Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Odpověď ALS: Individualizovaná iniciativa pro ALS Discovery (AnswerALS)

9. ledna 2020 aktualizováno: Johns Hopkins University

Odpověď ALS – Vytvoření velkého biologického úložiště iPS buněk, buněčných linií a vzorků biotekutiny v kombinaci s klinickými informacemi pro rychlý pokrok v terapii, která by mohla léčit ALS

Vytvoření velkého úložiště indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSC), bio-fluidních vzorků (krev a míšní mok (volitelně)) a buněčných linií pro identifikaci genu ALS. To bude pečlivě kombinováno se shromážděnými měřeními vzoru symptomů, které mají lidé s ALS, a toho, jak se tyto v průběhu času mění. Lidé s jinými onemocněními motorických neuronů a zdravé kontroly budou zahrnuti jako srovnání

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Pacienti budou mít 5 studijních návštěv; screening, 3, 6, 9 a 12 měsíců. Po ukončení účasti bude následovat roční období sledování, během kterého obdrží e-mail nebo telefonický rozhovor jednou za 3 měsíce. Během prvního roku budou odebírány vzorky, hodnoceno dýchání, svalová síla, spasticita, obecná funkce a kognitivní chování. Zdravé kontroly budou mít 2 studijní návštěvy, během kterých budou odebrány vzorky krve a budou poskytnuty dotazníky.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

1049

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75214
        • Texas Neurology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 98 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

pacienti s ALS, Primární laterální skleróza Flail Arm ALS Progresivní svalová atrofie Monomelická amyotrofie Onemocnění motorických neuronů Asymptomatické ALS genové nosiče

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s familiární nebo sporadickou ALS diagnostikovanou jako možná, laboratorně podporovaná pravděpodobná, pravděpodobná nebo definitivní podle kritérií El Escorial Světové federace neurologie (WFN), primární laterální skleróza flail paže ALS, progresivní svalová atrofie, monomelická amyotrofie, onemocnění motorických neuronů, Asymptomatické ALS genové nosiče
  • Účastníci ve věku 18–100 let včetně.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci se spinálně-bulbární svalovou atrofií
  • Známá diagnóza HIV/AIDS, hepatitidy B nebo hepatitidy C.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)
Časové okno: jednou za 3 měsíce po dobu jednoho roku
12 otázek o schopnosti pacienta fungovat v určitých činnostech každodenního života. Každá otázka je ze 4, přičemž 4 jsou normální a 0 je zcela narušená.
jednou za 3 měsíce po dobu jednoho roku
ALS kognitivně-behaviorální škála (ALS-CBS)
Časové okno: jednou za 3 měsíce po dobu jednoho roku
krátká míra kognice a chování u pacientů s ALS. Kognitivní část se skládá z 8 úkolů s perfektním skóre 20. Behaviorální část měří změny v osobnosti a chování od nástupu příznaků ALS, stejně jako náladu, pseudobulbární afekt a únavu a je doplněna členem rodiny nebo pečovatelem. Normální skóre je 45.
jednou za 3 měsíce po dobu jednoho roku
Pomalá vitální kapacita (SVC)
Časové okno: jednou za 3 měsíce po dobu jednoho roku
měření maximálního množství vzduchu, které lze vydechnout po hlubokém nádechu.
jednou za 3 měsíce po dobu jednoho roku
Testování síly pomocí ručního dynamometru (HHD)
Časové okno: jednou za 3 měsíce po dobu jednoho roku
testování svalové síly prováděné na horních a dolních končetinách, kotnících, zápěstích a prstech pomocí malého ručního zařízení. Tato měření jsou sledována v průběhu času a porovnávána s poklesem měření.
jednou za 3 měsíce po dobu jednoho roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Johns Hopkins University

Spolupracovníci

Massachusetts General Hospital
Washington University School of Medicine
Emory University
Massachusetts Institute of Technology
Ohio State University
University of California, Irvine
Cedars-Sinai Medical Center
New York Genome Center
Leandro P. Rizzuto Foundation
Texas Neurology
Northwestern University Les Turner ALS Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
  • Vrchní vyšetřovatel: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. října 2015

První zveřejněno (Odhad)

12. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00082277

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nemoc motorických neuronů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit