Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и эффективность повышения дозы ACTIMMUNE® в исследовании атаксии Фридрейха (STEADFAST)

25 ноября 2024 г. обновлено: Amgen

Многоцентровое открытое расширенное исследование безопасности и эффективности ACTIMMUNE® (интерферон γ-1b) у детей и молодых людей с атаксией Фридрейха

Целью этого многоцентрового открытого расширенного исследования фазы 3 является оценка долгосрочной безопасности ACTIMMUNE® (интерферон-γ 1b) у участников с атаксией Фридрейха.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участники, прошедшие 26 недель слепого лечения в HZNP-ACT-301 (NCT02415127), будут иметь право участвовать в этом 6-месячном исследовании. Все участники будут получать ACTIMMUNE® 3 раза в неделю (TIW) в течение 26 недель. Чтобы сохранить слепое исследование в HZNP-ACT-301 (NCT02415127), все участники этого открытого расширенного исследования будут проходить титрование ACTIMMUNE®, независимо от того, получали ли они ACTIMMUNE® или плацебо в HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Визит HZNP-ACT-301 (NCT02415127) на 26-й неделе будет служить базовым визитом (день 1) для этого исследования. В период лечения дополнительные визиты в клинику планируются на 4, 13 и 26 неделе; в промежутках между визитами в клинику участники (и/или лица, осуществляющие уход) будут контролироваться по электронной почте/телефонным звонкам еженедельно, пока участники не достигнут максимально переносимой дозы, а затем ежемесячно.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

86

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 26 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие и согласие ребенка, если применимо.
  • Завершено 26 недель слепого лечения в исследовании HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • Если женщина, субъект не беременен, не кормит грудью и не собирается забеременеть во время исследования или в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста мочи на беременность на исходном уровне/в 1-й день (26-я ​​неделя исследования HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) и согласиться использовать надежный метод контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 30 дней. дней после последней дозы исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  • Субъекты не будут допущены к участию, если, по мнению Исследователя, они вряд ли будут соблюдать протокол исследования или имеют сопутствующее заболевание или состояние, которое может помешать проведению исследования или потенциально подвергнуть субъекта неприемлемому риску.

