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Friedreich 共济失调研究中 ACTIMMUNE® 剂量递增的安全性、耐受性和有效性 (STEADFAST)

2018年4月20日 更新者：Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

ACTIMMUNE®（干扰素 γ-1b）在患有弗里德赖希共济失调的儿童和年轻人中的多中心、安全性和有效性、开放标签扩展研究

此 3 期多中心、开放标签扩展研究的目的是评估 ACTIMMUNE®（干扰素-γ 1b）在弗里德赖希共济失调患者中的长期安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

在 HZNP-ACT-301（NCT02415127）中完成 26 周盲法治疗的参与者将有资格参加这项为期 6 个月的研究。 所有参与者将每周 3 次 (TIW) 接受 ACTIMMUNE®，持续 26 周。 为了在 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 中保持盲法研究，这项开放标签扩展研究的所有参与者都将接受 ACTIMMUNE® 滴定，无论他们在 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 中是否接受了 ACTIMMUNE® 或安慰剂。 来自 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 的第 26 周访问将作为本研究的基线访问（第 1 天）。 在治疗期间，额外的门诊就诊安排在第 4、13 和 26 周；在两次诊所就诊之间，将每周通过电子邮件/电话对参与者（和/或护理人员）进行监测，直到参与者达到最大耐受剂量，此后每月监测一次。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

86

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年 至 26年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 书面知情同意书和儿童同意书（如果适用）。
  • 在研究 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 中完成了为期 26 周的盲法治疗。
  • 如果是女性，受试者在研究期间或最后一次研究药物给药后 30 天内未怀孕、未哺乳或打算怀孕。 有生育能力的女性受试者必须在基线/第 1 天（研究 HZNP-ACT-301 [NCT02415127] 的第 26 周）的尿液妊娠试验结果为阴性，并同意在整个研究期间和 30 个月内使用可靠的避孕方法最后一次研究药物给药后的天数。

排除标准：

  • 如果研究者认为受试者不太可能遵守研究方案或患有可能干扰研究进行或可能使受试者面临不可接受风险的伴随疾病或病症，则受试者将不合格。

注：可能适用其他包含/排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：干扰素γ-1b
ACTIMMUNE® TIW 皮下 (SC) 剂量共计 26 周。
药品：干扰素γ-1b
计划在治疗的前 4 周内每周增加研究药物剂量（从 10 µg/m² 到 25、50 和 100 µg/m²）。 根据耐受性，可以减少、中断或保持剂量。 到第 13 周，所有参与者都将接受稳定耐受剂量的研究药物，以便继续参与研究；第 13 周后可能不会进一步增加剂量，但是，可能会根据具体情况减少剂量，以管理与药物相关的不良事件 (AE)。
其他名称：
  • 运动免疫®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE) 和因 AE 停药的参与者人数
大体时间：基线/第 1 天（研究 HZNP-ACT-301 [NCT02415127] 的第 26 周）至第 28 周（后续安全访问）
不良事件 (AE) 是任何不良的医疗事件，无论该事件是否被认为与研究产品有关。 TEAE 是受试者基线状况的任何不利变化，包括研究者判断为具有临床意义的任何实验室测试值异常，发生在家中首次服用研究药物的日期或之后，以及整个临床试验期间研究，不良事件是否被认为与治疗有关。 SAE 是导致死亡、危及生命、导致持续或严重残疾或无行为能力、住院治疗或延长现有住院治疗、先天性异常或出生缺陷或其他医学上重要事件的 AE。
基线/第 1 天（研究 HZNP-ACT-301 [NCT02415127] 的第 26 周）至第 28 周（后续安全访问）
中和抗体 (NAb) 和抗药抗体 (ADA) 检测呈阳性/阴性的参与者人数
大体时间：基线/第 1 天（研究 HZNP-ACT-301 [NCT02415127] 第 26 周）、第 4 周、第 13 周、第 26 周和第 28 周（后续安全访问）
仅对 ADA 测试呈阳性的参与者进行 NAb 测试。 基线定义为研究 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 第 26 周访视日期的最后一次非缺失测量/评估。 如果此测量缺失或不可用，则它是本研究中首次给药时或之前的最后一次非缺失测量/评估。 如果参与者停止研究，则根据评估时间表和研究日期将提前退出评估映射到最近的预定访视。 如果映射访问已经可用，则该访问被映射到下一个计划访问。 Last on study assessment 是每个参与者的最后一个非遗漏的基线后评估。
基线/第 1 天（研究 HZNP-ACT-301 [NCT02415127] 第 26 周）、第 4 周、第 13 周、第 26 周和第 28 周（后续安全访问）
弗里德赖希共济失调量表 (FARS)-mNeuro 评分从基线到第 26 周的变化
大体时间：对于所有参与者，从基线到第 26 周，对于在两项研究中接受积极治疗的参与者，从 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 的基线到 HZNP-ACT-302 的第 26 周（52 周治疗持续时间）。
FARS 评估包括专门反映受 FA 影响的神经基质的神经体征。 基于神经学检查，评估了延髓、上肢、下肢、周围神经和直立稳定性/步态功能。 FARS-mNeuro 评分从延髓分量表评分中排除周围神经系统分量表评分以及面部和舌头萎缩和肌束震颤。 分数范围从 0（正常）到 93（最受损）。 相对于基线的负变化是一种改进。
对于所有参与者，从基线到第 26 周，对于在两项研究中接受积极治疗的参与者，从 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 的基线到 HZNP-ACT-302 的第 26 周（52 周治疗持续时间）。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 26 周时 FARS-mNeuro 反应者和无反应者的数量
大体时间：第 26 周
如果参与者在第 26 周时的 FARS-mNeuro 评分比基线提高（降低）至少 3 分，则认为他们是有反应者。 FARS 评估包括专门反映受 FA 影响的神经基质的神经体征。 基于神经学检查，评估了延髓、上肢、下肢、周围神经和直立稳定性/步态功能。 FARS-mNeuro 评分从延髓分量表评分中排除周围神经系统分量表评分以及面部和舌头萎缩和肌束震颤。 分数范围从 0（正常）到 93（最受损）。
第 26 周
日常生活活动 (ADL) 分数从基线到第 26 周的变化
大体时间：对于所有参与者，从基线到第 26 周，对于在两项研究中接受积极治疗的参与者，从 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 的基线到 HZNP-ACT-302 的第 26 周（52 周治疗持续时间）。
参与者和/或他们的看护者以 5 分制 (0 = 正常，4 = 最大的功能损失）如果参与者或护理人员强烈认为任务落在 2 分之间，则允许增加 0.5。 ADL 分数范围从 0（正常）到 36（最大功能丧失）。 基线的负变化表示改进。
对于所有参与者，从基线到第 26 周，对于在两项研究中接受积极治疗的参与者，从 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 的基线到 HZNP-ACT-302 的第 26 周（52 周治疗持续时间）。
在第 26 周定时 25 英尺步行 (T25FW) 中相对于基线的变化
大体时间：对于所有参与者，从基线到第 26 周，对于在两项研究中接受积极治疗的参与者，从 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 的基线到 HZNP-ACT-302 的第 26 周（52 周治疗持续时间）。
T25FW 是下肢功能的定量测量。 参与者被引导至 25 英尺路线的明确标记的 1 端，并指示他们尽快但安全地步行 25 英尺。 通过让参与者向回走同样的距离，立即再次执行任务，测试分数是 2 次步行的平均值（倒数转换后）。 参与者在执行此任务时可以使用辅助设备，每次评估都使用相同的辅助设备。 基线的负变化表示改进。
对于所有参与者，从基线到第 26 周，对于在两项研究中接受积极治疗的参与者，从 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 的基线到 HZNP-ACT-302 的第 26 周（52 周治疗持续时间）。
从基线到第 26 周弗里德赖希共济失调评定量表总分 (FARStot) 的变化
大体时间：对于所有参与者，从基线到第 26 周，对于在两项研究中接受积极治疗的参与者，从 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 的基线到 HZNP-ACT-302 的第 26 周（52 周治疗持续时间）。
FARS 评估包括专门反映受 FA 影响的神经基质的神经体征。 基于神经学检查，评估延髓、上肢、下肢、周围神经和直立稳定性/步态功能。 FARStot 分数范围从 0（正常）到 125（最受损）。 基线的负变化表示改进。
对于所有参与者，从基线到第 26 周，对于在两项研究中接受积极治疗的参与者，从 HZNP-ACT-301 (NCT02415127) 的基线到 HZNP-ACT-302 的第 26 周（52 周治疗持续时间）。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

合作者

Friedreich's Ataxia Research Alliance

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年12月25日

初级完成 (实际的)

2017年3月21日

研究完成 (实际的)

2017年3月21日

研究注册日期

首次提交

2015年10月29日

首先提交符合 QC 标准的

2015年10月29日

首次发布 (估计)

2015年11月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年5月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年4月20日

最后验证

2018年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HZNP-ACT-302

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

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