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Seguridad, tolerabilidad y eficacia del aumento de dosis de ACTIMMUNE® en el estudio de ataxia de Friedreich (STEADFAST)

20 de abril de 2018 actualizado por: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Estudio de extensión abierto, multicéntrico, de seguridad y eficacia de ACTIMMUNE® (interferón γ-1b) en niños y adultos jóvenes con ataxia de Friedreich

El objetivo de este estudio de extensión abierto, multicéntrico y de fase 3 es evaluar la seguridad a largo plazo de ACTIMMUNE® (interferón-γ 1b) en participantes con ataxia de Friedreich.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes que completen 26 semanas de tratamiento ciego en HZNP-ACT-301 (NCT02415127) serán elegibles para ingresar a este estudio de 6 meses. Todos los participantes recibirán ACTIMMUNE® 3 veces por semana (TIW) durante 26 semanas. Para mantener el estudio ciego en HZNP-ACT-301 (NCT02415127), todos los participantes en este estudio de extensión de etiqueta abierta se someterán a una titulación de ACTIMMUNE®, independientemente de si recibieron ACTIMMUNE® o placebo en HZNP-ACT-301 (NCT02415127). La visita de la semana 26 de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) servirá como visita de referencia (día 1) para este estudio. Durante el período de tratamiento, se programan visitas clínicas adicionales en las semanas 4, 13 y 26; entre visitas a la clínica, los participantes (y/o cuidadores) serán monitoreados por correo electrónico/llamadas telefónicas semanalmente hasta que los participantes alcancen su dosis máxima tolerada, y luego mensualmente.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

86

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 26 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado por escrito y asentimiento del niño, si corresponde.
  • Completó 26 semanas de tratamiento ciego en el estudio HZNP-ACT-301 (NCT02415127).
  • Si es mujer, la sujeto no está embarazada ni amamantando ni tiene la intención de quedar embarazada durante el estudio, o dentro de los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio. Las mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en orina al inicio/día 1 (semana 26 del estudio HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), y aceptar usar un método anticonceptivo confiable durante todo el estudio y durante 30 días. días después de la última dosis del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Los sujetos no serán elegibles si, en opinión del Investigador, es poco probable que cumplan con el protocolo del estudio o tengan una enfermedad o afección concomitante que pueda interferir con la realización del estudio o potencialmente poner al sujeto en un riesgo inaceptable.

NOTA: Pueden aplicarse criterios de inclusión/exclusión adicionales.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: interferón γ-1b
Dosis subcutáneas (SC) de ACTIMMUNE® TIW durante un total de 26 semanas.
Droga: Interferón γ-1b
Está previsto que la dosis del fármaco del estudio aumente semanalmente durante las primeras 4 semanas de tratamiento (de 10 µg/m² a 25, 50 y 100 µg/m²). La dosis puede reducirse, interrumpirse o mantenerse según la tolerabilidad. Para la semana 13, todos los participantes deben recibir una dosis tolerada estable del fármaco del estudio para continuar participando en el estudio; la dosis no puede aumentarse más después de la semana 13; sin embargo, puede reducirse caso por caso para controlar los eventos adversos (AA) relacionados con el medicamento.
Otros nombres:
  • ACTIMMUNE®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (SAE) e interrupciones debido a AE
Periodo de tiempo: Línea de base/día 1 (semana 26 del estudio HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) hasta la semana 28 (visita de seguridad de seguimiento)
Un evento adverso (AE) es cualquier evento médico adverso, ya sea que el evento se considere relacionado con el producto en investigación o no. Un TEAE es cualquier cambio adverso con respecto a la condición inicial del sujeto, incluida cualquier anormalidad en el valor de la prueba de laboratorio que el investigador considere clínicamente significativa, que ocurra en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio administrada en el hogar o después de esa fecha y durante la duración de la prueba clínica. estudio, ya sea que el evento adverso se considere relacionado con el tratamiento o no. Un SAE es un EA que provoca la muerte, pone en peligro la vida, provoca una discapacidad o incapacidad persistente o significativa, hospitalización o prolongación de una hospitalización existente, es una anomalía congénita o defecto de nacimiento u otro evento médicamente importante.
Línea de base/día 1 (semana 26 del estudio HZNP-ACT-301 [NCT02415127]) hasta la semana 28 (visita de seguridad de seguimiento)
Número de participantes con pruebas positivas/negativas de anticuerpos neutralizantes (NAb) y anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Línea de base/día 1 (semana 26 del estudio HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), semana 4, semana 13, semana 26 y semana 28 (visita de seguridad de seguimiento)
Pruebas de NAb solo para aquellos participantes con una prueba de ADA positiva. El valor inicial se define como la última medición/evaluación no faltante en la fecha de la visita de la semana 26 del estudio HZNP-ACT-301 (NCT02415127). Si faltaba esta medición o no estaba disponible, era la última medición/evaluación que no faltaba en o antes de la primera dosis en este estudio. Si el participante interrumpía el estudio, las evaluaciones de retiro prematuro se asignaban a la visita programada más cercana en función del horario de la evaluación y el día del estudio. Si la visita asignada ya estaba disponible, la visita se asignó a la siguiente visita programada. La última evaluación del estudio es la última evaluación posterior al inicio que no falta para cada participante.
Línea de base/día 1 (semana 26 del estudio HZNP-ACT-301 [NCT02415127]), semana 4, semana 13, semana 26 y semana 28 (visita de seguridad de seguimiento)
Cambio desde el inicio hasta la semana 26 en la escala de calificación de ataxia de Friedreich (FARS)-mNeuro Score
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26 para todos los participantes y desde el inicio de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) hasta la semana 26 de HZNP-ACT-302 (52 semanas de duración del tratamiento) para los participantes que reciben tratamiento activo en ambos estudios.
La evaluación FARS incluye signos neurológicos que reflejan específicamente los sustratos neurales afectados en la FA. Sobre la base de un examen neurológico, se evaluaron las funciones bulbar, de las extremidades superiores, las extremidades inferiores, los nervios periféricos y la estabilidad/marcha erguida. La puntuación FARS-mNeuro excluye la puntuación de la subescala del sistema nervioso periférico y la atrofia y fasciculaciones faciales y de la lengua de la puntuación de la subescala bulbar. Las puntuaciones varían de 0 (normal) a 93 (la mayoría de las deficiencias). Un cambio negativo desde la línea de base es una mejora.
Desde el inicio hasta la semana 26 para todos los participantes y desde el inicio de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) hasta la semana 26 de HZNP-ACT-302 (52 semanas de duración del tratamiento) para los participantes que reciben tratamiento activo en ambos estudios.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de respondedores y no respondedores de FARS-mNeuro en la semana 26
Periodo de tiempo: Semana 26
Se consideró que un participante respondía si presentaba una mejora (disminución) de al menos 3 puntos desde el inicio en la semana 26 para la puntuación FARS-mNeuro. La evaluación FARS incluye signos neurológicos que reflejan específicamente los sustratos neurales afectados en la FA. Sobre la base de un examen neurológico, se evaluaron las funciones bulbar, de las extremidades superiores, las extremidades inferiores, los nervios periféricos y la estabilidad/marcha erguida. La puntuación FARS-mNeuro excluye la puntuación de la subescala del sistema nervioso periférico y la atrofia y fasciculaciones faciales y de la lengua de la puntuación de la subescala bulbar. Las puntuaciones varían de 0 (normal) a 93 (la mayoría de las deficiencias).
Semana 26
Cambio desde el inicio hasta la semana 26 en la puntuación de las actividades de la vida diaria (AVD)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26 para todos los participantes y desde el inicio de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) hasta la semana 26 de HZNP-ACT-302 (52 semanas de duración del tratamiento) para los participantes que reciben tratamiento activo en ambos estudios.
Los participantes y/o sus cuidadores calificaron 9 áreas de habilidades de la vida diaria (habla, deglución, cortar alimentos y manipular utensilios, vestirse, higiene personal, caerse, caminar, calidad de la posición sentada y función de la vejiga) en una escala de 5 puntos (0 = normal, 4 = mayor pérdida de función) con incrementos permisibles de 0,5 si el participante o el cuidador sintieron fuertemente que una tarea se encuentra entre 2 puntajes. Los puntajes de ADL pueden variar de 0 (normal) a 36 (pérdida máxima de función). Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora.
Desde el inicio hasta la semana 26 para todos los participantes y desde el inicio de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) hasta la semana 26 de HZNP-ACT-302 (52 semanas de duración del tratamiento) para los participantes que reciben tratamiento activo en ambos estudios.
Cambio desde el inicio en la semana 26 en caminata cronometrada de 25 pies (T25FW)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26 para todos los participantes y desde el inicio de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) hasta la semana 26 de HZNP-ACT-302 (52 semanas de duración del tratamiento) para los participantes que reciben tratamiento activo en ambos estudios.
El T25FW es una medida cuantitativa de la función de las extremidades inferiores. Se dirige a los participantes a un extremo de un recorrido de 25 pies claramente marcado y se les indica que caminen 25 pies lo más rápido posible, pero de manera segura. La tarea se vuelve a administrar inmediatamente haciendo que el participante camine hacia atrás la misma distancia, y la puntuación de la prueba es el promedio de las 2 caminatas (después de la transformación recíproca). Los participantes pueden usar dispositivos de asistencia al realizar esta tarea, con el mismo dispositivo de asistencia utilizado en cada evaluación. Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora.
Desde el inicio hasta la semana 26 para todos los participantes y desde el inicio de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) hasta la semana 26 de HZNP-ACT-302 (52 semanas de duración del tratamiento) para los participantes que reciben tratamiento activo en ambos estudios.
Cambio desde el inicio hasta la semana 26 en la puntuación total de la escala de calificación de ataxia de Friedreich (FARStot)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 26 para todos los participantes y desde el inicio de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) hasta la semana 26 de HZNP-ACT-302 (52 semanas de duración del tratamiento) para los participantes que reciben tratamiento activo en ambos estudios.
La evaluación FARS incluye signos neurológicos que reflejan específicamente los sustratos neurales afectados en la FA. Con base en un examen neurológico, se evalúan las funciones bulbar, de las extremidades superiores, las extremidades inferiores, los nervios periféricos y la estabilidad/marcha erguida. Las puntuaciones de FARStot varían de 0 (normal) a 125 (la mayoría de las deficiencias). Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora.
Desde el inicio hasta la semana 26 para todos los participantes y desde el inicio de HZNP-ACT-301 (NCT02415127) hasta la semana 26 de HZNP-ACT-302 (52 semanas de duración del tratamiento) para los participantes que reciben tratamiento activo en ambos estudios.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Colaboradores

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de diciembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

21 de marzo de 2017

Finalización del estudio (Actual)

21 de marzo de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de octubre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

1 de noviembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de mayo de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de abril de 2018

Última verificación

1 de abril de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HZNP-ACT-302

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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