Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ACTIMMUNE®-annoksen lisäämisen turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus Friedreichin ataksiatutkimuksessa (STEADFAST)

perjantai 20. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Monikeskus, turvallisuus ja tehokkuus, avoin laajennustutkimus ACTIMMUNE®:sta (γ-1b-interferoni) lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on Friedreichin ataksia

Tämän vaiheen 3 monikeskustutkimuksen, avoimen jatkotutkimuksen tarkoituksena on arvioida ACTIMMUNE®:n (γ 1b-interferoni) pitkän aikavälin turvallisuutta osallistujilla, joilla on Friedreichin ataksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat, jotka suorittavat 26 viikkoa kestäneen sokkohoidon HZNP-ACT-301:ssä (NCT02415127), voivat osallistua tähän 6 kuukauden tutkimukseen. Kaikki osallistujat saavat ACTIMMUNE® 3 kertaa viikossa (TIW) 26 viikon ajan. Jotta tutkimus sokettaisiin HZNP-ACT-301:ssä (NCT02415127), kaikille tämän avoimen jatkotutkimuksen osallistujille tehdään ACTIMMUNE®-titraus riippumatta siitä, saivatko he ACTIMMUNE®- tai lumelääkettä HZNP-ACT-301:ssä (NCT02415127). HZNP-ACT-301:n (NCT02415127) viikon 26 vierailu toimii tämän tutkimuksen lähtötilanteena (päivä 1). Hoitojakson aikana on sovittu lisää klinikkakäyntejä viikoille 4, 13 ja 26; klinikkakäyntien välillä osallistujia (ja/tai hoitajia) seurataan sähköpostilla/puheluilla viikoittain, kunnes osallistujat saavuttavat suurimman siedetyn annoksensa, ja sen jälkeen kuukausittain.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

86

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 26 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kirjallinen tietoinen suostumus ja lapsen suostumus tarvittaessa.
  • Saatiin päätökseen 26 viikon sokkohoito tutkimuksessa HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • Jos koehenkilö on nainen, hän ei ole raskaana tai imetä tai aio tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 30 päivän sisällä viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustestin tulos lähtötilanteessa/päivänä 1 (tutkimuksen HZNP-ACT-301 [NCT02415127] viikko 26), ja he suostuvat käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja 30 vuoden ajan. päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt eivät ole kelvollisia, jos tutkijan mielestä he eivät todennäköisesti noudata tutkimussuunnitelmaa tai heillä on samanaikainen sairaus tai tila, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai mahdollisesti saattaa koehenkilön kohtuuttoman riskin.

HUOMAUTUS: Muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: interferoni y-1b
ACTIMMUNE® TIW:n ihonalaiset (SC) annokset yhteensä 26 viikon ajan.
Lääke: Interferoni y-1b
Tutkimuslääkeannosta on tarkoitus nostaa viikoittain 4 ensimmäisen hoitoviikon aikana (10 µg/m² arvoon 25, 50 ja 100 µg/m²). Annosta voidaan pienentää, keskeyttää tai keskeyttää siedettävyyden perusteella. Viikolle 13 mennessä kaikkien osallistujien tulee olla vakaalla siedetyllä annoksella tutkimuslääkettä, jotta he voivat jatkaa tutkimukseen osallistumista; annosta ei saa lisätä enempää viikon 13 jälkeen, mutta sitä voidaan kuitenkin pienentää tapauskohtaisesti lääkkeisiin liittyvien haittatapahtumien (AE) hallitsemiseksi.
Muut nimet:
  • ACTIMMUNE®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja haittavaikutuksista johtuvia keskeytyksiä
Aikaikkuna: Lähtötilanne/päivä 1 (tutkimuksen HZNP-ACT-301 [NCT02415127] viikko 26) - viikko 28 (seurantaturvallisuuskäynti)
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, katsotaanpa tapahtuman liittyväksi tutkimustuotteeseen vai ei. TEAE on mikä tahansa haitallinen muutos potilaan lähtötilanteesta, mukaan lukien kaikki tutkijan kliinisesti merkitseviksi arvioimat laboratorioarvojen poikkeavuudet, jotka tapahtuvat ensimmäisen kotona annetun tutkimuslääkkeen annoksen päivänä tai sen jälkeen ja koko kliinisen hoidon ajan. tutkimuksessa, katsotaanko haittatapahtuman liittyvän hoitoon vai ei. SAE on AE, joka johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan tai työkyvyttömyyteen, sairaalahoitoon tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen, on synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika tai muu lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Lähtötilanne/päivä 1 (tutkimuksen HZNP-ACT-301 [NCT02415127] viikko 26) - viikko 28 (seurantaturvallisuuskäynti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on positiivinen/negatiivinen neutraloiva vasta-aine (NAb) ja lääkevasta-aine (ADA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne/päivä 1 (tutkimuksen HZNP-ACT-301 [NCT02415127] viikko 26), viikko 4, viikko 13, viikko 26 ja viikko 28 (turvallisuuden seurantakäynti)
NAb-testaus vain niille osallistujille, joilla on positiivinen ADA-testi. Lähtötilanne määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi/arvioimiseksi viikon 26 vierailun päivämääränä tutkimuksesta HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Jos tämä mittaus puuttui tai ei muuten ollut saatavilla, se oli viimeinen ei-puuttuva mittaus/arviointi tämän tutkimuksen ensimmäisen annoksen aikana tai ennen sitä. Jos osallistuja keskeytti tutkimuksen, ennenaikaiset vetäytymisarviot kartoitettiin lähimpään suunniteltuun käyntiin arvioinnin aikataulun ja tutkimuspäivän perusteella. Jos kartoitettu käynti oli jo saatavilla, käynti kartoitettiin seuraavaan aikataulukäyntiin. Viimeinen tutkimusarviointi on viimeinen jokaisen osallistujan jälkeinen perusarviointi.
Lähtötilanne/päivä 1 (tutkimuksen HZNP-ACT-301 [NCT02415127] viikko 26), viikko 4, viikko 13, viikko 26 ja viikko 28 (turvallisuuden seurantakäynti)
Muutos lähtötasosta viikkoon 26 Friedreichin ataksialuokitusasteikossa (FARS)-mNeuro Score
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 26 kaikille osallistujille ja HZNP-ACT-301:n (NCT02415127) lähtötasosta HZNP-ACT-302:n viikkoon 26 (52 viikon hoidon kesto) molemmissa tutkimuksissa aktiivista hoitoa saaville osallistujille.
FARS-arviointi sisältää neurologisia oireita, jotka heijastavat spesifisesti FA:n vaikuttavia hermosubstraatteja. Neurologisen tutkimuksen perusteella arvioitiin bulbar-, yläraajojen, alaraajojen, ääreishermon ja pystyasennon vakautta/kävelytoimintoja. FARS-mNeuro-pisteytys jättää ääreishermoston ala-asteikon pisteytyksen ja kasvojen ja kielen surkastumisen ja fascikulaatiot pois bulbar-ala-asteikkopisteistä. Pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali) 93:een (useimmat häiriöt). Negatiivinen muutos lähtötilanteesta on parannus.
Lähtötilanteesta viikkoon 26 kaikille osallistujille ja HZNP-ACT-301:n (NCT02415127) lähtötasosta HZNP-ACT-302:n viikkoon 26 (52 viikon hoidon kesto) molemmissa tutkimuksissa aktiivista hoitoa saaville osallistujille.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FARS-mNeuro-vastaajien ja -vastaamattomien lukumäärä viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
Osallistujaa pidettiin vastaajana, jos hänen FARS-mNeuro-pistemääränsä parannus (lasku) oli vähintään 3 pistettä lähtötasosta viikolla 26. FARS-arviointi sisältää neurologisia oireita, jotka heijastavat spesifisesti FA:n vaikuttavia hermosubstraatteja. Neurologisen tutkimuksen perusteella arvioitiin bulbar-, yläraajojen, alaraajojen, ääreishermon ja pystyasennon vakautta/kävelytoimintoja. FARS-mNeuro-pisteytys jättää ääreishermoston ala-asteikon pisteytyksen ja kasvojen ja kielen surkastumisen ja fascikulaatiot pois bulbar-ala-asteikkopisteistä. Pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali) 93:een (useimmat häiriöt).
Viikko 26
Muutos perustasosta viikkoon 26 päivittäisen elämän toiminnan (ADL) pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 26 kaikille osallistujille ja HZNP-ACT-301:n (NCT02415127) lähtötasosta HZNP-ACT-302:n viikkoon 26 (52 viikon hoidon kesto) molemmissa tutkimuksissa aktiivista hoitoa saaville osallistujille.
Osallistujat ja/tai heidän huoltajansa arvioivat 9 päivittäisen elämän osa-aluetta (puhe, nieleminen, ruoan leikkaaminen ja välineiden käsittely, pukeutuminen, henkilökohtainen hygienia, kaatuminen, kävely, istuma-asennon laatu ja virtsarakon toiminta) 5 pisteen asteikolla (0 = normaali, 4 = suurin toiminnan menetys) sallituilla lisäyksillä 0,5, jos osallistuja tai hoitaja koki vahvasti, että tehtävä on 2 pisteen välissä. ADL-pisteet voivat vaihdella 0:sta (normaali) 36:een (suurin toiminnan menetys). Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Lähtötilanteesta viikkoon 26 kaikille osallistujille ja HZNP-ACT-301:n (NCT02415127) lähtötasosta HZNP-ACT-302:n viikkoon 26 (52 viikon hoidon kesto) molemmissa tutkimuksissa aktiivista hoitoa saaville osallistujille.
Muutos lähtötilanteesta viikolla 26 ajoitetussa 25-jalkaisessa kävelyssä (T25FW)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 26 kaikille osallistujille ja HZNP-ACT-301:n (NCT02415127) lähtötasosta HZNP-ACT-302:n viikkoon 26 (52 viikon hoidon kesto) molemmissa tutkimuksissa aktiivista hoitoa saaville osallistujille.
T25FW on alaraajojen toiminnan kvantitatiivinen mitta. Osallistujat ohjataan selkeästi merkityn 25 jalan radan yhteen päähän ja heitä neuvotaan kävelemään 25 jalkaa mahdollisimman nopeasti, mutta turvallisesti. Tehtävä suoritetaan välittömästi uudelleen siten, että osallistuja kävelee takaisin saman matkan, ja testin pistemäärä on kahden kävelyn keskiarvo (vastavuoroisen muunnoksen jälkeen). Osallistujat voivat käyttää apuvälineitä suorittaessaan tätä tehtävää samalla apuvälineellä, jota käytetään jokaisessa arvioinnissa. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Lähtötilanteesta viikkoon 26 kaikille osallistujille ja HZNP-ACT-301:n (NCT02415127) lähtötasosta HZNP-ACT-302:n viikkoon 26 (52 viikon hoidon kesto) molemmissa tutkimuksissa aktiivista hoitoa saaville osallistujille.
Muutos lähtötasosta viikkoon 26 Friedreich Ataxia Rating Scale Score -pistemäärässä (FARStot)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 26 kaikille osallistujille ja HZNP-ACT-301:n (NCT02415127) lähtötasosta HZNP-ACT-302:n viikkoon 26 (52 viikon hoidon kesto) molemmissa tutkimuksissa aktiivista hoitoa saaville osallistujille.
FARS-arviointi sisältää neurologisia oireita, jotka heijastavat spesifisesti FA:n vaikuttavia hermosubstraatteja. Neurologisen tutkimuksen perusteella arvioidaan bulbar-, yläraajojen, alaraajojen, ääreishermon ja pystyasennon vakautta/kävelytoimintoja. FARStot-pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali) 125:een (usein heikkeneminen). Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Lähtötilanteesta viikkoon 26 kaikille osallistujille ja HZNP-ACT-301:n (NCT02415127) lähtötasosta HZNP-ACT-302:n viikkoon 26 (52 viikon hoidon kesto) molemmissa tutkimuksissa aktiivista hoitoa saaville osallistujille.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Yhteistyökumppanit

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 25. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. maaliskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. maaliskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 18. toukokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. huhtikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HZNP-ACT-302

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Interferoni y-1b

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa