Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vastaus ALS: Yksilöllinen aloite ALS Discovery (AnswerALS)

torstai 9. tammikuuta 2020 päivittänyt: Johns Hopkins University

Vastaus ALS - Suuren biovaraston luominen iPS-soluista, solulinjoista ja bionestenäytteistä yhdistettynä kliinisiin tietoihin, jotta voidaan kehittää nopeasti ALS:ää hoitavia terapioita

Indusoitujen pluripotenttien kantasolujen (iPSC), bionestenäytteiden (veri- ja selkäydinneste (valinnainen)) ja solulinjojen suuren arkiston luominen ALS-geenin tunnistamista varten. Tämä yhdistetään huolellisesti kerättyihin mittauksiin ALS-potilaiden oireista ja niiden muuttumisesta ajan myötä. Vertailun kohteena ovat ihmiset, joilla on muita liikehermoston sairauksia ja terveet kontrollit

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat saavat 5 opintokäyntiä; seulonta, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta. Osallistumisen jälkeen on vuoden seurantajakso, jonka aikana he saavat sähköposti- tai puhelinhaastattelun 3 kuukauden välein. Ensimmäisen vuoden aikana otetaan näytteitä, arvioidaan hengitystä, lihasvoimaa, spastisuutta, yleistä toimintaa ja kognitiivista käyttäytymistä. Terveillä kontrolleilla on 2 opintokäyntiä, joiden aikana kerätään verinäytteitä ja jaetaan kyselylomakkeet.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1049

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- California
  - Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
    - Cedars-Sinai Medical Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    - Northwestern University Feinberg School of Medicine
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
    - Ohio State University Wexner Medical Center
- Texas
  - Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75214
    - Texas Neurology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 96 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

potilaat, joilla on ALS, primaarinen lateraaliskleroosi, kärpäsvarsi ALS Progressiivinen lihasatrofia Monomelic amyotrofia Motorinen neuronisairaus Oireeton ALS-geenin kantajat

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujat, joilla on mahdollisuuksien mukaan diagnosoitu familiaalinen tai satunnainen ALS, laboratoriossa tuettu todennäköinen, todennäköinen tai varma World Federation of Neurology (WFN) El Escorial -kriteerien mukaan, primaarinen lateraaliskleroosi, käsivarsi ALS, progressiivinen lihasatrofia, monomeelinen amyotrofia, motorinen neuronisairaus, Oireettomat ALS-geenin kantajat
Osallistujat ovat 18-100-vuotiaita.

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujat, joilla on spinaali-bulbar lihasatrofia
Tunnettu HIV/AIDS-, hepatiitti B- tai hepatiitti C -diagnoosi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Havaintomallit: Vain tapaus
Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) Aikaikkuna: kerran 3 kuukaudessa vuoden ajan	12 kysymystä potilaan kyvystä toimia tietyissä päivittäisissä toimissa. Jokainen kysymys on neljästä, ja 4 on normaalia ja 0 on täysin heikentynyt.	kerran 3 kuukaudessa vuoden ajan
ALS-kognitiivinen käyttäytymisasteikko (ALS-CBS) Aikaikkuna: kerran 3 kuukaudessa vuoden ajan	lyhyt kognition ja käyttäytymisen mitta ALS-potilailla. Kognitiivinen osa koostuu 8 tehtävästä, joista täydellinen pistemäärä on 20. Käyttäytymisosuus mittaa muutoksia persoonallisuudessa ja käyttäytymisessä ALS-oireiden alkamisen jälkeen sekä mielialaa, pseudobulbar-oireita ja väsymystä, ja sen suorittaa perheenjäsen tai hoitaja. Normaali pistemäärä on 45.	kerran 3 kuukaudessa vuoden ajan
Slow Vital Capacity (SVC) Aikaikkuna: kerran 3 kuukaudessa vuoden ajan	mitataan suurin mahdollinen ilmamäärä, joka voidaan hengittää ulos syvän hengityksen jälkeen.	kerran 3 kuukaudessa vuoden ajan
Lujuustesti käsidynamometrillä (HHD) Aikaikkuna: kerran 3 kuukaudessa vuoden ajan	lihasvoiman testaus ylä- ja alaraajoille, nilkkojen, ranteiden ja sormien avulla pienellä kädessä pidettävällä laitteella. Näitä mittauksia seurataan ajan mittaan ja niitä verrataan mittauksen laskuun.	kerran 3 kuukaudessa vuoden ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Johns Hopkins University

Yhteistyökumppanit

Massachusetts General Hospital

Washington University School of Medicine

Emory University

Massachusetts Institute of Technology

Ohio State University

University of California, Irvine

Cedars-Sinai Medical Center

New York Genome Center

Leandro P. Rizzuto Foundation

Texas Neurology

Northwestern University Les Turner ALS Center

Tutkijat

Päätutkija: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
Päätutkija: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 9. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit