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Friedreich의 운동 실조증 연구에서 ACTIMMUNE® 용량 증량의 안전성, 내약성 및 효능 (STEADFAST)

2024년 11월 25일 업데이트: Amgen

프리드라이히 운동실조증이 있는 소아 및 청년을 대상으로 한 ACTIMMUNE®(인터페론 γ-1b)의 다기관, 안전성 및 효능, 공개 확장 연구

이 3상 다기관 공개 확장 연구의 목적은 프리드라이히 운동 실조증이 있는 참가자에서 ACTIMMUNE®(인터페론-γ 1b)의 장기 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

HZNP-ACT-301(NCT02415127)에서 26주간 맹검 치료를 완료한 참가자는 이 6개월 연구에 참가할 수 있습니다. 모든 참가자는 26주 동안 주 3회(TIW) ACTIMMUNE®를 받게 됩니다. HZNP-ACT-301(NCT02415127)에서 맹검 연구를 유지하기 위해 이 공개 확장 연구의 모든 참가자는 HZNP-ACT-301(NCT02415127)에서 ACTIMMUNE® 또는 위약을 투여받았는지 여부에 관계없이 ACTIMMUNE® 적정을 받게 됩니다. HZNP-ACT-301(NCT02415127)의 26주차 방문은 본 연구를 위한 기준선 방문(1일차) 역할을 할 것입니다. 치료 기간 동안 추가 클리닉 방문은 4, 13, 26주에 예정되어 있습니다. 클리닉 방문 사이에 참가자(및/또는 간병인)는 참가자가 최대 허용 용량에 도달할 때까지 매주 이메일/전화 통화를 통해 모니터링되고 그 이후에는 매월 모니터링됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

86

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 서면 동의서 및 아동 동의서(해당되는 경우).
  • 연구 HZNP-ACT-301(NCT02415127)에서 26주간의 맹검 치료를 완료했습니다.
  • 여성인 경우, 대상자는 임신 또는 수유 중이 아니거나 연구 기간 동안 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 이내에 임신할 의도가 없습니다. 가임 가능성이 있는 여성 피험자는 베이스라인/1일(연구 HZNP-ACT-301 [NCT02415127]의 26주차)에서 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 하며, 연구 기간 내내 그리고 30일 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 약물의 마지막 투여 후 일.

제외 기준:

  • 연구자의 의견에 따라 피험자가 연구 프로토콜을 준수할 가능성이 없거나 연구 수행을 방해할 수 있거나 잠재적으로 피험자를 허용할 수 없는 위험에 빠뜨릴 수 있는 수반되는 질병 또는 상태가 있는 경우 피험자는 자격이 없을 것입니다.

참고: 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 인터페론 γ-1b
총 26주 동안 ACTIMMUNE® TIW의 피하(SC) 용량.
의약품: 인터페론 γ-1b
연구 약물 용량은 치료 첫 4주 동안 매주 증량할 계획입니다(10µg/m²에서 25, 50, 100µg/m²로). 용량은 내약성에 따라 감소, 중단 또는 보류될 수 있습니다. 13주까지 모든 참가자는 연구 참여를 계속하기 위해 연구 약물의 안정적인 내약 용량을 유지해야 합니다. 13주차 이후에는 용량을 더 늘릴 수 없지만, 약물 관련 부작용(AE)을 관리하기 위해 경우에 따라 용량을 줄일 수 있습니다.
다른 이름들:
  • 액티뮨®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용(TEAE), 심각한 부작용(SAE) 및 AE로 인한 중단이 있는 참가자 수
기간: 기준선/1일(연구 HZNP-ACT-301 [NCT02415127]의 26주차)부터 28주차(추적 안전 방문)까지
유해 사례(AE)는 해당 사례가 연구용 제품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 뜻밖의 의학적 사건입니다. TEAE는 집에서 투여된 연구 약물의 첫 번째 용량 날짜 또는 그 이후에 그리고 임상 기간 동안 발생하는 조사자가 임상적으로 유의하다고 판단한 모든 실험실 테스트 값 이상을 포함하여 피험자의 기준선 상태로부터의 모든 불리한 변화입니다. 부작용이 치료와 관련된 것으로 간주되는지 여부. SAE는 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력을 초래하거나, 입원 또는 기존 입원의 연장을 초래하거나, 선천적 기형 또는 선천적 결함 또는 기타 의학적으로 중요한 사건인 AE입니다.
기준선/1일(연구 HZNP-ACT-301 [NCT02415127]의 26주차)부터 28주차(추적 안전 방문)까지
양성/음성 중화 항체(NAb) 및 항약물 항체(ADA) 검사를 받은 참가자 수
기간: 기준선/1일(연구 HZNP-ACT-301[NCT02415127]의 26주차), 4주차, 13주차, 26주차 및 28주차(추적 안전 방문)
NAb 테스트는 양성 ADA 테스트를 받은 참가자에게만 적용됩니다. 기준선은 연구 HZNP-ACT-301(NCT02415127)로부터 26주차 방문 날짜의 마지막 누락되지 않은 측정/평가로 정의됩니다. 이 측정이 누락되었거나 달리 사용할 수 없는 경우, 이는 본 연구에서 첫 번째 투여 시 또는 그 이전에 마지막으로 누락되지 않은 측정/평가였습니다. 참가자가 연구를 중단한 경우 평가 일정 및 연구 날짜에 따라 조기 철회 평가가 가장 가까운 예정된 방문으로 매핑되었습니다. 매핑된 방문이 이미 사용 가능한 경우 방문이 다음 일정 방문에 매핑되었습니다. 마지막 연구 평가는 각 참가자에 대한 마지막 비누락 기준선 후 평가입니다.
기준선/1일(연구 HZNP-ACT-301[NCT02415127]의 26주차), 4주차, 13주차, 26주차 및 28주차(추적 안전 방문)
FARS(Friedreich's Ataxia Rating Scale)-mNeuro 점수에서 기준선에서 26주까지의 변화
기간: 모든 참가자의 기준선에서 26주차까지, 두 연구에서 적극적인 치료를 받는 참가자의 경우 HZNP-ACT-301(NCT02415127)의 기준선에서 HZNP-ACT-302의 26주차(치료 기간 52주)까지.
FARS 평가에는 FA에서 영향을 받는 신경 기질을 구체적으로 반영하는 신경학적 징후가 포함됩니다. 신경학적 검사를 바탕으로 구근, 상지, 하지, 말초신경, 직립 안정성/보행 기능을 평가하였다. FARS-mNeuro 점수는 구근 하위 점수에서 말초 신경계 하위 척도 점수와 안면 및 혀 위축 및 다발을 제외합니다. 점수 범위는 0(정상)에서 93(대부분의 장애)까지입니다. 기준선에서 부정적인 변화는 개선입니다.
모든 참가자의 기준선에서 26주차까지, 두 연구에서 적극적인 치료를 받는 참가자의 경우 HZNP-ACT-301(NCT02415127)의 기준선에서 HZNP-ACT-302의 26주차(치료 기간 52주)까지.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
26주차에 FARS-mNeuro 반응자 및 비반응자의 수
기간: 26주차
참가자는 FARS-mNeuro 점수에 대해 26주차 기준선에서 최소 3점 개선(감소)한 경우 응답자로 간주되었습니다. FARS 평가에는 FA에서 영향을 받는 신경 기질을 구체적으로 반영하는 신경학적 징후가 포함됩니다. 신경학적 검사를 바탕으로 구근, 상지, 하지, 말초신경, 직립 안정성/보행 기능을 평가하였다. FARS-mNeuro 점수는 구근 하위 점수에서 말초 신경계 하위 척도 점수와 안면 및 혀 위축 및 다발을 제외합니다. 점수 범위는 0(정상)에서 93(대부분의 장애)까지입니다.
26주차
일상 생활 활동(ADL) 점수의 기준선에서 26주까지의 변화
기간: 모든 참가자의 기준선에서 26주차까지, 두 연구에서 적극적인 치료를 받는 참가자의 경우 HZNP-ACT-301(NCT02415127)의 기준선에서 HZNP-ACT-302의 26주차(치료 기간 52주)까지.
참가자 및/또는 보호자는 5점 척도(0 =정상, 4=가장 큰 기능 상실) 참가자 또는 간병인이 작업이 2점 사이에 있다고 강하게 느끼는 경우 허용 증분은 0.5입니다. ADL 점수의 범위는 0(정상)에서 36(가장 큰 기능 상실)까지입니다. 기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
모든 참가자의 기준선에서 26주차까지, 두 연구에서 적극적인 치료를 받는 참가자의 경우 HZNP-ACT-301(NCT02415127)의 기준선에서 HZNP-ACT-302의 26주차(치료 기간 52주)까지.
시간 제한 25피트 걷기(T25FW)의 26주차 기준선에서 변경
기간: 모든 참가자의 기준선에서 26주차까지, 두 연구에서 적극적인 치료를 받는 참가자의 경우 HZNP-ACT-301(NCT02415127)의 기준선에서 HZNP-ACT-302의 26주차(치료 기간 52주)까지.
T25FW는 하지 기능의 정량적 측정입니다. 참가자는 명확하게 표시된 25피트 코스의 한쪽 끝으로 안내되고 25피트를 가능한 한 빨리 그러나 안전하게 걷도록 지시받습니다. 참가자가 같은 거리를 다시 걷게 하여 작업을 즉시 다시 수행하고 테스트 점수는 2번 걷기의 평균입니다(상호 변환 후). 참가자는 이 작업을 수행할 때 각 평가에서 동일한 보조 장치를 사용하여 보조 장치를 사용할 수 있습니다. 기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
모든 참가자의 기준선에서 26주차까지, 두 연구에서 적극적인 치료를 받는 참가자의 경우 HZNP-ACT-301(NCT02415127)의 기준선에서 HZNP-ACT-302의 26주차(치료 기간 52주)까지.
FARStot(Total Friedreich Ataxia Rating Scale Score) 기준선에서 26주까지의 변화
기간: 모든 참가자의 기준선에서 26주차까지, 두 연구에서 적극적인 치료를 받는 참가자의 경우 HZNP-ACT-301(NCT02415127)의 기준선에서 HZNP-ACT-302의 26주차(치료 기간 52주)까지.
FARS 평가에는 FA에서 영향을 받는 신경 기질을 구체적으로 반영하는 신경학적 징후가 포함됩니다. 신경학적 검사를 바탕으로 구근, 상지, 하지, 말초신경 및 직립 안정성/보행 기능을 평가합니다. FARStot 점수 범위는 0(정상)에서 125(대부분 장애)까지입니다. 기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
모든 참가자의 기준선에서 26주차까지, 두 연구에서 적극적인 치료를 받는 참가자의 경우 HZNP-ACT-301(NCT02415127)의 기준선에서 HZNP-ACT-302의 26주차(치료 기간 52주)까지.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amgen

협력자

Friedreich's Ataxia Research Alliance

수사관

  • 연구 책임자: MD, Amgen

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 12월 25일

기본 완료 (실제)

2017년 3월 21일

연구 완료 (실제)

2017년 3월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 10월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 10월 29일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 11월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 11월 25일

마지막으로 확인됨

2024년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HZNP-ACT-302

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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