Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

NBIAready: Zbiór online historii naturalnej miar wyników zgłaszanych przez pacjentów

5 października 2020 zaktualizowane przez: Susan J. Hayflick

Celem tego badania jest zdobycie większej wiedzy na temat neurodegeneracji z zaburzeniami gromadzenia żelaza w mózgu (NBIA). Gromadzone są dane dotyczące trzech rodzajów zaburzeń NBIA:

Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową (PKAN), neurodegeneracja związana z PLA2G6 (PLAN) i neurodegeneracja związana z białkami beta-śmigła (BPAN). Badanie będzie (1) gromadzić informacje o tym, jak objawy i wyniki w NBIA zmieniają się w czasie oraz (2) identyfikować miary NBIA, które można wykorzystać w przyszłych badaniach klinicznych. Uczestnicy będą korzystać z łączy do bezpiecznych stron internetowych co 6 miesięcy przez okres 5-10 lat, aby elektronicznie wypełnić zestaw skal ocen związanych z ich zaburzeniem NBIA.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Alison C Freed, BA
  • Numer telefonu: 503 494 6838
  • E-mail: freeal@ohsu.edu

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Allison M Gregory, MS, CGC
  • Numer telefonu: 503 494 4344
  • E-mail: gregorya@ohsu.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Susan J Hayflick, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Grupa PKAN składa się z międzynarodowych osób, u których zdiagnozowano PKAN. Grupa PLAN składa się z międzynarodowych osób, u których zdiagnozowano PLAN. Grupa BPAN składa się z międzynarodowych osób, u których zdiagnozowano BPAN.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie PKAN, PLAN lub BPAN potwierdzone badaniami genetycznymi i/lub cechami klinicznymi.
  • Możliwość dostępu do komputera z usługami internetowymi lub telefonu mniej więcej raz na 6 miesięcy przez okres do 10 lat w celu wprowadzenia danych.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, które nie biegle czytają i komunikują się w języku angielskim.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
PKAN
Ta grupa składa się z osób, u których zdiagnozowano PKAN za pomocą połączenia MRI, innych wyników klinicznych i sekwencjonowania genu PANK2.
PLAN
Ta grupa składa się z osób, u których zdiagnozowano PLAN przy użyciu kombinacji MRI, innych wyników klinicznych i sekwencjonowania genu PLA2G6.
BPAN
Ta grupa składa się z osób, u których zdiagnozowano BPAN za pomocą kombinacji MRI, innych wyników klinicznych i sekwencjonowania genu WDR45.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Udokumentuj historię naturalną NBIA i zidentyfikuj nowe markery postępu choroby.
Ramy czasowe: 5-10 lat
Jednostką analiz będą dane zebrane na temat kamieni milowych NBIA i miar wyników zgłaszanych przez pacjentów. Modelowanie utajonej krzywej wzrostu (LGC) zostanie wykorzystane do scharakteryzowania historii naturalnej NBIA. Jeśli dane potwierdzają, że pewne kamienie milowe choroby występują w spójnej kolejności lub w stałym wieku, wówczas te punkty danych będą kandydatami na markery postępu choroby. LGC zostanie wykorzystany do scharakteryzowania historii naturalnej NBIA i identyfikacji obszarów, w których osoby z NBIA różnią się od populacji ogólnej.
5-10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Susan J. Hayflick

Współpracownicy

Oregon Health and Science University

Śledczy

  • Główny śledczy: Susan J Hayflick, MD, Oregon Health and Science University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 października 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 10832

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj