フリードライヒの運動失調症研究における ACTIMMUNE® 用量漸増の安全性、忍容性、有効性 (STEADFAST)
2024年11月25日 更新者：Amgen
フリードライヒ運動失調症の小児および若年成人におけるACTIMMUNE®（インターフェロンγ-1b）の多施設共同、安全性と有効性、非盲検延長研究
この第 3 相多施設共同非盲検延長試験の目的は、フリードライヒ運動失調症の参加者における ACTIMMUNE® (インターフェロン-γ 1b) の長期安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
HZNP-ACT-301 (NCT02415127) による 26 週間の盲検治療を完了した参加者は、この 6 か月の研究に参加する資格が与えられます。
すべての参加者は、ACTIMMUNE® を週に 3 回 (TIW) 26 週間投与されます。
HZNP-ACT-301 (NCT02415127) における盲検試験を維持するために、この非盲検延長試験の参加者全員は、HZNP-ACT-301 (NCT02415127) で ACTIMMUNE® を投与されたかプラセボを投与されたかに関係なく、ACTIMMUNE® 滴定を受けます。
HZNP-ACT-301 (NCT02415127) からの 26 週目の訪問は、この研究のベースライン訪問 (1 日目) として機能します。
治療期間中、追加の来院は 4 週目、13 週目、26 週目に予定されています。クリニック訪問の合間に、参加者（および/または介護者）は、参加者が最大耐用量に達するまでは毎週、その後は毎月、電子メール/電話でモニタリングされます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
86
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90038
- University of California, Los Angeles Neurology Clinic
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32603
- University of Florida - Clinical Research Center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年～26年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 書面によるインフォームド・コンセントおよび子供の同意（該当する場合）。
- HZNP-ACT-301研究(NCT02415127)における26週間の盲検治療を完了した。
- 女性の場合、対象者は、治験期間中、または治験薬の最終投与後30日以内に妊娠もしくは授乳中ではない、または妊娠する予定がない。 妊娠の可能性のある女性被験者は、ベースライン/1日目（HZNP-ACT-301研究[NCT02415127]の26週目）で尿妊娠検査結果が陰性であり、研究全体および30年間信頼できる避妊方法を使用することに同意する必要があります。研究薬の最後の投与から数日後。
除外基準:
- 被験者が研究プロトコールに従う可能性が低い、または研究の実施を妨げる可能性がある、または被験者を許容できないリスクにさらす可能性がある付随する疾患や症状を患っていると治験責任医師が判断した場合、被験者は不適格となります。
注: 追加の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：インターフェロンγ-1b
合計 26 週間にわたる ACIMMUNE® TIW の皮下 (SC) 投与。
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治験薬の用量は、治療開始から最初の 4 週間にわたって毎週増加する予定です (10 μg/m2 から 25、50、および 100 μg/m2 へ)。
忍容性に基づいて、投与量を減らすか、中断するか、または維持することができます。
研究への参加を継続するには、13週目までにすべての参加者が安定した耐用量の治験薬を服用する必要があります。 13 週以降は用量をさらに増やすことはできませんが、薬剤関連の有害事象 (AE) を管理するために、ケースバイケースで減量する場合があります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、およびAEによる中止を経験した参加者の数
時間枠：ベースライン/1 日目 (HZNP-ACT-301 試験 [NCT02415127] の 26 週目) から 28 週目 (フォローアップの安全性訪問)
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有害事象 (AE) とは、その事象が治験薬に関連しているとみなされるかどうかに関係なく、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。
TEAEとは、治験薬の初回投与日以降、自宅で投与された治験薬の投与期間を通じて起こる、治験責任医師によって臨床的に重大であると判断された臨床検査値の異常を含む、被験者のベースライン状態からのあらゆる有害な変化を指します。有害事象が治療に関連していると考えられるかどうかの研究。
SAE とは、死に至る、生命を脅かす、持続的または重大な障害または無能力をもたらす、入院または既存の入院の延長をもたらす、先天異常または先天異常、またはその他の医学的に重要な事象である AE です。
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ベースライン/1 日目 (HZNP-ACT-301 試験 [NCT02415127] の 26 週目) から 28 週目 (フォローアップの安全性訪問)
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中和抗体 (NAb) および抗薬物抗体 (ADA) 検査が陽性/陰性の参加者数
時間枠：ベースライン/1 日目 (HZNP-ACT-301 研究 [NCT02415127] の 26 週目)、4 週目、13 週目、26 週目、および 28 週目 (フォローアップの安全性訪問)
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ADA 検査陽性の参加者のみを対象とした NAb 検査。
ベースラインは、研究 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) による 26 週目の来院日の欠落していない最後の測定/評価として定義されます。
この測定値が欠落しているか、その他の理由で利用できない場合、それは、この研究における最初の投与時またはその前の、欠落していない最後の測定/評価でした。
参加者が研究を中止した場合、早期離脱の評価は、評価のスケジュールと研究日に基づいて最も近い予定された訪問にマッピングされました。
マップされた訪問がすでに利用可能な場合、その訪問は次のスケジュールされた訪問にマップされます。
最後の研究評価は、各参加者のベースライン後の欠落していない最後の評価です。
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ベースライン/1 日目 (HZNP-ACT-301 研究 [NCT02415127] の 26 週目)、4 週目、13 週目、26 週目、および 28 週目 (フォローアップの安全性訪問)
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フリードライヒ運動失調評価スケール (FARS)-mNeuro スコアのベースラインから 26 週目までの変化
時間枠：すべての参加者についてはベースラインから 26 週目まで、両方の研究で積極的な治療を受けている参加者については HZNP-ACT-301 (NCT02415127) のベースラインから HZNP-ACT-302 の 26 週目まで (治療期間 52 週間)。
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FARS 評価には、FA で影響を受ける神経基質を特に反映する神経学的兆候が含まれます。
神経学的検査に基づいて、球、上肢、下肢、末梢神経、および直立安定性/歩行機能が評価されました。
FARS-mNeuro スコアでは、末梢神経系サブスケール スコアと、眼球サブスケール スコアからの顔面および舌の萎縮および線維束形成が除外されます。
スコアの範囲は 0 (正常) から 93 (最も障害がある) までです。
ベースラインからのマイナスの変化は改善です。
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すべての参加者についてはベースラインから 26 週目まで、両方の研究で積極的な治療を受けている参加者については HZNP-ACT-301 (NCT02415127) のベースラインから HZNP-ACT-302 の 26 週目まで (治療期間 52 週間)。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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26 週目の FARS-mNeuro 応答者と非応答者の数
時間枠：第26週
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参加者は、FARS-mNeuro スコアに関して 26 週目にベースラインから少なくとも 3 ポイントの改善 (減少) があった場合、反応者とみなされます。
FARS 評価には、FA で影響を受ける神経基質を特に反映する神経学的兆候が含まれます。
神経学的検査に基づいて、球、上肢、下肢、末梢神経、および直立安定性/歩行機能が評価されました。
FARS-mNeuro スコアでは、末梢神経系サブスケール スコアと、眼球サブスケール スコアからの顔面および舌の萎縮および線維束形成が除外されます。
スコアの範囲は 0 (正常) から 93 (最も障害がある) までです。
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第26週
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日常生活動作 (ADL) スコアのベースラインから 26 週目までの変化
時間枠：すべての参加者についてはベースラインから 26 週目まで、両方の研究で積極的な治療を受けている参加者については HZNP-ACT-301 (NCT02415127) のベースラインから HZNP-ACT-302 の 26 週目まで (治療期間 52 週間)。
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参加者および/またはその介護者は、日常生活スキルの 9 分野 (言語、嚥下、食品の切断および器具の取り扱い、着替え、個人衛生、転倒、歩行、座位の質、および膀胱機能) を 5 段階評価 (0 =正常、4=最大の機能喪失）、参加者または介護者がタスクが2つのスコアの間にあると強く感じた場合、許容増分は0.5です。
ADL スコアは 0 (正常) から 36 (最大の機能喪失) までの範囲になります。
ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
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すべての参加者についてはベースラインから 26 週目まで、両方の研究で積極的な治療を受けている参加者については HZNP-ACT-301 (NCT02415127) のベースラインから HZNP-ACT-302 の 26 週目まで (治療期間 52 週間)。
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25 フィートの時間計測ウォーキング (T25FW) における 26 週目のベースラインからの変化
時間枠：すべての参加者についてはベースラインから 26 週目まで、両方の研究で積極的な治療を受けている参加者については HZNP-ACT-301 (NCT02415127) のベースラインから HZNP-ACT-302 の 26 週目まで (治療期間 52 週間)。
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T25FW は、下肢機能の定量的尺度です。
参加者は、明確にマークされた 25 フィートのコースの一方の端に誘導され、できるだけ早く、しかし安全に 25 フィートを歩くように指示されます。
タスクは、参加者に同じ距離を歩いて戻ることによってすぐに再度実行され、テストのスコアは 2 回の歩行の平均 (逆数変換後) となります。
参加者は、このタスクを実行するときに補助装置を使用できます。各評価で使用したのと同じ補助装置を使用します。
ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
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すべての参加者についてはベースラインから 26 週目まで、両方の研究で積極的な治療を受けている参加者については HZNP-ACT-301 (NCT02415127) のベースラインから HZNP-ACT-302 の 26 週目まで (治療期間 52 週間)。
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フリードライヒ失調症評価スケールスコア合計 (FARStot) のベースラインから 26 週目までの変化
時間枠：すべての参加者についてはベースラインから 26 週目まで、両方の研究で積極的な治療を受けている参加者については HZNP-ACT-301 (NCT02415127) のベースラインから HZNP-ACT-302 の 26 週目まで (治療期間 52 週間)。
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FARS 評価には、FA で影響を受ける神経基質を特に反映する神経学的兆候が含まれます。
神経学的検査に基づいて、球、上肢、下肢、末梢神経、直立安定性/歩行機能を評価します。
FARStot スコアの範囲は 0 (正常) から 125 (最も障害がある) です。
ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
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すべての参加者についてはベースラインから 26 週目まで、両方の研究で積極的な治療を受けている参加者については HZNP-ACT-301 (NCT02415127) のベースラインから HZNP-ACT-302 の 26 週目まで (治療期間 52 週間)。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年12月25日
一次修了 (実際)
2017年3月21日
研究の完了 (実際)
2017年3月21日
試験登録日
最初に提出
2015年10月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年10月29日
最初の投稿 (推定)
2015年11月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月25日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HZNP-ACT-302
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
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