NBIAready：自然历史患者报告的结果测量的在线收集
2020年10月5日 更新者：Susan J. Hayflick
本研究的目的是了解更多关于脑铁蓄积性神经变性 (NBIA) 疾病的信息。 正在收集三种 NBIA 疾病的数据：
泛酸激酶相关神经变性 (PKAN)、PLA2G6 相关神经变性 (PLAN) 和 β-螺旋桨蛋白相关神经变性 (BPAN)。 该研究将 (1) 收集有关 NBIA 的症状和发现如何随时间变化的信息，以及 (2) 确定可用于未来临床试验的 NBIA 措施。 参与者将在 5-10 年的时间内每 6 个月访问一个安全网站的链接，以电子方式完成一组与其 NBIA 障碍相关的评级量表。
研究概览
地位
招聘中
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
300
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Alison C Freed, BA
- 电话号码：503 494 6838
- 邮箱：freeal@ohsu.edu
研究联系人备份
- 姓名：Allison M Gregory, MS, CGC
- 电话号码：503 494 4344
- 邮箱：gregorya@ohsu.edu
学习地点
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239-3098
- 招聘中
- Oregon Health & Science University
-
接触：
- Allison M Gregory, MS, CGC
- 电话号码：503 494 4344
- 邮箱：gregorya@ohsu.edu
-
接触：
- Alison C Freed, BA
- 电话号码：503-494-6838
- 邮箱：freeal@ohsu.edu
-
首席研究员：
- Susan J Hayflick, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
PKAN 小组由诊断出患有 PKAN 的国际人士组成。
PLAN 小组由诊断出患有 PLAN 的国际个人组成。
BPAN 小组由诊断出患有 BPAN 的国际个人组成。
描述
纳入标准：
- 通过基因检测和/或临床特征确认 PKAN、PLAN 或 BPAN 的诊断。
- 能够在长达 10 年的时间内大约每 6 个月访问一次具有互联网服务的计算机或电话以输入数据。
排除标准：
- 不能用英语阅读和交流的人。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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PKAN
该组由结合 MRI、其他临床发现和 PANK2 基因测序诊断为 PKAN 的个体组成。
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计划
该组由结合 MRI、其他临床发现和 PLA2G6 基因测序诊断为 PLAN 的个体组成。
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BPAN
该组由结合 MRI、其他临床发现和 WDR45 基因测序诊断为 BPAN 的个体组成。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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记录 NBIA 的自然病程并确定疾病进展的新标志物。
大体时间：5-10年
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分析单位将是收集的关于 NBIA 里程碑和患者报告的结果测量的数据。
潜在生长曲线 (LGC) 建模将用于描述 NBIA 的自然历史。
如果数据支持某些疾病里程碑以一致的顺序或在一致的年龄发生，那么这些数据点将成为疾病进展的候选标志物。
LGC 将用于表征 NBIA 的自然历史，并确定 NBIA 患者与普通人群不同的区域。
|
5-10年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Susan J Hayflick, MD、Oregon Health and Science University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年4月1日
初级完成 (预期的)
2025年4月1日
研究完成 (预期的)
2025年4月1日
研究注册日期
首次提交
2015年10月23日
首先提交符合 QC 标准的
2015年10月23日
首次发布 (估计)
2015年10月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年10月5日
最后验证
2020年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 10832
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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