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Sicurezza, tollerabilità ed efficacia dell'aumento della dose di ACTIMMUNE® nello studio sull'atassia di Friedreich (STEADFAST)

25 novembre 2024 aggiornato da: Amgen

Multicentrico, sicurezza ed efficacia, studio di estensione in aperto di ACTIMMUNE® (interferone γ-1b) in bambini e giovani adulti con atassia di Friedreich

Lo scopo di questo studio di estensione multicentrico in aperto di fase 3 è valutare la sicurezza a lungo termine di ACTIMMUNE® (interferone-γ 1b) nei partecipanti con atassia di Friedreich.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti che completano 26 settimane di trattamento in cieco in HZNP-ACT-301 (NCT02415127) potranno partecipare a questo studio di 6 mesi. Tutti i partecipanti riceveranno ACTIMMUNE® 3 volte a settimana (TIW) per 26 settimane. Al fine di mantenere lo studio cieco in HZNP-ACT-301 (NCT02415127), tutti i partecipanti a questo studio di estensione in aperto saranno sottoposti a titolazione ACTIMMUNE®, indipendentemente dal fatto che abbiano ricevuto ACTIMMUNE® o placebo in HZNP-ACT-301 (NCT02415127). La visita della settimana 26 da HZNP-ACT-301 (NCT02415127) fungerà da visita di riferimento (giorno 1) per questo studio. Durante il periodo di trattamento, sono programmate ulteriori visite cliniche alle settimane 4, 13 e 26; tra una visita clinica e l'altra, i partecipanti (e/o gli operatori sanitari) saranno monitorati tramite e-mail/telefonate su base settimanale fino a quando i partecipanti raggiungono la loro dose massima tollerata, e successivamente su base mensile.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

86

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 26 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto e consenso del bambino, se applicabile.
  • Completato 26 settimane di trattamento in cieco nello Studio HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • Se di sesso femminile, il soggetto non è in stato di gravidanza o in allattamento o intende rimanere incinta durante lo studio o entro 30 giorni dall'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un risultato negativo del test di gravidanza sulle urine al basale/giorno 1 (settimana 26 dello studio HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile per tutto lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

  • I soggetti non saranno idonei se, secondo l'opinione dello sperimentatore, è improbabile che rispettino il protocollo dello studio o abbiano una malattia o condizione concomitante che potrebbe interferire con la conduzione dello studio o potenzialmente esporre il soggetto a un rischio inaccettabile.

