Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Antwoord ALS: Geïndividualiseerd Initiatief voor ALS Ontdekking (AnswerALS)

9 januari 2020 bijgewerkt door: Johns Hopkins University

Answer ALS - Creatie van een grote bio-opslagplaats van iPS-cellen, cellijnen en bio-vloeistofmonsters, gecombineerd met klinische informatie om snel therapieën te ontwikkelen die ALS zouden kunnen behandelen

Creatie van een grote opslagplaats van geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC), biovloeistofmonsters (bloed en ruggenmergvocht (optioneel)) en cellijnen voor ALS-genidentificatie. Dit zal zorgvuldig worden gecombineerd met verzamelde metingen van het patroon van de symptomen die mensen met ALS hebben en hoe deze in de loop van de tijd veranderen. Mensen met andere motorneuronziekten en gezonde controles zullen ter vergelijking worden opgenomen

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten krijgen 5 studiebezoeken; screening, 3, 6, 9 en 12 maanden. Er zal een follow-upperiode van een jaar na deelname zijn, waarin ze eens in de drie maanden een interview per e-mail of telefoontje zullen ontvangen. In het eerste jaar worden monsters afgenomen, ademhaling, spierkracht, spasticiteit, algemeen functioneren en cognitief gedrag beoordeeld. Gezonde controles krijgen 2 studiebezoeken waarbij bloedmonsters worden afgenomen en vragenlijsten worden gegeven.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

1049

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75214
        • Texas Neurology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 98 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

patiënten met ALS, Primaire Laterale Sclerose Vlegelarm ALS Progressieve Musculaire Atrofie Monomelische Amyotrofie Motorische Neuronziekte Asymptomatische ALS Gendragers

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers met familiale of sporadische ALS gediagnosticeerd als mogelijk, laboratoriumondersteund waarschijnlijk, waarschijnlijk of definitief volgens de El Escorial-criteria van de World Federation of Neurology (WFN), Primary Lateral Sclerosis Flail Arm ALS, Progressive Muscular Atrophy, Monomelic Amyotrophy, Motor Neuron Disease, Asymptomatische ALS-gendragers
  • Deelnemers van 18 tot en met 100 jaar.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met Spinal-Bulbar Muscular Atrophy
  • Bekende diagnose van HIV/AIDS, Hepatitis B of Hepatitis C.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ALS Functional Rating Scale-herzien (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: eens in de 3 maanden gedurende een jaar
12 vragen over het vermogen van de patiënt om te functioneren in bepaalde activiteiten van het dagelijks leven. Elke vraag is van de 4, waarbij 4 normaal is en 0 volledig gestoord.
eens in de 3 maanden gedurende een jaar
ALS Cognitieve Gedragsschaal (ALS-CBS)
Tijdsspanne: eens in de 3 maanden gedurende een jaar
korte meting van cognitie en gedrag bij patiënten met ALS. Het cognitieve gedeelte bestaat uit 8 taken met een perfecte score van 20. Het gedragsgedeelte meet veranderingen in persoonlijkheid en gedrag sinds het begin van ALS-symptomen, evenals stemming, pseudobulbair affect en vermoeidheid en wordt ingevuld door een familielid of verzorger. Een normale score is 45.
eens in de 3 maanden gedurende een jaar
Langzame vitale capaciteit (SVC)
Tijdsspanne: eens in de 3 maanden gedurende een jaar
meting van de maximale hoeveelheid lucht die kan worden uitgeademd na een diepe inademing.
eens in de 3 maanden gedurende een jaar
Krachttesten met handdynamometer (HHD)
Tijdsspanne: eens in de 3 maanden gedurende een jaar
spierkrachttesten uitgevoerd op bovenste en onderste ledematen, enkels, polsen en vingers met behulp van een klein handapparaat. Deze metingen worden in de tijd gevolgd en vergeleken met meetafname.
eens in de 3 maanden gedurende een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Johns Hopkins University

Medewerkers

Massachusetts General Hospital
Washington University School of Medicine
Emory University
Massachusetts Institute of Technology
Ohio State University
University of California, Irvine
Cedars-Sinai Medical Center
New York Genome Center
Leandro P. Rizzuto Foundation
Texas Neurology
Northwestern University Les Turner ALS Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
  • Hoofdonderzoeker: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 oktober 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

12 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB00082277

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Motor Neuron Ziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Australia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren