Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ACTIMMUNE®-dosisescalatie in de Ataxia-studie van Friedreich (STEADFAST)

25 november 2024 bijgewerkt door: Amgen

Multicenter, veiligheid en werkzaamheid, open-label extensieonderzoek van ACTIMMUNE® (interferon γ-1b) bij kinderen en jongvolwassenen met ataxie van Friedreich

Het doel van deze fase 3 multicenter, open-label uitbreidingsstudie is het evalueren van de veiligheid op lange termijn van ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) bij deelnemers met Friedreich's Ataxie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers die 26 weken blinde behandeling in HZNP-ACT-301 (NCT02415127) voltooien, komen in aanmerking voor deelname aan dit 6 maanden durende onderzoek. Alle deelnemers krijgen ACTIMMUNE® 3 keer per week (TIW) gedurende 26 weken. Om de studie blind te houden in HZNP-ACT-301 (NCT02415127), zullen alle deelnemers aan deze open-label uitbreidingsstudie ACTIMMUNE®-titratie ondergaan, ongeacht of ze ACTIMMUNE® of placebo kregen in HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Het bezoek in week 26 van HZNP-ACT-301 (NCT02415127) zal dienen als het basislijnbezoek (dag 1) voor dit onderzoek. Tijdens de behandelingsperiode zijn er extra kliniekbezoeken gepland in week 4, 13 en 26; tussen kliniekbezoeken door worden deelnemers (en/of verzorgers) wekelijks via e-mail/telefoontjes gemonitord totdat deelnemers hun maximaal getolereerde dosis bereiken, en daarna maandelijks.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

86

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 26 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming en toestemming van het kind, indien van toepassing.
  • Voltooide 26 weken geblindeerde behandeling in onderzoek HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • Als het een vrouw is, is de proefpersoon niet zwanger of geeft borstvoeding of is niet van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek, of binnen 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatief urine-zwangerschapstestresultaat hebben op baseline/dag 1 (week 26 van studie HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), en moeten ermee instemmen om gedurende de hele studie en gedurende 30 jaar een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken. dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen komen niet in aanmerking als het, naar de mening van de onderzoeker, onwaarschijnlijk is dat ze zich aan het onderzoeksprotocol zullen houden of een bijkomende ziekte of aandoening hebben die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren of de proefpersoon mogelijk een onaanvaardbaar risico zou kunnen opleveren.

