Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ACTIMMUNE® dózisemelés biztonságossága, tolerálhatósága és hatékonysága a Friedreich-féle ataxia vizsgálatban (STEADFAST)

2024. november 25. frissítette: Amgen

Az ACTIMMUNE® (γ-1b interferon) többközpontú, biztonságos és hatásos, nyílt kiterjesztésű vizsgálata Friedreich-ataxiában szenvedő gyermekeknél és fiatal felnőtteknél

Ennek a 3. fázisú, többközpontú, nyílt kiterjesztésű vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) hosszú távú biztonságosságát Friedreich-ataxiában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Azok a résztvevők, akik 26 hetes vakkezelést végeznek a HZNP-ACT-301 (NCT02415127) szerint, jogosultak részt venni ebbe a 6 hónapos vizsgálatban. Minden résztvevő heti 3 alkalommal (TIW) kap ACTIMMUNE®-t 26 héten keresztül. A HZNP-ACT-301-ben (NCT02415127) végzett vizsgálat vak megőrzése érdekében a nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálat minden résztvevője ACTIMMUNE® titráláson esik át, függetlenül attól, hogy ACTIMMUNE®-t vagy placebót kapott a HZNP-ACT-301-ben (NCT02415127). A HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 26. heti látogatása szolgál majd ennek a tanulmánynak az alaplátogatásaként (1. nap). A kezelési időszak alatt további klinikai látogatásokat terveznek a 4., 13. és 26. héten; A klinikai látogatások között a résztvevőket (és/vagy a gondozókat) heti rendszerességgel, majd havi rendszerességgel ellenőrzik e-mailben/telefonhívásban, amíg a résztvevők el nem érik a maximális tolerált dózist.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

86

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Írásbeli tájékozott beleegyezés és gyermek beleegyezése, ha van ilyen.
  • A HZNP-ACT-301 (NCT02415127) vizsgálatban 26 hetes vak kezelést végeztek.
  • Ha nő, az alany nem terhes, nem szoptat, vagy nem szándékozik teherbe esni a vizsgálat alatt, vagy a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napon belül. A fogamzóképes korú női alanyoknak negatív vizelet terhességi teszt eredményt kell mutatniuk az alapállapotban/1. napon (a HZNP-ACT-301 [NCT02415127] vizsgálat 26. hete), és vállalniuk kell, hogy megbízható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a vizsgálat során és 30 évig. nappal a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után.

Kizárási kritériumok:

  • Az alanyok alkalmatlanok lesznek, ha a vizsgáló véleménye szerint nem valószínű, hogy megfelelnek a vizsgálati protokollnak, vagy olyan kísérő betegségük vagy állapotuk van, amely megzavarhatja a vizsgálat lefolytatását, vagy potenciálisan elfogadhatatlan kockázatnak teheti ki az alanyt.

MEGJEGYZÉS: További felvételi/kizárási feltételek vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: interferon y-1b
Az ACTIMMUNE® TIW szubkután (SC) adagjai összesen 26 hétig.
Drog: Γ-1b interferon
A vizsgálati gyógyszer dózisát a tervek szerint hetente emelik a kezelés első 4 hetében (10 µg/m²-ről 25, 50 és 100 µg/m²-re). Az adag csökkenthető, megszakítható vagy felfüggeszthető a tolerálhatóság alapján. A 13. hétig minden résztvevőnek stabilan tolerálható dózisú vizsgálati gyógyszert kell kapnia a vizsgálatban való részvétel folytatásához; az adag nem emelhető tovább a 13. hét után, azonban eseti alapon csökkenthető a gyógyszerrel kapcsolatos mellékhatások (AE) kezelése érdekében.
Más nevek:
  • ACTIMMUNE®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekkel (TEAE), súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) és a nemkívánatos események miatti megszakításokkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot/1. nap (a HZNP-ACT-301 [NCT02415127] vizsgálat 26. hete) a 28. hétig (követő biztonsági látogatás)
A nemkívánatos esemény (AE) bármely nemkívánatos orvosi esemény, függetlenül attól, hogy az esemény a vizsgálati termékkel kapcsolatos vagy sem. A TEAE az alany kiindulási állapotához képest bármilyen kedvezőtlen változás, ideértve a vizsgáló által klinikailag szignifikánsnak ítélt laboratóriumi vizsgálati értékek bármely eltérését, amely a vizsgálati gyógyszer első adagjának otthoni beadása napján vagy azt követően, valamint a klinikai vizsgálat időtartama alatt következik be. vizsgálatban, hogy a nemkívánatos esemény a kezeléssel összefüggőnek tekinthető-e vagy sem. A SAE olyan nemkívánatos kórkép, amely halált okoz, életveszélyes, tartós vagy jelentős rokkantságot vagy rokkantságot, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy egy meglévő kórházi kezelés elhúzódását eredményezi, veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség, vagy egyéb egészségügyi szempontból fontos esemény.
Kiindulási állapot/1. nap (a HZNP-ACT-301 [NCT02415127] vizsgálat 26. hete) a 28. hétig (követő biztonsági látogatás)
Pozitív/negatív neutralizáló antitest (NAb) és gyógyszerellenes antitest (ADA) teszttel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot/1. nap (a HZNP-ACT-301 [NCT02415127] vizsgálat 26. hete), 4. hét, 13. hét, 26. hét és 28. hét (utólagos biztonsági látogatás)
NAb-teszt csak a pozitív ADA-teszttel rendelkező résztvevők számára. A kiindulási érték az utolsó nem hiányzó mérés/értékelés a HZNP-ACT-301 (NCT02415127) vizsgálat 26. heti látogatásának napján. Ha ez a mérés hiányzott vagy más módon nem volt elérhető, akkor ez volt az utolsó nem hiányzó mérés/értékelés az első adagnál vagy azt megelőzően ebben a vizsgálatban. Ha a résztvevő abbahagyta a vizsgálatot, akkor az idő előtti kivonás értékelését a legközelebbi tervezett látogatáshoz rendelték hozzá az értékelés ütemezése és a vizsgálati nap alapján. Ha a feltérképezett látogatás már elérhető volt, akkor a látogatás a következő ütemezett látogatáshoz lett hozzárendelve. A vizsgálat utolsó értékelése az utolsó, nem hiányzó kiindulási állapot utáni értékelés minden résztvevő esetében.
Kiindulási állapot/1. nap (a HZNP-ACT-301 [NCT02415127] vizsgálat 26. hete), 4. hét, 13. hét, 26. hét és 28. hét (utólagos biztonsági látogatás)
Változás az alapértékről a 26. hétre a Friedreich-féle ataxia-értékelési skálán (FARS)-mNeuro Score
Időkeret: A kiindulási állapottól a 26. hétig minden résztvevő esetében és a HZNP-ACT-301 (NCT02415127) kiindulási állapotától a HZNP-ACT-302 26. hetéig (52 hetes kezelés időtartama) mindkét vizsgálatban aktív kezelésben részesülő résztvevők esetében.
A FARS-értékelés olyan neurológiai jeleket tartalmaz, amelyek kifejezetten tükrözik az FA-ban érintett idegi szubsztrátokat. Neurológiai vizsgálat alapján a bulbar, a felső végtag, az alsó végtag, a perifériás ideg és a függőleges stabilitás/járás funkcióit értékelték. A FARS-mNeuro pontszám kizárja a perifériás idegrendszeri alskála pontszámát, valamint az arc- és nyelvsorvadást és a fasciculatiókat a bulbaris alskálából. A pontszámok 0-tól (normál) 93-ig (a legtöbb károsodás) terjednek. A kiindulási értékhez képest negatív változás előrelépést jelent.
A kiindulási állapottól a 26. hétig minden résztvevő esetében és a HZNP-ACT-301 (NCT02415127) kiindulási állapotától a HZNP-ACT-302 26. hetéig (52 hetes kezelés időtartama) mindkét vizsgálatban aktív kezelésben részesülő résztvevők esetében.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A FARS-mNeuro-reagálók és nem válaszolók száma a 26. héten
Időkeret: 26. hét
