Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Svar ALS: Individualized Initiative for ALS Discovery (AnswerALS)

9 januari 2020 uppdaterad av: Johns Hopkins University

Svar ALS - Skapande av ett stort bioförråd av iPS-celler, cellinjer och biovätskeprover, kombinerat med klinisk information för att snabbt avancera terapi som skulle kunna behandla ALS

Skapande av ett stort förråd av inducerade pluripotenta stamceller (iPSC), biovätskeprover (blod och spinalvätska (valfritt)) och cellinjer för identifiering av ALS-gen. Detta kommer noggrant att kombineras med insamlade mått på symtommönstret personer med ALS har och hur dessa förändras över tiden. Personer med andra motorneuronsjukdomar och friska kontroller kommer att inkluderas som jämförelser

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Patienterna kommer att ha 5 studiebesök; screening, 3, 6, 9 och 12 månader. Det kommer att finnas en ettårig uppföljningsperiod efter deltagande, under vilken de kommer att få en e-post- eller telefonsamtalintervju en gång var tredje månad. Under det första året kommer prover samlas in, andning, muskelstyrka, spasticitet, allmän funktion och kognitivt beteende att bedömas. Friska kontroller kommer att ha 2 studiebesök under vilka blodprover kommer att samlas in och frågeformulär ges.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

1049

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Förenta staterna
- California
  - Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
    - Cedars-Sinai Medical Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    - Northwestern University Feinberg School of Medicine
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
    - Ohio State University Wexner Medical Center
- Texas
  - Dallas, Texas, Förenta staterna, 75214
    - Texas Neurology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 96 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

patienter med ALS, primär lateral skleros slagarm ALS progressiv muskelatrofi monomelisk amyotrofi motorneuronsjukdom asymtomatisk ALS-genbärare

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Deltagare med familjär eller sporadisk ALS diagnostiserad som möjligt, laboratoriestödd sannolik, sannolikt eller definitivt enligt World Federation of Neurology (WFN) El Escorial-kriterier, primär lateral skleros slagarm ALS, progressiv muskelatrofi, monomelisk amyotrofi, motorneuronsjukdom, Asymtomatiska ALS-genbärare
Deltagare i åldern 18-100, inklusive.

Exklusions kriterier:

Deltagare med spinal-bulbar muskelatrofi
Känd diagnos av HIV/AIDS, Hepatit B eller Hepatit C.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Endast fall
Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) Tidsram: en gång var tredje månad under ett år	12 frågor om patientens förmåga att fungera i vissa aktiviteter i det dagliga livet. Varje fråga är av 4 där 4 är normala och 0 är helt nedsatt.	en gång var tredje månad under ett år
ALS kognitiv beteendeskala (ALS-CBS) Tidsram: en gång var tredje månad under ett år	kort mått på kognition och beteende hos patienter med ALS. Den kognitiva delen består av 8 uppgifter med ett perfekt resultat på 20. Beteendedelen mäter förändringar i personlighet och beteende sedan debuten av ALS-symtom samt humör, pseudobulbar påverkan och trötthet och fullföljs av en familjemedlem eller vårdgivare. Normalpoängen är 45.	en gång var tredje månad under ett år
Slow Vital Capacity (SVC) Tidsram: en gång var tredje månad under ett år	mätning av den maximala mängden luft som kan andas ut efter ett djupt andetag.	en gång var tredje månad under ett år
Styrketestning med handdynamometer (HHD) Tidsram: en gång var tredje månad under ett år	muskelstyrketestning utförd på övre och nedre extremiteter, vrister, handleder och fingrar med hjälp av en liten handhållen enhet. Dessa mätningar följs över tid och jämförs med att mäta nedgång.	en gång var tredje månad under ett år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbetspartners

Massachusetts General Hospital

Washington University School of Medicine

Emory University

Massachusetts Institute of Technology

Ohio State University

University of California, Irvine

Cedars-Sinai Medical Center

New York Genome Center

Leandro P. Rizzuto Foundation

Texas Neurology

Northwestern University Les Turner ALS Center

Utredare

Huvudutredare: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
Huvudutredare: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

31 december 2019

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 oktober 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna