Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ответ БАС: Индивидуальная инициатива по обнаружению БАС (AnswerALS)

9 января 2020 г. обновлено: Johns Hopkins University

Ответ на БАС – создание большого биорепозитория iPS-клеток, клеточных линий и образцов биологических жидкостей в сочетании с клинической информацией для быстрого развития терапии, которая может лечить БАС.

Создание крупного хранилища индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК), образцов биожидкостей (кровь и спинномозговая жидкость (по желанию)), а также клеточных линий для идентификации гена БАС. Это будет тщательно сочетаться с собранными показателями характера симптомов, которые есть у людей с БАС, и их изменения с течением времени. Люди с другими заболеваниями двигательных нейронов и здоровые люди будут включены в сравнение.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

У пациентов будет 5 учебных визитов; скрининг, 3, 6, 9 и 12 месяцев. Будет период последующего наблюдения в течение одного года, в течение которого они будут получать электронное письмо или интервью по телефону каждые 3 месяца. В течение первого года будут собираться образцы, оцениваться дыхание, мышечная сила, спастичность, общая функция и когнитивное поведение. У здоровых контролей будет 2 ознакомительных визита, во время которых будут взяты образцы крови и предоставлены анкеты.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

1049

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- California
  - Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
    - Cedars-Sinai Medical Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
    - Northwestern University Feinberg School of Medicine
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
    - Ohio State University Wexner Medical Center
- Texas
  - Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75214
    - Texas Neurology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 98 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

пациенты с БАС, первичным латеральным склерозом, цеповидной рукой, БАС, прогрессирующей мышечной атрофией, мономерной амиотрофией, болезнью моторных нейронов, бессимптомным носителем гена БАС.

Описание

Критерии включения:

Участники с семейным или спорадическим БАС, диагностированным как возможный, лабораторно подтвержденный вероятным, вероятным или определенным в соответствии с критериями Эль-Эскориала Всемирной федерации неврологов (WFN), первичный латеральный склероз, первичный латеральный склероз, прогрессирующая мышечная атрофия, мономелическая амиотрофия, болезнь двигательных нейронов, Бессимптомные носители гена БАС
Участники в возрасте от 18 до 100 лет включительно.

Критерий исключения:

Участники со спинально-бульбарной мышечной атрофией
Известный диагноз ВИЧ/СПИД, гепатита В или гепатита С.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Только для случая
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Пересмотренная шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R) Временное ограничение: раз в 3 месяца в течение года	12 вопросов о способности пациента выполнять определенные действия в повседневной жизни. Каждый вопрос имеет 4 балла, где 4 соответствует норме, а 0 — полному нарушению.	раз в 3 месяца в течение года
Когнитивно-поведенческая шкала БАС (ALS-CBS) Временное ограничение: раз в 3 месяца в течение года	краткая мера познания и поведения у пациентов с БАС. Когнитивная часть состоит из 8 заданий с максимальной оценкой 20. Поведенческая часть измеряет изменения личности и поведения с момента появления симптомов БАС, а также настроение, псевдобульбарный аффект и утомляемость и заполняется членом семьи или лицом, осуществляющим уход. Нормальный балл — 45.	раз в 3 месяца в течение года
Медленная жизненная емкость легких (SVC) Временное ограничение: раз в 3 месяца в течение года	измерение максимального количества воздуха, которое можно выдохнуть после глубокого вдоха.	раз в 3 месяца в течение года
Испытание на прочность с помощью ручного динамометра (HHD) Временное ограничение: раз в 3 месяца в течение года	тестирование мышечной силы верхних и нижних конечностей, лодыжек, запястий и пальцев с использованием небольшого ручного устройства. Эти измерения отслеживаются во времени и сравниваются с измерением снижения.	раз в 3 месяца в течение года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Johns Hopkins University

Соавторы

Massachusetts General Hospital

Washington University School of Medicine

Emory University

Massachusetts Institute of Technology

Ohio State University

University of California, Irvine

Cedars-Sinai Medical Center

New York Genome Center

Leandro P. Rizzuto Foundation

Texas Neurology

Northwestern University Les Turner ALS Center

Следователи

Главный следователь: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
Главный следователь: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 декабря 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 октября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 октября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 января 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 января 2020 г.

Последняя проверка