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NBIAready : Collection en ligne de mesures des résultats d'histoire naturelle déclarées par les patients

5 octobre 2020 mis à jour par: Susan J. Hayflick

Le but de cette étude est d'en savoir plus sur la neurodégénérescence avec troubles de l'accumulation de fer dans le cerveau (NBIA). Des données sont recueillies sur trois types de troubles NBIA :

Neurodégénérescence associée à la pantothénate kinase (PKAN), neurodégénérescence associée au PLA2G6 (PLAN) et neurodégénérescence associée à la protéine bêta-propeller (BPAN). L'étude (1) collectera des informations sur la façon dont les symptômes et les résultats de la NBIA changent au fil du temps et (2) identifiera les mesures de la NBIA qui peuvent être utilisées dans de futurs essais cliniques. Les participants suivront des liens vers un site Web sécurisé tous les 6 mois pendant une période de 5 à 10 ans pour compléter électroniquement un ensemble d'échelles d'évaluation liées à leur trouble NBIA.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

300

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Alison C Freed, BA
  • Numéro de téléphone: 503 494 6838
  • E-mail: freeal@ohsu.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Allison M Gregory, MS, CGC
  • Numéro de téléphone: 503 494 4344
  • E-mail: gregorya@ohsu.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239-3098
        • Recrutement
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
          • Allison M Gregory, MS, CGC
          • Numéro de téléphone: 503 494 4344
          • E-mail: gregorya@ohsu.edu
        • Contact:
          • Alison C Freed, BA
          • Numéro de téléphone: 503-494-6838
          • E-mail: freeal@ohsu.edu
        • Chercheur principal:
          • Susan J Hayflick, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Le groupe PKAN est composé d'individus internationaux diagnostiqués avec PKAN. Le groupe PLAN est composé d'individus internationaux diagnostiqués avec PLAN. Le groupe BPAN est composé d'individus internationaux diagnostiqués avec BPAN.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de PKAN, PLAN ou BPAN confirmé par des tests génétiques et/ou des caractéristiques cliniques.
  • Possibilité d'accéder à un ordinateur avec des services Internet ou à un téléphone environ une fois tous les 6 mois pendant 10 ans maximum pour saisir des données.

Critère d'exclusion:

  • Les personnes qui ne maîtrisent pas la lecture et la communication en anglais.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
PKAN
Ce groupe est composé d'individus diagnostiqués avec PKAN à l'aide d'une combinaison d'IRM, d'autres résultats cliniques et du séquençage du gène PANK2.
PLANIFIER
Ce groupe est composé d'individus diagnostiqués avec PLAN en utilisant une combinaison d'IRM, d'autres résultats cliniques et le séquençage du gène PLA2G6.
BPAN
Ce groupe est composé d'individus diagnostiqués avec le BPAN à l'aide d'une combinaison d'IRM, d'autres résultats cliniques et du séquençage du gène WDR45.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Documenter l'histoire naturelle de la NBIA et identifier de nouveaux marqueurs de progression de la maladie.
Délai: 5-10 ans
L'unité d'analyse sera les données recueillies sur les jalons de la NBIA et les mesures des résultats signalés par les patients. La modélisation de la courbe de croissance latente (LGC) sera utilisée pour caractériser l'histoire naturelle de la NBIA. Si les données confirment que certains jalons de la maladie se produisent dans un ordre cohérent ou à des âges cohérents, alors ces points de données seront des marqueurs candidats de la progression de la maladie. LGC sera utilisé pour caractériser l'histoire naturelle de NBIA et identifier les zones dans lesquelles les individus atteints de NBIA diffèrent de la population générale.
5-10 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Susan J. Hayflick

Collaborateurs

Oregon Health and Science University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Susan J Hayflick, MD, Oregon Health and Science University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2015

Achèvement primaire (Anticipé)

1 avril 2025

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 octobre 2015

Première publication (Estimation)

27 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 octobre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 octobre 2020

Dernière vérification

1 octobre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 10832

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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