Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

NBIAready: онлайн-сборник исходных показателей естественной истории, сообщаемых пациентами

5 октября 2020 г. обновлено: Susan J. Hayflick

Цель этого исследования — узнать больше о нейродегенерации с нарушениями накопления железа в головном мозге (NBIA). Данные собираются по трем типам нарушений NBIA:

Нейродегенерация, связанная с пантотенаткиназой (PKAN), нейродегенерация, связанная с PLA2G6 (PLAN), и нейродегенерация, связанная с бета-пропеллерным белком (BPAN). В ходе исследования будет (1) собрана информация о том, как симптомы и результаты NBIA меняются с течением времени, и (2) определены меры NBIA, которые можно использовать в будущих клинических испытаниях. Участники будут переходить по ссылкам на безопасный веб-сайт каждые 6 месяцев в течение 5-10 лет, чтобы в электронном виде заполнить набор рейтинговых шкал, связанных с их расстройством NBIA.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

300

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Alison C Freed, BA
  • Номер телефона: 503 494 6838
  • Электронная почта: freeal@ohsu.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Allison M Gregory, MS, CGC
  • Номер телефона: 503 494 4344
  • Электронная почта: gregorya@ohsu.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239-3098
        • Рекрутинг
        • Oregon Health & Science University
        • Контакт:
          • Allison M Gregory, MS, CGC
          • Номер телефона: 503 494 4344
          • Электронная почта: gregorya@ohsu.edu
        • Контакт:
          • Alison C Freed, BA
          • Номер телефона: 503-494-6838
          • Электронная почта: freeal@ohsu.edu
        • Главный следователь:
          • Susan J Hayflick, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Группа PKAN состоит из иностранных лиц с диагнозом PKAN. Группа PLAN состоит из иностранных лиц с диагнозом PLAN. Группа BPAN состоит из иностранных лиц с диагнозом BPAN.

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз PKAN, PLAN или BPAN подтверждается генным тестированием и/или клиническими признаками.
  • Возможность доступа к компьютеру с интернет-услугами или телефону примерно раз в 6 месяцев на срок до 10 лет для ввода данных.

Критерий исключения:

  • Лица, которые не владеют свободно чтением и общением на английском языке.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
ПКАН
Эта группа состоит из людей с диагнозом PKAN с использованием комбинации МРТ, других клинических данных и секвенирования гена PANK2.
СТРОИТЬ ПЛАНЫ
Эта группа состоит из людей с диагнозом PLAN с использованием комбинации МРТ, других клинических данных и секвенирования гена PLA2G6.
БПАН
Эта группа состоит из людей с диагнозом BPAN с использованием комбинации МРТ, других клинических данных и секвенирования гена WDR45.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Задокументируйте естественную историю NBIA и определите новые маркеры прогрессирования заболевания.
Временное ограничение: 5-10 лет
Единицей анализа будут данные, собранные по вехам NBIA и показателям результатов, о которых сообщают пациенты. Моделирование латентной кривой роста (LGC) будет использоваться для характеристики естественного течения NBIA. Если данные подтверждают, что определенные вехи заболевания происходят в постоянном порядке или в одинаковом возрасте, то эти точки данных будут кандидатами в маркеры прогрессирования заболевания. LGC будет использоваться для характеристики естественного течения NBIA и выявления областей, в которых люди с NBIA отличаются от населения в целом.
5-10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Susan J. Hayflick

Соавторы

Oregon Health and Science University

Следователи

  • Главный следователь: Susan J Hayflick, MD, Oregon Health and Science University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2015 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 апреля 2025 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 апреля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 октября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

27 октября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 октября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 октября 2020 г.

Последняя проверка

1 октября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 10832

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться