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Answer ALS: ALS 발견을 위한 개별화된 이니셔티브 (AnswerALS)

2020년 1월 9일 업데이트: Johns Hopkins University

Answer ALS - ALS를 치료할 수 있는 치료법을 빠르게 발전시키기 위해 임상 정보와 결합된 iPS 세포, 세포주 및 생체액 샘플의 대규모 바이오 저장소 생성

유도 만능 줄기 세포(iPSC), 생체액 샘플(혈액 및 척수액(선택 사항)), ALS 유전자 식별을 위한 세포주의 대규모 저장소 생성. 이것은 ALS를 가진 사람들이 가지고 있는 증상의 패턴과 이것이 시간이 지남에 따라 어떻게 변화하는지에 대한 수집된 측정치와 신중하게 결합될 것입니다. 다른 운동 신경 질환 및 건강한 대조군을 가진 사람들이 비교 대상으로 포함됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

상세 설명

환자는 5번의 연구 방문을 가집니다. 스크리닝, 3, 6, 9 및 12개월. 참여 후 1년의 후속 조치 기간이 있으며, 이 기간 동안 3개월에 한 번씩 이메일 또는 전화 인터뷰를 받게 됩니다. 첫 해 동안 샘플을 수집하고 호흡, 근력, 경직, 일반 기능 및 인지 행동을 평가합니다. 건강한 대조군은 혈액 샘플을 수집하고 설문지를 제공하는 2회의 연구 방문을 가질 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

1049

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

미국
- California
  - Los Angeles, California, 미국, 90048
    - Cedars-Sinai Medical Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, 미국, 30322
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, 미국, 60611
    - Northwestern University Feinberg School of Medicine
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, 미국, 21205
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, 미국, 02114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Ohio
  - Columbus, Ohio, 미국, 43221
    - Ohio State University Wexner Medical Center
- Texas
  - Dallas, Texas, 미국, 75214
    - Texas Neurology

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

ALS 환자, 원발성 측삭 경화증 도리깨 팔 ALS 진행성 근육 위축 단핵구 근위축 운동 신경 질환 무증상 ALS 유전자 운반체

설명

포함 기준:

세계 신경학 연맹(WFN) El Escorial 기준, 원발성 측삭 경화증 도리깨 팔 ALS, 진행성 근육 위축, 단핵성 근위축, 운동 신경 질환, 무증상 ALS 유전자 운반체
18세에서 100세 사이의 참가자.

제외 기준:

척수-구근 근위축 환자
HIV/AIDS, B형 간염 또는 C형 간염의 알려진 진단.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

관찰 모델: 케이스 전용
시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) 기간: 1년 동안 3개월에 한 번씩	일상 생활의 특정 활동에서 기능하는 환자의 능력에 관한 12가지 질문. 각 질문은 4개 중 4개는 정상이고 0개는 완전히 손상되었습니다.	1년 동안 3개월에 한 번씩
ALS 인지 행동 척도(ALS-CBS) 기간: 1년 동안 3개월에 한 번씩	ALS 환자의 인지 및 행동에 대한 짧은 측정. 인지 부분은 8개의 작업으로 구성되어 있으며 만점은 20입니다. 행동 부분은 ALS 증상이 시작된 이후의 성격과 행동의 변화뿐만 아니라 기분, pseudobulbar 정서 및 피로를 측정하고 가족이나 간병인이 완료합니다. 정상 점수는 45입니다.	1년 동안 3개월에 한 번씩
느린 생명력(SVC) 기간: 1년 동안 3개월에 한 번씩	심호흡 후 내쉴 수 있는 최대 공기량 측정.	1년 동안 3개월에 한 번씩
휴대용 동력계(HHD)를 사용한 강도 테스트 기간: 1년 동안 3개월에 한 번씩	소형 휴대용 장치를 사용하여 상지 및 하지, 발목, 손목 및 손가락에 수행되는 근력 테스트. 이러한 측정은 시간이 지남에 따라 진행되며 측정 감소와 비교됩니다.	1년 동안 3개월에 한 번씩

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Johns Hopkins University

협력자

Massachusetts General Hospital

Washington University School of Medicine

Emory University

Massachusetts Institute of Technology

Ohio State University

University of California, Irvine

Cedars-Sinai Medical Center

New York Genome Center

Leandro P. Rizzuto Foundation

Texas Neurology

Northwestern University Les Turner ALS Center

수사관

수석 연구원: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
수석 연구원: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 12월 31일

연구 완료 (실제)

2020년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 10월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 10월 9일

처음 게시됨 (추정)

2015년 10월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 1월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 1월 9일

마지막으로 확인됨