Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność zwiększania dawki ACTIMMUNE® w badaniu ataksji Friedreicha (STEADFAST)

25 listopada 2024 zaktualizowane przez: Amgen

Wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzające dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności ACTIMMUNE® (interferon γ-1b) u dzieci i młodzieży z ataksją Friedreicha

Celem tego wieloośrodkowego, otwartego badania rozszerzonego fazy 3 jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) u uczestników z ataksją Friedreicha.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy, którzy ukończą 26 tygodni zaślepionego leczenia w HZNP-ACT-301 (NCT02415127), będą mogli wziąć udział w tym 6-miesięcznym badaniu. Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać ACTIMMUNE® 3 razy w tygodniu (TIW) przez 26 tygodni. Aby utrzymać ślepą próbę w badaniu HZNP-ACT-301 (NCT02415127), wszyscy uczestnicy tego otwartego badania kontynuacyjnego zostaną poddani miareczkowaniu ACTIMMUNE®, niezależnie od tego, czy otrzymali ACTIMMUNE® czy placebo w HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Wizyta w tygodniu 26 od HZNP-ACT-301 (NCT02415127) posłuży jako wizyta wyjściowa (dzień 1) dla tego badania. W okresie leczenia dodatkowe wizyty w klinice zaplanowano w 4, 13 i 26 tygodniu; pomiędzy wizytami w klinice uczestnicy (i/lub opiekunowie) będą monitorowani za pośrednictwem e-maili/rozmów telefonicznych co tydzień, aż uczestnicy osiągną maksymalną tolerowaną dawkę, a następnie co miesiąc.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

86

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 26 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna świadoma zgoda i zgoda dziecka, jeśli dotyczy.
  • Ukończono 26-tygodniowe zaślepione leczenie w badaniu HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • W przypadku kobiet pacjentka nie jest w ciąży, nie karmi piersią ani nie zamierza zajść w ciążę podczas badania lub w ciągu 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania/w dniu 1. (26. tydzień badania HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) i wyrazić zgodę na stosowanie niezawodnej metody antykoncepcji przez cały okres badania i przez 30 dni po ostatniej dawce badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy nie będą się kwalifikować, jeśli w opinii badacza jest mało prawdopodobne, aby przestrzegali protokołu badania lub mają współistniejącą chorobę lub stan, który mógłby zakłócić prowadzenie badania lub potencjalnie narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko.

