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NBIAready: Online-Sammlung von naturgeschichtlichen, von Patienten gemeldeten Ergebnismessungen

5. Oktober 2020 aktualisiert von: Susan J. Hayflick

Der Zweck dieser Studie ist es, mehr über Störungen der Neurodegeneration mit Eisenakkumulation im Gehirn (NBIA) zu erfahren. Es werden Daten zu drei Arten von NBIA-Erkrankungen gesammelt:

Pantothenatkinase-assoziierte Neurodegeneration (PKAN), PLA2G6-assoziierte Neurodegeneration (PLAN) und Beta-Propeller-Protein-assoziierte Neurodegeneration (BPAN). Die Studie wird (1) Informationen darüber sammeln, wie sich Symptome und Befunde bei NBIA im Laufe der Zeit verändern, und (2) NBIA-Maßnahmen identifizieren, die in zukünftigen klinischen Studien verwendet werden können. Die Teilnehmer folgen für einen Zeitraum von 5-10 Jahren alle 6 Monate Links zu einer sicheren Website, um eine Reihe von Bewertungsskalen in Bezug auf ihre NBIA-Störung elektronisch auszufüllen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

300

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Alison C Freed, BA
  • Telefonnummer: 503 494 6838
  • E-Mail: freeal@ohsu.edu

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Allison M Gregory, MS, CGC
  • Telefonnummer: 503 494 4344
  • E-Mail: gregorya@ohsu.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239-3098
        • Rekrutierung
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Susan J Hayflick, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die PKAN-Gruppe besteht aus internationalen Personen, bei denen PKAN diagnostiziert wurde. Die PLAN-Gruppe besteht aus internationalen Personen, bei denen PLAN diagnostiziert wurde. Die BPAN-Gruppe besteht aus internationalen Personen, bei denen BPAN diagnostiziert wurde.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von PKAN, PLAN oder BPAN bestätigt durch Gentests und/oder klinische Merkmale.
  • Möglichkeit, bis zu 10 Jahre lang etwa alle 6 Monate auf einen Computer mit Internetdiensten oder ein Telefon zuzugreifen, um Daten einzugeben.

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die nicht fließend Englisch lesen und kommunizieren können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
PKAN
Diese Gruppe besteht aus Personen, bei denen PKAN mithilfe einer Kombination aus MRT, anderen klinischen Befunden und PANK2-Gensequenzierung diagnostiziert wurde.
PLANEN
Diese Gruppe besteht aus Personen, bei denen PLAN anhand einer Kombination aus MRT, anderen klinischen Befunden und PLA2G6-Gensequenzierung diagnostiziert wurde.
BPAN
Diese Gruppe besteht aus Personen, bei denen BPAN mithilfe einer Kombination aus MRT, anderen klinischen Befunden und WDR45-Gensequenzierung diagnostiziert wurde.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dokumentieren Sie den natürlichen Verlauf von NBIA und identifizieren Sie neue Marker für den Krankheitsverlauf.
Zeitfenster: 5-10 Jahre
Die Analyseeinheit sind die Daten, die zu NBIA-Meilensteinen und von Patienten gemeldeten Ergebnismessungen gesammelt wurden. Latent Growth Curve (LGC)-Modellierung wird verwendet, um den natürlichen Verlauf von NBIA zu charakterisieren. Wenn Daten belegen, dass bestimmte Krankheitsmeilensteine ​​in einer konsistenten Reihenfolge oder in einem konsistenten Alter auftreten, dann sind diese Datenpunkte Kandidatenmarker für das Fortschreiten der Krankheit. LGC wird verwendet, um den natürlichen Verlauf von NBIA zu charakterisieren und Bereiche zu identifizieren, in denen sich Personen mit NBIA von der allgemeinen Bevölkerung unterscheiden.
5-10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Susan J. Hayflick

Mitarbeiter

Oregon Health and Science University

Ermittler

  • Hauptermittler: Susan J Hayflick, MD, Oregon Health and Science University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. April 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 10832

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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