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Risposta SLA: iniziativa individualizzata per la scoperta della SLA (AnswerALS)

9 gennaio 2020 aggiornato da: Johns Hopkins University

Risposta SLA -Creazione di un ampio bio-repository di cellule iPS, linee cellulari e campioni di fluidi biologici, combinati con informazioni cliniche per far progredire rapidamente le terapie che potrebbero curare la SLA

Creazione di un ampio deposito di cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), campioni di biofluidi (sangue e liquido spinale (opzionale)) e linee cellulari per l'identificazione del gene della SLA. Questo sarà combinato attentamente con le misure raccolte del modello dei sintomi che le persone con SLA hanno e come questi cambiano nel tempo. Le persone con altre malattie dei motoneuroni e i controlli sani saranno inclusi come confronto

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

I pazienti avranno 5 visite di studio; screening, 3, 6, 9 e 12 mesi. Ci sarà un periodo di follow-up post-partecipazione di un anno, durante il quale riceveranno un'intervista tramite e-mail o telefonata una volta ogni 3 mesi. Durante il primo anno verranno raccolti campioni, verranno valutati la respirazione, la forza muscolare, la spasticità, la funzione generale e il comportamento cognitivo. I controlli sani avranno 2 visite di studio durante le quali verranno raccolti campioni di sangue e questionari dati.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

1049

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75214
        • Texas Neurology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 96 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

pazienti con SLA, sclerosi laterale primaria SLA con braccio a flagello Atrofia muscolare progressiva Amiotrofia monomelica Malattia del motoneurone SLA asintomatica Portatori genici

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Partecipanti con SLA familiare o sporadica diagnosticata come possibile, probabile, probabile o definita supportata dal laboratorio secondo i criteri El Escorial della Federazione mondiale di neurologia (WFN), Sclerosi laterale primaria SLA da braccio a flagello, Atrofia muscolare progressiva, Amiotrofia monomelica, Malattia del motoneurone, Portatori asintomatici del gene della SLA
  • Partecipanti di età compresa tra 18 e 100 anni inclusi.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti con atrofia muscolare spinale-bulbare
  • Diagnosi nota di HIV/AIDS, epatite B o epatite C.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: una volta ogni 3 mesi per un anno
12 domande sulla capacità del paziente di funzionare in determinate attività della vita quotidiana. Ogni domanda è su 4 con 4 normale e 0 completamente compromessa.
una volta ogni 3 mesi per un anno
Scala cognitivo-comportamentale per la SLA (ALS-CBS)
Lasso di tempo: una volta ogni 3 mesi per un anno
breve misura della cognizione e del comportamento nei pazienti con SLA. La parte cognitiva è composta da 8 compiti con un punteggio perfetto pari a 20. La parte comportamentale misura i cambiamenti nella personalità e nel comportamento dall'insorgenza dei sintomi della SLA così come l'umore, l'affetto pseudobulbare e l'affaticamento ed è completata da un membro della famiglia o da un caregiver. Un punteggio normale è 45.
una volta ogni 3 mesi per un anno
Capacità vitale lenta (SVC)
Lasso di tempo: una volta ogni 3 mesi per un anno
misurazione della quantità massima di aria che può essere espirata a seguito di un respiro profondo.
una volta ogni 3 mesi per un anno
Test di resistenza con dinamometro portatile (HHD)
Lasso di tempo: una volta ogni 3 mesi per un anno
test di forza muscolare eseguito su arti superiori e inferiori, caviglie, polsi e dita utilizzando un piccolo dispositivo portatile. Queste misurazioni vengono seguite nel tempo e confrontate con la misura del declino.
una volta ogni 3 mesi per un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Johns Hopkins University

Collaboratori

Massachusetts General Hospital
Washington University School of Medicine
Emory University
Massachusetts Institute of Technology
Ohio State University
University of California, Irvine
Cedars-Sinai Medical Center
New York Genome Center
Leandro P. Rizzuto Foundation
Texas Neurology
Northwestern University Les Turner ALS Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
  • Investigatore principale: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

12 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00082277

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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