UWAGA: Mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: interferon γ-1b
Dawki podskórne (SC) ACTIMMUNE® TIW łącznie przez 26 tygodni.
Lek: Interferon γ-1b
Planuje się, że dawka badanego leku będzie zwiększana co tydzień przez pierwsze 4 tygodnie leczenia (od 10 µg/m² do 25, 50 i 100 µg/m²). Dawkę można zmniejszyć, przerwać lub wstrzymać w zależności od tolerancji. Do 13. tygodnia wszyscy uczestnicy muszą otrzymywać stabilną tolerowaną dawkę badanego leku, aby móc kontynuować udział w badaniu; dawki nie można dalej zwiększać po 13. tygodniu, jednak w indywidualnych przypadkach można ją zmniejszyć w celu opanowania zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem (AE).
Inne nazwy:
  • ACTIMMUNE®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i przerwaniem leczenia z powodu AE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa/Dzień 1 (26. tydzień badania HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) do 28. tygodnia (wizyta kontrolna w celu sprawdzenia bezpieczeństwa)
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, niezależnie od tego, czy zdarzenie jest uważane za związane z badanym produktem, czy nie. TEAE to każda niekorzystna zmiana w stosunku do stanu wyjściowego osobnika, w tym wszelkie nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych uznane przez badacza za istotne klinicznie, które występują w dniu lub po dniu podania pierwszej dawki badanego leku w domu i przez cały czas trwania badania klinicznego badania, czy zdarzenie niepożądane uważa się za związane z leczeniem, czy nie. SAE to zdarzenie niepożądane, które skutkuje śmiercią, zagrożeniem życia, trwałym lub znacznym kalectwem lub niezdolnością do pracy, hospitalizacją pacjenta lub przedłużeniem istniejącej hospitalizacji, wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną lub innym zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
Wartość wyjściowa/Dzień 1 (26. tydzień badania HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) do 28. tygodnia (wizyta kontrolna w celu sprawdzenia bezpieczeństwa)
Liczba uczestników z dodatnim/ujemnym wynikiem testu na przeciwciała neutralizujące (NAb) i przeciwciała przeciwlekowe (ADA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa/Dzień 1 (26. tydzień badania HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), tydzień 4., tydzień 13., tydzień 26. i tydzień 28. (wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa)
Test NAb tylko dla uczestników z pozytywnym wynikiem testu ADA. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatni nie pominięty pomiar/ocenę w dniu wizyty w 26. tygodniu badania HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Jeśli brakowało tego pomiaru lub był on w inny sposób niedostępny, był to ostatni niebrakujący pomiar/ocena w dniu lub przed pierwszą dawką w tym badaniu. Jeśli uczestnik przerwał badanie, oceny przedwczesnego wycofania były mapowane na najbliższą zaplanowaną wizytę na podstawie harmonogramu oceny i dnia badania. Jeśli zmapowana wizyta była już dostępna, została ona zmapowana na następną planowaną wizytę. Ostatnia ocena badania to ostatnia nie brakująca ocena po punkcie wyjściowym dla każdego uczestnika.
Wartość wyjściowa/Dzień 1 (26. tydzień badania HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), tydzień 4., tydzień 13., tydzień 26. i tydzień 28. (wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa)
Zmiana od punktu początkowego do 26. tygodnia w skali oceny ataksji Friedreicha (FARS)-mNeuro Score
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 26 dla wszystkich uczestników oraz od punktu początkowego HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do tygodnia 26 HZNP-ACT-302 (52-tygodniowy czas trwania leczenia) dla uczestników otrzymujących aktywne leczenie w obu badaniach.
Ocena FARS obejmuje objawy neurologiczne, które specyficznie odzwierciedlają substraty nerwowe dotknięte FA. Na podstawie badania neurologicznego oceniano opuszkę, kończynę górną, kończynę dolną, nerw obwodowy oraz stabilność pionową/funkcje chodu. Wynik FARS-mNeuro wyklucza wynik podskali obwodowego układu nerwowego oraz atrofię twarzy i języka oraz drgawki pęczkowe z wyniku podskali opuszkowej. Wyniki wahają się od 0 (normalny) do 93 (większość upośledzeń). Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej jest poprawą.
Od punktu początkowego do tygodnia 26 dla wszystkich uczestników oraz od punktu początkowego HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do tygodnia 26 HZNP-ACT-302 (52-tygodniowy czas trwania leczenia) dla uczestników otrzymujących aktywne leczenie w obu badaniach.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z odpowiedzią i brakiem odpowiedzi na badanie FARS-mNeuro w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 26
Uczestnika uznano za odpowiadającego, jeśli miał poprawę (spadek) o co najmniej 3 punkty od wartości wyjściowej w tygodniu 26 dla wyniku FARS-mNeuro. Ocena FARS obejmuje objawy neurologiczne, które specyficznie odzwierciedlają substraty nerwowe dotknięte FA. Na podstawie badania neurologicznego oceniano opuszkę, kończynę górną, kończynę dolną, nerw obwodowy oraz stabilność pionową/funkcje chodu. Wynik FARS-mNeuro wyklucza wynik podskali obwodowego układu nerwowego oraz atrofię twarzy i języka oraz drgawki pęczkowe z wyniku podskali opuszkowej. Wyniki wahają się od 0 (normalny) do 93 (większość upośledzeń).
Tydzień 26
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26 w wyniku w zakresie czynności życia codziennego (ADL).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 26 dla wszystkich uczestników oraz od punktu początkowego HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do tygodnia 26 HZNP-ACT-302 (52-tygodniowy czas trwania leczenia) dla uczestników otrzymujących aktywne leczenie w obu badaniach.
Uczestnicy i/lub ich opiekunowie oceniali 9 obszarów codziennych umiejętności (mowa, połykanie, krojenie jedzenia i posługiwanie się przyborami kuchennymi, ubieranie się, higiena osobista, przewracanie się, chodzenie, jakość pozycji siedzącej i czynność pęcherza moczowego) w 5-stopniowej skali (0 =normalny, 4=największa utrata funkcji) z dopuszczalnymi przyrostami 0,5, jeśli uczestnik lub opiekun zdecydowanie uważa, że ​​zadanie mieści się między 2 punktami. Wyniki ADL mogą mieścić się w zakresie od 0 (normalny) do 36 (największa utrata funkcji). Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Od punktu początkowego do tygodnia 26 dla wszystkich uczestników oraz od punktu początkowego HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do tygodnia 26 HZNP-ACT-302 (52-tygodniowy czas trwania leczenia) dla uczestników otrzymujących aktywne leczenie w obu badaniach.
Zmiana od wartości początkowej w 26. tygodniu w marszu na 25 stóp na czas (T25FW)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 26 dla wszystkich uczestników oraz od punktu początkowego HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do tygodnia 26 HZNP-ACT-302 (52-tygodniowy czas trwania leczenia) dla uczestników otrzymujących aktywne leczenie w obu badaniach.
T25FW jest ilościową miarą funkcji kończyn dolnych. Uczestnicy są kierowani na 1 koniec wyraźnie oznaczonego 25-metrowego toru i instruowani, aby przejść 25 stóp tak szybko, jak to możliwe, ale bezpiecznie. Zadanie jest natychmiast wykonywane ponownie, każąc uczestnikowi przejść tę samą odległość, a wynik testu jest średnią z 2 spacerów (po odwrotnej transformacji). Uczestnicy mogą korzystać z urządzeń wspomagających podczas wykonywania tego zadania, przy czym to samo urządzenie wspomagające jest używane podczas każdej oceny. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Od punktu początkowego do tygodnia 26 dla wszystkich uczestników oraz od punktu początkowego HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do tygodnia 26 HZNP-ACT-302 (52-tygodniowy czas trwania leczenia) dla uczestników otrzymujących aktywne leczenie w obu badaniach.
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26 w całkowitym wyniku w skali oceny ataksji Friedreicha (FARStot)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 26 dla wszystkich uczestników oraz od punktu początkowego HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do tygodnia 26 HZNP-ACT-302 (52-tygodniowy czas trwania leczenia) dla uczestników otrzymujących aktywne leczenie w obu badaniach.
Ocena FARS obejmuje objawy neurologiczne, które specyficznie odzwierciedlają substraty nerwowe dotknięte FA. Na podstawie badania neurologicznego ocenia się opuszkę, kończynę górną, kończynę dolną, nerw obwodowy, stabilność pionową/funkcje chodu. Wyniki FARStot wahają się od 0 (normalne) do 125 (większość upośledzeń). Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Od punktu początkowego do tygodnia 26 dla wszystkich uczestników oraz od punktu początkowego HZNP-ACT-301 (NCT02415127) do tygodnia 26 HZNP-ACT-302 (52-tygodniowy czas trwania leczenia) dla uczestników otrzymujących aktywne leczenie w obu badaniach.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amgen

Współpracownicy

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Amgen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 marca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 października 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HZNP-ACT-302

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Badania kliniczne na Interferon γ-1b

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj