Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

NBIAready: Onlinesamling av naturhistoriska patientrapporterade resultatmått

5 oktober 2020 uppdaterad av: Susan J. Hayflick

Syftet med denna studie är att lära sig mer om neurodegeneration med hjärnansamlingsstörningar (NBIA). Data samlas in om tre typer av NBIA-störningar:

Pantotenatkinas-associerad neurodegeneration (PKAN), PLA2G6-associerad neurodegeneration (PLAN) och beta-propellerprotein-associerad neurodegeneration (BPAN). Studien kommer (1) att samla in information om hur symtom och fynd i NBIA förändras över tid och (2) identifiera mått på NBIA som kan användas i framtida kliniska prövningar. Deltagarna kommer att följa länkar till en säker webbplats var sjätte månad under en period på 5-10 år för att elektroniskt fylla i en uppsättning betygsskalor som är relaterade till deras NBIA-störning.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

300

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Alison C Freed, BA
  • Telefonnummer: 503 494 6838
  • E-post: freeal@ohsu.edu

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Allison M Gregory, MS, CGC
  • Telefonnummer: 503 494 4344
  • E-post: gregorya@ohsu.edu

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239-3098
        • Rekrytering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Susan J Hayflick, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

PKAN-gruppen består av internationella individer med diagnosen PKAN. PLAN-gruppen består av internationella individer med diagnosen PLAN. BPAN-gruppen består av internationella individer med diagnosen BPAN.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av PKAN, PLAN eller BPAN bekräftad genom gentestning och/eller kliniska egenskaper.
  • Möjlighet att komma åt en dator med internettjänster eller en telefon ungefär en gång var sjätte månad i upp till 10 år för att ange data.

Exklusions kriterier:

  • Individer som inte är flytande i att läsa och kommunicera på engelska.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
PKAN
Denna grupp består av individer som diagnostiserats med PKAN med en kombination av MRI, andra kliniska fynd och PANK2-gensekvensering.
PLANEN
Denna grupp består av individer som diagnostiserats med PLAN med hjälp av en kombination av MRT, andra kliniska fynd och PLA2G6-gensekvensering.
BPAN
Denna grupp består av individer som diagnostiserats med BPAN med hjälp av en kombination av MRI, andra kliniska fynd och WDR45-gensekvensering.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dokumentera NBIAs naturliga historia och identifiera nya markörer för sjukdomsprogression.
Tidsram: 5-10 år
Enheten för analys kommer att vara data som samlas in om NBIA-milstolpar och patientrapporterade utfallsmått. Latent Growth Curve (LGC) modellering kommer att användas för att karakterisera NBIAs naturhistoria. Om data stöder att vissa sjukdomsmilstolpar inträffar i en konsekvent ordning, eller vid konsekventa åldrar, kommer dessa datapunkter att vara kandidatmarkörer för sjukdomsprogression. LGC kommer att användas för att karakterisera NBIAs naturhistoria och identifiera områden där individer med NBIA skiljer sig från den allmänna befolkningen.
5-10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Susan J. Hayflick

Samarbetspartners

Oregon Health and Science University

Utredare

  • Huvudutredare: Susan J Hayflick, MD, Oregon Health and Science University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2015

Primärt slutförande (Förväntat)

1 april 2025

Avslutad studie (Förväntat)

1 april 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 oktober 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 oktober 2015

Första postat (Uppskatta)

27 oktober 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 oktober 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 oktober 2020

Senast verifierad

1 oktober 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 10832

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera