヶ月に1回、1年間
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小型のハンドヘルド装置を使用して、上肢と下肢、足首、手首、および指で実行される筋力テスト。
これらの測定値は経時的に追跡され、測定値の低下と比較されます。
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3ヶ月に1回、1年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Nicholas J Maragakis, MD、Johns Hopkins University
- 主任研究者：James D Berry, MD、Massachusetts Generel Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年12月1日
一次修了 (実際)
2019年12月31日
研究の完了 (実際)
2020年1月1日
試験登録日
最初に提出
2015年10月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年10月9日
最初の投稿 (見積もり)
2015年10月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年1月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月9日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。