NBIAready: 自然史患者報告アウトカム指標のオンライン コレクション
2020年10月5日 更新者：Susan J. Hayflick
この研究の目的は、脳の鉄蓄積を伴う神経変性 (NBIA) 障害についてさらに学ぶことです。 3 種類の NBIA 障害に関するデータが収集されています。
パントテネートキナーゼ関連神経変性 (PKAN)、PLA2G6 関連神経変性 (PLAN)、ベータプロペラタンパク質関連神経変性 (BPAN)。 この研究では、(1) NBIA の症状と所見が経時的にどのように変化するかについての情報を収集し、(2) 将来の臨床試験で使用できる NBIA の測定値を特定します。 参加者は、安全なウェブサイトへのリンクを 6 か月ごとに 5 ～ 10 年間たどって、NBIA 障害に関連する一連の評価尺度を電子的に完成させます。
調査の概要
状態
募集
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
300
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Alison C Freed, BA
- 電話番号：503 494 6838
- メール：freeal@ohsu.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Allison M Gregory, MS, CGC
- 電話番号：503 494 4344
- メール：gregorya@ohsu.edu
研究場所
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239-3098
- 募集
- Oregon Health & Science University
-
コンタクト：
- Allison M Gregory, MS, CGC
- 電話番号：503 494 4344
- メール：gregorya@ohsu.edu
-
コンタクト：
- Alison C Freed, BA
- 電話番号：503-494-6838
- メール：freeal@ohsu.edu
-
主任研究者：
- Susan J Hayflick, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
PKAN グループは、PKAN と診断された国際的な個人で構成されています。
PLANグループは、PLANと診断された国際的な個人で構成されています。
BPAN グループは、BPAN と診断された国際的な個人で構成されています。
説明
包含基準:
- -遺伝子検査および/または臨床的特徴によって確認されたPKAN、PLANまたはBPANの診断。
- データを入力するために、インターネット サービスを備えたコンピューターまたは電話に約 6 か月に 1 回、最大 10 年間アクセスする能力。
除外基準:
- 英語での読み書きやコミュニケーションが苦手な方。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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パーカン
このグループは、MRI、その他の臨床所見、および PANK2 遺伝子配列決定の組み合わせを使用して PKAN と診断された個人で構成されています。
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予定
このグループは、MRI、その他の臨床所見、および PLA2G6 遺伝子配列決定の組み合わせを使用して PLAN と診断された個人で構成されています。
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BPAN
このグループは、MRI、その他の臨床所見、および WDR45 遺伝子配列の組み合わせを使用して BPAN と診断された個人で構成されています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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NBIA の自然経過を記録し、疾患進行の新しいマーカーを特定します。
時間枠：5～10年
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分析の単位は、NBIA のマイルストーンと患者報告のアウトカム指標で収集されたデータになります。
潜在成長曲線 (LGC) モデリングは、NBIA の自然史を特徴付けるために使用されます。
特定の疾患マイルストーンが一貫した順序で、または一貫した年齢で発生することをデータが裏付ける場合、これらのデータポイントは疾患進行の候補マーカーになります。
LGC は、NBIA の自然史を特徴付け、NBIA を持つ個人が一般集団と異なる領域を特定するために使用されます。
|
5～10年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Susan J Hayflick, MD、Oregon Health and Science University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年4月1日
一次修了 (予想される)
2025年4月1日
研究の完了 (予想される)
2025年4月1日
試験登録日
最初に提出
2015年10月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年10月23日
最初の投稿 (見積もり)
2015年10月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年10月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年10月5日
最終確認日
2020年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 10832
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。