NOTA: Potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: interferone γ-1b
Dosi sottocutanee (SC) di ACTIMMUNE® TIW per un totale di 26 settimane.
Droga: Interferone γ-1b
Si prevede che la dose del farmaco in studio venga aumentata su base settimanale durante le prime 4 settimane di trattamento (da 10 µg/m² a 25, 50 e 100 µg/m²). La dose può essere ridotta, interrotta o sospesa in base alla tollerabilità. Entro la settimana 13, tutti i partecipanti devono assumere una dose tollerata stabile del farmaco in studio per continuare la partecipazione allo studio; la dose potrebbe non essere ulteriormente aumentata dopo la settimana 13, tuttavia, potrebbe essere ridotta caso per caso per gestire gli eventi avversi correlati al farmaco (AE).
Altri nomi:
  • ACTIMMUNE®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) e interruzioni dovute a eventi avversi
Lasso di tempo: Basale/Giorno 1 (Settimana 26 dello Studio HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) fino alla Settimana 28 (visita di sicurezza di follow-up)
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico sfavorevole, indipendentemente dal fatto che l'evento sia considerato o meno correlato al prodotto sperimentale. Un TEAE è qualsiasi variazione avversa rispetto alle condizioni basali del soggetto, inclusa qualsiasi anomalia dei valori dei test di laboratorio giudicata clinicamente significativa dallo sperimentatore, che si verifica alla data o successivamente alla prima dose del farmaco in studio somministrato a casa e per tutta la durata del periodo clinico studio, se l'evento avverso è considerato o meno correlato al trattamento. Un SAE è un evento avverso che provoca la morte, è pericoloso per la vita, provoca disabilità o incapacità persistente o significativa, ricovero ospedaliero o prolungamento di un ricovero esistente, è un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o altro evento clinicamente importante.
Basale/Giorno 1 (Settimana 26 dello Studio HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) fino alla Settimana 28 (visita di sicurezza di follow-up)
Numero di partecipanti con test positivi/negativi per anticorpi neutralizzanti (NAb) e anticorpi anti-farmaco (ADA)
Lasso di tempo: Basale/Giorno 1 (settimana 26 dello studio HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), settimana 4, settimana 13, settimana 26 e settimana 28 (visita di sicurezza di follow-up)
Test NAb solo per quei partecipanti con un test ADA positivo. Il basale è definito come l'ultima misurazione/valutazione non mancante alla data della visita della settimana 26 dallo studio HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Se questa misurazione era mancante o altrimenti non disponibile, si trattava dell'ultima misurazione/valutazione non mancante durante o prima della prima dose in questo studio. Se il partecipante ha interrotto lo studio, le valutazioni di ritiro prematuro sono state mappate alla visita programmata più vicina in base al programma della valutazione e al giorno dello studio. Se la visita mappata era già disponibile, la visita è stata mappata alla successiva visita programmata. L'ultima valutazione dello studio è l'ultima valutazione post-basale non mancante per ciascun partecipante.
Basale/Giorno 1 (settimana 26 dello studio HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), settimana 4, settimana 13, settimana 26 e settimana 28 (visita di sicurezza di follow-up)
Modifica dal basale alla settimana 26 nella scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARS)-punteggio mNeuro
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26 per tutti i partecipanti e dal basale di HZNP-ACT-301 (NCT02415127) alla settimana 26 di HZNP-ACT-302 (durata del trattamento di 52 settimane) per i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento attivo in entrambi gli studi.
La valutazione FARS include segni neurologici che riflettono in modo specifico i substrati neurali colpiti dall'AF. Sulla base di un esame neurologico, sono state valutate le funzioni bulbari, dell'arto superiore, dell'arto inferiore, dei nervi periferici e della stabilità eretta/andatura. Il punteggio FARS-mNeuro esclude il punteggio della sottoscala del sistema nervoso periferico e l'atrofia e le fascicolazioni facciali e della lingua dal punteggio della sottoscala bulbare. I punteggi vanno da 0 (normale) a 93 (la maggior compromissione). Un cambiamento negativo rispetto al basale è un miglioramento.
Dal basale alla settimana 26 per tutti i partecipanti e dal basale di HZNP-ACT-301 (NCT02415127) alla settimana 26 di HZNP-ACT-302 (durata del trattamento di 52 settimane) per i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento attivo in entrambi gli studi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di FARS-mNeuro responder e non-responder alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
Un partecipante è stato considerato un responder se presentava un miglioramento (diminuzione) di almeno 3 punti rispetto al basale alla settimana 26 per il punteggio FARS-mNeuro. La valutazione FARS include segni neurologici che riflettono in modo specifico i substrati neurali colpiti dall'AF. Sulla base di un esame neurologico, sono state valutate le funzioni bulbari, dell'arto superiore, dell'arto inferiore, dei nervi periferici e della stabilità eretta/andatura. Il punteggio FARS-mNeuro esclude il punteggio della sottoscala del sistema nervoso periferico e l'atrofia e le fascicolazioni facciali e della lingua dal punteggio della sottoscala bulbare. I punteggi vanno da 0 (normale) a 93 (la maggior compromissione).
Settimana 26
Modifica dal basale alla settimana 26 nel punteggio delle attività della vita quotidiana (ADL).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26 per tutti i partecipanti e dal basale di HZNP-ACT-301 (NCT02415127) alla settimana 26 di HZNP-ACT-302 (durata del trattamento di 52 settimane) per i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento attivo in entrambi gli studi.
I partecipanti e/o i loro caregiver hanno valutato 9 aree delle abilità della vita quotidiana (parlare, deglutire, tagliare il cibo e maneggiare gli utensili, vestirsi, igiene personale, cadere, camminare, qualità della posizione seduta e funzione della vescica) su una scala a 5 punti (0 =normale, 4=massima perdita di funzione) con incrementi consentiti di 0,5 se il partecipante o il caregiver sentiva fortemente che un compito rientra tra i 2 punteggi. I punteggi ADL possono variare da 0 (normale) a 36 (massima perdita di funzionalità). Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 26 per tutti i partecipanti e dal basale di HZNP-ACT-301 (NCT02415127) alla settimana 26 di HZNP-ACT-302 (durata del trattamento di 52 settimane) per i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento attivo in entrambi gli studi.
Variazione rispetto al basale alla settimana 26 nella camminata a tempo di 25 piedi (T25FW)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26 per tutti i partecipanti e dal basale di HZNP-ACT-301 (NCT02415127) alla settimana 26 di HZNP-ACT-302 (durata del trattamento di 52 settimane) per i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento attivo in entrambi gli studi.
Il T25FW è una misura quantitativa della funzione degli arti inferiori. I partecipanti vengono indirizzati a 1 estremità di un percorso di 25 piedi chiaramente segnalato e istruiti a camminare per 25 piedi il più velocemente possibile, ma in sicurezza. Il compito viene immediatamente somministrato di nuovo facendo tornare indietro la stessa distanza e il punteggio per il test è la media delle 2 passeggiate (dopo la trasformazione reciproca). I partecipanti possono utilizzare dispositivi di assistenza durante l'esecuzione di questa attività, con lo stesso dispositivo di assistenza utilizzato a ogni valutazione. Una variazione negativa rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 26 per tutti i partecipanti e dal basale di HZNP-ACT-301 (NCT02415127) alla settimana 26 di HZNP-ACT-302 (durata del trattamento di 52 settimane) per i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento attivo in entrambi gli studi.
Variazione dal basale alla settimana 26 nel punteggio totale della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARStot)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26 per tutti i partecipanti e dal basale di HZNP-ACT-301 (NCT02415127) alla settimana 26 di HZNP-ACT-302 (durata del trattamento di 52 settimane) per i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento attivo in entrambi gli studi.
La valutazione FARS include segni neurologici che riflettono in modo specifico i substrati neurali colpiti dall'AF. Sulla base di un esame neurologico, vengono valutate le funzioni bulbari, dell'arto superiore, dell'arto inferiore, dei nervi periferici e della stabilità/andatura eretta. I punteggi FARStot vanno da 0 (normale) a 125 (la maggior compromissione). Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 26 per tutti i partecipanti e dal basale di HZNP-ACT-301 (NCT02415127) alla settimana 26 di HZNP-ACT-302 (durata del trattamento di 52 settimane) per i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento attivo in entrambi gli studi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Collaboratori

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

21 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

21 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 ottobre 2015

Primo Inserito (Stimato)

1 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HZNP-ACT-302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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