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Respuesta ALS: Iniciativa individualizada para el descubrimiento de ALS (AnswerALS)

9 de enero de 2020 actualizado por: Johns Hopkins University

Respuesta ALS: creación de un gran biorrepositorio de células iPS, líneas celulares y muestras de biofluidos, combinado con información clínica para avanzar rápidamente en terapias que podrían tratar la ELA

Creación de un gran depósito de células madre pluripotentes inducidas (iPSC), muestras de biolíquidos (sangre y líquido cefalorraquídeo (opcional)) y líneas celulares para la identificación del gen ALS. Esto se combinará cuidadosamente con las medidas recopiladas del patrón de los síntomas que tienen las personas con ELA y cómo estos cambian con el tiempo. Las personas con otras enfermedades de las neuronas motoras y los controles sanos se incluirán como comparaciones.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

Los pacientes tendrán 5 visitas de estudio; tamizaje, 3, 6, 9 y 12 meses. Habrá un período de seguimiento posterior a la participación de un año, durante el cual recibirán una entrevista por correo electrónico o llamada telefónica una vez cada 3 meses. Durante el primer año se recogerán muestras, se valorará la respiración, la fuerza muscular, la espasticidad, el funcionamiento general y el comportamiento cognitivo. Los controles sanos tendrán 2 visitas de estudio durante las cuales se recolectarán muestras de sangre y se entregarán cuestionarios.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

1049

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 98 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

pacientes con ELA, esclerosis lateral primaria Flail Arm ALS Atrofia muscular progresiva Amiotrofia monomélica Enfermedad de la motoneurona ALS asintomática Portadores de genes

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes con ELA familiar o esporádica diagnosticada como posible, probable, probable o definitiva respaldada por laboratorio de acuerdo con los criterios de El Escorial de la Federación Mundial de Neurología (WFN), esclerosis lateral primaria ELA de brazo inestable, atrofia muscular progresiva, amiotrofia monomélica, enfermedad de la neurona motora, Portadores de genes ALS asintomáticos
  • Participantes que tengan entre 18 y 100 años, inclusive.

Criterio de exclusión:

  • Participantes con atrofia muscular espinal-bulbar
  • Diagnóstico conocido de VIH/SIDA, Hepatitis B o Hepatitis C.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: una vez cada 3 meses durante un año
12 preguntas sobre la capacidad del paciente para funcionar en ciertas actividades de la vida diaria. Cada pregunta es de 4, siendo 4 normal y 0 completamente incapacitado.
una vez cada 3 meses durante un año
Escala cognitiva conductual de ALS (ALS-CBS)
Periodo de tiempo: una vez cada 3 meses durante un año
Medida corta de cognición y comportamiento en pacientes con ELA. La parte cognitiva consta de 8 tareas con una puntuación perfecta de 20. La porción conductual mide los cambios en la personalidad y el comportamiento desde el inicio de los síntomas de la ELA, así como el estado de ánimo, el afecto pseudobulbar y la fatiga, y la completa un familiar o cuidador. Una puntuación normal es 45.
una vez cada 3 meses durante un año
Capacidad Vital Lenta (SVC)
Periodo de tiempo: una vez cada 3 meses durante un año
Medición de la cantidad máxima de aire que se puede exhalar después de una respiración profunda.
una vez cada 3 meses durante un año
Prueba de fuerza con dinamómetro de mano (HHD)
Periodo de tiempo: una vez cada 3 meses durante un año
pruebas de fuerza muscular realizadas en extremidades superiores e inferiores, tobillos, muñecas y dedos utilizando un pequeño dispositivo manual. Estas medidas se siguen a lo largo del tiempo y se comparan con la disminución de la medida.
una vez cada 3 meses durante un año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Johns Hopkins University

Colaboradores

Massachusetts General Hospital
Washington University School of Medicine
Emory University
Massachusetts Institute of Technology
Ohio State University
University of California, Irvine
Cedars-Sinai Medical Center
New York Genome Center
Leandro P. Rizzuto Foundation
Texas Neurology
Northwestern University Les Turner ALS Center

Investigadores

  • Investigador principal: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
  • Investigador principal: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

31 de diciembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de octubre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de octubre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de enero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de enero de 2020

Última verificación

1 de enero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB00082277

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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