OPMERKING: Er kunnen aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: interferon γ-1b
Subcutane (SC) doses ACTIMMUNE® TIW gedurende in totaal 26 weken.
Geneesmiddel: Interferon γ-1b
Het is de bedoeling dat de dosis van het onderzoeksgeneesmiddel wekelijks wordt verhoogd gedurende de eerste 4 weken van de behandeling (van 10 µg/m² tot 25, 50 en 100 µg/m²). De dosis kan worden verlaagd, onderbroken of aangehouden op basis van verdraagbaarheid. Tegen week 13 moeten alle deelnemers een stabiel getolereerde dosis van het onderzoeksgeneesmiddel krijgen om hun deelname aan het onderzoek voort te zetten; de dosis mag na week 13 niet verder worden verhoogd, maar kan van geval tot geval worden verlaagd om geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen (AE's) te behandelen.
Andere namen:
  • ACTIMMUNE®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en stopzettingen vanwege bijwerkingen
Tijdsspanne: Baseline/dag 1 (week 26 van onderzoek HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) tot en met week 28 (vervolgbezoek aan de veiligheid)
Een ongewenst voorval (AE) is elk ongewenst medisch voorval, ongeacht of het voorval verband houdt met het onderzoeksproduct. Een TEAE is elke ongunstige verandering ten opzichte van de uitgangstoestand van de proefpersoon, inclusief elke afwijking van de laboratoriumtestwaarde die door de onderzoeker als klinisch significant wordt beoordeeld, die optreedt op of na de datum van de eerste thuis toegediende dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tijdens de duur van de klinische studie. studie, of de bijwerking wordt beschouwd als gerelateerd aan de behandeling of niet. Een SAE is een AE die de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking is, of een andere medisch belangrijke gebeurtenis.
Baseline/dag 1 (week 26 van onderzoek HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) tot en met week 28 (vervolgbezoek aan de veiligheid)
Aantal deelnemers met positieve/negatieve neutraliserende antilichamen (NAb) en anti-drug antilichamen (ADA) tests
Tijdsspanne: Baseline/dag 1 (week 26 van onderzoek HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), week 4, week 13, week 26 en week 28 (follow-up veiligheidsbezoek)
NAb-testen alleen voor die deelnemers met een positieve ADA-test. Baseline wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting/beoordeling op de datum van week 26 Bezoek van studie HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Als deze meting ontbrak of anderszins niet beschikbaar was, was dit de laatste niet-ontbrekende meting/beoordeling op of vóór de eerste dosis in dit onderzoek. Als de deelnemer het onderzoek stopte, werden beoordelingen voor voortijdige terugtrekking toegewezen aan het dichtstbijzijnde geplande bezoek op basis van het schema van de beoordeling en de studiedag. Als het in kaart gebrachte bezoek al beschikbaar was, werd het bezoek toegewezen aan het volgende geplande bezoek. Last on study assessment is de laatste niet-ontbrekende post-baseline assessment voor elke deelnemer.
Baseline/dag 1 (week 26 van onderzoek HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), week 4, week 13, week 26 en week 28 (follow-up veiligheidsbezoek)
Verandering van baseline naar week 26 in de Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)-mNeuro Score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26 voor alle deelnemers en van baseline van HZNP-ACT-301 (NCT02415127) tot week 26 van HZNP-ACT-302 (behandelingsduur van 52 weken) voor deelnemers die actieve behandeling kregen in beide onderzoeken.
De FARS-beoordeling omvat neurologische symptomen die specifiek neurale substraten weerspiegelen die bij FA zijn aangetast. Op basis van een neurologisch onderzoek werden de bulbaire, bovenste extremiteit, onderste extremiteit, perifere zenuw en rechtopstaande stabiliteit/gang beoordeeld. De FARS-mNeuro-score sluit de subschaalscore van het perifere zenuwstelsel en de gezichts- en tongatrofie en fasciculaties uit van de bulbaire subschaalscore. Scores variëren van 0 (normaal) tot 93 (meest stoornis). Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn is een verbetering.
Van baseline tot week 26 voor alle deelnemers en van baseline van HZNP-ACT-301 (NCT02415127) tot week 26 van HZNP-ACT-302 (behandelingsduur van 52 weken) voor deelnemers die actieve behandeling kregen in beide onderzoeken.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal FARS-mNeuro-responders en non-responders in week 26
Tijdsspanne: Week 26
Een deelnemer werd als responder beschouwd als deze een verbetering (afname) van ten minste 3 punten ten opzichte van de uitgangswaarde had in week 26 voor de FARS-mNeuro-score. De FARS-beoordeling omvat neurologische symptomen die specifiek neurale substraten weerspiegelen die bij FA zijn aangetast. Op basis van een neurologisch onderzoek werden de bulbaire, bovenste extremiteit, onderste extremiteit, perifere zenuw en rechtopstaande stabiliteit/gang beoordeeld. De FARS-mNeuro-score sluit de subschaalscore van het perifere zenuwstelsel en de gezichts- en tongatrofie en fasciculaties uit van de bulbaire subschaalscore. Scores variëren van 0 (normaal) tot 93 (meest stoornis).
Week 26
Verandering van baseline naar week 26 in score voor dagelijkse levensverrichtingen (ADL).
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26 voor alle deelnemers en van baseline van HZNP-ACT-301 (NCT02415127) tot week 26 van HZNP-ACT-302 (behandelingsduur van 52 weken) voor deelnemers die actieve behandeling kregen in beide onderzoeken.
Deelnemers en/of hun verzorgers beoordeelden 9 gebieden van vaardigheden in het dagelijks leven (spreken, slikken, voedsel snijden en gebruiksvoorwerpen hanteren, aankleden, persoonlijke hygiëne, vallen, lopen, kwaliteit van zitten en blaasfunctie) op een 5-puntsschaal (0 =normaal, 4=grootste functieverlies) met toegestane stappen van 0,5 als de deelnemer of verzorger sterk het gevoel heeft dat een taak tussen 2 scores valt. ADL-scores kunnen variëren van 0 (normaal) tot 36 (grootste functieverlies). Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering.
Van baseline tot week 26 voor alle deelnemers en van baseline van HZNP-ACT-301 (NCT02415127) tot week 26 van HZNP-ACT-302 (behandelingsduur van 52 weken) voor deelnemers die actieve behandeling kregen in beide onderzoeken.
Verandering van basislijn in week 26 in getimede wandeling van 25 voet (T25FW)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26 voor alle deelnemers en van baseline van HZNP-ACT-301 (NCT02415127) tot week 26 van HZNP-ACT-302 (behandelingsduur van 52 weken) voor deelnemers die actieve behandeling kregen in beide onderzoeken.
De T25FW is een kwantitatieve maat voor de functie van de onderste ledematen. Deelnemers worden naar het ene uiteinde van een duidelijk gemarkeerd parcours van 7,5 meter geleid en geïnstrueerd om zo snel mogelijk, maar veilig, 7,5 meter te lopen. De taak wordt direct opnieuw afgenomen door de deelnemer dezelfde afstand terug te laten lopen, en de score voor de test is het gemiddelde van de 2 wandelingen (na wederzijdse transformatie). Deelnemers mogen bij het uitvoeren van deze taak hulpmiddelen gebruiken, met hetzelfde hulpmiddel dat bij elke beoordeling wordt gebruikt. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Van baseline tot week 26 voor alle deelnemers en van baseline van HZNP-ACT-301 (NCT02415127) tot week 26 van HZNP-ACT-302 (behandelingsduur van 52 weken) voor deelnemers die actieve behandeling kregen in beide onderzoeken.
Verandering van basislijn naar week 26 in Total Friedreich Ataxia Rating Scale Score (FARStot)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26 voor alle deelnemers en van baseline van HZNP-ACT-301 (NCT02415127) tot week 26 van HZNP-ACT-302 (behandelingsduur van 52 weken) voor deelnemers die actieve behandeling kregen in beide onderzoeken.
De FARS-beoordeling omvat neurologische symptomen die specifiek neurale substraten weerspiegelen die bij FA zijn aangetast. Op basis van een neurologisch onderzoek worden de bulbaire, bovenste extremiteit, onderste extremiteit, perifere zenuw en rechtopstaande stabiliteit/gang beoordeeld. FARStot-scores variëren van 0 (normaal) tot 125 (meest bijzondere waardevermindering). Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering.
Van baseline tot week 26 voor alle deelnemers en van baseline van HZNP-ACT-301 (NCT02415127) tot week 26 van HZNP-ACT-302 (behandelingsduur van 52 weken) voor deelnemers die actieve behandeling kregen in beide onderzoeken.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Medewerkers

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Amgen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 maart 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 maart 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 oktober 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

1 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HZNP-ACT-302

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren