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Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der ACTIMMUNE®-Dosiseskalation in der Friedreich-Ataxie-Studie (STEADFAST)

25. November 2024 aktualisiert von: Amgen

Multizentrische, offene Verlängerungsstudie zu Sicherheit und Wirksamkeit von ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Friedreich-Ataxie

Der Zweck dieser multizentrischen, offenen Verlängerungsstudie der Phase 3 besteht darin, die langfristige Sicherheit von ACTIMMUNE® (Interferon-γ 1b) bei Teilnehmern mit Friedreich-Ataxie zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer, die eine 26-wöchige verblindete Behandlung in HZNP-ACT-301 (NCT02415127) abgeschlossen haben, sind zur Teilnahme an dieser 6-monatigen Studie berechtigt. Alle Teilnehmer erhalten 26 Wochen lang dreimal pro Woche (TIW) ACTIMMUNE®. Um die Studie in HZNP-ACT-301 (NCT02415127) blind zu halten, werden alle Teilnehmer dieser offenen Verlängerungsstudie einer ACTIMMUNE®-Titration unterzogen, unabhängig davon, ob sie ACTIMMUNE® oder Placebo in HZNP-ACT-301 (NCT02415127) erhalten haben. Der Besuch in Woche 26 von HZNP-ACT-301 (NCT02415127) dient als Basisbesuch (Tag 1) für diese Studie. Während des Behandlungszeitraums sind zusätzliche Klinikbesuche in den Wochen 4, 13 und 26 geplant; Zwischen den Klinikbesuchen werden die Teilnehmer (und/oder Betreuer) wöchentlich per E-Mail/Telefonanruf überwacht, bis die Teilnehmer ihre maximal tolerierte Dosis erreichen, und danach monatlich.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

86

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 26 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gegebenenfalls schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung des Kindes.
  • Abschluss einer 26-wöchigen verblindeten Behandlung in der Studie HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • Wenn es sich um eine Frau handelt, ist die Testperson während der Studie oder innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments weder schwanger noch stillend und beabsichtigt auch nicht, schwanger zu werden. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen zu Studienbeginn/Tag 1 (Woche 26 der Studie HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) ein negatives Urin-Schwangerschaftstestergebnis haben und sich bereit erklären, während der gesamten Studie und für 30 Jahre eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments.

Ausschlusskriterien:

  • Probanden sind nicht teilnahmeberechtigt, wenn es nach Ansicht des Prüfers unwahrscheinlich ist, dass sie das Studienprotokoll einhalten oder an einer Begleiterkrankung oder einem Begleitzustand leiden, der die Durchführung der Studie beeinträchtigen oder den Probanden möglicherweise einem inakzeptablen Risiko aussetzen könnte.

HINWEIS: Möglicherweise gelten zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Interferon γ-1b
Subkutane (SC) Dosen von ACTIMMUNE® TIW über insgesamt 26 Wochen.
Arzneimittel: Interferon γ-1b
Die Dosis des Studienmedikaments soll in den ersten 4 Behandlungswochen wöchentlich erhöht werden (von 10 µg/m² auf 25, 50 und 100 µg/m²). Die Dosis kann je nach Verträglichkeit reduziert, unterbrochen oder beibehalten werden. Bis Woche 13 müssen alle Teilnehmer eine stabile verträgliche Dosis des Studienmedikaments erhalten, um weiterhin an der Studie teilnehmen zu können. Die Dosis darf nach Woche 13 nicht mehr weiter erhöht werden, sie kann jedoch im Einzelfall reduziert werden, um arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse (UE) zu bewältigen.
Andere Namen:
  • ACTIMMUNE®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und Abbrüchen aufgrund von UEs
Zeitfenster: Ausgangswert/Tag 1 (Woche 26 der Studie HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) bis Woche 28 (Nachuntersuchung zur Sicherheit)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, unabhängig davon, ob das Ereignis mit dem Prüfpräparat in Zusammenhang steht oder nicht. Ein TEAE ist jede nachteilige Veränderung gegenüber dem Ausgangszustand des Probanden, einschließlich aller vom Prüfer als klinisch bedeutsam beurteilten Anomalien der Labortestwerte, die am oder nach dem Datum der ersten Dosis des zu Hause verabreichten Studienmedikaments und während der gesamten Dauer der klinischen Studie auftritt Studie, ob das unerwünschte Ereignis mit der Behandlung in Zusammenhang steht oder nicht. Ein SUE ist ein UE, das zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, einem stationären Krankenhausaufenthalt oder der Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts führt, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler ist oder ein anderes medizinisch wichtiges Ereignis ist.
Ausgangswert/Tag 1 (Woche 26 der Studie HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) bis Woche 28 (Nachuntersuchung zur Sicherheit)
Anzahl der Teilnehmer mit positiven/negativen Tests auf neutralisierende Antikörper (NAb) und Anti-Drogen-Antikörper (ADA).
Zeitfenster: Ausgangswert/Tag 1 (Woche 26 der Studie HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), Woche 4, Woche 13, Woche 26 und Woche 28 (Nachuntersuchung zur Sicherheit)
NAb-Tests nur für Teilnehmer mit positivem ADA-Test. Der Ausgangswert ist definiert als die letzte nicht fehlende Messung/Bewertung am Datum des Besuchs in Woche 26 der Studie HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Wenn diese Messung fehlte oder aus anderen Gründen nicht verfügbar war, handelte es sich um die letzte nicht fehlende Messung/Bewertung bei oder vor der ersten Dosis in dieser Studie. Wenn der Teilnehmer die Studie abbrach, wurden die Beurteilungen des vorzeitigen Abbruchs dem nächstgelegenen geplanten Besuch zugeordnet, basierend auf dem Zeitplan der Beurteilung und dem Studientag. Wenn der zugeordnete Besuch bereits verfügbar war, wurde der Besuch dem nächsten geplanten Besuch zugeordnet. Die letzte Beurteilung während der Studie ist die letzte nicht fehlende Beurteilung nach Studienbeginn für jeden Teilnehmer.
Ausgangswert/Tag 1 (Woche 26 der Studie HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), Woche 4, Woche 13, Woche 26 und Woche 28 (Nachuntersuchung zur Sicherheit)
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 26 im FARS-mNeuro-Score (Friedreich's Ataxia Rating Scale).
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 26 für alle Teilnehmer und vom Ausgangswert von HZNP-ACT-301 (NCT02415127) bis Woche 26 von HZNP-ACT-302 (52-wöchige Behandlungsdauer) für Teilnehmer, die in beiden Studien eine aktive Behandlung erhielten.
Die FARS-Bewertung umfasst neurologische Anzeichen, die speziell die bei FA betroffenen neuronalen Substrate widerspiegeln. Basierend auf einer neurologischen Untersuchung wurden Bulbus, obere Extremität, untere Extremität, periphere Nerven und aufrechte Stabilität/Gangfunktionen beurteilt. Der FARS-mNeuro-Score schließt den Subskalen-Score des peripheren Nervensystems sowie die Gesichts- und Zungenatrophie und Faszikulationen aus dem Bulbus-Subskalen-Score aus. Die Werte reichen von 0 (normal) bis 93 (größte Beeinträchtigung). Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert ist eine Verbesserung.
Vom Ausgangswert bis Woche 26 für alle Teilnehmer und vom Ausgangswert von HZNP-ACT-301 (NCT02415127) bis Woche 26 von HZNP-ACT-302 (52-wöchige Behandlungsdauer) für Teilnehmer, die in beiden Studien eine aktive Behandlung erhielten.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der FARS-mNeuro-Responder und Non-Responder in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Ein Teilnehmer galt als Responder, wenn er in Woche 26 eine Verbesserung (Abnahme) des FARS-mNeuro-Scores um mindestens 3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert aufwies. Die FARS-Bewertung umfasst neurologische Anzeichen, die speziell die bei FA betroffenen neuronalen Substrate widerspiegeln. Basierend auf einer neurologischen Untersuchung wurden Bulbus, obere Extremität, untere Extremität, periphere Nerven und aufrechte Stabilität/Gangfunktionen beurteilt. Der FARS-mNeuro-Score schließt den Subskalen-Score des peripheren Nervensystems sowie die Gesichts- und Zungenatrophie und Faszikulationen aus dem Bulbus-Subskalen-Score aus. Die Werte reichen von 0 (normal) bis 93 (größte Beeinträchtigung).
Woche 26
Änderung des ADL-Scores (Aktivitäten des täglichen Lebens) vom Ausgangswert bis zur 26. Woche
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 26 für alle Teilnehmer und vom Ausgangswert von HZNP-ACT-301 (NCT02415127) bis Woche 26 von HZNP-ACT-302 (52-wöchige Behandlungsdauer) für Teilnehmer, die in beiden Studien eine aktive Behandlung erhielten.
Die Teilnehmer und/oder ihre Betreuer bewerteten 9 Bereiche alltäglicher Fähigkeiten (Sprache, Schlucken, Essen schneiden und mit Utensilien umgehen, Anziehen, persönliche Hygiene, Stürze, Gehen, Qualität der Sitzposition und Blasenfunktion) auf einer 5-Punkte-Skala (0 =normal, 4=größter Funktionsverlust) mit zulässigen Schritten von 0,5, wenn der Teilnehmer oder Betreuer das starke Gefühl hatte, dass eine Aufgabe zwischen zwei Werten liegt. Die ADL-Werte können zwischen 0 (normal) und 36 (größter Funktionsverlust) liegen. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Vom Ausgangswert bis Woche 26 für alle Teilnehmer und vom Ausgangswert von HZNP-ACT-301 (NCT02415127) bis Woche 26 von HZNP-ACT-302 (52-wöchige Behandlungsdauer) für Teilnehmer, die in beiden Studien eine aktive Behandlung erhielten.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26 beim zeitgesteuerten 25-Fuß-Gehen (T25FW)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 26 für alle Teilnehmer und vom Ausgangswert von HZNP-ACT-301 (NCT02415127) bis Woche 26 von HZNP-ACT-302 (52-wöchige Behandlungsdauer) für Teilnehmer, die in beiden Studien eine aktive Behandlung erhielten.
Der T25FW ist ein quantitatives Maß für die Funktion der unteren Extremitäten. Die Teilnehmer werden zu einem Ende einer deutlich markierten 25-Fuß-Strecke geleitet und angewiesen, so schnell wie möglich, aber sicher 25 Fuß zu laufen. Die Aufgabe wird sofort erneut gelöst, indem der Teilnehmer die gleiche Distanz zurücklaufen lässt, und die Punktzahl für den Test ist der Durchschnitt der beiden Spaziergänge (nach gegenseitiger Transformation). Die Teilnehmer können bei der Durchführung dieser Aufgabe Hilfsmittel verwenden, wobei bei jeder Bewertung dasselbe Hilfsmittel verwendet wird. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Vom Ausgangswert bis Woche 26 für alle Teilnehmer und vom Ausgangswert von HZNP-ACT-301 (NCT02415127) bis Woche 26 von HZNP-ACT-302 (52-wöchige Behandlungsdauer) für Teilnehmer, die in beiden Studien eine aktive Behandlung erhielten.
Änderung des Gesamtwerts der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (FARStot) vom Ausgangswert bis zur 26. Woche
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 26 für alle Teilnehmer und vom Ausgangswert von HZNP-ACT-301 (NCT02415127) bis Woche 26 von HZNP-ACT-302 (52-wöchige Behandlungsdauer) für Teilnehmer, die in beiden Studien eine aktive Behandlung erhielten.
Die FARS-Bewertung umfasst neurologische Anzeichen, die speziell die bei FA betroffenen neuronalen Substrate widerspiegeln. Basierend auf einer neurologischen Untersuchung werden Bulbus, obere Extremität, untere Extremität, periphere Nerven und aufrechte Stabilität/Gangfunktionen beurteilt. Die FARStot-Scores reichen von 0 (normal) bis 125 (größte Beeinträchtigung). Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Vom Ausgangswert bis Woche 26 für alle Teilnehmer und vom Ausgangswert von HZNP-ACT-301 (NCT02415127) bis Woche 26 von HZNP-ACT-302 (52-wöchige Behandlungsdauer) für Teilnehmer, die in beiden Studien eine aktive Behandlung erhielten.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amgen

Mitarbeiter

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Ermittler

  • Studienleiter: MD, Amgen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. März 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HZNP-ACT-302

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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