Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Svar ALS: Individualiseret initiativ til ALS-opdagelse (AnswerALS)

9. januar 2020 opdateret af: Johns Hopkins University

Svar ALS - Oprettelse af et stort biolager af iPS-celler, cellelinjer og biovæskeprøver, kombineret med klinisk information for hurtigt at fremme behandlinger, der kunne behandle ALS

Oprettelse af et stort lager af inducerede pluripotente stamceller (iPSC), bio-væskeprøver (blod og spinalvæske (valgfrit)) og cellelinjer til ALS-genidentifikation. Dette vil blive kombineret omhyggeligt med indsamlede mål for mønstret af de symptomer, personer med ALS har, og hvordan disse ændrer sig over tid. Personer med andre motoriske neuronsygdomme og raske kontroller vil blive inkluderet som sammenligninger

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Patienterne vil have 5 studiebesøg; screening, 3, 6, 9 og 12 måneder. Der vil være en et års opfølgningsperiode efter deltagelse, hvor de vil modtage en e-mail eller telefonsamtale hver 3. måned. I løbet af det første år vil der blive indsamlet prøver, vejrtrækning, muskelstyrke, spasticitet, generel funktion og kognitiv adfærd vil blive vurderet. Sunde kontroller vil have 2 studiebesøg, hvor der vil blive indsamlet blodprøver og udleveret spørgeskemaer.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

1049

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75214
        • Texas Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 96 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

patienter med ALS, Primær lateral sklerose Flail Arm ALS Progressiv muskelatrofi Monomel amyotrofi Motor neuronsygdom Asymptomatiske ALS-genbærere

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere med familiær eller sporadisk ALS diagnosticeret som muligt, laboratorieunderstøttet sandsynlig, sandsynlig eller bestemt i henhold til World Federation of Neurology (WFN) El Escorial kriterier, Primær Lateral Sclerose Flail Arm ALS, Progressiv Muskelatrofi, Monomelic Amyotrophy, Motor Neuron Disease, Asymptomatiske ALS-genbærere
  • Deltagere i alderen 18-100 år inklusive.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere med spinal-bulbar muskelatrofi
  • Kendt diagnose af HIV/AIDS, Hepatitis B eller Hepatitis C.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Tidsramme: en gang hver 3. måned i et år
12 spørgsmål om patientens evne til at fungere i visse aktiviteter i dagligdagen. Hvert spørgsmål er ud af 4, hvor 4 er normale og 0 er fuldstændigt svækkede.
en gang hver 3. måned i et år
ALS kognitiv adfærdsskala (ALS-CBS)
Tidsramme: en gang hver 3. måned i et år
kort mål for kognition og adfærd hos patienter med ALS. Den kognitive del består af 8 opgaver med en perfekt score på 20. Adfærdsdelen måler ændringer i personlighed og adfærd siden starten af ​​ALS-symptomer samt humør, pseudobulbar affekt og træthed og afsluttes af et familiemedlem eller en omsorgsperson. En normal score er 45.
en gang hver 3. måned i et år
Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: en gang hver 3. måned i et år
måling af den maksimale mængde luft, der kan udåndes efter en dyb indånding.
en gang hver 3. måned i et år
Styrketest med håndholdt dynamometer (HHD)
Tidsramme: en gang hver 3. måned i et år
muskelstyrketest udført på øvre og nedre lemmer, ankler, håndled og fingre ved hjælp af en lille håndholdt enhed. Disse målinger følges over tid og sammenlignes med at måle fald.
en gang hver 3. måned i et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbejdspartnere

Massachusetts General Hospital
Washington University School of Medicine
Emory University
Massachusetts Institute of Technology
Ohio State University
University of California, Irvine
Cedars-Sinai Medical Center
New York Genome Center
Leandro P. Rizzuto Foundation
Texas Neurology
Northwestern University Les Turner ALS Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
  • Ledende efterforsker: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

12. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB00082277

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Motor neuron sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner