Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og effekt av ACTIMMUNE® doseeskalering i Friedreichs ataksistudie (STEADFAST)

20. april 2018 oppdatert av: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Multisenter, sikkerhet og effektivitet, åpen utvidelsesstudie av ACTIMMUNE® (Interferon γ-1b) hos barn og unge voksne med Friedreichs ataksi

Hensikten med denne fase 3 multisenter, åpne utvidelsesstudien er å evaluere den langsiktige sikkerheten til ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) hos deltakere med Friedreichs ataksi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere som fullfører 26 uker med blindet behandling i HZNP-ACT-301 (NCT02415127), vil være kvalifisert til å delta i denne 6-måneders studien. Alle deltakere vil motta ACTIMMUNE® 3 ganger i uken (TIW) i 26 uker. For å opprettholde studien blind i HZNP-ACT-301 (NCT02415127), vil alle deltakere i denne åpne utvidelsesstudien gjennomgå ACTIMMUNE®-titrering, uansett om de fikk ACTIMMUNE® eller placebo i HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Uke 26-besøket fra HZNP-ACT-301 (NCT02415127) vil tjene som baseline-besøket (dag 1) for denne studien. I løpet av behandlingsperioden planlegges ytterligere klinikkbesøk i uke 4, 13 og 26; mellom klinikkbesøk vil deltakere (og/eller omsorgspersoner) bli overvåket via e-post/telefonsamtaler på en ukentlig basis inntil deltakerne når sin maksimale tolererte dose, og på månedlig basis deretter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 26 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke og samtykke fra barn, hvis aktuelt.
  • Fullførte 26 ukers blindbehandling i studie HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • Hvis kvinnen er kvinne, er forsøkspersonen ikke gravid eller ammer eller har til hensikt å bli gravid under studien, eller innen 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha et negativt resultat på uringraviditetstest ved baseline/dag 1 (uke 26 av studie HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), og samtykke i å bruke en pålitelig prevensjonsmetode gjennom hele studien og i 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøkspersoner vil ikke være kvalifiserte hvis det, etter etterforskerens oppfatning, er usannsynlig at de overholder studieprotokollen eller har en samtidig sykdom eller tilstand som kan forstyrre gjennomføringen av studien eller potensielt sette forsøkspersonen i uakseptabel risiko.

MERK: Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: interferon y-lb
Subkutane (SC) doser av ACTIMMUNE® TIW i totalt 26 uker.
Legemiddel: Interferon y-lb
Studiemedikamentdosen er planlagt å økes på ukentlig basis i løpet av de første 4 ukene av behandlingen (fra 10 µg/m² til 25, 50 og 100 µg/m²). Dosen kan reduseres, avbrytes eller holdes basert på toleranse. Innen uke 13 skal alle deltakere ha en stabil tolerert dose av studiemedikamentet for å fortsette studiedeltakelsen; dosen kan ikke økes ytterligere etter uke 13, men den kan reduseres fra sak til sak for å håndtere legemiddelrelaterte bivirkninger (AE).
Andre navn:
  • ACTIMMUNE®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE) og seponeringer på grunn av AE
Tidsramme: Baseline/dag 1 (uke 26 i studien HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) til og med uke 28 (oppfølgingssikkerhetsbesøk)
En uønsket hendelse (AE) er enhver uønsket medisinsk hendelse, uansett om hendelsen anses relatert til undersøkelsesproduktet eller ikke. En TEAE er enhver uønsket endring fra forsøkspersonens grunnlinjetilstand, inkludert enhver abnormitet i laboratorietestverdier vurdert som klinisk signifikant av etterforskeren, som oppstår på eller etter datoen for den første dosen av studiemedikamentet administrert hjemme og gjennom hele varigheten av den kliniske studie, om bivirkningen anses å være relatert til behandlingen eller ikke. En SAE er en AE som resulterer i død, er livstruende, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, innleggelse på sykehus eller forlengelse av en eksisterende sykehusinnleggelse, er en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller annen medisinsk viktig hendelse.
Baseline/dag 1 (uke 26 i studien HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) til og med uke 28 (oppfølgingssikkerhetsbesøk)
Antall deltakere med positive/negative nøytraliserende antistoff (NAb) og anti-medikament antistoff (ADA) tester
Tidsramme: Baseline/dag 1 (uke 26 i studien HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), uke 4, uke 13, uke 26 og uke 28 (oppfølgingssikkerhetsbesøk)
NAb-testing kun for de deltakerne med en positiv ADA-test. Baseline er definert som siste ikke-manglende måling/vurdering på datoen for uke 26 Besøk fra studie HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Hvis denne målingen manglet eller på annen måte ikke var tilgjengelig, var det den siste ikke-manglende målingen/vurderingen på eller før første dose i denne studien. Hvis deltakeren avbrøt studien, ble vurderinger av for tidlig tilbaketrekking kartlagt til nærmeste planlagte besøk basert på tidsplanen for vurderingen og studiedagen. Hvis det kartlagte besøket allerede var tilgjengelig, ble besøket kartlagt til neste planlagte besøk. Sist på studievurderingen er den siste ikke-manglende post-baseline-vurderingen for hver deltaker.
Baseline/dag 1 (uke 26 i studien HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), uke 4, uke 13, uke 26 og uke 28 (oppfølgingssikkerhetsbesøk)
Endring fra baseline til uke 26 i Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)-mNeuro Score
Tidsramme: Fra baseline til uke 26 for alle deltakere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uke 26 av HZNP-ACT-302 (52 ukers behandlingsvarighet) for deltakere som mottar aktiv behandling i begge studiene.
FARS-vurderingen inkluderer nevrologiske tegn som spesifikt gjenspeiler nevrale substrater påvirket i FA. Basert på en nevrologisk undersøkelse ble bulbar, øvre lem, underekstremitet, perifer nerve og oppreist stabilitet/gangfunksjon vurdert. FARS-mNeuro-skåren ekskluderer subskalaen for det perifere nervesystemet og ansikts- og tungeatrofien og fascikulasjonene fra den bulbære subskalaen. Poeng varierer fra 0 (normal) til 93 (mest svekkelse). En negativ endring fra baseline er en forbedring.
Fra baseline til uke 26 for alle deltakere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uke 26 av HZNP-ACT-302 (52 ukers behandlingsvarighet) for deltakere som mottar aktiv behandling i begge studiene.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall FARS-mNeuro-respondere og ikke-respondere ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
En deltaker ble ansett som en responder hvis de hadde en forbedring (reduksjon) på minst 3 poeng fra baseline ved uke 26 for FARS-mNeuro-poengsummen. FARS-vurderingen inkluderer nevrologiske tegn som spesifikt gjenspeiler nevrale substrater påvirket i FA. Basert på en nevrologisk undersøkelse ble bulbar, øvre lem, underekstremitet, perifer nerve og oppreist stabilitet/gangfunksjon vurdert. FARS-mNeuro-skåren ekskluderer subskalaen for det perifere nervesystemet og ansikts- og tungeatrofien og fascikulasjonene fra den bulbære subskalaen. Poeng varierer fra 0 (normal) til 93 (mest svekkelse).
Uke 26
Endring fra baseline til uke 26 i Activities of Daily Living (ADL).
Tidsramme: Fra baseline til uke 26 for alle deltakere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uke 26 av HZNP-ACT-302 (52 ukers behandlingsvarighet) for deltakere som mottar aktiv behandling i begge studiene.
Deltakere og/eller deres omsorgspersoner vurderte 9 områder av dagliglivsferdigheter (tale, svelge, kutte mat og håndtere redskaper, påkledning, personlig hygiene, fall, gange, kvalitet på sittestilling og blærefunksjon) på en 5-punkts skala (0 =normal, 4=størst funksjonstap) med tillatte økninger på 0,5 dersom deltakeren eller omsorgspersonen sterkt følte at en oppgave faller mellom 2 poeng. ADL-score kan variere fra 0 (normal) til 36 (størst funksjonstap). En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Fra baseline til uke 26 for alle deltakere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uke 26 av HZNP-ACT-302 (52 ukers behandlingsvarighet) for deltakere som mottar aktiv behandling i begge studiene.
Endring fra baseline ved uke 26 i tidsbestemt 25-fots gange (T25FW)
Tidsramme: Fra baseline til uke 26 for alle deltakere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uke 26 av HZNP-ACT-302 (52 ukers behandlingsvarighet) for deltakere som mottar aktiv behandling i begge studiene.
T25FW er et kvantitativt mål på funksjon i nedre ekstremiteter. Deltakerne blir henvist til den ene enden av en tydelig merket 25 fots bane og instruert om å gå 25 fot så raskt som mulig, men trygt. Oppgaven administreres umiddelbart igjen ved at deltakeren går tilbake samme avstand, og poengsummen for testen er gjennomsnittet av de 2 turene (etter gjensidig transformasjon). Deltakerne kan bruke hjelpemidler når de utfører denne oppgaven, med samme hjelpemiddel som brukes ved hver vurdering. En negativ endring fra Baseline indikerer bedring.
Fra baseline til uke 26 for alle deltakere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uke 26 av HZNP-ACT-302 (52 ukers behandlingsvarighet) for deltakere som mottar aktiv behandling i begge studiene.
Endring fra baseline til uke 26 i Total Friedreich Ataxia Rating Scale Score (FARStot)
Tidsramme: Fra baseline til uke 26 for alle deltakere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uke 26 av HZNP-ACT-302 (52 ukers behandlingsvarighet) for deltakere som mottar aktiv behandling i begge studiene.
FARS-vurderingen inkluderer nevrologiske tegn som spesifikt gjenspeiler nevrale substrater påvirket i FA. Basert på en nevrologisk undersøkelse vurderes bulbar, overekstremitet, underekstremitet, perifer nerve, og oppreist stabilitet/gangfunksjon. FARStot-score varierer fra 0 (normal) til 125 (mest svekkelse). En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Fra baseline til uke 26 for alle deltakere og fra baseline for HZNP-ACT-301 (NCT02415127) til uke 26 av HZNP-ACT-302 (52 ukers behandlingsvarighet) for deltakere som mottar aktiv behandling i begge studiene.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Samarbeidspartnere

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. desember 2015

Primær fullføring (Faktiske)

21. mars 2017

Studiet fullført (Faktiske)

21. mars 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. oktober 2015

Først lagt ut (Anslag)

1. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mai 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2018

Sist bekreftet

1. april 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HZNP-ACT-302

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Interferon y-lb

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Korea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere