Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Svar ALS: Individualisert initiativ for ALS-oppdagelse (AnswerALS)

9. januar 2020 oppdatert av: Johns Hopkins University

Svar ALS - Opprettelse av et stort biolager av iPS-celler, cellelinjer og biovæskeprøver, kombinert med klinisk informasjon for raskt å fremme terapi som kan behandle ALS

Opprettelse av et stort lager av induserte pluripotente stamceller (iPSC), bio-væskeprøver (blod og spinalvæske (valgfritt)), og cellelinjer for ALS-genidentifikasjon. Dette vil bli kombinert nøye med innsamlede mål på mønsteret av symptomene personer med ALS har og hvordan disse endrer seg over tid. Personer med andre motoriske nevronsykdommer og friske kontroller vil bli inkludert som sammenligninger

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Pasientene vil ha 5 studiebesøk; screening, 3, 6, 9 og 12 måneder. Det vil være en ett års oppfølgingsperiode etter deltakelse, hvor de vil motta et e-post- eller telefonsamtaleintervju en gang hver tredje måned. I løpet av det første året vil det bli tatt prøver, pust, muskelstyrke, spastisitet, generell funksjon og kognitiv atferd vil bli vurdert. Friske kontroller vil ha 2 studiebesøk hvor det vil bli tatt blodprøver og gitt spørreskjema.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

1049

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- California
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90048
    - Cedars-Sinai Medical Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    - Northwestern University Feinberg School of Medicine
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
    - Ohio State University Wexner Medical Center
- Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75214
    - Texas Neurology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 96 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

pasienter med ALS, primær lateral sklerose slagarm ALS Progressiv muskelatrofi Monomelisk amyotrofi Motornevronsykdom Asymptomatiske ALS-genbærere

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Deltakere med familiær eller sporadisk ALS diagnostisert som mulig, laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller bestemt i henhold til World Federation of Neurology (WFN) El Escorial-kriterier, Primær Lateral Sklerose Flail Arm ALS, Progressiv Muskelatrofi, Monomelic Amyotrophy, Motor Neuron Disease, Asymptomatiske ALS-genbærere
Deltakere i alderen 18-100 år inkludert.

Ekskluderingskriterier:

Deltakere med spinal-bulbar muskelatrofi
Kjent diagnose av HIV/AIDS, Hepatitt B eller Hepatitt C.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Bare etui
Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
ALS funksjonell vurdering skala-revidert (ALSFRS-R) Tidsramme: en gang hver tredje måned i ett år	12 spørsmål om pasientens evne til å fungere i visse aktiviteter i dagliglivet. Hvert spørsmål er av 4, hvor 4 er normale og 0 er fullstendig svekket.	en gang hver tredje måned i ett år
ALS kognitiv atferdsskala (ALS-CBS) Tidsramme: en gang hver tredje måned i ett år	kort mål på kognisjon og atferd hos pasienter med ALS. Den kognitive delen består av 8 oppgaver med en perfekt poengsum på 20. Atferdsdelen måler endringer i personlighet og atferd siden starten av ALS-symptomer samt humør, pseudobulbar affekt og tretthet og fullføres av et familiemedlem eller omsorgsperson. En normal poengsum er 45.	en gang hver tredje måned i ett år
Slow Vital Capacity (SVC) Tidsramme: en gang hver tredje måned i ett år	måling av den maksimale mengden luft som kan pustes ut etter et dypt pust.	en gang hver tredje måned i ett år
Styrketesting med håndholdt dynamometer (HHD) Tidsramme: en gang hver tredje måned i ett år	muskelstyrketesting utført på øvre og nedre lemmer, ankler, håndledd og fingre med en liten håndholdt enhet. Disse målingene følges over tid og sammenlignes med å måle nedgang.	en gang hver tredje måned i ett år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbeidspartnere

Massachusetts General Hospital

Washington University School of Medicine

Emory University

Massachusetts Institute of Technology

Ohio State University

University of California, Irvine

Cedars-Sinai Medical Center

New York Genome Center

Leandro P. Rizzuto Foundation

Texas Neurology

Northwestern University Les Turner ALS Center

Etterforskere

Hovedetterforsker: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
Hovedetterforsker: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2015

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene