NBIAready: 자연사 환자 보고 결과 측정의 온라인 수집
2020년 10월 5일 업데이트: Susan J. Hayflick
이 연구의 목적은 뇌 철 축적(NBIA) 장애가 있는 신경퇴행에 대해 자세히 알아보는 것입니다. 세 가지 유형의 NBIA 장애에 대한 데이터가 수집되고 있습니다.
판토텐산 키나아제 관련 신경퇴행(PKAN), PLA2G6 관련 신경퇴행(PLAN) 및 베타-프로펠러 단백질 관련 신경퇴행(BPAN). 이 연구는 (1) NBIA의 증상과 소견이 시간이 지남에 따라 어떻게 변하는지에 대한 정보를 수집하고 (2) 향후 임상 시험에서 사용할 수 있는 NBIA의 척도를 식별할 것입니다. 참가자는 5~10년 동안 6개월마다 보안 웹사이트 링크를 따라 NBIA 장애와 관련된 일련의 평가 척도를 전자적으로 완성합니다.
연구 개요
상태
모병
연구 유형
관찰
등록 (예상)
300
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Alison C Freed, BA
- 전화번호: 503 494 6838
- 이메일: freeal@ohsu.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Allison M Gregory, MS, CGC
- 전화번호: 503 494 4344
- 이메일: gregorya@ohsu.edu
연구 장소
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239-3098
- 모병
- Oregon Health & Science University
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연락하다:
- Allison M Gregory, MS, CGC
- 전화번호: 503 494 4344
- 이메일: gregorya@ohsu.edu
-
연락하다:
- Alison C Freed, BA
- 전화번호: 503-494-6838
- 이메일: freeal@ohsu.edu
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수석 연구원:
- Susan J Hayflick, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
PKAN 그룹은 PKAN 진단을 받은 국제 개인으로 구성됩니다.
PLAN 그룹은 PLAN 진단을 받은 국제 개인으로 구성됩니다.
BPAN 그룹은 BPAN 진단을 받은 국제 개인으로 구성됩니다.
설명
포함 기준:
- 유전자 검사 및/또는 임상적 특징에 의해 확인된 PKAN, PLAN 또는 BPAN의 진단.
- 최대 10년 동안 약 6개월에 한 번씩 인터넷 서비스가 있는 컴퓨터 또는 전화에 액세스하여 데이터를 입력할 수 있는 기능.
제외 기준:
- 영어 읽기 및 의사소통에 능숙하지 않은 개인.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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프칸
이 그룹은 MRI, 기타 임상 결과 및 PANK2 유전자 시퀀싱의 조합을 사용하여 PKAN으로 진단된 개인으로 구성됩니다.
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계획
이 그룹은 MRI, 기타 임상 결과 및 PLA2G6 유전자 시퀀싱의 조합을 사용하여 PLAN으로 진단된 개인으로 구성됩니다.
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BPAN
이 그룹은 MRI, 기타 임상 결과 및 WDR45 유전자 시퀀싱의 조합을 사용하여 BPAN으로 진단된 개인으로 구성됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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NBIA의 자연사를 문서화하고 질병 진행의 새로운 마커를 식별합니다.
기간: 5-10년
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분석 단위는 NBIA 이정표 및 환자가 보고한 결과 측정에 대해 수집된 데이터입니다.
잠재 성장 곡선(LGC) 모델링은 NBIA의 자연사를 특성화하는 데 사용됩니다.
데이터가 특정 질병 이정표가 일관된 순서로 또는 일관된 연령에 발생한다는 것을 뒷받침하는 경우 이러한 데이터 포인트는 질병 진행의 후보 마커가 될 것입니다.
LGC는 NBIA의 자연사를 특성화하고 NBIA를 가진 개인이 일반 인구와 다른 영역을 식별하는 데 사용될 것입니다.
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5-10년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Susan J Hayflick, MD, Oregon Health and Science University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 4월 1일
기본 완료 (예상)
2025년 4월 1일
연구 완료 (예상)
2025년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 10월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 10월 23일
처음 게시됨 (추정)
2015년 10월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 10월 5일
마지막으로 확인됨
2020년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 10832
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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