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Um estudo para comparar nintedanibe com placebo para pacientes com fibrose pulmonar relacionada à esclerodermia

26 de novembro de 2019 atualizado por: Boehringer Ingelheim

Um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo avaliando a eficácia e a segurança do tratamento oral com nintedanibe por pelo menos 52 semanas em pacientes com doença pulmonar intersticial associada à esclerose sistêmica (SSc-ILD)

A Esclerose Sistêmica (ES) é uma doença devastadora de etiologia desconhecida. Os pacientes sofrem de fibrose de múltiplos órgãos, enquanto a fibrose pulmonar (doença pulmonar intersticial, DPI) é um dos principais fatores de mortalidade. Existem evidências pré-clínicas da eficácia do nintedanibe na ES e DPI associada (SSc-ILD) e a eficácia antifibrótica do nintedanibe foi comprovada em pacientes com fibrose pulmonar idiopática, que apresentam um padrão semelhante em relação à fibrose pulmonar. Portanto, o objetivo do estudo é confirmar a eficácia e segurança de nintedanibe 150 mg duas vezes ao dia no tratamento de pacientes com ES-DPI, em comparação com placebo. O estudo será conduzido como um estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, com avaliação de eficácia primária na semana 52 e tratamento controlado por placebo até o último paciente sair (até um máximo de 100 semanas). A função respiratória é globalmente aceita para avaliação dos efeitos do tratamento em pacientes com fibrose pulmonar. O endpoint escolhido (declínio da capacidade vital forçada (CVF)) é fácil de obter e faz parte dos exames habituais feitos em pacientes com ES-DPI.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

580

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bad Nauheim, Alemanha, 61231
        • Kerckhoff-Klinik, Bad Nauheim
      • Donaustauf, Alemanha, 93093
        • Klinik Donaustauf
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Erlangen, Alemanha, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Greifswald, Alemanha, 17475
        • Universitätsmedizin Greifswald
      • Hamburg, Alemanha, 22763
        • Asklepios Klinik Altona
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Alemanha, 69126
        • Thoraxklinik-Heidelberg gGmbH am Universitätsklinikum Heidelberg
      • Kiel, Alemanha, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
      • Köln, Alemanha, 50937
        • Universitätsklinikum Köln (AöR)
      • München, Alemanha, 80336
        • Klinikum der Universität München - Campus Grosshadern
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1426BOR
        • Hospital Militar Central Cirujano Mayor Dr. Cosme Argerich
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1046AAQ
        • APRILLUS-Asistencia e Investigacion
      • Florida, Argentina, B1602DQD
        • CEMER-Centro Medico De Enfermedades Respiratorias
  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2170
        • Liverpool Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrália, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Brasil
      • Curitiba, Brasil, 80440-080
        • Edumed - Educacao e Saude SA
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Brussels - UNIV Saint-Luc
      • Bruxelles, Bélgica, 1070
        • ULB Hôpital Erasme
      • Gent, Bélgica, 9000
        • UNIV UZ Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 4A6
        • Saint Joseph's Healthcare
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4J 1C5
        • HSCM
  • Chile
      • Concepción, Chile, 4070038
        • Hospital Clínico Reg. de Concepción "Dr. G. Grant Benavente"
      • Talca, Chile, 3465586
        • Centro de Investigacion del Maule
  • China
      • Beijing, China
        • Beijing Hospital
      • Beijing, China, 100032
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, China
        • Beijing Chao-Yang Hospital
      • Changchun, China
        • First Hospital of Jilin University
      • Chengdu, China, 610041
        • West china hospital
      • Hefei, China, 230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
      • Shanghai, China, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Shenyang, China
        • The First Hospital of Chinese Medical University
      • Zhuzhou, China, 412007
        • ZhuZhou Central Hospital
  • Dinamarca
      • Odense, Dinamarca, 5000 C
        • Odense Universitetshospital
      • Århus, Dinamarca, 8000
        • Aarhus Universitets Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Hospital Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espanha, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Santander, Espanha, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Politècnic La Fe
      • Valencia, Espanha, 46017
        • Hospital Dr. Peset
      • Vigo, Espanha, 36312
        • Hospital Álvaro Cunqueiro
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305-5236
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • The Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic-Rochester
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
        • The Lung Research Center, LLC
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center-New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Health
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43614
        • University of Toledo
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-5735
        • Vanderbilt Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert and The Medical College of Wisconsin
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia, 00290
        • HYKS Keuhkosairauksien
      • Turku, Finlândia, 20520
        • TYKS, Keuhkosairauksien klinikka, Turku
  • França
      • Bobigny, França, 93009
        • HOP Avicenne
      • Bron, França, 69677
        • HOP Louis Pradel
      • Lille, França, 59037
        • Hop Claude Huriez
      • Lille, França, 59037
        • HOP Calmette
      • Montpellier, França, 34295
        • HOP Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, França, 44000
        • HOP Hôtel-Dieu
      • Nice, França, 06001
        • HOP Pasteur
      • Paris, França, 75018
        • HOP Bichat
      • Paris, França, 75014
        • HOP Cochin
      • Rennes, França, 35033
        • HOP Pontchaillou
      • Rouen, França, 76000
        • HOP Charles Nicolle
      • Toulouse, França, 31059
        • HOP Larrey
      • Tours, França, 37044
        • HOP Bretonneau
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO"
      • Athens, Grécia, 115 27
        • General Hospital of Athens "LAIKO"
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1081HV
        • VU Medisch Centrum
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
      • Nijmegen, Holanda, 6525 GA
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
      • Rotterdam, Holanda, 3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1125
        • Semmelweis University, Dept. Pulmonology
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin 7, Irlanda
        • Mater Misericordiae University Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnei Zion Medical Center, Haifa
      • Petah Tiqwa, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center Beilinson
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Sourasky Medical Center
  • Itália
      • Ancona, Itália, 60126
        • Az. Ospedaliere Umberto I di Ancona
      • Genova, Itália, 16132
        • Universita degli Studi di Genova
      • Monza, Itália, 20900
        • A.O. San Gerardo di Monza
      • Napoli, Itália, 80138
        • A.O Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Itália, 35128
        • Università degli Studi Padova
      • Roma, Itália, 00161
        • Azienda Universitaria-Universita' La Sapienza
  • Japão
      • Aichi, Seto, Japão, 489-8642
        • Tosei General Hospital
      • Fukuoka, Kurume, Japão, 830-0011
        • Kurume University Hospital
      • Hokkaido, Sapporo, Japão, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Hyogo, Himeji, Japão, 670-8520
        • National Hospital Organization Himeji Medical Center
      • Iwate, Morioka, Japão, 020-8505
        • Iwate Medical University Hospital
      • Kanagawa, Kawasaki, Japão, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
      • Kanagawa, Sagamihara, Japão, 252-0375
        • Kitasato University Hospital
      • Kanagawa, Yokohama, Japão, 236-0051
        • Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
      • Kyoto, Kyoto, Japão, 606-8507
        • Kyoto University hospital
      • Nagasaki, Nagasaki, Japão, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital
      • Osaka, Osakasayama, Japão, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Osaka, Sakai, Japão, 591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-chuo Chest Medical Center
      • Osaka, Takatsuki, Japão, 569-8686
        • Osaka Medical College Hospital
      • Saitama, Iruma-gun, Japão, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
      • Shizuoka, Hamamatsu, Japão, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
      • Tokushima, Tokushima, Japão, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Bunkyo-Ku, Japão, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Bunkyo-Ku, Japão, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Ota-ku, Japão, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Tokyo, Shinjyuku-ku, Japão, 162-0054
        • Institute of Rheumatology Tokyo Women's Medical University
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
      • Pulau Pinang, Malásia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Selangor, Malásia, 68100
        • Hospital Selayang
      • Seremban, Malásia, 70300
        • Hospital Tuanku Ja'afar
  • México
      • Ciudad de México, México, 14080
        • Instituto Nacional de Enfermedades Respiratorias Ismael Cosio Villegas
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
      • Tromsø, Noruega, N-9038
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Tromsø
  • Polônia
      • Bydgoszcz, Polônia, 85168
        • Dr.Biziel UnivHosp#2,Rheumat&Connec.Tissue Disease,Bydgoszcz
      • Krakow, Polônia, 31011
        • Dobry Lekarz,Spec.Med.Clinics,Private Prac,Krakow
      • Rzeszow, Polônia, 35205
        • EMED, Center of Medical Services,Private Prac,Rzeszow
      • Wroclaw, Polônia, 50 368
        • Indep.Pblic Clin.Hosp#1,Dermatol,Venereol&Allerg.dep,Wroclaw
  • Portugal
      • Almada, Portugal, 2801-951
        • Hospital Garcia de Orta, EPE
      • Amadora, Portugal, 2720-276
        • Hospital Fernando Fonseca, EPE
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • CHUC - Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra, EPE
      • Ponte de Lima, Portugal, 4990-041
        • ULSAM, EPE - Hospital Conde de Bertiandos
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar São João,EPE
      • Vila Nova de Gaia, Portugal, 4434-502
        • Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Reino Unido, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia, 413 45
        • Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
  • Suíça
      • St. Gallen, Suíça, 9007
        • Kantonspital St. Gallen, Rheumatologie Department
      • Zürich, Suíça, 8091
        • Universitätsspital Zürich
  • Tailândia
      • Hat Yai, Tailândia, 90110
        • Songklanagarind Hospital
      • Muang, Tailândia, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Ratchathewi, Tailândia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca, 12850
        • Institute of Rheumathology Prague
      • Praha 4, Tcheca, 14059
        • Thomayer Hospital
  • Áustria
      • Graz, Áustria, 8036
        • LKH-Univ. Hospital Graz
      • Innsbruck, Áustria, 6020
        • Medical University of Innsbruck
  • Índia
      • Bangalore, Índia, 560099
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bangalore, Índia, 560054
        • Ramaiah Medical College and Hospitals
      • Bangalore, Índia, 560 034
        • St John's Medical College
      • Chandigarh, Índia, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • Hyderabad, Índia, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Hyderabad, Índia, 500034
        • Care Hospital
      • Jaipur, Índia, 302039
        • Asthma Bhawan
      • Mumbai, Índia, 400016
        • P.D. Hinduja National Hospital
      • Nagpur, Índia, 440012
        • Getwell Hospital & Research Institute
      • New Delhi, Índia, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, Índia, 110029
        • All India Institute of Medical Science
      • Pune, Índia, 411001
        • B.J. Medical College and Sasoon General Hospital
      • Pune, Índia, 411 001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd.
      • Pune, Índia, 411040
        • Inamdar Multispeciality Hospital
      • Vellore, Índia, 632 004
        • Christian Medical College

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade >= 18 anos
  • 2013 American College of Rheumatology (ACR) / Critérios de classificação EULAR para ES cumpridos
  • Início da doença ES (definido pelo primeiro sintoma não-Raynaud) dentro de 7 anos
  • Doença pulmonar intersticial relacionada à ES confirmada por tomografia computadorizada de alta resolução (TCAR); Extensão da doença fibrótica no pulmão >= 10%
  • CVF >= 40% do normal previsto
  • Capacidade de difusão de monóxido de carbono (DLCO) 30% a 89% do normal previsto

Critério de exclusão:

  • Aspartato Aminotransferase (AST), Alanina Aminotransferase (ALT) >1,5 x LSN
  • Bilirrubina >1,5 x LSN
  • Depuração de creatinina <30 mL/min
  • Obstrução das vias aéreas (Volume Expiratório Forçado pré-broncodilatador em 1 segundo (FEV1)/CVF <0,7)
  • Outras anormalidades pulmonares clinicamente significativas
  • Hipertensão Pulmonar (HP) Significativa
  • Doenças cardiovasculares
  • Mais de 3 úlceras digitais na ponta dos dedos ou história de necrose digital grave que requeira hospitalização ou outras úlceras graves
  • Risco de sangramento (como predisposição a sangramento, fibrinólise, anticoagulação de dose total, terapia antiplaquetária de alta dose, história de evento hemorrágico do sistema nervoso central (SNC) no último ano
  • razão normalizada internacional (INR) > 2, prolongamento do tempo de protrombina (PT) e tempo de tromboplastina parcial (PTT) > 1,5 x LSN)
  • História de evento trombótico no último ano
  • Sinais clínicos de má absorção ou necessidade de nutrição parenteral
  • Tratamento prévio com nintedanibe ou pirfenidona
  • Tratamento com prednisona >10 mg/dia, azatioprina, hidroxicloroquina, colchicina, D-penicilamina, sulfassalazina, ciclofosfamida, rituximabe, tocilizumabe, abatacept, leflunomida, tacrolimus, novos tratamentos antiartríticos como tofacitinibe e ciclosporina A, para-aminobenzoato de potássio
  • Terapia de base instável com micofenolato de mofetil ou metotrexato
  • Transplante de células-tronco hematopoiéticas prévio ou planejado
  • Pacientes com doença hepática crônica subjacente (insuficiência hepática Child Pugh A, B, C)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Nintedanibe
paciente recebe cápsulas contendo nintedanibe duas vezes ao dia
Medicamento: Nintedanibe
Comparador de Placebo: Placebo
paciente recebe cápsulas idênticas às que contêm o fármaco ativo
Medicamento: Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa Anual de Declínio na Capacidade Vital Forçada (FVC) em 52 semanas
Prazo: até a semana (sem) 52 após o início da administração

A capacidade vital forçada (CVF) é a quantidade total de ar expirado durante o teste de função pulmonar.

Para este endpoint, as médias relatadas representam a taxa ajustada.
até a semana (sem) 52 após o início da administração

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base no escore de pele de Rodnan modificado (mRSS) na semana 52
Prazo: Linha de base e até 52 semanas após o início da administração

Este é o primeiro endpoint secundário chave.

O Rodnan Skin Score modificado (mRSS) é uma avaliação da espessura da pele do paciente classificada por palpação clínica usando uma escala de 0 a 3. A escala diferencia entre 0 = pele normal, 1 = espessura leve, 2 = espessura moderada e 3 = espessura severa com incapacidade de pinçar a pele em uma dobra.

A palpação é feita para cada uma das 17 áreas anatômicas superficiais do corpo: face, tórax anterior, abdômen, dedos (direito e esquerdo separadamente), antebraços, braços, coxas, pernas, dorso das mãos e pés. A soma desses valores individuais é definida como o escore total da pele. O mRSS varia de 0 (sem espessamento) a 51 (espessamento grave em todas as 17 áreas). Uma pontuação alta corresponde a pior espessura da pele.

A média dos mínimos quadrados é, na verdade, a média ajustada. A média ajustada foi baseada em todos os pacientes analisados ​​no modelo (não apenas pacientes com linha de base e medição na Semana 52).
Linha de base e até 52 semanas após o início da administração
Alteração absoluta desde a linha de base na pontuação total do Questionário Respiratório de Saint George (SGRQ) na Semana 52.
Prazo: Linha de base e até 52 semanas após o início da administração

Este é o segundo endpoint secundário chave.

O Questionário Respiratório de Saint George mede o estado de saúde em pacientes com limitação crônica do fluxo aéreo. É composto por 2 partes que abrangem 3 domínios: sintomas, atividades e impactos. O domínio dos sintomas refere-se ao efeito, frequência e gravidade dos sintomas respiratórios. O domínio da atividade refere-se às atividades que causam ou são limitadas pela falta de ar. O domínio impacto avalia uma série de aspectos relacionados ao funcionamento social e distúrbios psicológicos resultantes da doença das vias aéreas. As pontuações desses domínios variam de 0 (sem comprometimento) a 100 (pior possível). A pontuação total calculada resume o impacto da doença no estado geral de saúde. Uma pontuação alta corresponde a pior saúde.

A média dos mínimos quadrados é, na verdade, a média ajustada. A média ajustada foi baseada em todos os pacientes analisados ​​no modelo (não apenas pacientes com linha de base e medição na Semana 52).
Linha de base e até 52 semanas após o início da administração
Taxa anual de declínio na CVF em porcentagem (%) prevista em 52 semanas
Prazo: até 52 semanas após o início da administração

Taxa anual de declínio da CVF em porcentagem (%) prevista em 52 semanas.

Para este endpoint, as médias relatadas representam a taxa ajustada.
até 52 semanas após o início da administração
Alteração absoluta da linha de base em CVF em mL na semana 52
Prazo: Linha de base e até 52 semanas após o início da administração
Alteração absoluta da linha de base em FVC em mL na Semana 52. A média dos mínimos quadrados é, na verdade, a média ajustada. A média ajustada foi baseada em todos os pacientes analisados ​​no modelo (não apenas pacientes com linha de base e medição na Semana 52).
Linha de base e até 52 semanas após o início da administração
Alteração relativa da linha de base [%] de mRSS na semana 52
Prazo: Linha de base e até 52 semanas após o início da administração

Alteração relativa da linha de base [%] de mRSS na Semana 52.

O Rodnan Skin Score modificado (mRSS) é uma avaliação da espessura da pele do paciente classificada por palpação clínica usando uma escala de 0 a 3. A escala diferencia entre 0 = pele normal, 1 = espessura leve, 2 = espessura moderada e 3 = espessura severa com incapacidade de pinçar a pele em uma dobra.

A palpação é feita para cada uma das 17 áreas anatômicas superficiais do corpo: face, tórax anterior, abdômen, dedos (direito e esquerdo separadamente), antebraços, braços, coxas, pernas, dorso das mãos e pés. A soma desses valores individuais é definida como o escore total da pele. O mRSS varia de 0 (sem espessamento) a 51 (espessamento grave em todas as 17 áreas). Uma pontuação alta corresponde a pior espessura da pele.

A média dos mínimos quadrados é, na verdade, a média ajustada. A média ajustada foi baseada em todos os pacientes analisados ​​no modelo (não apenas pacientes com linha de base e medição na Semana 52).
Linha de base e até 52 semanas após o início da administração
Hora da morte
Prazo: Desde a data da primeira ingestão do medicamento experimental até a data da morte ou última data de contato (ou seja, até 100 semanas)
Análise do tempo até o evento de pacientes com óbito. O número de pacientes observados com morte é relatado.
Desde a data da primeira ingestão do medicamento experimental até a data da morte ou última data de contato (ou seja, até 100 semanas)
A porcentagem (%) de respondedores com base no Índice de Resposta Combinada na Esclerose Sistêmica (CRISS) na Semana 52
Prazo: Semana 52

A porcentagem (%) de respondedores com base no Índice de Resposta Combinada em Esclerose Sistêmica (CRISS) na Semana 52.

Este é um endpoint composto, com base no mRSS, FVC percentual previsto, HAQ-DI, impressão global do paciente sobre a saúde geral da Escala Visual Analógica (VAS) e impressão global do médico sobre a saúde geral do paciente VAS, bem como a ausência de piora significativa da doença pulmonar intersticial, uma nova crise renal esclerodérmica, insuficiência ventricular esquerda ou hipertensão arterial pulmonar.

A pontuação do índice CRISS representa uma probabilidade de melhora e varia entre 0 e 1.

Este é um processo de 2 estágios para prever a probabilidade de melhoria:

Etapa 1 - ausência de progressão de órgãos importantes (SRC etc.) - pontuação "0" Etapa 2 - probabilidade prevista de melhora - (pontuação "0 - 1")
Semana 52
Alteração absoluta da linha de base na capacidade de difusão de monóxido de carbono (DLco) em % prevista na semana 52
Prazo: Linha de base e até 52 semanas após o início da administração

Alteração absoluta da linha de base na Capacidade de Difusão de Monóxido de Carbono (DLco) em % prevista na Semana 52.

A média dos mínimos quadrados é, na verdade, a média ajustada. A média ajustada é baseada em todos os pacientes analisados ​​no modelo (não apenas pacientes com linha de base e medição na semana 52).
Linha de base e até 52 semanas após o início da administração
Alteração absoluta da linha de base na carga líquida de úlcera digital na semana 52
Prazo: Linha de base e até 52 semanas após o início da administração

Alteração absoluta da linha de base na carga líquida de úlcera digital (definida como o número de novas úlceras digitais (UDs) mais o número de UDs que foram verificadas em qualquer avaliação anterior durante o estudo) na Semana 52.

É calculado em uma visita contando o número total de pontas dos dedos com úlceras (ou seja, número de dedos com presença de úlcera digital marcado "Sim") na visita correspondente

A média dos mínimos quadrados é, na verdade, a média ajustada. A média ajustada é baseada em todos os pacientes analisados ​​no modelo (não apenas pacientes com linha de base e medição na semana 52).
Linha de base e até 52 semanas após o início da administração
Alteração absoluta desde a linha de base na pontuação do Índice de Incapacidade do Questionário de Avaliação de Saúde (HAQ-DI) na Semana 52
Prazo: Linha de base e até 52 semanas após o início da administração

Alteração absoluta da linha de base na pontuação do Índice de Incapacidade do Questionário de Avaliação de Saúde (HAQ-DI) na Semana 52.

A pontuação do HAQ-DI é calculada da seguinte forma:

Cada pergunta é pontuada de 0 a 3 (onde 0 = "sem dificuldade" e 3 = "incapaz de fazer"). Existem 8 categorias (Vestir e arrumar-se, Levantar-se, Comer, Caminhar, Higiene, Alcançar, Pegar, Atividades), cada uma incluindo 2 ou 3 perguntas. A pontuação para cada categoria corresponde à pontuação máxima da pergunta dentro de cada categoria.

Por fim, a pontuação do HAQ-DI corresponde à soma das subpontuações de todas as 8 categorias dividida pelo número de categorias concluídas. Observe que, se houver menos de 6 categorias com respostas, uma pontuação não poderá ser calculada.

A escala de pontuação HAQ-DI tem 25 valores possíveis (ou seja, 0, 0,125, 0,250, 0,375 … 3). Uma pontuação alta corresponde a pior comprometimento.

A média dos mínimos quadrados é, na verdade, a média ajustada. A média ajustada é baseada em todos os pacientes analisados ​​no modelo (não apenas pacientes com linha de base e medição na semana 52).
Linha de base e até 52 semanas após o início da administração
Alteração absoluta desde a linha de base na pontuação de dispneia da avaliação funcional da terapia para doenças crônicas (FACIT) na semana 52
Prazo: Linha de base e até 52 semanas após o início da administração

Alteração absoluta desde a linha de base na pontuação de dispneia da Avaliação Funcional da Terapia de Doenças Crônicas (FACIT) na Semana 52.

FACIT-Dyspnoea (Dyspnoea) 10 Item Short Form inclui uma escala de classificação de 4 pontos (sem falta de ar = 0; leve falta de ar = 1; moderadamente falta de ar = 2; falta de ar grave = 3; ou não tive fazer isso nos últimos 7 dias =4).

Uma pontuação bruta é calculada como: Soma pontuações de itens individuais * 10 / número de itens respondidos. As pontuações brutas são então convertidas em pontuações de escala usando a tabela incluída na Diretriz de pontuação da escala de dispneia FACIT. A pontuação da escala de dispneia FACIT varia entre 0 e 75,9.

As formas curtas FACIT-Dispnéia são pontuadas de forma que uma pontuação alta represente altos níveis de dispnéia.

A média dos mínimos quadrados é, na verdade, a média ajustada. A média ajustada é baseada em todos os pacientes analisados ​​no modelo (não apenas pacientes com linha de base e medição na semana 52).
Linha de base e até 52 semanas após o início da administração

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Boehringer Ingelheim

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de novembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

31 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

28 de novembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de outubro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de novembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

5 de novembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de dezembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de novembro de 2019

Última verificação

1 de novembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1199.214
  • 2015-000392-28 (Número EudraCT)

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