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Answer ALS: Iniciativa individualizada para descoberta de ALS (AnswerALS)

9 de janeiro de 2020 atualizado por: Johns Hopkins University

Answer ALS -Criação de um grande repositório biológico de células iPS, linhas de células e amostras de biofluidos, combinadas com informações clínicas para avançar rapidamente na terapêutica que pode tratar a ELA

Criação de um grande repositório de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC), amostras de biofluidos (sangue e líquido cefalorraquidiano (opcional)) e linhas celulares para identificação do gene ALS. Isso será combinado cuidadosamente com medidas coletadas do padrão dos sintomas que as pessoas com ELA apresentam e como eles mudam com o tempo. Pessoas com outras doenças do neurônio motor e controles saudáveis serão incluídos como comparações

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

Os pacientes terão 5 consultas de estudo; triagem, 3, 6, 9 e 12 meses. Haverá um período de acompanhamento pós-participação de um ano, durante o qual eles receberão uma entrevista por e-mail ou telefonema uma vez a cada 3 meses. Durante o primeiro ano, amostras serão coletadas, respiração, força muscular, espasticidade, função geral e comportamento cognitivo serão avaliados. Os controles saudáveis terão 2 visitas de estudo durante as quais amostras de sangue serão coletadas e questionários serão aplicados.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

1049

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Estados Unidos
- California
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
    - Cedars-Sinai Medical Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    - Northwestern University Feinberg School of Medicine
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
    - Ohio State University Wexner Medical Center
- Texas
  - Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
    - Texas Neurology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 96 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

pacientes com ELA, Esclerose Lateral Primária ELA de braço instável ELA Atrofia muscular progressiva Amiotrofia monomélica Doença do neurônio motor ELA assintomática Portadores do gene

Descrição

Critério de inclusão:

Participantes com ELA familiar ou esporádica diagnosticada como possível, provável com suporte laboratorial, provável ou definitiva de acordo com os critérios El Escorial da Federação Mundial de Neurologia (WFN), Esclerose Lateral Primária ELA de braço instável, Atrofia Muscular Progressiva, Amiotrofia Monomélica, Doença do Neurônio Motor, Portadores assintomáticos do gene da ELA
Participantes com idades entre 18 e 100 anos, inclusive.

Critério de exclusão:

Participantes com Atrofia Muscular Espinho-Bulbar
Diagnóstico conhecido de HIV/AIDS, Hepatite B ou Hepatite C.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Modelos de observação: Caso-somente
Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Escala Funcional de Classificação ALS Revisada (ALSFRS-R) Prazo: uma vez a cada 3 meses durante um ano	12 perguntas sobre a capacidade do paciente de realizar certas atividades da vida diária. Cada questão é de 4 com 4 sendo normal e 0 sendo completamente prejudicado.	uma vez a cada 3 meses durante um ano
Escala Cognitivo-Comportamental ALS (ALS-CBS) Prazo: uma vez a cada 3 meses durante um ano	medida curta de cognição e comportamento em pacientes com ELA. A parte cognitiva consiste em 8 tarefas com uma pontuação perfeita sendo 20. A parte comportamental mede as mudanças na personalidade e no comportamento desde o início dos sintomas de ELA, bem como humor, afeto pseudobulbar e fadiga e é completada por um membro da família ou cuidador. Uma pontuação normal é 45.	uma vez a cada 3 meses durante um ano
Capacidade Vital Lenta (SVC) Prazo: uma vez a cada 3 meses durante um ano	medida da quantidade máxima de ar que pode ser exalada após uma respiração profunda.	uma vez a cada 3 meses durante um ano
Teste de Força com Dinamômetro Portátil (HHD) Prazo: uma vez a cada 3 meses durante um ano	testes de força muscular realizados em membros superiores e inferiores, tornozelos, punhos e dedos usando um pequeno dispositivo portátil. Essas medições são acompanhadas ao longo do tempo e comparadas com o declínio da medida.	uma vez a cada 3 meses durante um ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Johns Hopkins University

Colaboradores

Massachusetts General Hospital

Washington University School of Medicine

Emory University

Massachusetts Institute of Technology

Ohio State University

University of California, Irvine

Cedars-Sinai Medical Center

New York Genome Center

Leandro P. Rizzuto Foundation

Texas Neurology

Northwestern University Les Turner ALS Center

Investigadores

Investigador principal: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
Investigador principal: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

31 de dezembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de outubro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