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強皮症関連肺線維症患者に対するニンテダニブとプラセボの比較試験

2019年11月26日 更新者：Boehringer Ingelheim

全身性硬化症関連間質性肺疾患（SSc-ILD）患者における少なくとも52週間の経口ニンテダニブ治療の有効性と安全性を評価する二重盲検無作為化プラセボ対照試験

全身性硬化症 (SSc) は、原因不明の壊滅的な疾患です。 患者は多臓器線維症に苦しんでいますが、肺線維症 (間質性肺疾患、ILD) は死亡率の主な要因の 1 つです。 SSc および関連 ILD (SSc-ILD) におけるニンテダニブの有効性に関する前臨床的証拠があり、ニンテダニブの抗線維化効果は、肺線維症に関して同様のパターンを示す特発性肺線維症患者で証明されました。 したがって、プラセボと比較して、SSc-ILD患者の治療におけるニンテダニブ150mgの有効性と安全性を確認することが試験の目的です。 この試験は、二重盲検無作為化プラセボ対照試験として実施され、52週目に一次有効性評価が行われ、最後の患者が退院するまでプラセボ対照治療が行われます（最大100週間）。 呼吸機能は、肺線維症患者の治療効果を評価するために世界的に受け入れられています。 選択されたエンドポイント (Forced Vital Capacity (FVC) の低下) は簡単に取得でき、SSc-ILD 患者で行われる通常の検査の一部です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

580

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Cork、アイルランド
        • Cork University Hospital
      • Dublin 7、アイルランド
        • Mater Misericordiae University Hospital
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California Los Angeles
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California San Francisco
      • Stanford、California、アメリカ、94305-5236
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami、Florida、アメリカ、33125
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • The Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21224
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic-Rochester
    • Missouri
      • Chesterfield、Missouri、アメリカ、63017
        • The Lung Research Center, LLC
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center-New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • University of Cincinnati Health
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43614
        • University of Toledo
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
        • University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-5735
        • Vanderbilt Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • The University of Texas at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Falls Church、Virginia、アメリカ、22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
        • Virginia Mason Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Froedtert and The Medical College of Wisconsin
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、C1426BOR
        • Hospital Militar Central Cirujano Mayor Dr. Cosme Argerich
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires、アルゼンチン、C1046AAQ
        • APRILLUS-Asistencia e Investigacion
      • Florida、アルゼンチン、B1602DQD
        • CEMER-Centro Medico De Enfermedades Respiratorias
  • イギリス
      • Glasgow、イギリス、G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London、イギリス、SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London、イギリス、SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Salford、イギリス、M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa、イスラエル、31048
        • Bnei Zion Medical Center, Haifa
      • Petah Tiqwa、イスラエル、49100
        • Rabin Medical Center Beilinson
      • Tel Aviv、イスラエル、64239
        • Sourasky Medical Center
  • イタリア
      • Ancona、イタリア、60126
        • Az. Ospedaliere Umberto I di Ancona
      • Genova、イタリア、16132
        • Universita degli Studi di Genova
      • Monza、イタリア、20900
        • A.O. San Gerardo di Monza
      • Napoli、イタリア、80138
        • A.O Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova、イタリア、35128
        • Università degli Studi Padova
      • Roma、イタリア、00161
        • Azienda Universitaria-Universita' La Sapienza
  • インド
      • Bangalore、インド、560099
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bangalore、インド、560054
        • Ramaiah Medical College and Hospitals
      • Bangalore、インド、560 034
        • St John's Medical College
      • Chandigarh、インド、160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • Hyderabad、インド、500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Hyderabad、インド、500034
        • Care Hospital
      • Jaipur、インド、302039
        • Asthma Bhawan
      • Mumbai、インド、400016
        • P.D. Hinduja National Hospital
      • Nagpur、インド、440012
        • Getwell Hospital & Research Institute
      • New Delhi、インド、110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi、インド、110029
        • All India Institute of Medical Science
      • Pune、インド、411001
        • B.J. Medical College and Sasoon General Hospital
      • Pune、インド、411 001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd.
      • Pune、インド、411040
        • Inamdar Multispeciality Hospital
      • Vellore、インド、632 004
        • Christian Medical College
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1081HV
        • VU Medisch Centrum
      • Leiden、オランダ、2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
      • Nijmegen、オランダ、6525 GA
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
      • Rotterdam、オランダ、3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア、2170
        • Liverpool Hospital
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、オーストラリア、3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア、8036
        • LKH-Univ. Hospital Graz
      • Innsbruck、オーストリア、6020
        • Medical University of Innsbruck
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 4A6
        • Saint Joseph's Healthcare
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H4J 1C5
        • HSCM
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO"
      • Athens、ギリシャ、115 27
        • General Hospital of Athens "LAIKO"
  • スイス
      • St. Gallen、スイス、9007
        • Kantonspital St. Gallen, Rheumatologie Department
      • Zürich、スイス、8091
        • Universitätsspital Zürich
  • スウェーデン
      • Gothenburg、スウェーデン、413 45
        • Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Vall d'Hebrón
      • Barcelona、スペイン、08041
        • Hospital Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid、スペイン、28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid、スペイン、28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Santander、スペイン、39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Politècnic La Fe
      • Valencia、スペイン、46017
        • Hospital Dr. Peset
      • Vigo、スペイン、36312
        • Hospital Álvaro Cunqueiro
  • タイ
      • Hat Yai、タイ、90110
        • Songklanagarind Hospital
      • Muang、タイ、40002
        • Srinagarind Hospital
      • Ratchathewi、タイ、10400
        • Ramathibodi Hospital
  • チェコ
      • Prague、チェコ、12850
        • Institute of Rheumathology Prague
      • Praha 4、チェコ、14059
        • Thomayer Hospital
  • チリ
      • Concepción、チリ、4070038
        • Hospital Clínico Reg. de Concepción "Dr. G. Grant Benavente"
      • Talca、チリ、3465586
        • Centro de Investigacion del Maule
  • デンマーク
      • Odense、デンマーク、5000 C
        • Odense Universitetshospital
      • Århus、デンマーク、8000
        • Aarhus Universitets Hospital
  • ドイツ
      • Bad Nauheim、ドイツ、61231
        • Kerckhoff-Klinik, Bad Nauheim
      • Donaustauf、ドイツ、93093
        • Klinik Donaustauf
      • Dresden、ドイツ、01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Erlangen、ドイツ、91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Greifswald、ドイツ、17475
        • Universitätsmedizin Greifswald
      • Hamburg、ドイツ、22763
        • Asklepios Klinik Altona
      • Hannover、ドイツ、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg、ドイツ、69126
        • Thoraxklinik-Heidelberg gGmbH am Universitätsklinikum Heidelberg
      • Kiel、ドイツ、24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
      • Köln、ドイツ、50937
        • Universitätsklinikum Köln (AöR)
      • München、ドイツ、80336
        • Klinikum der Universität München - Campus Grosshadern
      • Münster、ドイツ、48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • ノルウェー
      • Oslo、ノルウェー、N-0372
        • Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
      • Tromsø、ノルウェー、N-9038
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Tromsø
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1125
        • Semmelweis University, Dept. Pulmonology
  • フィンランド
      • Helsinki、フィンランド、00290
        • HYKS Keuhkosairauksien
      • Turku、フィンランド、20520
        • TYKS, Keuhkosairauksien klinikka, Turku
  • フランス
      • Bobigny、フランス、93009
        • HOP Avicenne
      • Bron、フランス、69677
        • HOP Louis Pradel
      • Lille、フランス、59037
        • Hop Claude Huriez
      • Lille、フランス、59037
        • HOP Calmette
      • Montpellier、フランス、34295
        • HOP Arnaud de Villeneuve
      • Nantes、フランス、44000
        • HOP Hôtel-Dieu
      • Nice、フランス、06001
        • HOP Pasteur
      • Paris、フランス、75018
        • HOP Bichat
      • Paris、フランス、75014
        • HOP Cochin
      • Rennes、フランス、35033
        • HOP Pontchaillou
      • Rouen、フランス、76000
        • HOP Charles Nicolle
      • Toulouse、フランス、31059
        • HOP Larrey
      • Tours、フランス、37044
        • HOP Bretonneau
  • ブラジル
      • Curitiba、ブラジル、80440-080
        • Edumed - Educacao e Saude SA
  • ベルギー
      • Bruxelles、ベルギー、1200
        • Brussels - UNIV Saint-Luc
      • Bruxelles、ベルギー、1070
        • ULB Hôpital Erasme
      • Gent、ベルギー、9000
        • UNIV UZ Gent
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven
      • Liège、ベルギー、4000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
  • ポルトガル
      • Almada、ポルトガル、2801-951
        • Hospital Garcia de Orta, EPE
      • Amadora、ポルトガル、2720-276
        • Hospital Fernando Fonseca, EPE
      • Coimbra、ポルトガル、3000-075
        • CHUC - Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra, EPE
      • Ponte de Lima、ポルトガル、4990-041
        • ULSAM, EPE - Hospital Conde de Bertiandos
      • Porto、ポルトガル、4200-319
        • Centro Hospitalar São João,EPE
      • Vila Nova de Gaia、ポルトガル、4434-502
        • Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia
  • ポーランド
      • Bydgoszcz、ポーランド、85168
        • Dr.Biziel UnivHosp#2,Rheumat&Connec.Tissue Disease,Bydgoszcz
      • Krakow、ポーランド、31011
        • Dobry Lekarz,Spec.Med.Clinics,Private Prac,Krakow
      • Rzeszow、ポーランド、35205
        • EMED, Center of Medical Services,Private Prac,Rzeszow
      • Wroclaw、ポーランド、50 368
        • Indep.Pblic Clin.Hosp#1,Dermatol,Venereol&Allerg.dep,Wroclaw
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、59100
        • University Malaya Medical Centre
      • Pulau Pinang、マレーシア、10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Selangor、マレーシア、68100
        • Hospital Selayang
      • Seremban、マレーシア、70300
        • Hospital Tuanku Ja'afar
  • メキシコ
      • Ciudad de México、メキシコ、14080
        • Instituto Nacional de Enfermedades Respiratorias Ismael Cosio Villegas
  • 中国
      • Beijing、中国
        • Beijing Hospital
      • Beijing、中国、100032
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing、中国
        • Beijing Chao-Yang Hospital
      • Changchun、中国
        • First Hospital of Jilin University
      • Chengdu、中国、610041
        • West China Hospital
      • Hefei、中国、230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
      • Shanghai、中国、200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Shenyang、中国
        • The First Hospital of Chinese Medical University
      • Zhuzhou、中国、412007
        • ZhuZhou Central Hospital
  • 日本
      • Aichi, Seto、日本、489-8642
        • Tosei General Hospital
      • Fukuoka, Kurume、日本、830-0011
        • Kurume University Hospital
      • Hokkaido, Sapporo、日本、060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Hyogo, Himeji、日本、670-8520
        • National Hospital Organization Himeji Medical Center
      • Iwate, Morioka、日本、020-8505
        • Iwate Medical University Hospital
      • Kanagawa, Kawasaki、日本、216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
      • Kanagawa, Sagamihara、日本、252-0375
        • Kitasato University Hospital
      • Kanagawa, Yokohama、日本、236-0051
        • Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
      • Kyoto, Kyoto、日本、606-8507
        • Kyoto University Hospital
      • Nagasaki, Nagasaki、日本、852-8501
        • Nagasaki University Hospital
      • Osaka, Osakasayama、日本、589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Osaka, Sakai、日本、591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-chuo Chest Medical Center
      • Osaka, Takatsuki、日本、569-8686
        • Osaka Medical College Hospital
      • Saitama, Iruma-gun、日本、350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
      • Shizuoka, Hamamatsu、日本、431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
      • Tokushima, Tokushima、日本、770-8503
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Bunkyo-Ku、日本、113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Bunkyo-Ku、日本、113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Ota-ku、日本、143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Tokyo, Shinjyuku-ku、日本、162-0054
        • Institute of Rheumatology Tokyo Women's Medical University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 年齢 >= 18 歳
  • 2013 年 米国リウマチ学会 (ACR) / SSc の EULAR 分類基準を満たす
  • 7年以内のSSc疾患の発症（最初の非レイノー症状によって定義される）
  • 高解像度コンピューター断層撮影法 (HRCT) によって確認された SSc 関連の間質性肺疾患; -肺の線維性疾患の程度 >= 10%
  • FVC >= 予測正常値の 40%
  • 一酸化炭素拡散能力 (DLCO) 予測正常値の 30% から 89%

除外基準:

  • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) >1.5 x ULN
  • ビリルビン >1.5 x ULN
  • クレアチニンクリアランス <30 mL/分
  • 気道閉塞（気管支拡張前の 1 秒間の強制呼気量（FEV1）/FVC <0.7）
  • その他の臨床的に重要な肺の異常
  • 重大な肺高血圧症 (PH)
  • 心血管疾患
  • 3つ以上の指先潰瘍または入院を必要とする重度の指先壊死の病歴​​または重度の他の潰瘍
  • -出血のリスク（出血の素因、線溶、フルドーズ抗凝固療法、高用量の抗血小板療法、昨年以内の出血性中枢神経系（CNS）イベントの履歴など）
  • 国際正規化比 (INR) >2、プロトロンビン時間 (PT) および部分トロンボプラスチン時間 (PTT) の延長 > 1.5 x ULN)
  • 昨年以内の血栓性イベントの歴史
  • 吸収不良または非経口栄養が必要な臨床徴候
  • -ニンテダニブまたはピルフェニドンによる以前の治療
  • プレドニゾン > 10 mg/日、アザチオプリン、ヒドロキシクロロキン、コルヒチン、D-ペニシラミン、スルファサラジン、シクロホスファミド、リツキシマブ、トシリズマブ、アバタセプト、レフルノミド、タクロリムス、トファシチニブやシクロスポリン A などの新しい抗関節炎治療、パラアミノ安息香酸カリウムによる治療
  • ミコフェノール酸モフェチルまたはメトトレキサートのいずれかによる不安定な背景療法
  • -以前または計画中の造血幹細胞移植
  • 基礎に慢性肝疾患がある患者（Child Pugh A、B、C肝障害）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ニンテダニブ
患者はニンテダニブを含むカプセルを 1 日 2 回投与されます
薬：ニンテダニブ
プラセボコンパレーター：プラセボ
患者は、活性薬物を含むものと同一のカプセルを受け取ります
薬：プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
52 週間にわたる強制肺活量 (FVC) の年間減少率
時間枠：投与開始後52週まで

強制肺活量 (FVC) は、肺機能検査中に吐き出された空気の総量です。

このエンドポイントについて報告された平均は、調整された率を表します。
投与開始後52週まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
52週目の修正ロドナンスキンスコア（mRSS）のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインおよび投与開始後52週まで

これは、最初の重要な二次エンドポイントです。

修正ロドナン スキン スコア (mRSS) は、0 ～ 3 のスケールを使用して臨床触診によって評価された患者の皮膚の厚さの評価です。 スケールは、0 = 通常の皮膚、1 = 軽度の厚さ、2 = 中程度の厚さ、3 = 重度の厚さで、皮膚をひだに挟むことができない.

触診は、顔、前胸部、腹部、指 (左右別々に)、前腕、上腕、太もも、下肢、手と足の背部の 17 の表面解剖学的領域のそれぞれに対して行われます。 これらの個々の値の合計は、合計スキン スコアとして定義されます。 mRSS の範囲は 0 (肥厚なし) から 51 (17 領域すべてで重度の肥厚) です。 高いスコアは皮膚の厚さが悪いことに対応します。

最小二乗平均は、実際には調整済み平均です。 調整平均は、モデルで分析されたすべての患者に基づいていました（ベースラインと52週の測定値を持つ患者だけではありません）。
ベースラインおよび投与開始後52週まで
52週目のセントジョージ呼吸アンケート（SGRQ）合計スコアのベースラインからの絶対変化。
時間枠：ベースラインおよび投与開始後52週まで

これは、2 番目の重要な二次エンドポイントです。

Saint George's Respiratory Questionnaire は、慢性的な気流制限のある患者の健康状態を測定します。 症状、活動、影響の 3 つのドメインをカバーする 2 つの部分で構成されています。 症状ドメインは、呼吸器症状の影響、頻度、および重症度に関連しています。 活動ドメインは、息切れを引き起こす、または息切れによって制限される活動に関連しています。 影響領域は、気道疾患に起因する社会的機能および心理的障害に関係するさまざまな側面を評価します。 これらのドメインのスコアは、0 (障害なし) から 100 (可能な限り最悪) の範囲です。 計算された合計スコアは、全体的な健康状態に対する疾患の影響を要約しています。 高いスコアは、健康状態が悪いことに対応します。

最小二乗平均は、実際には調整済み平均です。 調整平均は、モデルで分析されたすべての患者に基づいていました（ベースラインと52週の測定値を持つ患者だけではありません）。
ベースラインおよび投与開始後52週まで
52 週間にわたって予測されたパーセンテージ (%) での FVC の年間減少率
時間枠：投与開始から52週まで

52 週間にわたって予測された FVC の年間減少率 (%)。

このエンドポイントについて報告された平均は、調整された率を表します。
投与開始から52週まで
52週目のFVCのベースラインからの絶対変化(mL)
時間枠：ベースラインおよび投与開始後52週まで
52 週目の FVC のベースラインからの絶対変化 (mL)。 最小二乗平均は、実際には調整済み平均です。 調整平均は、モデルで分析されたすべての患者に基づいていました（ベースラインと52週の測定値を持つ患者だけではありません）。
ベースラインおよび投与開始後52週まで
52週目のmRSSのベースラインからの相対的変化[%]
時間枠：ベースラインおよび投与開始後52週まで

52 週目の mRSS のベースラインからの相対変化 [%]。

修正ロドナン スキン スコア (mRSS) は、0 ～ 3 のスケールを使用して臨床触診によって評価された患者の皮膚の厚さの評価です。 スケールは、0 = 通常の皮膚、1 = 軽度の厚さ、2 = 中程度の厚さ、3 = 重度の厚さで、皮膚をひだに挟むことができない.

触診は、顔、前胸部、腹部、指 (左右別々に)、前腕、上腕、太もも、下肢、手と足の背部の 17 の表面解剖学的領域のそれぞれに対して行われます。 これらの個々の値の合計は、合計スキン スコアとして定義されます。 mRSS の範囲は 0 (肥厚なし) から 51 (17 領域すべてで重度の肥厚) です。 高いスコアは皮膚の厚さが悪いことに対応します。

最小二乗平均は、実際には調整済み平均です。 調整平均は、モデルで分析されたすべての患者に基づいていました（ベースラインと52週の測定値を持つ患者だけではありません）。
ベースラインおよび投与開始後52週まで
死ぬまでの時間
時間枠：最初の治験薬摂取日から死亡日または最終接触日まで (すなわち、最大 100 週間)
死亡患者のイベント分析までの時間。 観察された死亡患者の数が報告されています。
最初の治験薬摂取日から死亡日または最終接触日まで (すなわち、最大 100 週間)
52週目の全身性硬化症（CRISS）の複合反応指数に基づくレスポンダーの割合（％）
時間枠：52週目

52週目の全身性硬化症（CRISS）の複合反応指数に基づくレスポンダーのパーセンテージ（%）。

これは複合エンドポイントであり、mRSS、予測される FVC パーセント、HAQ-DI、全体的な健康状態に対する患者の全体的な印象 Visual Analogue Scale (VAS)、および患者の全体的な健康状態 VAS に対する医師の全体的な印象、および間質性肺疾患、新しい強皮症の腎クリーゼ、左心室不全または肺動脈高血圧症。

CRISS インデックス スコアは、改善の可能性を表し、0 から 1 の範囲です。

これは、改善の可能性を予測するための 2 段階のプロセスです。

ステップ 1 - 主要臓器の進行（SRC など）がない - スコア「0」 ステップ 2 - 改善の予測確率 - (スコア「0 - 1」)
52週目
52週目に予測される一酸化炭素拡散能（DLco）のベースラインからの絶対変化（%）
時間枠：ベースラインおよび投与開始後52週まで

52 週目に予測された一酸化炭素拡散能 (DLco) のベースラインからの絶対変化 (%)。

最小二乗平均は、実際には調整済み平均です。 調整平均は、モデルで分析されたすべての患者に基づいています (ベースラインと 52 週目の測定値を持つ患者だけではありません)。
ベースラインおよび投与開始後52週まで
52週目の趾潰瘍の正味負担のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインおよび投与開始後52週まで

52 週目における手指潰瘍の正味負荷のベースラインからの絶対変化 (新しい手指潰瘍 (DU) の数と、試験中の以前の評価で検証された DU の数を加えたものとして定義)。

訪問時に、潰瘍のある指先の総数を数えることによって計算されます（つまり、 対応する来院時に指の潰瘍の存在が「はい」にチェックされた指の数

最小二乗平均は、実際には調整済み平均です。 調整平均は、モデルで分析されたすべての患者に基づいています (ベースラインと 52 週目の測定値を持つ患者だけではありません)。
ベースラインおよび投与開始後52週まで
52週目の健康評価アンケート - 障害指数（HAQ-DI）スコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインおよび投与開始後52週まで

52 週目の健康評価アンケート - 障害指数 (HAQ-DI) スコアのベースラインからの絶対変化。

HAQ-DI スコアは次のように計算されます。

各質問は 0 ～ 3 点で採点されます (0 = 「問題なし」 & 3 = 「できない」)。 8 つのカテゴリ (着付けとグルーミング、起床、食事、ウォーキング、衛生、リーチ、グリップ、アクティビティ) があり、それぞれに 2 つまたは 3 つの質問があります。 各カテゴリのスコアは、各カテゴリ内の質問の最大スコアに対応しています。

最後に、HAQ-DI スコアは、8 つのカテゴリすべてのサブスコアの合計を、完了したカテゴリの数で割った値に対応します。 回答のあるカテゴリが 6 つ未満の場合、スコアを計算できないことに注意してください。

HAQ-DI スコア スケールには 25 の可能な値があります (つまり、0、0.125、0.250、0.375 … 3)。 高いスコアは、より悪い障害に対応します。

最小二乗平均は、実際には調整済み平均です。 調整平均は、モデルで分析されたすべての患者に基づいています (ベースラインと 52 週目の測定値を持つ患者だけではありません)。
ベースラインおよび投与開始後52週まで
52週目の慢性疾患治療（FACIT）呼吸困難スコアの機能評価におけるベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインおよび投与開始後52週まで

52週目の慢性疾患治療の機能評価（FACIT）呼吸困難スコアのベースラインからの絶対変化。

FACIT-Dyspnoea (Dyspnoea) 10 Item Short Form には、4 段階の評価尺度が含まれます (息切れなし = 0、軽度の息切れ = 1、中等度の息切れ = 2、重度の息切れ = 3、または過去 7 日間にこれを行う =4)。

未加工のスコアは次のように計算されます: 個々のアイテム スコアの合計 * 10 / 回答されたアイテムの数。 生スコアは、FACIT 呼吸困難スケール ショート フォーム スコアリング ガイドラインに含まれる表を使用してスケール スコアに変換されます。 FACIT 呼吸困難スケール スコアの範囲は 0 ～ 75.9 です。

FACIT-Dyspnea ショート フォームは、高いスコアが高レベルの呼吸困難を表すようにスコア付けされます。

最小二乗平均は、実際には調整済み平均です。 調整平均は、モデルで分析されたすべての患者に基づいています (ベースラインと 52 週目の測定値を持つ患者だけではありません)。
ベースラインおよび投与開始後52週まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年11月12日

一次修了 (実際)

2018年10月31日

研究の完了 (実際)

2018年11月28日

試験登録日

最初に提出

2015年10月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年11月4日

最初の投稿 (見積もり)

2015年11月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年12月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年11月26日

最終確認日

2019年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 1199.214
  • 2015-000392-28 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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