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Answer ALS : Initiative individualisée pour la découverte de la SLA (AnswerALS)

9 janvier 2020 mis à jour par: Johns Hopkins University

Answer ALS -Création d'un grand bio-dépôt de cellules iPS, de lignées cellulaires et d'échantillons de biofluides, combinés à des informations cliniques pour faire progresser rapidement les thérapeutiques susceptibles de traiter la SLA

Création d'un vaste référentiel de cellules souches pluripotentes induites (iPSC), d'échantillons de biofluides (sang et liquide céphalo-rachidien (facultatif)) et de lignées cellulaires pour l'identification des gènes de la SLA. Cela sera soigneusement combiné avec des mesures collectées du schéma des symptômes des personnes atteintes de SLA et de leur évolution au fil du temps. Les personnes atteintes d'autres maladies des motoneurones et les témoins sains seront inclus à titre de comparaison

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

Les patients auront 5 visites d'étude ; dépistage, 3, 6, 9 et 12 mois. Il y aura une période de suivi post-participation d'un an, au cours de laquelle ils recevront un entretien par e-mail ou par téléphone une fois tous les 3 mois. Au cours de la première année, des échantillons seront prélevés, la respiration, la force musculaire, la spasticité, la fonction générale et le comportement cognitif seront évalués. Les témoins sains auront 2 visites d'étude au cours desquelles des échantillons de sang seront prélevés et des questionnaires distribués.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

1049

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- California
  - Los Angeles, California, États-Unis, 90048
    - Cedars-Sinai Medical Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    - Northwestern University Feinberg School of Medicine
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Ohio
  - Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
    - Ohio State University Wexner Medical Center
- Texas
  - Dallas, Texas, États-Unis, 75214
    - Texas Neurology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 96 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

patients atteints de SLA, sclérose latérale primaire Flail Arm SLA Amyotrophie musculaire progressive Amyotrophie monomélique Maladie du motoneurone SLA asymptomatique Porteurs du gène

La description

Critère d'intégration:

Participants atteints de SLA familiale ou sporadique diagnostiquée comme possible, probable, probable ou certaine selon les critères El Escorial de la Fédération mondiale de neurologie (WFN), Sclérose latérale primaire Flail Arm ALS, Atrophie musculaire progressive, Amyotrophie monomélique, Maladie du motoneurone, Porteurs asymptomatiques du gène de la SLA
Participants âgés de 18 à 100 ans inclus.

Critère d'exclusion:

Participants atteints d'amyotrophie spino-bulbaire
Diagnostic connu de VIH/SIDA, d'hépatite B ou d'hépatite C.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cas uniquement
Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Échelle d'évaluation fonctionnelle ALS révisée (ALSFRS-R) Délai: une fois tous les 3 mois pendant un an	12 questions sur la capacité du patient à fonctionner dans certaines activités de la vie quotidienne. Chaque question est sur 4, 4 étant normal et 0 étant complètement déficient.	une fois tous les 3 mois pendant un an
Échelle cognitivo-comportementale de la SLA (ALS-CBS) Délai: une fois tous les 3 mois pendant un an	courte mesure de la cognition et du comportement chez les patients atteints de SLA. La partie cognitive se compose de 8 tâches avec un score parfait de 20. La partie comportementale mesure les changements de personnalité et de comportement depuis l'apparition des symptômes de la SLA ainsi que l'humeur, l'affect pseudobulbaire et la fatigue et est remplie par un membre de la famille ou un soignant. Un score normal est de 45.	une fois tous les 3 mois pendant un an
Capacité Vitale Lente (SVC) Délai: une fois tous les 3 mois pendant un an	mesure de la quantité maximale d'air qui peut être expirée après une respiration profonde.	une fois tous les 3 mois pendant un an
Test de résistance avec dynamomètre portatif (HHD) Délai: une fois tous les 3 mois pendant un an	tests de force musculaire effectués sur les membres supérieurs et inférieurs, les chevilles, les poignets et les doigts à l'aide d'un petit appareil portatif. Ces mesures sont suivies dans le temps et comparées pour mesurer le déclin.	une fois tous les 3 mois pendant un an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Johns Hopkins University

Collaborateurs

Massachusetts General Hospital

Washington University School of Medicine

Emory University

Massachusetts Institute of Technology

Ohio State University

University of California, Irvine

Cedars-Sinai Medical Center

New York Genome Center

Leandro P. Rizzuto Foundation

Texas Neurology

Northwestern University Les Turner ALS Center

Les enquêteurs

Chercheur principal: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
Chercheur principal: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

31 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité