Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av ACTIMMUNE® Doseskalering i Friedreichs Ataxi-studie (STEADFAST)

25 november 2024 uppdaterad av: Amgen

Multicenter, säkerhet och effekt, öppen förlängningsstudie av ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) hos barn och unga vuxna med Friedreichs ataxi

Syftet med denna fas 3 multicenter, öppna förlängningsstudie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten av ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) hos deltagare med Friedreichs ataxi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagare som genomför 26 veckors blindad behandling i HZNP-ACT-301 (NCT02415127), kommer att vara berättigade att delta i denna 6-månadersstudie. Alla deltagare kommer att få ACTIMMUNE® 3 gånger i veckan (TIW) i 26 veckor. För att bibehålla studien blind i HZNP-ACT-301 (NCT02415127) kommer alla deltagare i denna öppna förlängningsstudie att genomgå ACTIMMUNE®-titrering, oavsett om de fick ACTIMMUNE® eller placebo i HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Besöket i vecka 26 från HZNP-ACT-301 (NCT02415127) kommer att fungera som baslinjebesöket (dag 1) för denna studie. Under behandlingsperioden planeras ytterligare klinikbesök i vecka 4, 13 och 26; mellan klinikbesöken kommer deltagarna (och/eller vårdgivare) att övervakas via e-post/telefonsamtal varje vecka tills deltagarna når sin maximala tolererade dos, och därefter månadsvis.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

86

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 26 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informerat samtycke och barnsamtycke, om tillämpligt.
  • Genomförde 26 veckors blindbehandling i studie HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • Om hon är kvinna är försökspersonen inte gravid eller ammar eller har för avsikt att bli gravid under studien, eller inom 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstestresultat vid baslinjen/dag 1 (vecka 26 i studien HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), och samtycka till att använda en pålitlig preventivmetod under hela studien och under 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner kommer inte att vara berättigade om, enligt utredarens åsikt, det är osannolikt att de följer studieprotokollet eller har en samtidig sjukdom eller tillstånd som kan störa genomförandet av studien eller potentiellt utsätta försökspersonen för en oacceptabel risk.

OBS: Ytterligare inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: interferon y-lb
Subkutana (SC) doser av ACTIMMUNE® TIW under totalt 26 veckor.
Läkemedel: Interferon y-lb
Studieläkemedelsdosen planeras att eskaleras på veckobasis under de första 4 veckorna av behandlingen (från 10 µg/m² till 25, 50 och 100 µg/m²). Dosen kan minskas, avbrytas eller hållas baserat på tolerabilitet. Senast vecka 13 ska alla deltagare ha en stabil tolererad dos av studieläkemedlet för att fortsätta delta i studien; dosen får inte ökas ytterligare efter vecka 13, men den kan minskas från fall till fall för att hantera läkemedelsrelaterade biverkningar (AE).
Andra namn:
  • ACTIMMUNE®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE), allvarliga biverkningar (SAE) och avbrott på grund av biverkningar
Tidsram: Baslinje/dag 1 (vecka 26 i studien HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) till och med vecka 28 (uppföljande säkerhetsbesök)
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse, oavsett om händelsen anses relaterad till prövningsprodukten eller inte. En TEAE är varje ogynnsam förändring från försökspersonens baslinjetillstånd, inklusive alla abnormiteter i laboratorietestvärden som bedöms som kliniskt signifikanta av utredaren, som inträffar på eller efter datumet för den första dosen av studieläkemedlet som administreras hemma och under hela den kliniska undersökningen. studien, om biverkningen anses relaterad till behandlingen eller inte. En SAE är en AE som leder till döden, är livshotande, resulterar i ihållande eller betydande funktionsnedsättning eller oförmåga, sjukhusvistelse eller förlängning av en befintlig sjukhusvistelse, är en medfödd anomali eller fosterskada eller annan medicinskt viktig händelse.
Baslinje/dag 1 (vecka 26 i studien HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) till och med vecka 28 (uppföljande säkerhetsbesök)
Antal deltagare med positiva/negativa neutraliserande antikroppar (NAb) och antiläkemedelsantikroppstest (ADA)
Tidsram: Baslinje/dag 1 (vecka 26 i studien HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), vecka 4, vecka 13, vecka 26 och vecka 28 (uppföljande säkerhetsbesök)
NAb-testning endast för de deltagare med ett positivt ADA-test. Baslinje definieras som den sista icke-saknade mätningen/bedömningen på datumet för vecka 26 Besök från studie HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Om denna mätning saknades eller på annat sätt inte var tillgänglig, var det den sista icke-saknade mätningen/bedömningen på eller före den första dosen i denna studie. Om deltagaren avbröt studien, kartlades bedömningar av förtida tillbakadragande till närmaste planerade besök baserat på schemat för bedömningen och studiedagen. Om det kartlagda besöket redan var tillgängligt mappades besöket till nästa schemalagda besök. Senaste bedömningen av studien är den sista icke-saknade bedömningen efter baslinjen för varje deltagare.
Baslinje/dag 1 (vecka 26 i studien HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), vecka 4, vecka 13, vecka 26 och vecka 28 (uppföljande säkerhetsbesök)
Ändring från baslinje till vecka 26 i Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)-mNeuro Score
Tidsram: Från baslinje till vecka 26 för alla deltagare och från baslinje för HZNP-ACT-301 (NCT02415127) till vecka 26 av HZNP-ACT-302 (52 veckors behandlingstid) för deltagare som får aktiv behandling i båda studierna.
FARS-bedömningen inkluderar neurologiska tecken som specifikt speglar neurala substrat som påverkas av FA. Baserat på en neurologisk undersökning bedömdes bulbar, övre extremitet, nedre extremitet, perifer nerv och upprätt stabilitet/gångfunktion. FARS-mNeuro-poängen exkluderar det perifera nervsystemets subskalapoäng och ansikts- och tungatrofi och fascikulationer från bulbar subskalapoäng. Poäng varierar från 0 (normalt) till 93 (de flesta nedskrivningar). En negativ förändring från baslinjen är en förbättring.
Från baslinje till vecka 26 för alla deltagare och från baslinje för HZNP-ACT-301 (NCT02415127) till vecka 26 av HZNP-ACT-302 (52 veckors behandlingstid) för deltagare som får aktiv behandling i båda studierna.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal FARS-mNeuro-svarare och icke-svarare vecka 26
Tidsram: Vecka 26
En deltagare ansågs vara en responder om de hade en förbättring (minskning) på minst 3 poäng från baslinjen vid vecka 26 för FARS-mNeuro-poängen. FARS-bedömningen inkluderar neurologiska tecken som specifikt speglar neurala substrat som påverkas av FA. Baserat på en neurologisk undersökning bedömdes bulbar, övre extremitet, nedre extremitet, perifer nerv och upprätt stabilitet/gångfunktion. FARS-mNeuro-poängen exkluderar det perifera nervsystemets subskalapoäng och ansikts- och tungatrofi och fascikulationer från bulbar subskalapoäng. Poäng varierar från 0 (normalt) till 93 (de flesta nedskrivningar).
Vecka 26
Ändra från baslinje till vecka 26 i Activities of Daily Living (ADL).
Tidsram: Från baslinje till vecka 26 för alla deltagare och från baslinje för HZNP-ACT-301 (NCT02415127) till vecka 26 av HZNP-ACT-302 (52 veckors behandlingstid) för deltagare som får aktiv behandling i båda studierna.
Deltagarna och/eller deras vårdgivare bedömde 9 områden av dagliga levnadsfärdigheter (tal, svälja, skära mat och hantera redskap, påklädning, personlig hygien, fall, gång, kvalitet på sittställning och blåsfunktion) på en 5-gradig skala (0) =normal, 4=störst funktionsförlust) med tillåtna ökningar på 0,5 om deltagaren eller vårdgivaren starkt kände att en uppgift hamnar mellan 2 poäng. ADL-poäng kan variera från 0 (normalt) till 36 (störst funktionsförlust). En negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Från baslinje till vecka 26 för alla deltagare och från baslinje för HZNP-ACT-301 (NCT02415127) till vecka 26 av HZNP-ACT-302 (52 veckors behandlingstid) för deltagare som får aktiv behandling i båda studierna.
Ändring från baslinjen vid vecka 26 i tidsinställd 25-fots promenad (T25FW)
Tidsram: Från baslinje till vecka 26 för alla deltagare och från baslinje för HZNP-ACT-301 (NCT02415127) till vecka 26 av HZNP-ACT-302 (52 veckors behandlingstid) för deltagare som får aktiv behandling i båda studierna.
T25FW är ett kvantitativt mått på nedre extremitetsfunktion. Deltagarna hänvisas till ena änden av en tydligt markerad 25-fotsbana och instrueras att gå 25 fot så snabbt som möjligt, men säkert. Uppgiften administreras omedelbart igen genom att deltagaren går tillbaka samma sträcka, och poängen för testet är genomsnittet av de 2 promenaderna (efter ömsesidig transformation). Deltagare får använda hjälpmedel när de utför denna uppgift, med samma hjälpmedel som används vid varje bedömning. En negativ förändring från Baseline indikerar förbättring.
Från baslinje till vecka 26 för alla deltagare och från baslinje för HZNP-ACT-301 (NCT02415127) till vecka 26 av HZNP-ACT-302 (52 veckors behandlingstid) för deltagare som får aktiv behandling i båda studierna.
Ändring från baslinje till vecka 26 i Total Friedreich Ataxia Rating Scale Score (FARStot)
Tidsram: Från baslinje till vecka 26 för alla deltagare och från baslinje för HZNP-ACT-301 (NCT02415127) till vecka 26 av HZNP-ACT-302 (52 veckors behandlingstid) för deltagare som får aktiv behandling i båda studierna.
FARS-bedömningen inkluderar neurologiska tecken som specifikt speglar neurala substrat som påverkas av FA. Baserat på en neurologisk undersökning bedöms bulbar, övre extremitet, nedre extremitet, perifer nerv och upprätt stabilitet/gångfunktion. FARStot-poäng varierar från 0 (normalt) till 125 (de flesta nedskrivningar). En negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Från baslinje till vecka 26 för alla deltagare och från baslinje för HZNP-ACT-301 (NCT02415127) till vecka 26 av HZNP-ACT-302 (52 veckors behandlingstid) för deltagare som får aktiv behandling i båda studierna.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amgen

Samarbetspartners

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Utredare

  • Studierektor: MD, Amgen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 december 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

21 mars 2017

Avslutad studie (Faktisk)

21 mars 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 oktober 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 oktober 2015

Första postat (Beräknad)

1 november 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 november 2024

Senast verifierad

1 november 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HZNP-ACT-302

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera