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Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Escalonamento de Dose de ACTIMMUNE® no Estudo de Ataxia de Friedreich (STEADFAST)

25 de novembro de 2024 atualizado por: Amgen

Estudo multicêntrico, de segurança e eficácia, de extensão aberta de ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) em crianças e adultos jovens com ataxia de Friedreich

O objetivo deste estudo de extensão aberto, multicêntrico e de fase 3 é avaliar a segurança a longo prazo de ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) em participantes com ataxia de Friedreich.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes que completarem 26 semanas de tratamento cego em HZNP-ACT-301 (NCT02415127) serão elegíveis para entrar neste estudo de 6 meses. Todos os participantes receberão ACTIMMUNE® 3 vezes por semana (TIW) durante 26 semanas. Para manter o estudo cego em HZNP-ACT-301 (NCT02415127), todos os participantes neste estudo de extensão aberto serão submetidos à titulação ACTIMMUNE®, independentemente de terem recebido ACTIMMUNE® ou placebo em HZNP-ACT-301 (NCT02415127). A Visita da Semana 26 de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) servirá como a Visita de Linha de Base (Dia 1) para este estudo. Durante o período de tratamento, consultas clínicas adicionais são agendadas nas semanas 4, 13 e 26; entre as visitas clínicas, os participantes (e/ou cuidadores) serão monitorados por e-mail/telefonema semanalmente até que os participantes atinjam a dose máxima tolerada e, posteriormente, mensalmente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

86

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 26 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado por escrito e consentimento da criança, se aplicável.
  • Completou 26 semanas de tratamento cego no Estudo HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • Se for do sexo feminino, o sujeito não está grávida ou amamentando ou pretende engravidar durante o estudo, ou dentro de 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo no teste de gravidez na urina na linha de base/dia 1 (semana 26 do estudo HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) e concordar em usar um método confiável de contracepção durante todo o estudo e por 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.

Critério de exclusão:

  • Os sujeitos serão inelegíveis se, na opinião do investigador, for improvável que cumpram o protocolo do estudo ou tenham uma doença ou condição concomitante que possa interferir na condução do estudo ou potencialmente colocar o sujeito em risco inaceitável.

NOTA: Critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: interferon γ-1b
Doses subcutâneas (SC) de ACTIMMUNE® TIW por um total de 26 semanas.
Medicamento: Interferon γ-1b
A dose do medicamento do estudo está planejada para ser aumentada semanalmente durante as primeiras 4 semanas de tratamento (de 10 µg/m² para 25, 50 e 100 µg/m²). A dose pode ser reduzida, interrompida ou mantida com base na tolerabilidade. Na semana 13, todos os participantes devem estar em uma dose tolerada estável do medicamento do estudo para continuar a participação no estudo; a dose não pode ser aumentada após a semana 13, no entanto, pode ser reduzida caso a caso para gerenciar eventos adversos (EAs) relacionados ao medicamento.
Outros nomes:
  • ACTIMMUNE®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs) e interrupções devido a EAs
Prazo: Linha de base/Dia 1 (Semana 26 do Estudo HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) até a Semana 28 (visita de segurança de acompanhamento)
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável, seja ou não o evento considerado relacionado ao produto experimental. Um TEAE é qualquer alteração adversa da condição inicial do sujeito, incluindo qualquer anormalidade no valor do teste laboratorial julgada clinicamente significativa pelo investigador, que ocorre na data ou após a data da primeira dose do medicamento do estudo administrada em casa e durante toda a duração do estudo, se o evento adverso é considerado relacionado ao tratamento ou não. Um SAE é um EA que resulta em morte, ameaça a vida, resulta em incapacidade ou incapacidade persistente ou significativa, internação hospitalar ou prolongamento de uma hospitalização existente, é uma anomalia congênita ou defeito congênito ou outro evento clinicamente importante.
Linha de base/Dia 1 (Semana 26 do Estudo HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) até a Semana 28 (visita de segurança de acompanhamento)
Número de participantes com testes positivos/negativos de anticorpos neutralizantes (NAb) e anticorpos antidrogas (ADA)
Prazo: Linha de base/Dia 1 (Semana 26 do Estudo HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), Semana 4, Semana 13, Semana 26 e Semana 28 (visita de segurança de acompanhamento)
Teste NAb apenas para os participantes com teste ADA positivo. A linha de base é definida como a última medição/avaliação não omissa na data da visita da Semana 26 do estudo HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Se esta medição estiver faltando ou de outra forma indisponível, foi a última medição/avaliação não ausente antes ou na primeira dose neste estudo. Se o participante descontinuasse o estudo, as avaliações de retirada prematura eram mapeadas para a visita agendada mais próxima com base no cronograma da avaliação e no dia do estudo. Se a visita mapeada já estivesse disponível, a visita era mapeada para a próxima visita agendada. A última avaliação do estudo é a última avaliação pós-linha de base não omissa para cada participante.
Linha de base/Dia 1 (Semana 26 do Estudo HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), Semana 4, Semana 13, Semana 26 e Semana 28 (visita de segurança de acompanhamento)
Mudança da linha de base para a semana 26 na escala de classificação de ataxia de Friedreich (FARS)-mNeuro Score
Prazo: Da linha de base até a semana 26 para todos os participantes e da linha de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) até a semana 26 de HZNP-ACT-302 (duração de tratamento de 52 semanas) para participantes recebendo tratamento ativo em ambos os estudos.
A avaliação FARS inclui sinais neurológicos que refletem especificamente os substratos neurais afetados na FA. Com base em um exame neurológico, as funções bulbar, membro superior, membro inferior, nervo periférico e estabilidade ereta/marcha foram avaliadas. A pontuação FARS-mNeuro exclui a pontuação da subescala do sistema nervoso periférico e a atrofia e fasciculações faciais e da língua da pontuação da subescala bulbar. As pontuações variam de 0 (normal) a 93 (maior comprometimento). Uma mudança negativa da linha de base é uma melhoria.
Da linha de base até a semana 26 para todos os participantes e da linha de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) até a semana 26 de HZNP-ACT-302 (duração de tratamento de 52 semanas) para participantes recebendo tratamento ativo em ambos os estudos.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de respondedores e não respondedores FARS-mNeuro na semana 26
Prazo: Semana 26
Um participante foi considerado respondedor se tivesse uma melhora (diminuição) de pelo menos 3 pontos desde a linha de base na semana 26 para a pontuação FARS-mNeuro. A avaliação FARS inclui sinais neurológicos que refletem especificamente os substratos neurais afetados na FA. Com base em um exame neurológico, as funções bulbar, membro superior, membro inferior, nervo periférico e estabilidade ereta/marcha foram avaliadas. A pontuação FARS-mNeuro exclui a pontuação da subescala do sistema nervoso periférico e a atrofia e fasciculações faciais e da língua da pontuação da subescala bulbar. As pontuações variam de 0 (normal) a 93 (maior comprometimento).
Semana 26
Mudança da linha de base para a semana 26 na pontuação das atividades da vida diária (ADL)
Prazo: Da linha de base até a semana 26 para todos os participantes e da linha de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) até a semana 26 de HZNP-ACT-302 (duração de tratamento de 52 semanas) para participantes recebendo tratamento ativo em ambos os estudos.
Os participantes e/ou seus cuidadores classificaram 9 áreas de habilidades da vida diária (fala, deglutição, cortar alimentos e manusear utensílios, vestir-se, higiene pessoal, cair, andar, qualidade da posição sentada e função da bexiga) em uma escala de 5 pontos (0 =normal, 4=maior perda de função) com incrementos permitidos de 0,5 se o participante ou cuidador sentir fortemente que uma tarefa está entre 2 pontuações. Os escores de AVD podem variar de 0 (normal) a 36 (maior perda de função). Uma alteração negativa em relação à linha de base indica melhora.
Da linha de base até a semana 26 para todos os participantes e da linha de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) até a semana 26 de HZNP-ACT-302 (duração de tratamento de 52 semanas) para participantes recebendo tratamento ativo em ambos os estudos.
Alteração da linha de base na semana 26 na caminhada cronometrada de 25 pés (T25FW)
Prazo: Da linha de base até a semana 26 para todos os participantes e da linha de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) até a semana 26 de HZNP-ACT-302 (duração de tratamento de 52 semanas) para participantes recebendo tratamento ativo em ambos os estudos.
O T25FW é uma medida quantitativa da função da extremidade inferior. Os participantes são direcionados para uma extremidade de um percurso de 25 pés claramente marcado e instruídos a caminhar 25 pés o mais rápido possível, mas com segurança. A tarefa é imediatamente administrada novamente fazendo com que o participante volte a mesma distância, e a pontuação do teste é a média das 2 caminhadas (após a transformação recíproca). Os participantes podem usar dispositivos auxiliares ao realizar esta tarefa, com o mesmo dispositivo auxiliar usado em cada avaliação. Uma mudança negativa da linha de base indica melhora.
Da linha de base até a semana 26 para todos os participantes e da linha de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) até a semana 26 de HZNP-ACT-302 (duração de tratamento de 52 semanas) para participantes recebendo tratamento ativo em ambos os estudos.
Mudança da linha de base para a semana 26 na pontuação total da escala de classificação de ataxia de Friedreich (FARStot)
Prazo: Da linha de base até a semana 26 para todos os participantes e da linha de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) até a semana 26 de HZNP-ACT-302 (duração de tratamento de 52 semanas) para participantes recebendo tratamento ativo em ambos os estudos.
A avaliação FARS inclui sinais neurológicos que refletem especificamente os substratos neurais afetados na FA. Com base em um exame neurológico, as funções bulbar, membro superior, membro inferior, nervo periférico e estabilidade ereta/marcha são avaliadas. As pontuações do FARStot variam de 0 (normal) a 125 (maior comprometimento). Uma alteração negativa em relação à linha de base indica melhora.
Da linha de base até a semana 26 para todos os participantes e da linha de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) até a semana 26 de HZNP-ACT-302 (duração de tratamento de 52 semanas) para participantes recebendo tratamento ativo em ambos os estudos.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amgen

Colaboradores

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Investigadores

  • Diretor de estudo: MD, Amgen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de dezembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

21 de março de 2017

Conclusão do estudo (Real)

21 de março de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de outubro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de outubro de 2015

Primeira postagem (Estimado)

1 de novembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de novembro de 2024

Última verificação

1 de novembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HZNP-ACT-302

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

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