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Antwort ALS: Individualisierte Initiative zur ALS-Erkennung (AnswerALS)

9. Januar 2020 aktualisiert von: Johns Hopkins University

Answer ALS – Erstellung eines großen Bio-Repositoriums von iPS-Zellen, Zelllinien und Bioflüssigkeitsproben, kombiniert mit klinischen Informationen, um Therapeutika zur Behandlung von ALS schnell voranzubringen

Schaffung einer großen Sammlung von induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSC), Bioflüssigkeitsproben (Blut und Rückenmarksflüssigkeit (optional)) und Zelllinien zur Identifizierung von ALS-Genen. Dies wird sorgfältig mit gesammelten Messungen des Musters der Symptome von Menschen mit ALS und wie sich diese im Laufe der Zeit verändern, kombiniert. Personen mit anderen Erkrankungen des Motoneurons und gesunde Kontrollpersonen werden als Vergleich einbezogen

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die Patienten haben 5 Studienbesuche; Screening, 3, 6, 9 und 12 Monate. Nach der Teilnahme wird es eine Nachbeobachtungszeit von einem Jahr geben, in der sie alle 3 Monate ein E-Mail- oder Telefoninterview erhalten. Im ersten Jahr werden Proben entnommen, Atmung, Muskelkraft, Spastik, allgemeine Funktion und kognitives Verhalten beurteilt. Gesunde Kontrollpersonen erhalten 2 Studienbesuche, bei denen Blutproben entnommen und Fragebögen verteilt werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

1049

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75214
        • Texas Neurology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 96 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit ALS, primärer Lateralsklerose Schlegelarm-ALS, progressiver Muskelatrophie, monomeler Amyotrophie, Motoneuronerkrankung, asymptomatischer ALS-Genträger

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit familiärer oder sporadischer ALS, diagnostiziert als möglich, laborgestützt wahrscheinlich, wahrscheinlich oder definitiv gemäß den El Escorial-Kriterien der World Federation of Neurology (WFN), Primäre Lateralsklerose Flail Arm ALS, Progressive Muskelatrophie, Monomelische Amyotrophie, Motoneuronerkrankung, Asymptomatische ALS-Genträger
  • Teilnehmer im Alter von 18 bis einschließlich 100 Jahren.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit spinal-bulbärer Muskelatrophie
  • Bekannte Diagnose von HIV/AIDS, Hepatitis B oder Hepatitis C.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überarbeitete ALS-Funktionsbewertungsskala (ALSFRS-R)
Zeitfenster: einmal alle 3 Monate für ein Jahr
12 Fragen zur Fähigkeit des Patienten, bei bestimmten Aktivitäten des täglichen Lebens zu funktionieren. Jede Frage ist aus 4, wobei 4 normal und 0 vollständig beeinträchtigt ist.
einmal alle 3 Monate für ein Jahr
ALS Kognitive Verhaltensskala (ALS-CBS)
Zeitfenster: einmal alle 3 Monate für ein Jahr
kurze Messung der Kognition und des Verhaltens bei Patienten mit ALS. Der kognitive Teil besteht aus 8 Aufgaben mit einer perfekten Punktzahl von 20. Der Verhaltensteil misst Persönlichkeits- und Verhaltensänderungen seit Beginn der ALS-Symptome sowie Stimmung, Pseudobulbäraffekt und Müdigkeit und wird von einem Familienmitglied oder einer Pflegekraft ausgefüllt. Eine normale Punktzahl ist 45.
einmal alle 3 Monate für ein Jahr
Langsame Vitalkapazität (SVC)
Zeitfenster: einmal alle 3 Monate für ein Jahr
Messung der maximalen Luftmenge, die nach einem tiefen Atemzug ausgeatmet werden kann.
einmal alle 3 Monate für ein Jahr
Festigkeitsprüfung mit Handdynamometer (HHD)
Zeitfenster: einmal alle 3 Monate für ein Jahr
Muskelkrafttests an den oberen und unteren Gliedmaßen, Knöcheln, Handgelenken und Fingern mit einem kleinen Handgerät. Diese Messungen werden im Laufe der Zeit verfolgt und mit dem gemessenen Rückgang verglichen.
einmal alle 3 Monate für ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Johns Hopkins University

Mitarbeiter

Massachusetts General Hospital
Washington University School of Medicine
Emory University
Massachusetts Institute of Technology
Ohio State University
University of California, Irvine
Cedars-Sinai Medical Center
New York Genome Center
Leandro P. Rizzuto Foundation
Texas Neurology
Northwestern University Les Turner ALS Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
  • Hauptermittler: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB00082277

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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