回答 ALS：ALS 发现的个性化计划 (AnswerALS)
2020年1月9日 更新者：Johns Hopkins University
Answer ALS - 创建大型 iPS 细胞、细胞系和生物体液样本生物库，结合临床信息以快速推进治疗 ALS 的疗法
创建大型诱导多能干细胞 (iPSC)、生物体液样本（血液和脊髓液（可选））和用于 ALS 基因鉴定的细胞系。
这将与收集的 ALS 患者症状模式以及这些症状如何随时间变化的措施仔细结合。
患有其他运动神经元疾病的人和健康对照者将被纳入比较
研究概览
地位
完全的
详细说明
患者将进行 5 次研究访问；筛选，3、6、9 和 12 个月。
参与后将有一年的跟进期，在此期间，他们将每 3 个月收到一次电子邮件或电话采访。
在第一年，将收集样本，评估呼吸、肌肉力量、痉挛、一般功能和认知行为。
健康对照将进行 2 次研究访问，期间将收集血样并进行问卷调查。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
1049
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43221
- Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75214
- Texas Neurology
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 96年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
ALS 患者，原发性侧索硬化连枷臂 ALS 进行性肌肉萎缩症 单体性肌萎缩症 运动神经元病 无症状 ALS 基因携带者
描述
纳入标准：
- 根据世界神经病学联合会 (WFN) El Escorial 标准诊断为可能、实验室支持的很可能、很可能或确定患有家族性或散发性 ALS 的参与者，原发性侧索硬化连枷臂肌萎缩侧索硬化，进行性肌肉萎缩症，单体性肌萎缩症，运动神经元疾病，无症状 ALS 基因携带者
- 年龄在 18-100 岁（含）之间的参与者。
排除标准：
- 患有脊髓延髓肌萎缩症的参与者
- 已知诊断为 HIV/AIDS、乙型肝炎或丙型肝炎。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R)
大体时间：每 3 个月一次，持续一年
|
12 个关于患者在某些日常生活活动中发挥作用的能力的问题。
每个问题都是 4 分，其中 4 分正常，0 分完全受损。
|
每 3 个月一次，持续一年
|
|
ALS 认知行为量表 (ALS-CBS)
大体时间：每 3 个月一次，持续一年
|
ALS 患者认知和行为的短期测量。
认知部分由 8 个任务组成，满分为 20 分。
行为部分测量自 ALS 症状出现以来的性格和行为变化，以及情绪、假性延髓影响和疲劳，由家庭成员或护理人员完成。
正常分数是 45 分。
|
每 3 个月一次，持续一年
|
|
慢肺活量 (SVC)
大体时间：每 3 个月一次，持续一年
|
测量深呼吸后可以呼出的最大空气量。
|
每 3 个月一次，持续一年
|
|
使用手持式测力计 (HHD) 进行强度测试
大体时间：每 3 个月一次，持续一年
|
使用小型手持设备对上肢和下肢、脚踝、手腕和手指进行肌肉力量测试。
随着时间的推移会跟踪这些测量值，并与测量值下降进行比较。
|
每 3 个月一次，持续一年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Nicholas J Maragakis, MD、Johns Hopkins University
- 首席研究员：James D Berry, MD、Massachusetts Generel Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年12月1日
初级完成 (实际的)
2019年12月31日
研究完成 (实际的)
2020年1月1日
研究注册日期
首次提交
2015年10月9日
首先提交符合 QC 标准的
2015年10月9日
首次发布 (估计)
2015年10月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年1月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月9日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.