Egy résztvevőt akkor tekintettek válaszadónak, ha a 26. héten legalább 3 ponttal javult (csökkenés) volt a FARS-mNeuro pontszámban az alapvonalhoz képest. A FARS-értékelés olyan neurológiai jeleket tartalmaz, amelyek kifejezetten tükrözik az FA-ban érintett idegi szubsztrátokat. Neurológiai vizsgálat alapján a bulbar, a felső végtag, az alsó végtag, a perifériás ideg és a függőleges stabilitás/járás funkcióit értékelték. A FARS-mNeuro pontszám kizárja a perifériás idegrendszeri alskála pontszámát, valamint az arc- és nyelvsorvadást és a fasciculatiókat a bulbaris alskálából. A pontszámok 0-tól (normál) 93-ig (a legtöbb károsodás) terjednek.
26. hét
Változás az alapértékről a 26. hétre a mindennapi életvitel (ADL) pontszámában
Időkeret: A kiindulási állapottól a 26. hétig minden résztvevő esetében és a HZNP-ACT-301 (NCT02415127) kiindulási állapotától a HZNP-ACT-302 26. hetéig (52 hetes kezelés időtartama) mindkét vizsgálatban aktív kezelésben részesülő résztvevők esetében.
A résztvevők és/vagy gondozóik a mindennapi életvitel 9 területét (beszéd, nyelés, ételvágás és edénykezelés, öltözködés, személyes higiénia, esés, járás, ülő helyzet minősége és hólyagműködés) értékelték egy 5 fokú skálán (0 =normál, 4=legnagyobb funkcióvesztés) 0,5-ös növekményekkel, ha a résztvevő vagy a gondozó határozottan úgy érezte, hogy egy feladat 2 pont közé esik. Az ADL pontszám 0 (normál) és 36 (legnagyobb funkcióvesztés) között változhat. A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez.
A kiindulási állapottól a 26. hétig minden résztvevő esetében és a HZNP-ACT-301 (NCT02415127) kiindulási állapotától a HZNP-ACT-302 26. hetéig (52 hetes kezelés időtartama) mindkét vizsgálatban aktív kezelésben részesülő résztvevők esetében.
Változás az alapvonalhoz képest a 26. héten az időzített 25 láb gyaloglásban (T25FW)
Időkeret: A kiindulási állapottól a 26. hétig minden résztvevő esetében és a HZNP-ACT-301 (NCT02415127) kiindulási állapotától a HZNP-ACT-302 26. hetéig (52 hetes kezelés időtartama) mindkét vizsgálatban aktív kezelésben részesülő résztvevők esetében.
A T25FW az alsó végtagok működésének kvantitatív mérőszáma. A résztvevőket egy jól megjelölt, 25 láb hosszú pálya 1 végére irányítják, és utasítják, hogy a lehető leggyorsabban, de biztonságosan járjanak 25 métert. A feladatot azonnal újra beadjuk úgy, hogy a résztvevő ugyanazt a távolságot visszasétálja, és a teszt pontszáma a 2 séta átlaga (reciprok transzformáció után). A résztvevők segédeszközöket használhatnak a feladat végrehajtása során, ugyanazzal a segédeszközzel, amelyet minden értékelésnél használnak. A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez.
A kiindulási állapottól a 26. hétig minden résztvevő esetében és a HZNP-ACT-301 (NCT02415127) kiindulási állapotától a HZNP-ACT-302 26. hetéig (52 hetes kezelés időtartama) mindkét vizsgálatban aktív kezelésben részesülő résztvevők esetében.
Változás az alapértékről a 26. hétre a teljes Friedreich Ataxia értékelési skála pontszámában (FARStot)
Időkeret: A kiindulási állapottól a 26. hétig minden résztvevő esetében és a HZNP-ACT-301 (NCT02415127) kiindulási állapotától a HZNP-ACT-302 26. hetéig (52 hetes kezelés időtartama) mindkét vizsgálatban aktív kezelésben részesülő résztvevők esetében.
A FARS-értékelés olyan neurológiai jeleket tartalmaz, amelyek kifejezetten tükrözik az FA-ban érintett idegi szubsztrátokat. A neurológiai vizsgálat alapján a bulbar, a felső végtag, az alsó végtag, a perifériás ideg és a függőleges stabilitás/járás funkcióit értékelik. A FARStot-pontszámok 0 (normál) és 125 (a legtöbb károsodás) között mozognak. A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez.
A kiindulási állapottól a 26. hétig minden résztvevő esetében és a HZNP-ACT-301 (NCT02415127) kiindulási állapotától a HZNP-ACT-302 26. hetéig (52 hetes kezelés időtartama) mindkét vizsgálatban aktív kezelésben részesülő résztvevők esetében.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amgen

Együttműködők

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: MD, Amgen

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. december 25.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. március 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. március 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. október 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. október 29.

Első közzététel (Becsült)

2015. november 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. november 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HZNP-ACT-302

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel