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Innocuité, tolérabilité et efficacité de l'escalade de dose d'ACTIMMUNE® dans l'étude sur l'ataxie de Friedreich (STEADFAST)

25 novembre 2024 mis à jour par: Amgen

Multicentrique, innocuité et efficacité, étude d'extension en ouvert d'ACTIMMUNE® (interféron γ-1b) chez les enfants et les jeunes adultes atteints d'ataxie de Friedreich

L'objectif de cette étude d'extension multicentrique de phase 3 en ouvert est d'évaluer l'innocuité à long terme d'ACTIMMUNE® (interféron-γ 1b) chez des participants atteints d'ataxie de Friedreich.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants qui terminent 26 semaines de traitement en aveugle dans HZNP-ACT-301 (NCT02415127) seront éligibles pour participer à cette étude de 6 mois. Tous les participants recevront ACTIMMUNE® 3 fois par semaine (TIW) pendant 26 semaines. Afin de maintenir l'aveugle de l'étude dans HZNP-ACT-301 (NCT02415127), tous les participants à cette étude d'extension en ouvert subiront une titration ACTIMMUNE®, qu'ils aient reçu ACTIMMUNE® ou un placebo dans HZNP-ACT-301 (NCT02415127). La visite de la semaine 26 de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) servira de visite de référence (jour 1) pour cette étude. Pendant la période de traitement, des visites supplémentaires à la clinique sont prévues aux semaines 4, 13 et 26 ; entre les visites à la clinique, les participants (et/ou les soignants) seront surveillés par e-mails/appels téléphoniques sur une base hebdomadaire jusqu'à ce que les participants atteignent leur dose maximale tolérée, et sur une base mensuelle par la suite.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

86

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 26 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé écrit et assentiment de l'enfant, le cas échéant.
  • A terminé 26 semaines de traitement en aveugle dans l'étude HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • S'il s'agit d'une femme, le sujet n'est pas enceinte, n'allaite pas ou n'a pas l'intention de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 30 jours suivant la dernière dose du médicament à l'étude. Les sujets féminins en âge de procréer doivent avoir un résultat de test de grossesse urinaire négatif au départ/jour 1 (semaine 26 de l'étude HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) et accepter d'utiliser une méthode de contraception fiable tout au long de l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Les sujets seront inéligibles si, de l'avis de l'investigateur, il est peu probable qu'ils se conforment au protocole de l'étude ou s'ils souffrent d'une maladie ou d'une condition concomitante qui pourrait interférer avec la conduite de l'étude ou potentiellement exposer le sujet à un risque inacceptable.

REMARQUE : Des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: interféron γ-1b
Doses sous-cutanées (SC) d'ACTIMMUNE® TIW pendant 26 semaines au total.
Médicament: Interféron γ-1b
Il est prévu que la dose du médicament à l'étude soit augmentée sur une base hebdomadaire au cours des 4 premières semaines de traitement (de 10 µg/m² à 25, 50 et 100 µg/m²). La dose peut être réduite, interrompue ou maintenue en fonction de la tolérance. À la semaine 13, tous les participants doivent recevoir une dose tolérée stable du médicament à l'étude afin de poursuivre leur participation à l'étude ; la dose peut ne plus être augmentée après la semaine 13, cependant, elle peut être réduite au cas par cas pour gérer les événements indésirables (EI) liés au médicament.
Autres noms:
  • ACTIMMUNE®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT), des événements indésirables graves (EIG) et des abandons en raison d'EI
Délai: Au départ/jour 1 (semaine 26 de l'étude HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) jusqu'à la semaine 28 (visite de suivi de sécurité)
Un événement indésirable (EI) est un événement médical indésirable, que l'événement soit ou non considéré comme lié au produit expérimental. Un TEAE est tout changement indésirable par rapport à l'état initial du sujet, y compris toute anomalie de la valeur des tests de laboratoire jugée comme cliniquement significative par l'investigateur, qui survient à la date de la première dose du médicament à l'étude administrée à domicile et pendant toute la durée de l'essai clinique ou après. l'étude, que l'événement indésirable soit considéré comme lié au traitement ou non. Un EIG est un EI qui entraîne la mort, met la vie en danger, entraîne une invalidité ou une incapacité persistante ou importante, une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, est une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale, ou tout autre événement médicalement important.
Au départ/jour 1 (semaine 26 de l'étude HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) jusqu'à la semaine 28 (visite de suivi de sécurité)
Nombre de participants avec des tests positifs/négatifs d'anticorps neutralisants (NAb) et d'anticorps anti-médicament (ADA)
Délai: Initiation/Jour 1 (Semaine 26 de l'étude HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), Semaine 4, Semaine 13, Semaine 26 et Semaine 28 (visite de suivi de sécurité)
Test NAb uniquement pour les participants avec un test ADA positif. La ligne de base est définie comme la dernière mesure/évaluation non manquante à la date de la visite de la semaine 26 de l'étude HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Si cette mesure était manquante ou autrement indisponible, il s'agissait de la dernière mesure/évaluation non manquante au moment de la première dose ou avant celle-ci dans cette étude. Si le participant a interrompu l'étude, les évaluations de retrait prématuré ont été mappées à la visite programmée la plus proche en fonction du calendrier de l'évaluation et du jour de l'étude. Si la visite mappée était déjà disponible, la visite a été mappée à la prochaine visite planifiée. La dernière évaluation de l'étude est la dernière évaluation post-baseline non manquante pour chaque participant.
Initiation/Jour 1 (Semaine 26 de l'étude HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), Semaine 4, Semaine 13, Semaine 26 et Semaine 28 (visite de suivi de sécurité)
Changement de la ligne de base à la semaine 26 dans l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (FARS)-score mNeuro
Délai: De la ligne de base à la semaine 26 pour tous les participants et de la ligne de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) à la semaine 26 de HZNP-ACT-302 (durée de traitement de 52 semaines) pour les participants recevant un traitement actif dans les deux études.
L'évaluation FARS comprend des signes neurologiques qui reflètent spécifiquement les substrats neuronaux affectés dans l'AF. Sur la base d'un examen neurologique, les fonctions bulbaires, des membres supérieurs, des membres inférieurs, des nerfs périphériques et de la stabilité/marche debout ont été évaluées. Le score FARS-mNeuro exclut le score de la sous-échelle du système nerveux périphérique et l'atrophie et les fasciculations du visage et de la langue du score de la sous-échelle bulbaire. Les scores vont de 0 (normal) à 93 (la plupart des déficiences). Un changement négatif par rapport à la ligne de base est une amélioration.
De la ligne de base à la semaine 26 pour tous les participants et de la ligne de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) à la semaine 26 de HZNP-ACT-302 (durée de traitement de 52 semaines) pour les participants recevant un traitement actif dans les deux études.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de répondeurs et de non-répondeurs FARS-mNeuro à la semaine 26
Délai: Semaine 26
Un participant était considéré comme répondeur s'il présentait une amélioration (diminution) d'au moins 3 points par rapport à la valeur initiale à la semaine 26 pour le score FARS-mNeuro. L'évaluation FARS comprend des signes neurologiques qui reflètent spécifiquement les substrats neuronaux affectés dans l'AF. Sur la base d'un examen neurologique, les fonctions bulbaires, des membres supérieurs, des membres inférieurs, des nerfs périphériques et de la stabilité/marche debout ont été évaluées. Le score FARS-mNeuro exclut le score de la sous-échelle du système nerveux périphérique et l'atrophie et les fasciculations du visage et de la langue du score de la sous-échelle bulbaire. Les scores vont de 0 (normal) à 93 (la plupart des déficiences).
Semaine 26
Changement de la ligne de base à la semaine 26 du score des activités de la vie quotidienne (AVQ)
Délai: De la ligne de base à la semaine 26 pour tous les participants et de la ligne de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) à la semaine 26 de HZNP-ACT-302 (durée de traitement de 52 semaines) pour les participants recevant un traitement actif dans les deux études.
Les participants et/ou leurs soignants ont évalué 9 domaines des compétences de la vie quotidienne (élocution, déglutition, couper les aliments et manipuler les ustensiles, s'habiller, hygiène personnelle, tomber, marcher, qualité de la position assise et fonction de la vessie) sur une échelle de 5 points (0 = normal, 4 = plus grande perte de fonction) avec des incréments autorisés de 0,5 si le participant ou le soignant est fortement convaincu qu'une tâche se situe entre 2 scores. Les scores ADL peuvent aller de 0 (normal) à 36 (plus grande perte de fonction). Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
De la ligne de base à la semaine 26 pour tous les participants et de la ligne de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) à la semaine 26 de HZNP-ACT-302 (durée de traitement de 52 semaines) pour les participants recevant un traitement actif dans les deux études.
Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 26 dans la marche chronométrée de 25 pieds (T25FW)
Délai: De la ligne de base à la semaine 26 pour tous les participants et de la ligne de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) à la semaine 26 de HZNP-ACT-302 (durée de traitement de 52 semaines) pour les participants recevant un traitement actif dans les deux études.
Le T25FW est une mesure quantitative de la fonction des membres inférieurs. Les participants sont dirigés vers une extrémité d'un parcours de 25 pieds clairement indiqué et doivent marcher 25 pieds aussi rapidement que possible, mais en toute sécurité. La tâche est immédiatement administrée à nouveau en faisant reculer le participant sur la même distance, et le score du test est la moyenne des 2 marches (après transformation réciproque). Les participants peuvent utiliser des appareils fonctionnels lors de l'exécution de cette tâche, avec le même appareil fonctionnel utilisé à chaque évaluation. Un changement négatif par rapport au niveau de référence indique une amélioration.
De la ligne de base à la semaine 26 pour tous les participants et de la ligne de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) à la semaine 26 de HZNP-ACT-302 (durée de traitement de 52 semaines) pour les participants recevant un traitement actif dans les deux études.
Changement de la ligne de base à la semaine 26 du score total de l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (FARStot)
Délai: De la ligne de base à la semaine 26 pour tous les participants et de la ligne de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) à la semaine 26 de HZNP-ACT-302 (durée de traitement de 52 semaines) pour les participants recevant un traitement actif dans les deux études.
L'évaluation FARS comprend des signes neurologiques qui reflètent spécifiquement les substrats neuronaux affectés dans l'AF. Sur la base d'un examen neurologique, les fonctions bulbaires, des membres supérieurs, des membres inférieurs, des nerfs périphériques et de la stabilité/marche debout sont évaluées. Les scores FARStot vont de 0 (normal) à 125 (la plupart des déficiences). Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
De la ligne de base à la semaine 26 pour tous les participants et de la ligne de base de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) à la semaine 26 de HZNP-ACT-302 (durée de traitement de 52 semaines) pour les participants recevant un traitement actif dans les deux études.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Collaborateurs

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: MD, Amgen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 décembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

21 mars 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

21 mars 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 octobre 2015

Première publication (Estimé)

1 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 novembre 2024

Dernière vérification

1 novembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HZNP-ACT-302

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

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INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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