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться дополнительные критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: интерферон γ-1b
Подкожные (п/к) дозы ACTIMMUNE® TIW в течение 26 недель.
Лекарство: Интерферон γ-1b
Дозу исследуемого препарата планируется увеличивать еженедельно в течение первых 4 недель лечения (с 10 мкг/м² до 25, 50 и 100 мкг/м²). Доза может быть уменьшена, прервана или отложена в зависимости от переносимости. К 13-й неделе все участники должны принимать стабильную переносимую дозу исследуемого препарата, чтобы продолжить участие в исследовании; доза не может быть дополнительно увеличена после 13-й недели, однако она может быть уменьшена в каждом конкретном случае для лечения нежелательных явлений, связанных с приемом препарата (НЯ).
Другие имена:
  • АКТИМУН®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, вызванными лечением (TEAE), серьезными нежелательными явлениями (SAE) и прекращением лечения из-за AE
Временное ограничение: Исходный уровень/день 1 (26-я ​​неделя исследования HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) по 28-ю неделю (последующее посещение по вопросам безопасности)
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское явление, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым продуктом. TEAE представляет собой любое неблагоприятное изменение по сравнению с исходным состоянием субъекта, включая любое отклонение лабораторных показателей, оцененное исследователем как клинически значимое, которое происходит в день или после даты введения первой дозы исследуемого препарата в домашних условиях и на протяжении всего клинического периода. исследования, независимо от того, считается ли нежелательное явление связанным с лечением или нет. СНЯ представляет собой НЯ, которое приводит к смерти, является опасным для жизни, приводит к стойкой или значительной инвалидности или нетрудоспособности, госпитализации в стационар или продлению существующей госпитализации, является врожденной аномалией или врожденным дефектом или другим важным с медицинской точки зрения событием.
Исходный уровень/день 1 (26-я ​​неделя исследования HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) по 28-ю неделю (последующее посещение по вопросам безопасности)
Количество участников с положительными/отрицательными тестами на нейтрализующие антитела (NAb) и антилекарственные антитела (ADA)
Временное ограничение: Исходный уровень/день 1 (26-я ​​неделя исследования HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), 4-я, 13-я, 26-я и 28-я неделя (последующее посещение по вопросам безопасности)
Тестирование на NAb только для участников с положительным тестом на ADA. Исходный уровень определяется как последнее неотсутствующее измерение/оценка на дату визита на 26-й неделе исследования HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Если это измерение отсутствовало или было недоступно по иным причинам, оно было последним неотсутствующим измерением/оценкой во время или до первой дозы в этом исследовании. Если участник прекращал исследование, то оценки преждевременного выхода сопоставлялись с ближайшим запланированным визитом на основе графика оценки и дня исследования. Если сопоставленное посещение уже было доступно, оно сопоставлялось со следующим запланированным посещением. Последней оценкой исследования является последняя неотсутствующая оценка после исходного уровня для каждого участника.
Исходный уровень/день 1 (26-я ​​неделя исследования HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), 4-я, 13-я, 26-я и 28-я неделя (последующее посещение по вопросам безопасности)
Изменение по шкале оценки атаксии Фридрейха (FARS) по шкале mNeuro по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 26-й недели для всех участников и от исходного уровня HZNP-ACT-301 (NCT02415127) до 26-й недели HZNP-ACT-302 (продолжительность лечения 52 недели) для участников, получавших активное лечение в обоих исследованиях.
Оценка FARS включает неврологические признаки, которые специфически отражают нервные субстраты, затронутые FA. На основании неврологического осмотра оценивались бульбарные, верхние и нижние конечности, периферические нервы и функции устойчивости в вертикальном положении/походки. Шкала FARS-mNeuro исключает подшкалу периферической нервной системы, а также атрофию лица и языка и фасцикуляции из бульбарной подшкалы. Оценки варьируются от 0 (норма) до 93 (максимальное ухудшение). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем является улучшением.
От исходного уровня до 26-й недели для всех участников и от исходного уровня HZNP-ACT-301 (NCT02415127) до 26-й недели HZNP-ACT-302 (продолжительность лечения 52 недели) для участников, получавших активное лечение в обоих исследованиях.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество респондеров и нереспондеров FARS-mNeuro на 26-й неделе
Временное ограничение: Неделя 26
Участник считался ответившим, если у него было улучшение (снижение) не менее чем на 3 балла по сравнению с исходным уровнем на 26 неделе по шкале FARS-mNeuro. Оценка FARS включает неврологические признаки, которые специфически отражают нервные субстраты, затронутые FA. На основании неврологического осмотра оценивались бульбарные, верхние и нижние конечности, периферические нервы и функции устойчивости в вертикальном положении/походки. Шкала FARS-mNeuro исключает подшкалу периферической нервной системы, а также атрофию лица и языка и фасцикуляции из бульбарной подшкалы. Оценки варьируются от 0 (норма) до 93 (максимальное ухудшение).
Неделя 26
Изменение показателя повседневной активности (ADL) по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 26-й недели для всех участников и от исходного уровня HZNP-ACT-301 (NCT02415127) до 26-й недели HZNP-ACT-302 (продолжительность лечения 52 недели) для участников, получавших активное лечение в обоих исследованиях.
Участники и/или лица, осуществляющие уход за ними, оценивали 9 областей повседневных жизненных навыков (речь, глотание, нарезание пищи и обращение с посудой, одевание, личная гигиена, падение, ходьба, качество сидячего положения и функция мочевого пузыря) по 5-балльной шкале (0). = нормально, 4 = наибольшая потеря функции) с допустимым шагом 0,5, если участник или лицо, осуществляющее уход, твердо чувствовало, что задача находится между 2 баллами. Показатели ADL могут варьироваться от 0 (норма) до 36 (наибольшая потеря функции). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
От исходного уровня до 26-й недели для всех участников и от исходного уровня HZNP-ACT-301 (NCT02415127) до 26-й недели HZNP-ACT-302 (продолжительность лечения 52 недели) для участников, получавших активное лечение в обоих исследованиях.
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 26 неделе в ходьбе на 25 футов на время (T25FW)
Временное ограничение: От исходного уровня до 26-й недели для всех участников и от исходного уровня HZNP-ACT-301 (NCT02415127) до 26-й недели HZNP-ACT-302 (продолжительность лечения 52 недели) для участников, получавших активное лечение в обоих исследованиях.
T25FW является количественным показателем функции нижних конечностей. Участников направляют к 1 концу четко обозначенного 25-футового маршрута и просят пройти 25 футов как можно быстрее, но безопасно. Задание немедленно выполняется снова, когда участник возвращается на то же расстояние, а оценка за тест представляет собой среднее значение двух прогулок (после взаимного преобразования). Участники могут использовать вспомогательные устройства при выполнении этого задания, причем одно и то же вспомогательное устройство используется при каждой оценке. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
От исходного уровня до 26-й недели для всех участников и от исходного уровня HZNP-ACT-301 (NCT02415127) до 26-й недели HZNP-ACT-302 (продолжительность лечения 52 недели) для участников, получавших активное лечение в обоих исследованиях.
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 26-й неделей общего балла по шкале оценки атаксии Фридрейха (FARStot)
Временное ограничение: От исходного уровня до 26-й недели для всех участников и от исходного уровня HZNP-ACT-301 (NCT02415127) до 26-й недели HZNP-ACT-302 (продолжительность лечения 52 недели) для участников, получавших активное лечение в обоих исследованиях.
Оценка FARS включает неврологические признаки, которые специфически отражают нервные субстраты, затронутые FA. На основании неврологического осмотра оцениваются бульбарные, верхние и нижние конечности, периферические нервы и функции устойчивости в вертикальном положении/походки. Показатели FARStot варьируются от 0 (норма) до 125 (максимальное ухудшение). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
От исходного уровня до 26-й недели для всех участников и от исходного уровня HZNP-ACT-301 (NCT02415127) до 26-й недели HZNP-ACT-302 (продолжительность лечения 52 недели) для участников, получавших активное лечение в обоих исследованиях.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amgen

Соавторы

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Следователи

  • Директор по исследованиям: MD, Amgen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 марта 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 марта 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 октября 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

1 ноября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HZNP-ACT-302

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться