NBIAready: Coleção on-line de medidas de resultados relatadas por pacientes de história natural
5 de outubro de 2020 atualizado por: Susan J. Hayflick
O objetivo deste estudo é aprender mais sobre Neurodegeneração com Distúrbios de Acumulação Cerebral de Ferro (NBIA). Os dados estão sendo coletados em três tipos de distúrbios da NBIA:
Neurodegeneração Associada à Pantotenato Quinase (PKAN), Neurodegeneração Associada a PLA2G6 (PLAN) e Neurodegeneração Associada à Proteína Beta Propulsora (BPAN). O estudo irá (1) coletar informações sobre como os sintomas e achados na NBIA mudam ao longo do tempo e (2) identificar medidas de NBIA que podem ser usadas em futuros ensaios clínicos. Os participantes seguirão links para um site seguro a cada 6 meses por um período de 5 a 10 anos para preencher eletronicamente um conjunto de escalas de classificação relacionadas ao seu distúrbio NBIA.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
300
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alison C Freed, BA
- Número de telefone: 503 494 6838
- E-mail: freeal@ohsu.edu
Estude backup de contato
- Nome: Allison M Gregory, MS, CGC
- Número de telefone: 503 494 4344
- E-mail: gregorya@ohsu.edu
Locais de estudo
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
- Recrutamento
- Oregon Health & Science University
-
Contato:
- Allison M Gregory, MS, CGC
- Número de telefone: 503 494 4344
- E-mail: gregorya@ohsu.edu
-
Contato:
- Alison C Freed, BA
- Número de telefone: 503-494-6838
- E-mail: freeal@ohsu.edu
-
Investigador principal:
- Susan J Hayflick, MD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
O grupo PKAN consiste em indivíduos internacionais diagnosticados com PKAN.
O grupo PLAN consiste em indivíduos internacionais diagnosticados com PLAN.
O grupo BPAN consiste em indivíduos internacionais diagnosticados com BPAN.
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de PKAN, PLAN ou BPAN confirmado por testes genéticos e/ou características clínicas.
- Capacidade de acessar um computador com serviços de internet ou um telefone aproximadamente uma vez a cada 6 meses por até 10 anos para inserir dados.
Critério de exclusão:
- Indivíduos que não são fluentes na leitura e na comunicação em inglês.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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PKAN
Este grupo consiste em indivíduos diagnosticados com PKAN usando uma combinação de ressonância magnética, outros achados clínicos e sequenciamento do gene PANK2.
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PLANO
Este grupo consiste em indivíduos diagnosticados com PLAN usando uma combinação de ressonância magnética, outros achados clínicos e sequenciamento do gene PLA2G6.
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BPAN
Este grupo consiste em indivíduos diagnosticados com BPAN usando uma combinação de ressonância magnética, outros achados clínicos e sequenciamento do gene WDR45.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Documente a história natural da NBIA e identifique novos marcadores de progressão da doença.
Prazo: 5-10 anos
|
A unidade de análise será os dados coletados nos marcos da NBIA e nas medidas de resultados relatados pelo paciente.
A modelagem da curva de crescimento latente (LGC) será usada para caracterizar a história natural da NBIA.
Se os dados apoiarem que certos marcos da doença ocorrem em uma ordem consistente ou em idades consistentes, esses pontos de dados serão marcadores candidatos da progressão da doença.
O LGC será usado para caracterizar a história natural da NBIA e identificar áreas nas quais os indivíduos com NBIA diferem da população em geral.
|
5-10 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Susan J Hayflick, MD, Oregon Health and Science University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2015
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de abril de 2025
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de abril de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de outubro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de outubro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
27 de outubro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de outubro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de outubro de 2020
Última verificação
1 de outubro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças dos Gânglios da Base
- Distúrbios do Movimento
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distrofias neuroaxonais
- Neurodegeneração Associada à Pantotenato Quinase
- Degeneração Nervosa
Outros números de identificação do estudo
- 10832
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .